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Un estudio a largo plazo de olipudasa alfa en pacientes con deficiencia de esfingomielinasa ácida

6 de junio de 2024 actualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Un estudio a largo plazo para evaluar la seguridad y la eficacia continuas de la olipudasa alfa en pacientes con deficiencia de esfingomielinasa ácida

El objetivo principal de este estudio es obtener datos sobre la seguridad de la olipudasa alfa en pacientes con deficiencia de esfingomielinasa ácida (ASMD) que están expuestos a un tratamiento a largo plazo con olipudasa alfa.

Los objetivos secundarios de este estudio son obtener datos sobre la eficacia de la olipudasa alfa y caracterizar la farmacodinámica (PD) y la farmacocinética (PK) de la olipudasa alfa después de la administración a largo plazo.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La duración máxima del estudio por paciente es de 9 años o hasta que la olipudasa alfa esté disponible comercialmente (consulte la duración máxima a continuación), lo que suceda primero, a menos que el paciente decida participar en otro ensayo clínico de olipudasa alfa dentro del período de 9 años anterior al momento en que la olipudasa alfa esté disponible. comercialmente accesible. El término "accesible comercialmente" se define como cuando la olipudasa alfa es accesible comercialmente para cada paciente de forma individual (p. ej., con reembolso). La duración del tratamiento del estudio con olipudasa alfa entre la aprobación regulatoria local y la accesibilidad comercial no debe exceder los 90 días. Por lo tanto, como se describe a continuación, luego de la aprobación regulatoria local, el paciente puede continuar en el estudio LTS13632 por un máximo de 127 días. Esto asegurará 90 días de tratamiento del estudio con olipudasa alfa para los pacientes después de la aprobación regulatoria local y una llamada telefónica de seguimiento de seguridad de 30 a 37 días después de la última dosis del tratamiento del estudio.

Sin perjuicio de lo anterior, todo paciente pediátrico será tratado en el estudio LTS13632 durante al menos 3 años para cumplir con los requisitos acordados en el Plan de investigación pediátrica de olipudasa alfa.

El paciente puede cambiar inmediatamente después del final del tratamiento del estudio a un tratamiento comercial sin interrupción para garantizar la continuidad del tratamiento con olipudasa alfa.

Este estudio es un estudio de extensión para pacientes que han completado un estudio previo con olipudasa alfa (DFI13803 para pacientes pediátricos y DFI13412 para pacientes adultos).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

25

Fase

  • Fase 2

Acceso ampliado

Aprobado en venta al público. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Hochheim Am Main, Alemania, 65239
        • Investigational Site Number 276002
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil, 90035 003
        • Investigational Site Number 076001
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Investigational Site Number 056001
  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029-6574
        • Investigational Site Number 840001
  • Francia
      • Bron Cedex, Francia, 69677
        • Investigational Site Number 250002
  • Italia
      • Sassari, Italia, 07100
        • Investigational Site Number 380002
      • Udine, Italia, 33100
        • Investigational Site Number 380001
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JZ
        • Investigational Site Number 826001
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Investigational Site Number 826002

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El paciente completó el periodo de tratamiento de un estudio previo de olipudasa alfa con un perfil de seguridad aceptable en opinión del investigador y patrocinador.
  • El paciente y/o los padres/tutores legales del paciente están dispuestos y son capaces de proporcionar un consentimiento informado por escrito firmado.
  • La paciente que es mujer y en edad fértil debe tener una prueba de embarazo en orina negativa para beta gonadotropina coriónica humana (β HCG).
  • Las pacientes en edad fértil y los pacientes masculinos sexualmente maduros deben estar dispuestos a practicar una verdadera abstinencia de acuerdo con su estilo de vida preferido y habitual o utilizar 2 métodos anticonceptivos efectivos aceptables hasta 15 días después de la última dosis del fármaco del estudio.

