Acid Sphingomyelinase 결핍증 환자에서 Olipudase Alfa에 대한 장기 연구
2024년 6월 6일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company
산성 스핑고미엘리나제 결핍 환자에서 Olipudase Alfa의 지속적인 안전성과 효능을 평가하기 위한 장기 연구
이 연구의 주요 목적은 olipudase alfa로 장기간 치료에 노출된 산성 스핑고미엘리나제 결핍증(ASMD) 환자에서 olipudase alfa의 안전성에 관한 데이터를 얻는 것입니다.
이 연구의 2차 목적은 olipudase alfa의 효능에 관한 데이터를 얻고 장기 투여 후 olipudase alfa 약력학(PD) 및 약동학(PK)을 특성화하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
환자당 최대 연구 기간은 9년 또는 olipudase alfa가 상용화될 때까지(아래 최대 기간 참조) 중 먼저 도래하는 시점입니다. 상업적으로 접근 가능. "상업적으로 접근 가능한"이라는 용어는 olipudase alfa가 개별적으로 각 환자에게 상업적으로 접근 가능한 경우로 정의됩니다(예: 상환이 이루어짐). 현지 규제 승인과 상업적 접근 가능성 사이의 olipudase alfa를 사용한 연구 치료 기간은 90일을 초과해서는 안 됩니다. 따라서 아래에 설명된 바와 같이 현지 규제 기관의 승인을 받은 후 환자는 최대 127일 동안 LTS13632 연구를 계속할 수 있습니다. 이렇게 하면 현지 규제 승인 후 환자에 대해 90일 동안 olipudase alfa를 사용한 연구 치료를 보장하고 연구 치료의 마지막 투여 후 30~37일에 안전성 후속 전화 통화를 할 수 있습니다.
위의 내용에도 불구하고 모든 소아 환자는 olipudase alfa 소아 연구 계획에서 합의된 요구 사항을 준수하기 위해 LTS13632 연구에서 최소 3년 동안 치료를 받게 됩니다.
환자는 olipudase alfa 치료의 연속성을 보장하기 위해 연구 치료 종료 직후 공백 없이 상업적 치료로 전환할 수 있습니다.
이 연구는 olipudase alfa(소아 환자의 경우 DFI13803, 성인 환자의 경우 DFI13412)로 이전 연구를 완료한 환자에 대한 확장 연구입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
25
단계
- 2 단계
확장된 액세스
승인됨 대중에게 판매합니다.
확장 액세스 기록을 참조하세요.
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Hochheim Am Main, 독일, 65239
- Investigational Site Number 276002
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New York
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New York, New York, 미국, 10029-6574
- Investigational Site Number 840001
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Leuven, 벨기에, 3000
- Investigational Site Number 056001
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Porto Alegre, 브라질, 90035 003
- Investigational Site Number 076001
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London, 영국, WC1N 3JZ
- Investigational Site Number 826001
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Manchester, 영국, M13 9WL
- Investigational Site Number 826002
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Sassari, 이탈리아, 07100
- Investigational Site Number 380002
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Udine, 이탈리아, 33100
- Investigational Site Number 380001
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Bron Cedex, 프랑스, 69677
- Investigational Site Number 250002
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 환자는 조사자 및 스폰서의 의견에 따라 허용 가능한 안전성 프로파일로 olipudase alfa의 이전 연구 치료 기간을 완료했습니다.
- 환자 및/또는 환자의 부모(들)/법적 보호자(들)는 서명된 사전 동의서를 제공할 의향과 능력이 있습니다.
- 여성이고 가임 가능성이 있는 환자는 베타 인간 융모막 성선 자극 호르몬(β HCG)에 대한 소변 임신 테스트에서 음성이어야 합니다.
- 가임기 여성 환자 및 성적으로 성숙한 남성 환자는 자신이 선호하고 일상적인 생활 방식에 따라 진정한 금욕을 실천하거나 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 15일까지 2가지 허용 가능한 효과적인 피임 방법을 사용해야 합니다.
제외 기준:
- 환자가 조사자의 의견에 따라 환자를 등록에 부적합하게 만들거나 환자가 연구에 참여하거나 완료하는 것을 방해할 수 있는 새로운 상태 또는 기존 상태의 악화를 가지고 있습니다.
- 연구자의 의견으로는 환자가 연구 요건을 준수할 수 없습니다.
- 환자는 치료 기간 동안 각 올리푸다아제 알파 주입 전 1일 및 주입 후 3일 동안 알코올 사용을 금할 의사가 없거나 금할 수 없습니다.