Criterio de exclusión:

  • El paciente tiene cualquier condición nueva o empeoramiento de una condición existente que, en opinión del investigador, haría que el paciente no fuera apto para la inscripción o podría interferir con la participación del paciente en el estudio o su finalización.
  • El paciente, en opinión del investigador, no puede cumplir con los requisitos del estudio.
  • El paciente no quiere o no puede abstenerse de consumir alcohol durante 1 día antes y 3 días después de cada infusión de olipudasa alfa durante el período de tratamiento.
  • El paciente no quiere o no puede evitar, durante 10 días antes y 3 días después de las biopsias de hígado, medicamentos o suplementos herbales que son potencialmente hepatotóxicos (p. ej., 3 hidroxi 3 metilglutaril coenzima A inhibidores de la reductasa, eritromicina, ácido valproico, antidepresivos, kava, equinácea ) o puede causar o prolongar el sangrado (p. ej., anticoagulantes, ibuprofeno, aspirina, suplementos de ajo, ginkgo, ginseng) (solo pacientes que participaron previamente en el estudio DFI13412).
  • El paciente requiere medicamentos que pueden disminuir la actividad de la olipudasa alfa (p. ej., fluoxetina, clorpromazina; antidepresivos tricíclicos [p. ej., imipramina, desipramina]).

La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un paciente en un ensayo clínico.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: GZ402665
GZ402665 administrado por vía intravenosa una vez cada 2 semanas en la dosis que cada participante estaba recibiendo al final de su estudio anterior de olipudasa alfa, durante 9 años o hasta que la olipudasa alfa sea comercialmente accesible, lo que ocurra primero, a menos que el participante decida ingresar a otro ensayo clínico de olipudasa alfa. dentro del período de 9 años anterior al momento en que la olipudasa alfa esté comercialmente disponible.
Droga: GZ402665

Forma farmacéutica: Polvo para concentrado para solución para perfusión

Vía de administración: infusión intravenosa

Otros nombres:
  • Olipudasa alfa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TESAE) y eventos adversos de especial interés (AESI), excepto reacciones asociadas a la infusión (IAR)
Periodo de tiempo: Desde la firma del consentimiento informado hasta los 9 años o hasta que la olipudasa alfa fuera comercialmente accesible, lo que ocurra primero
Un EA: Cualquier suceso médico adverso en un participante o participante de una investigación clínica al que se le administró un producto farmacéutico, que no necesariamente tenía que tener una relación causal con el tratamiento del estudio. EAG: cualquier suceso médico adverso que, en cualquier dosis: resultó en la muerte, puso en peligro la vida, requirió hospitalización/prolongación de la hospitalización existente, resultó en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, fue una anomalía congénita/defecto de nacimiento, fue un evento médicamente importante. TEAE: EA que comenzaron durante el período de tratamiento, ya sea en este estudio o en el estudio original, que estaban en curso en el momento en que el participante firmó el consentimiento informado por escrito. Un AESI: EA (grave o no grave) de preocupación científica y médica específica del producto o programa del patrocinador, para el cual era apropiado el seguimiento continuo y la comunicación rápida del investigador al patrocinador.
Desde la firma del consentimiento informado hasta los 9 años o hasta que la olipudasa alfa fuera comercialmente accesible, lo que ocurra primero
Número de participantes con IAR
Periodo de tiempo: Desde la firma del consentimiento informado hasta los 9 años o hasta que la olipudasa alfa fuera comercialmente accesible, lo que ocurra primero
Las IAR definidas por el protocolo fueron EA que ocurrieron durante la infusión o dentro de las 24 horas posteriores al inicio de la infusión y que el investigador o el patrocinador consideraron relacionadas o posiblemente relacionadas con el tratamiento del estudio. Los eventos que ocurrieron mayores o iguales a (>=) 24 horas después del inicio de una infusión podrían haberse considerado como IAR a discreción del investigador o patrocinador. Los IAR definidos por algoritmos fueron todos los EA que comenzaron entre el inicio de la infusión y el final de la infusión más 24 horas, independientemente de la relación percibida con el tratamiento del estudio.
Desde la firma del consentimiento informado hasta los 9 años o hasta que la olipudasa alfa fuera comercialmente accesible, lo que ocurra primero
Para adultos: número de participantes con anomalías en exámenes físicos completos, incluido el examen físico abreviado
Periodo de tiempo: Valor inicial (día 1 del estudio original), mes 78
Un examen físico completo incluyó una evaluación de la apariencia general del participante, estado neurológico general, piel, cabeza, ojos, oídos, nariz, garganta, ganglios linfáticos, corazón, pulmones, abdomen y extremidades/articulaciones. Se supervisó el cambio con respecto al valor inicial. Solo se realizó un examen físico abreviado (solo apariencia general) antes y después de la infusión para aquellos que no realizaron un examen completo.
Valor inicial (día 1 del estudio original), mes 78
Para pediatría: número de participantes con anomalías en exámenes físicos completos, incluido el examen físico abreviado
Periodo de tiempo: Valor inicial (día 1 del estudio original), mes 84
Un examen físico completo incluyó una evaluación de la apariencia general, piel, cabeza, ojos, oídos, nariz, garganta, ganglios linfáticos, corazón, pulmones, abdomen y extremidades/articulaciones del participante. Se supervisó el cambio con respecto al valor inicial. Solo se realizó un examen físico abreviado (solo apariencia general) antes y después de la infusión para aquellos que no realizaron un examen completo.
Valor inicial (día 1 del estudio original), mes 84
Para adultos: número de participantes con anomalías en exámenes neurológicos extendidos
Periodo de tiempo: Valor inicial (día 1 del estudio original), mes 78
El examen neurológico ampliado para adultos incluyó un examen del estado mental. Se supervisó el cambio con respecto al valor inicial.
Valor inicial (día 1 del estudio original), mes 78
Para pediatría: número de participantes con anomalías en exámenes neurológicos extendidos
Periodo de tiempo: Valor inicial (día 1 del estudio original), mes 84
El examen neurológico en los participantes pediátricos incluyó examen del estado mental, examen de los nervios craneales, examen motor: tono, examen de reflejos, examen sensorial, coordinación, marcha y coordinación, y examen de fuerza. Se supervisó el cambio con respecto al valor inicial.