- 환자가 간생검 전후 10일 및 3일 동안 잠재적으로 간독성이 있는 약물 또는 약초 보조제(예: 3 하이드록시 3 메틸글루타릴 코엔자임 A 환원효소 억제제, 에리스로마이신, 발프로산, 항우울제, 카바, 에키나시아)를 피하고 싶지 않거나 피할 수 없습니다. ) 또는 출혈을 유발하거나 지연시킬 수 있습니다(예: 항응고제, 이부프로펜, 아스피린, 마늘 보조제, 은행나무, 인삼)(이전에 DFI13412 연구에 참여한 환자만 해당).
- 환자는 olipudase alfa 활성을 감소시킬 수 있는 약물(예: fluoxetine, chlorpromazine; 삼환계 항우울제[예: imipramine, desipramine])이 필요합니다.
위의 정보는 환자의 잠재적인 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: GZ402665
GZ402665는 참가자가 다른 올리푸다제 알파 임상 시험에 참여하기로 결정하지 않는 한, 9년 동안 또는 올리푸다제 알파가 상업적으로 이용 가능해질 때까지(먼저 도래하는 날짜까지) 각 참가자가 이전 올리푸다제 알파 연구 종료 시 받았던 용량으로 2주마다 1회 정맥 내 투여됩니다. 올리푸다제 알파가 상업적으로 이용 가능하기 전 9년 이내에.
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제형: 수액용 농축액용 분말 투여 경로: 정맥내 주입
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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주입 관련 반응(IAR)을 제외한 치료 관련 이상사례(TEAE), 치료 관련 심각한 이상사례(TESAE) 및 특별 관심 대상 이상사례(AESI)가 발생한 참가자 수
기간: 사전 동의 서명일로부터 최대 9년 또는 올리푸다제 알파가 상업적으로 이용 가능해질 때까지 중 먼저 도래하는 날짜까지
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AE: 연구 치료제와 반드시 인과관계가 있을 필요는 없는 의약품을 투여받은 참가자 또는 임상 조사 참가자에게 발생한 모든 바람직하지 않은 의학적 사건.
SAE: 용량에 관계없이 사망을 초래하고, 생명을 위협하고, 입원 환자 입원/기존 입원 기간을 연장해야 하며, 지속적이거나 심각한 장애/무능력을 초래하고, 선천적 기형/출생 결함이었으며 의학적으로 중요한 사건인 모든 바람직하지 않은 의학적 발생.
TEAE: 본 연구 또는 참가자가 서면 동의서에 서명할 당시 진행 중이던 원래 연구에서 치료 기간 동안 시작된 AE입니다.
AESI: 의뢰자의 제품 또는 프로그램에 특정한 과학적 및 의학적 문제에 대한 AE(심각하거나 심각하지 않음). 이에 대해 연구자가 의뢰자에게 지속적인 모니터링과 신속한 의사소통을 하는 것이 적절했습니다.
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사전 동의 서명일로부터 최대 9년 또는 올리푸다제 알파가 상업적으로 이용 가능해질 때까지 중 먼저 도래하는 날짜까지
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IAR 참여자 수
기간: 사전 동의 서명일로부터 최대 9년 또는 올리푸다제 알파가 상업적으로 이용 가능해질 때까지 중 먼저 도래하는 날짜까지
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프로토콜에 정의된 IAR은 주입 중 또는 주입 시작 후 최대 24시간 이내에 발생한 AE였으며 시험자 또는 의뢰자에 의해 연구 치료와 관련이 있거나 관련이 있을 수 있는 것으로 간주되었습니다.
주입 시작 후 24시간 이상(>=) 발생한 사건은 조사자 또는 후원자의 재량에 따라 IAR로 판단될 수 있습니다.
알고리즘으로 정의된 IAR은 연구 치료제와의 인지된 관계에 관계없이 주입 시작부터 주입 종료 + 24시간 사이에 시작된 모든 AE였습니다.
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사전 동의 서명일로부터 최대 9년 또는 올리푸다제 알파가 상업적으로 이용 가능해질 때까지 중 먼저 도래하는 날짜까지
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성인의 경우 : 약식신체검사를 포함한 종합신체검사에서 이상이 있는 참가자 수
기간: 기준선(원래 연구 1일차), 78개월
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완전한 신체 검사에는 참가자의 일반적인 외모, 일반적인 신경학적 상태, 피부, 머리, 눈, 귀, 코, 목, 림프절, 심장, 폐, 복부 및 사지/관절에 대한 평가가 포함되었습니다.
기준선으로부터의 이동이 모니터링되었습니다.
약식 신체 검사(일반 외관만 해당)는 전체 검사를 수행하지 않은 환자에 대해 주입 전후에만 수행되었습니다.
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기준선(원래 연구 1일차), 78개월
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소아과의 경우: 약식 신체검사를 포함한 전체 신체검사에서 이상이 있는 참가자 수
기간: 기준선(원래 연구 1일차), 84개월
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완전한 신체 검사에는 참가자의 일반적인 외모, 피부, 머리, 눈, 귀, 코, 목, 림프절, 심장, 폐, 복부 및 사지/관절에 대한 평가가 포함되었습니다.
기준선으로부터의 이동이 모니터링되었습니다.
약식 신체 검사(일반 외관만 해당)는 전체 검사를 수행하지 않은 환자에 대해 주입 전후에만 수행되었습니다.
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기준선(원래 연구 1일차), 84개월
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성인의 경우: 확장된 신경학적 검사에서 이상이 있는 참가자 수
기간: 기준선(원래 연구 1일차), 78개월
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성인을 위한 확장된 신경학적 검사에는 정신 상태 검사가 포함되었습니다.
기준선으로부터의 이동이 모니터링되었습니다.
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기준선(원래 연구 1일차), 78개월
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소아과의 경우: 확장된 신경학적 검사에서 이상이 있는 참가자 수
기간: 기준선(원래 연구 1일차), 84개월
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소아 참가자의 신경학적 검사에는 정신 상태 검사, 뇌신경 검사, 운동 검사(톤, 반사 신경 검사, 감각 검사, 조정, 보행 및 조정, 근력 검사)가 포함되었습니다.
기준선으로부터의 이동이 모니터링되었습니다.
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기준선(원래 연구 1일차), 84개월
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활력 징후에 잠재적으로 임상적으로 유의한 이상(PCSA)이 있는 참가자 수
기간: 기준선(원래 연구 1일차) 최대 9년 또는 올리푸다제 알파가 상업적으로 이용 가능해질 때까지(먼저 도래하는 날짜 기준)
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PCSA: 심박수: 높음: >=120분당 심박수(bpm)(성인[ad], 청소년[ado], 어린이[chi]), >=140bpm(초기 chi[ec]), >=175bpm( 유아[inf]) 및 기준치로부터의 증가(IFB)>=20bpm 모든 연령대(AAR), HR 낮음: <=50bpm(ad, ado, chi), <=75bpm(ec), <=80 AAR의 경우 bpm(inf) 및 기준선(DFB)에서 감소 >=20bpm입니다.
수축기 혈압: 높음: >= 160mmHg(수은주)(ad); AAR의 경우 >=119mmHg(ado), >=108mmHg(chi), >=101mmHg(ec), >=98mmHg(inf) 및 IFB >=20mmHg.
SBP 낮음: AAR의 경우 <=95mmHg(ad), <=90mmHg(ado), <= 80mmHg(chi), <=70mmHg(ec), <=70mmHg(inf) 및 DFB >=20mmHg .
확장기 혈압: 높음:>110mmHg(ad), >=78mmHg(ado), >=72mmHg(chi), >=59mmHg(ec), >=54mmHg(inf) 및 IFB >=10mmHg AAR용.
DBP 낮음: AAR의 경우 <=45mmHg(ad), <=54mmHg(ado), <=48mmHg(chi), <=34mmHg(ec 및 inf) 및 DFB>=10mmHg.
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기준선(원래 연구 1일차) 최대 9년 또는 올리푸다제 알파가 상업적으로 이용 가능해질 때까지(먼저 도래하는 날짜 기준)
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임상 화학 매개변수에서 PCSA를 사용한 참가자 수
기간: 기준선(원래 연구 1일차) 최대 9년 또는 올리푸다제 알파가 상업적으로 이용 가능해질 때까지(먼저 도래하는 날짜 기준)
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PCSA: 크레아티닌 높음, 카테고리 1: >=150 마이크로몰/L(umol)(성인), >=132 umol/L 또는 1.5mg/데시리터(dL)(청소년), >=90 umol/리터(L) 또는 1.1 mg/dL(어린이), >53 umol/L 또는 0.6 mg/dL(유아 및 유아); 카테고리 2: >=30% IFB(성인).
혈액 요소 질소: >=17밀리몰(mmol)/L(성인), >=6.4mmol/L 또는 18mg/dL(소아과[ped]).
혈당 낮음<=3.9mmol/L 및 <정상 하한(성인), <2.7mmol/L(보행), 높음: >=11.1mmol/L(단식), >7mmol/L(단식)(성인) , >=7 mmol/L(>12시간 단식 후 단식); >=10.0mmol/L(단식하지 않음)(ped).