Valor inicial (día 1 del estudio original), mes 84
Número de participantes con anomalías potencialmente clínicamente significativas (PCSA) en los signos vitales
Periodo de tiempo: Valor inicial (día 1 del estudio original) hasta 9 años o hasta que la olipudasa alfa esté disponible comercialmente, lo que ocurra primero
PCSA: Frecuencia cardíaca: Alta: >=120 latidos por minuto (bpm) (adultos [ad], adolescentes [ado], niños [chi]), >=140 bpm (chi temprano [ec]), >=175 bpm ( bebés[inf]) y aumento desde el inicio (IFB)>=20 bpm para todos los rangos de edad (AAR), FC baja: <=50 bpm (ad, ado, chi), <=75 bpm (ec), <=80 lpm (inf) y disminución desde el valor inicial (DFB) >=20 lpm para AAR. Presión arterial sistólica: Alta: >= 160 milímetros de mercurio (mmHg) (ad); >=119 mmHg (ado), >=108 mmHg (chi), >=101 mmHg (ec), >=98 mmHg (inf) y IFB >=20 mmHg para AAR. PAS baja: <=95 mmHg (ad), <=90 mmHg (ado), <= 80 mmHg (chi), <=70 mmHg (ec), <=70 mmHg (inf) y DFB >=20 mmHg para AAR . Presión arterial diastólica: Alta: >110 mmHg (ad), >=78 mmHg (ado), >=72 mmHg (chi), >=59 mmHg (ec), >=54 mmHg (inf) y IFB >=10 mmHg para AAR. PAD baja: <=45 mmHg (ad), <=54 mmHg (ado), <=48 mmHg (chi), <=34 mmHg (ec e inf) y DFB>=10 mmHg para AAR.
Valor inicial (día 1 del estudio original) hasta 9 años o hasta que la olipudasa alfa esté disponible comercialmente, lo que ocurra primero
Número de participantes con PCSA en parámetros de química clínica
Periodo de tiempo: Valor inicial (día 1 del estudio original) hasta 9 años o hasta que la olipudasa alfa esté disponible comercialmente, lo que ocurra primero
PCSA: Creatinina alta, categoría 1: >=150 micromol/L (umol) (adultos), >=132 umol/L o 1,5 mg/decilitro (dL) (adolescentes), >=90 umol/litro (L) o 1,1 mg/dL (niños), >53 umol/L o 0,6 mg/dL (niños prematuros y lactantes); categoría 2: >=30% IFB (adultos). Nitrógeno ureico en sangre: >=17 milimoles (mmol)/L (adultos), >=6,4 mmol/L o 18 mg/dL (pediátricos [ped]). Glucosa baja<=3,9 mmol/L y <límite inferior normal (adultos), <2,7 mmol/L (pedista), alta: >=11,1 mmol/L (sin ayunas), >7 mmol/L (en ayunas) (adultos) , >=7 mmol/L (en ayunas después de >12 horas de ayuno); >=10,0 mmol/L (sin ayunar) (ped).
Valor inicial (día 1 del estudio original) hasta 9 años o hasta que la olipudasa alfa esté disponible comercialmente, lo que ocurra primero
Número de participantes con PCSA en pruebas de función hepática
Periodo de tiempo: Valor inicial (día 1 del estudio original) hasta 9 años o hasta que la olipudasa alfa esté disponible comercialmente, lo que ocurra primero
PCSA: Alanina aminotransferasa (ALT) >3 x límite superior de lo normal (LSN). Aspartato aminotransferasa (AST) >3 x LSN. Fosfatasa alcalina (ALP) > 1,5 x LSN. Bilirrubina total >1,5 x LSN (ad) y >1,3 x LSN (ped). ALT y bilirrubina total: ALT > 3 x LSN y bilirrubina total > 2 x LSN.
Valor inicial (día 1 del estudio original) hasta 9 años o hasta que la olipudasa alfa esté disponible comercialmente, lo que ocurra primero
Número de participantes con PCSA en parámetros hematológicos
Periodo de tiempo: Valor inicial (día 1 del estudio original) hasta 9 años o hasta que la olipudasa alfa esté disponible comercialmente, lo que ocurra primero
PCSA: Glóbulos blancos (WBC): Bajo: <3,0 Giga (G)/L (no negros [NB])/<2,0 G/L (Negro [B])(ad), <4,5 G/L (ado), <5,0 G/L(chi), <3,0 G/L (ec), <4,0 G/L (inf), Alto : >=16.0 G/L(ad), >13,5 G/L (ado), >17,0 G/L(chi), >16 G/L (ec), >20 G/L (inf). Hemoglobina-ad: Baja-1: <=115 g/dL (Hombre [H])/<=95 g/dL (Mujer [H]), 20% DFB para ambos, Alta:>=185 g/L (H )/>=165 g/L (F), Bajo-2: DFB>=20 g/L (ad), <10 g/dL (ado, chi, ec); <9,0 g/dL (inf); 20% DFB para todos. Plaquetas: Baja: <100 G/L (AAR) y 20% DFB y Alta: >=700 G/L (ad y ped).
Valor inicial (día 1 del estudio original) hasta 9 años o hasta que la olipudasa alfa esté disponible comercialmente, lo que ocurra primero
Número de participantes con PCSA en electrocardiograma (ECG)
Periodo de tiempo: Valor inicial (día 1 del estudio original) hasta 9 años o hasta que la olipudasa alfa esté disponible comercialmente, lo que ocurra primero
PCSA: Frecuencia cardíaca: Alta:>=120 bpm (ad, ado, chi), >=140 bpm (ec), >=175 bpm (inf) e IFB>=20 bpm para AAR, Frecuencia cardíaca: Baja: <= 50 bpm (ad, ado, chi), <=75 bpm (ec), <=80 bpm (inf) y DFB >=20 bpm para AAR. Duración de PR: Alta: >=200 milisegundos (ms) (ad) e IFB>=20 ms, >180 ms (ado), 170 ms (chi), 160 ms (ec) y 140 ms (inf). Corrección QT-Bazett (QTcB): Límite absoluto (categoría 1): 431-450 ms (ad y ado M, chi, ec e inf), 451-470 ms (ad y ado F), Prolongado-absoluto (categoría 2) : >450 ms (ad y ado M y chi, ec e inf), >470 ms (ad y ado F), Absoluto adicional (categoría 3): >=500 ms (AAR), Incremento límite (categoría 4): 30-60 ms (AAR), Aumento prolongado (categoría 5): > 60 ms (AAR).