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기준선(원래 연구 1일차) 최대 9년 또는 올리푸다제 알파가 상업적으로 이용 가능해질 때까지(먼저 도래하는 날짜 기준)
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간 기능 검사에서 PCSA를 사용한 참가자 수
기간: 기준선(원래 연구 1일차) 최대 9년 또는 올리푸다제 알파가 상업적으로 이용 가능해질 때까지(먼저 도래하는 날짜 기준)
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PCSA: 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) >3 x 정상 상한(ULN).
아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) >3 x ULN.
알칼리성 인산분해효소(ALP) > 1.5 x ULN.
총 빌리루빈 >1.5 x ULN(광고) 및 >1.3 x ULN(ped).
ALT 및 총 빌리루빈: ALT > 3 x ULN 및 총 빌리루빈 > 2 x ULN.
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기준선(원래 연구 1일차) 최대 9년 또는 올리푸다제 알파가 상업적으로 이용 가능해질 때까지(먼저 도래하는 날짜 기준)
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혈액학 매개변수에서 PCSA를 사용한 참가자 수
기간: 기준선(원래 연구 1일차) 최대 9년 또는 올리푸다제 알파가 상업적으로 이용 가능해질 때까지(먼저 도래하는 날짜 기준)
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PCSA: 백혈구(WBC): 낮음: <3.0 Giga(G)/L(비흑색[NB])/<2.0
G/L(검정색 [B])(ad), <4.5 G/L(ado), <5.0 G/L(chi), <3.0 G/L(ec), <4.0 G/L(inf), 높음 : >=16.0
G/L(ad), >13.5 G/L(ado), >17.0 G/L(chi), >16 G/L(ec), >20 G/L(inf).
헤모글로빈 광고: 낮음-1: <=115g/dL(남성[M])/<=95g/dL(여성[F]), 둘 다 20% DFB, 높음:>=185g/L(M )/>=165g/L(F), 낮음-2: DFB>=20g/L(ad), <10g/dL(ado, chi, ec); <9.0g/dL(inf); 모두에게 20% DFB.
혈소판: 낮음: <100 G/L(AAR) 및 20% DFB 및 높음: >=700 G/L(ad 및 ped).
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기준선(원래 연구 1일차) 최대 9년 또는 올리푸다제 알파가 상업적으로 이용 가능해질 때까지(먼저 도래하는 날짜 기준)
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심전도(ECG)에서 PCSA를 사용한 참가자 수
기간: 기준선(원래 연구 1일차) 최대 9년 또는 올리푸다제 알파가 상업적으로 이용 가능해질 때까지(먼저 도래하는 날짜 기준)
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PCSA: 심박수: 높음:>=120bpm(ad, ado, chi), >=140bpm(ec), >=175bpm(inf) & IFB>=20bpm(AAR), 심박수: 낮음: <= AAR의 경우 50bpm(ad, ado, chi), <=75bpm(ec), <=80bpm(inf) 및 DFB >=20bpm입니다.
PR 기간: 높음: >=200ms(ms)(ad) 및 IFB>=20ms, >180ms(ado), 170ms(chi), 160ms(ec) 및 140ms(inf).
QT 교정-Bazett(QTcB): 경계선 절대(범주 1): 431-450 ms(ad 및 ado M, chi, ec 및 inf), 451-470 ms(ad 및 ado F), 연장-절대(범주 2) : >450 ms(ad 및 ado M 및 chi, ec 및 inf), >470 ms(ad 및 ado F), 추가-절대(범주 3): >=500 ms(AAR), 경계선 증가(범주 4): 30-60ms(AAR), 장기간 증가(범주 5): > 60ms(AAR).
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기준선(원래 연구 1일차) 최대 9년 또는 올리푸다제 알파가 상업적으로 이용 가능해질 때까지(먼저 도래하는 날짜 기준)
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성인의 경우: 90개월차 주입 전 혈장 세라마이드의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선(원래 연구 1일차) 및 90개월차(주입 전)
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안전성 바이오마커 분석을 위한 세라마이드 수준을 평가하기 위해 혈장 샘플을 수집했습니다.
기준선은 원래 연구에서 첫 번째 주입 이전에 마지막으로 사용 가능한 누락되지 않은 값으로 정의되었습니다.
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기준선(원래 연구 1일차) 및 90개월차(주입 전)
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소아과의 경우: 66개월차 주입 전 플라즈마 세라마이드의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선(원래 연구 1일차) 및 66개월차(주입 전)
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안전성 바이오마커 분석을 위한 세라마이드 수준을 평가하기 위해 혈장 샘플을 수집했습니다.
기준선은 원래 연구에서 첫 번째 주입 이전에 마지막으로 사용 가능한 누락되지 않은 값으로 정의되었습니다.
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기준선(원래 연구 1일차) 및 66개월차(주입 전)
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성인 연구 DFI13412 참가자: 비정상적인 간 생검을 받은 참가자 수
기간: 기준선(원래 연구 1일차) 및 36개월
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이전에 DFI13412 연구에 참여한 참가자 중 본 연구에 참가할 당시 최소 18세였던 참가자의 스핑고미엘린 축적 및 간 병리에 대해 간 생검 샘플을 평가했습니다.
스핑고미엘린 축적은 고해상도 광학 현미경 이미지의 컴퓨터 형태측정을 통해 간에서 정량화되었습니다.
섬유증 등급은 섬유증 정도를 0에서 4까지 등급을 매기는 Laennec 채점 시스템으로 평가되었습니다(0=없음; 1=최소; 2=경증; 3=중등도; 4=간경변증).
점수가 높을수록 심각도가 더 높은 것을 나타냅니다.
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기준선(원래 연구 1일차) 및 36개월
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소아 연구 DFI13803 참가자: 간 초음파 도플러에 이상이 있는 참가자 수
기간: 기준선(원래 연구 1일차), 2주차, 12개월, 18개월, 24개월
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DFI13803에서 간 혈류 특성, 주로 문맥 압력 및 혈류 방향을 문서화하기 위해 전환하는 소아 참가자를 위해 간 초음파 도플러를 수행했습니다.
평가된 매개변수는 간 이형 소견, 간 표면 이상, 경미한 복수 및 간 지방증이었습니다.
간 초음파 도플러는 조사 현장의 표준 기관 절차와 호환되는 방법을 사용하여 수행되었습니다.
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기준선(원래 연구 1일차), 2주차, 12개월, 18개월, 24개월
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올리푸다제 알파에 대한 항약물 항체(ADA)를 보유한 참가자 수
기간: 기준선(원래 연구 1일차) 최대 9년 또는 올리푸다제 알파가 상업적으로 이용 가능해질 때까지(먼저 도래하는 날짜 기준)
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올리푸다제 알파에 대한 ADA의 존재 여부를 확인하기 위해 혈액 샘플을 수집했습니다.
치료 강화 ADA: 기준선(기존 ADA)에서 양성 ADA 상태 및 기준선 이후 언제든지 기준선보다 상당히 높은 ADA 역가 수준.
일시적 ADA: 기준선 이후 1개의 샘플링 시점에서만 검출된 치료 유발 ADA 및 기준선 이후 2개 이상의 샘플링 시점에서 검출된 치료 유발 ADA, 여기서 첫 번째 및 마지막 ADA 양성 샘플(그 사이의 음성 샘플과 관계 없음) ) 16주 미만의 기간으로 구분되었으며 참가자의 마지막 샘플링 시점은 ADA 음성이었습니다.
지속적인 ADA 반응: 기준선 이후 2개 이상의 샘플링 시점에서 치료 유발 ADA가 검출되었으며, 여기서 첫 번째와 마지막 ADA 양성 샘플(그 사이의 음성 샘플에 관계없이)은 최소 16주 이상 분리되었습니다.
치료 유발: 사이의 기간에 관계없이 마지막 2개의 샘플링 시점에서 ADA가 감지되었습니다.
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기준선(원래 연구 1일차) 최대 9년 또는 올리푸다제 알파가 상업적으로 이용 가능해질 때까지(먼저 도래하는 날짜 기준)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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성인의 경우 102개월, 소아의 경우 84개월의 비장 및 간 용적의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선(원래 연구 1일차), 성인의 경우 102개월, 소아의 경우 84개월
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특정 시점에서 비장 비대 및 간 비대의 정도를 정량화하기 위해 참가자 수와 연구 방문을 알지 못하는 제3자가 중앙에서 수집하고 판독하여 비장 및 간 부피를 복부 자기공명영상(MRI)으로 평가했습니다.
비장/간 부피(MN) = 비장/간 부피(세제곱센티미터[cm^3]) / [2x체중(kg)] 여기서 체중은 MRI 스캔 날짜에 가장 가까운 사용 가능한 값입니다.
음수 값은 볼륨 감소를 의미합니다.
기준선은 원래 연구에서 첫 번째 주입 이전에 마지막으로 사용 가능한 누락되지 않은 값으로 정의되었습니다.