Valor inicial (día 1 del estudio original) hasta 9 años o hasta que la olipudasa alfa esté disponible comercialmente, lo que ocurra primero
Para adultos: cambio porcentual desde el inicio en la ceramida plasmática previa a la infusión en el mes 90
Periodo de tiempo: Valor inicial (día 1 del estudio original) y mes 90 (preinfusión)
Se recolectaron muestras de plasma para evaluar los niveles de ceramida para el análisis de biomarcadores de seguridad. El valor inicial se definió como el último valor no perdido disponible antes de la primera infusión en el estudio original.
Valor inicial (día 1 del estudio original) y mes 90 (preinfusión)
Para pediatría: cambio porcentual desde el inicio en la ceramida plasmática previa a la infusión en el mes 66
Periodo de tiempo: Valor inicial (día 1 del estudio original) y mes 66 (preinfusión)
Se recolectaron muestras de plasma para evaluar los niveles de ceramida para el análisis de biomarcadores de seguridad. El valor inicial se definió como el último valor no perdido disponible antes de la primera infusión en el estudio original.
Valor inicial (día 1 del estudio original) y mes 66 (preinfusión)
Participantes del estudio en adultos DFI13412: número de participantes con biopsia hepática anormal
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1 del estudio original) y mes 36
Se evaluaron muestras de biopsia hepática para detectar acumulación de esfingomielina y patología hepática en los participantes que participaron previamente en el estudio DFI13412 y que tenían al menos 18 años cuando ingresaron a este estudio. La acumulación de esfingomielina se cuantificó en el hígado mediante morfometría informática de imágenes de microscopía óptica de alta resolución. La clasificación de la fibrosis se evaluó según el sistema de puntuación de Laennec, que clasifica la extensión de la fibrosis en una escala de 0 a 4 (0 = ninguna; 1 = mínima; 2 = leve; 3 = moderada; 4 = cirrosis). Una puntuación más alta indicó más gravedad.
Línea de base (día 1 del estudio original) y mes 36
Participantes del estudio pediátrico DFI13803: número de participantes con anomalías en la ecografía Doppler del hígado
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1 del estudio original), semana 2 y meses 12, 18 y 24
Se realizó una ecografía Doppler hepática a los participantes pediátricos que hicieron la transición de DFI13803 para documentar las características del flujo sanguíneo hepático, principalmente la presión de la vena porta y la dirección del flujo sanguíneo. Los parámetros evaluados fueron hallazgos dismórficos hepáticos, anomalías de la superficie hepática, ascitis leve y esteatosis hepática. La ecografía Doppler hepática se realizó utilizando métodos compatibles con los procedimientos institucionales estándar del sitio de investigación.
Línea de base (día 1 del estudio original), semana 2 y meses 12, 18 y 24
Número de participantes con anticuerpos antidrogas (ADA) contra Olipudase Alfa
Periodo de tiempo: Valor inicial (día 1 del estudio original) hasta 9 años o hasta que la olipudasa alfa esté disponible comercialmente, lo que ocurra primero
Se recogieron muestras de sangre para detectar la presencia de ADA contra olipudasa alfa. ADA potenciado por el tratamiento: estado positivo de ADA positivo al inicio del estudio (ADA preexistente) y nivel de título de ADA en cualquier momento posterior al inicio significativamente mayor que el del inicio. ADA transitoria: ADA inducida por el tratamiento detectada solo en 1 momento de muestreo posterior al inicio y ADA inducida por el tratamiento detectada en 2 o más momentos de muestreo posteriores al inicio, donde la primera y la última muestra positiva de ADA (independientemente de cualquier muestra negativa en el medio) ) separados por un período de menos de 16 semanas, y el último momento de muestreo del participante fue negativo para ADA. Respuesta persistente de ADA: ADA inducida por el tratamiento detectada en 2 o más momentos de muestreo posteriores al inicio, donde la primera y la última muestra positiva de ADA durante el tratamiento (independientemente de cualquier muestra negativa intermedia) están separadas por al menos 16 semanas. Inducido por el tratamiento: ADA detectada en los 2 últimos momentos de muestreo, independientemente del período de tiempo intermedio.
Valor inicial (día 1 del estudio original) hasta 9 años o hasta que la olipudasa alfa esté disponible comercialmente, lo que ocurra primero