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기준선(원래 연구 1일차), 성인의 경우 102개월, 소아의 경우 84개월
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성인의 경우 102개월, 소아의 경우 84개월의 고해상도 컴퓨터 단층촬영(HRCT)에 의한 폐 영상의 기준선과의 변화
기간: 기준선(원래 연구 1일차), 성인의 경우 102개월, 소아의 경우 84개월
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간유리 모양, 간질성 폐질환, 흉막 비후 및 세망 결절 밀도의 질적 평가를 위해 HRCT를 이용한 흉부 폐 영상을 얻었습니다.
참가자 번호와 연구 방문을 알지 못하는 제3자가 이미지를 수집하고 중앙에서 읽었습니다.
폐야는 미만성 폐질환(침윤성 폐질환) 정도에 대해 주관적으로 점수를 0~3 범위로 채점했는데 그 범위는 0 = 질병 없음, 1 = 경미함(폐 용적의 1~25%에 영향을 줌), 2 = 중등도(영향을 줌) 폐 용적의 26% ~ 50%), 3 = 중증(폐 용적의 51% ~ 100%에 영향을 미침), 점수가 높을수록 중증도가 더 심함을 의미합니다.
각 참가자의 점수는 4개 수준 모두와 폐 양쪽 모두에 걸쳐 평균화되었습니다.
4개 수준 및 양쪽 폐의 평균 점수 = (왼쪽 폐의 X 수준 전체 평균 점수 + 오른쪽 폐의 X 수준 전체 평균 점수)/2.
기준선은 원래 연구에서 첫 번째 주입 이전에 마지막으로 사용 가능한 누락되지 않은 값으로 정의되었습니다.
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기준선(원래 연구 1일차), 성인의 경우 102개월, 소아의 경우 84개월
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성인의 경우 78개월, 소아의 경우 84개월에 일산화탄소(DLco)(헤모글로빈 조정)에 대한 폐의 예측 확산 용량 백분율의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선(원래 연구 1일차), 성인의 경우 78개월, 소아의 경우 84개월
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DLco는 폐포모세혈관막을 통한 가스 교환을 측정하는 데 사용되었습니다.
예측 헤모글로빈 조정 DLco 백분율은 다음과 같이 계산되었습니다. 100 x 조정된 DLco/예상 DLco(mL co/분(분)/mmHg 단위) 여기서 조정된 DLco = 관찰된 DLco(mL co/min/mmHg)를 헤모글로빈 조정으로 나눈 값 요인.
기준선은 원래 연구에서 첫 번째 주입 이전에 마지막으로 사용 가능한 누락되지 않은 값으로 정의되었습니다.
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기준선(원래 연구 1일차), 성인의 경우 78개월, 소아의 경우 84개월
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성인의 경우 90개월, 소아의 경우 78개월의 혈소판 수 기준치 대비 백분율 변화
기간: 기준선(원래 연구 1일차), 성인의 경우 90개월(주입 전), 소아의 경우 78개월(주입 전)
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ASMD가 혈액학적 장애를 초래하는 것으로 알려져 있으므로 혈소판 수를 추정하기 위해 특정 시점에 혈액 샘플을 수집했습니다.
기준선은 원래 연구에서 첫 번째 주입을 시작하기 전 사용 가능한 모든 값의 평균으로 정의되었습니다.
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기준선(원래 연구 1일차), 성인의 경우 90개월(주입 전), 소아의 경우 78개월(주입 전)
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성인의 경우 90개월, 소아의 경우 66개월의 저밀도 지단백질 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선(원래 연구 1일차), 성인의 경우 90개월, 소아의 경우 66개월
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ASMD가 지질의 점진적인 축적을 유도하므로 공복 지질에 대해 지정된 시점에 혈액 샘플을 수집했습니다.
기준선은 원래 연구에서 첫 번째 주입 이전에 마지막으로 사용 가능한 누락되지 않은 값으로 정의되었습니다.
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기준선(원래 연구 1일차), 성인의 경우 90개월, 소아의 경우 66개월
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성인 연구 DFI13412 참가자: 78개월의 BFI(간단 피로 목록) 설문지 기준선 변경
기간: 기준선(원래 연구 1일차) 및 78개월
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BFI에는 총 9개 항목이 포함됩니다. 그 중 3개 항목은 BFI 피로 심각도 점수를 측정하고 그 중 6개 항목은 BFI 피로 간섭 점수를 측정합니다.
심각도 점수를 측정하는 각 항목의 점수는 NRS(수치 평가 척도)로 평가됩니다. 0(피로 없음)부터 10(상상할 수 있는 최악의 피로)까지의 범위는 0~10이며 궁극적으로 전체 심각도 점수는 0~30입니다.
각각, 이전 24시간 동안 참가자의 삶의 다양한 측면(일반 활동, 기분, 보행 능력, 정상적인 작업, 다른 사람과의 관계 및 삶의 즐거움)에 피로가 방해한 정도가 간섭 점수의 일부로 포착됩니다. 이러한 다양한 측면은 다음과 같습니다. 0: 간섭하지 않음, 10: 완전히 간섭 범위의 점수로 측정되어 궁극적으로 0-60 범위의 전체 간섭 점수로 이어집니다.
아래에 언급된 두 범주 모두에서 점수가 높을수록 결과가 더 나쁘다는 의미입니다. 의미가 제시됩니다.
기준선은 원래 연구에서 첫 번째 주입 이전에 마지막으로 이용 가능한 누락되지 않은 값으로 정의되었습니다.
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기준선(원래 연구 1일차) 및 78개월
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성인 연구 DFI13412 참가자: 78개월차 BPI-SF(간단한 통증 목록-단축 양식) 설문지의 기준선 변경
기간: 기준선(원래 연구 1일차) 및 78개월
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BPI-SF는 참가자가 인지하는 통증 수준을 측정하기 위해 고안된 15개 항목으로 구성된 검증된 자가 관리 설문지입니다.
BPI-SF는 참가자의 통증 강도(감각적 차원), 참가자의 삶에 대한 통증의 간섭(반응적 차원)을 측정하고 참가자에게 통증 완화, 통증의 질 및 통증 원인에 대한 인식에 대해 질문했습니다.
점수는 통증 심각도 영역의 8개 질문 중 4개, 통증 간섭 영역의 7개 질문을 기반으로 했으며 수치 등급 척도를 사용했습니다.
통증 심각도 반응 범위는 0 = "통증 없음"부터 10 = "상상할 수 있을 만큼 심한 통증"까지였습니다.
통증 간섭 반응의 범위는 0 = "방해하지 않음"부터 10 = "완전히 방해함"까지입니다.
점수는 평균화되었으며 평균은 여기에 표시됩니다.
점수가 높을수록 통증의 강도가 더 큰 것을 의미합니다.
기준선은 원래 연구에서 첫 번째 주입 이전에 마지막으로 사용 가능한 누락되지 않은 값으로 정의되었습니다.
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기준선(원래 연구 1일차) 및 78개월
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성인 연구 DFI13412 참가자: 78개월에 만성 호흡기 질환 설문지 자가 관리 표준(CRQ-SAS)의 기준선 변경
기간: 기준선(원래 연구 1일차) 및 78개월
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CRQ-SAS는 만성 기류 제한, 만성 호흡기 질환 및 낭포성 섬유증이 있는 성인의 건강 관련 삶의 질(HRQoL)을 평가하기 위해 고안된 검증된 자가 관리 설문지입니다.
이는 20개 항목으로 구성되어 있으며 호흡 장애의 4가지 측면(호흡곤란, 정서 기능, 피로 및 참가자의 질병 통제 느낌[숙달])을 평가했습니다.
각 영역은 7점 척도로 측정되었으며, 8점은 "완료되지 않음"(1: 최악, 7: 최고)으로 지정되었습니다.
각 도메인 점수는 별도로 계산되었습니다.
각 영역의 각 질문에 대한 점수를 합산하여 각 영역에서 답변한 질문 수로 나눴습니다.
답변한 항목만 채점되었습니다.
완료된 항목의 평균 점수가 보고됩니다.
점수가 높을수록 각 영역에서 더 나은 HRQoL을 나타냅니다.
기준선은 원래 연구에서 첫 번째 주입 이전에 마지막으로 이용 가능한 누락되지 않은 값으로 정의되었습니다.
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기준선(원래 연구 1일차) 및 78개월
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소아 연구 DFI13803의 참가자: 72개월의 소아 삶의 질(PedsQL) 일반 핵심 총 척도 점수의 기준선 변화
기간: 기준선(원래 연구 1일차) 및 72개월차
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PedsQL에는 5~18세 참가자에 대한 아동 자체 보고서와 2~18세 참가자에 대한 부모 보고서가 포함되었습니다.
아동 보고: 23개 항목 PedsQL 일반 핵심 척도 보고서에는 신체 기능, 정서적 기능, 사회적 기능 및 학교 기능의 4가지 척도가 포함되어 있습니다.
상위 보고: 21개 항목 PedsQL 일반 핵심 척도 보고서 및 위와 유사한 척도가 포함되어 있습니다.
각 항목에는 5점 평가 척도(0=전혀 그렇지 않음부터 4=거의 항상)가 사용되었습니다.
항목은 역으로 채점되며 0(거의 항상) -100(전혀 없음) 척도로 선형적으로 변환됩니다.
모든 요약/총 점수는 점수가 높을수록 더 나은 HRQoL을 나타내는 특정 항목의 평균이었습니다.
기준선은 원래 연구에서 첫 번째 주입 이전에 마지막으로 사용 가능한 누락되지 않은 값으로 정의되었습니다.
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기준선(원래 연구 1일차) 및 72개월차
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소아 연구 DFI13803의 참가자: 72개월에 참가자의 뼈 연령과 실제 연령 간의 차이가 기준선에서 변경되었습니다.
기간: 기준선(원래 연구 1일차) 및 72개월차
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골연령을 평가하기 위해 참가자의 왼손, 손가락, 손목에 손 X선 촬영을 실시했습니다.
엑스레이는 참가자 번호와 연구 방문을 알지 못하는 제3자가 중앙에서 수집하고 판독했습니다.
방문할 때마다 뼈나이와 방문 당시의 실제 나이 사이의 차이를 계산했습니다.
개월 단위의 연령 차이는 뼈 연령(개월 단위)에서 평가 당시의 실제 연령(개월 단위)을 뺀 값으로 계산되었습니다.
기준선은 원래 연구에서 첫 번째 주입 이전에 마지막으로 사용 가능한 누락되지 않은 값으로 정의되었습니다.
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기준선(원래 연구 1일차) 및 72개월차
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소아 연구 DFI13803 참가자: 72개월째 신장 Z-점수의 기준선 변화
기간: 기준선(원래 연구 1일차) 및 72개월차
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소아 참가자의 선형 성장은 신장 Z 점수로 평가되었습니다.
신장 Z-점수, 즉 연령별 신장 Z-점수는 표준 표본에서 결정된 해당 연령 및 성별의 어린이의 평균 키에서 어린이의 실제 키의 표준편차 수입니다.
높이 Z 점수 0은 중앙값과 동일하며 정상으로 간주됩니다.
음수는 중앙값보다 낮은 값을 나타내고 양수는 중앙값보다 높은 값을 나타냅니다.
분석을 위해 평균 Z-점수를 계산했으며 기준선보다 평균 키 Z-점수가 증가하면 성장이 개선되었음을 나타냅니다.
기준선은 원래 연구에서 첫 번째 주입 이전에 마지막으로 사용 가능한 누락되지 않은 값으로 정의되었습니다.
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기준선(원래 연구 1일차) 및 72개월차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Thurberg BL, Diaz GA, Lachmann RH, Schiano T, Wasserstein MP, Ji AJ, Zaher A, Peterschmitt MJ. Long-term efficacy of olipudase alfa in adults with acid sphingomyelinase deficiency (ASMD): Further clearance of hepatic sphingomyelin is associated with additional improvements in pro- and anti-atherogenic lipid profiles after 42 months of treatment. Mol Genet Metab. 2020 Sep-Oct;131(1-2):245-252. doi: 10.1016/j.ymgme.2020.06.010. Epub 2020 Jun 24.
- Wasserstein MP, Diaz GA, Lachmann RH, Jouvin MH, Nandy I, Ji AJ, Puga AC. Olipudase alfa for treatment of acid sphingomyelinase deficiency (ASMD): safety and efficacy in adults treated for 30 months. J Inherit Metab Dis. 2018 Sep;41(5):829-838. doi: 10.1007/s10545-017-0123-6. Epub 2018 Jan 5.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2013년 12월 4일
기본 완료 (실제)
2023년 9월 6일
연구 완료 (실제)
2023년 9월 6일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 11월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 12월 4일
처음 게시됨 (추정된)
2013년 12월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 7월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 6월 6일
마지막으로 확인됨
2024년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- LTS13632
- 2013-000051-40 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다.
Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
GZ402665에 대한 임상 시험
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Genzyme, a Sanofi Company완전한인간 산성 스핑고미엘리나제 결핍영국, 미국
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Genzyme, a Sanofi Company완전한스핑고미엘린 지방증브라질, 프랑스, 이탈리아, 미국, 독일, 영국
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Sanofi완전한
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Genzyme, a Sanofi Company완전한스핑고미엘린 지방증미국, 아르헨티나, 호주, 벨기에, 브라질, 불가리아, 칠레, 프랑스, 독일, 이탈리아, 일본, 네덜란드, 포르투갈, 스페인, 튀니지, 칠면조, 영국