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el inicio en los volúmenes del bazo y del hígado en el mes 102 para adultos y en el mes 84 para pediátricos
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1 del estudio original), mes 102 para adultos y mes 84 para pediatría
Los volúmenes del bazo y del hígado se evaluaron mediante imágenes por resonancia magnética (IRM) abdominal recopiladas y leídas centralmente por un tercero que desconocía el número de participantes y la visita del estudio para cuantificar el grado de esplenomegalia y hepatomegalia en momentos específicos. Volumen de bazo/hígado en múltiplos de lo normal (MN) = volumen de bazo/hígado (centímetro cúbico [cm^3]) / [2 x peso (kg)] donde el peso era el valor disponible más cercano a la fecha de la resonancia magnética. El valor negativo significa reducción de volumen. El valor inicial se definió como el último valor no perdido disponible antes de la primera infusión en el estudio original.
Línea de base (día 1 del estudio original), mes 102 para adultos y mes 84 para pediatría
Cambio con respecto al valor inicial en imágenes pulmonares mediante tomografía computarizada de alta resolución (TCAR) en el mes 102 para adultos y el mes 84 para pediátricos
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1 del estudio original), mes 102 para adultos y mes 84 para pediatría
Se obtuvieron imágenes pulmonares del tórax mediante TCAR para la evaluación cualitativa de la apariencia en vidrio esmerilado, la enfermedad pulmonar intersticial, el engrosamiento pleural y la densidad reticulonodular. Las imágenes fueron recopiladas y leídas de forma centralizada por un tercero que desconocía el número de participantes y la visita del estudio. Los campos pulmonares se calificaron subjetivamente según el grado de enfermedad pulmonar difusa (enfermedad pulmonar infiltrativa) en una escala de 0 a 3 que va desde 0 = sin enfermedad, 1 = leve (que afecta del 1% al 25% del volumen pulmonar), 2 = moderado (que afecta 26 % al 50 % del volumen pulmonar), 3 = Grave (que afecta del 51 % al 100 % del volumen pulmonar) donde las puntuaciones más altas indicaron más gravedad. La puntuación de cada participante se promedió en los 4 niveles y en ambos lados del pulmón. Puntuación media en 4 niveles y ambos pulmones = (Puntuación media en X niveles para el pulmón izquierdo + Puntuación media en X niveles para el pulmón derecho)/2. El valor inicial se definió como el último valor no perdido disponible antes de la primera infusión en el estudio original.
Línea de base (día 1 del estudio original), mes 102 para adultos y mes 84 para pediatría
Cambio porcentual desde el valor inicial en el porcentaje previsto de capacidad de difusión de los pulmones para monóxido de carbono (DLco) (ajustado por hemoglobina) en el mes 78 para adultos y en el mes 84 para pediátricos
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1 del estudio original), mes 78 para adultos y mes 84 para pediatría
Se utilizó DLco para medir el intercambio de gases a través de la membrana alveolocapilar. El porcentaje de DLco ajustado por hemoglobina previsto se calculó como: 100 x DLco ajustado/DLco previsto en unidades de ml co/minuto (min)/mmHg donde, DLco ajustado = DLco observado (en ml co/min/mmHg) dividido por DLco ajustado por hemoglobina factor. El valor inicial se definió como el último valor no perdido disponible antes de la primera infusión en el estudio original.
Línea de base (día 1 del estudio original), mes 78 para adultos y mes 84 para pediatría
Cambio porcentual desde el inicio en el recuento de plaquetas en el mes 90 para adultos y en el mes 78 para pediátricos
Periodo de tiempo: Valor inicial (día 1 del estudio original), mes 90 para adultos (preinfusión) y mes 78 para pediatría (preinfusión)
Se recolectaron muestras de sangre en momentos específicos para estimar el recuento de plaquetas, ya que se sabe que la ASMD provoca trastornos hematológicos. El valor inicial se definió como el promedio de todos los valores disponibles antes del inicio de la primera infusión del estudio original.
Valor inicial (día 1 del estudio original), mes 90 para adultos (preinfusión) y mes 78 para pediatría (preinfusión)
Cambio porcentual desde el inicio en la lipoproteína de baja densidad en el mes 90 para adultos y el mes 66 para pediátricos
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1 del estudio original), mes 90 para adultos y mes 66 para pediatría
Se recolectaron muestras de sangre en momentos específicos para determinar los lípidos en ayunas, ya que la ASMD conduce a una acumulación progresiva de lípidos. El valor inicial se definió como el último valor no perdido disponible antes de la primera infusión en el estudio original.
Línea de base (día 1 del estudio original), mes 90 para adultos y mes 66 para pediatría
Participantes del estudio en adultos DFI13412: cambio desde el inicio en el cuestionario del Inventario breve de fatiga (BFI) en el mes 78
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1 del estudio original) y mes 78
El BFI consta de un total de 9 ítems: 3 de los cuales miden la puntuación de gravedad de la fatiga del BFI y 6 miden la puntuación de interferencia de la fatiga del BFI. La puntuación de cada ítem que mide la puntuación de gravedad se evalúa mediante una escala de calificación numérica (NRS); varía de 0 a 10, de 0 (sin fatiga) a 10 (peor fatiga imaginable), lo que en última instancia conduce a una puntuación de gravedad general que oscila entre 0 y 30. Respectivamente, la cantidad de fatiga que interfirió con diferentes aspectos de la vida del participante durante las 24 horas anteriores (actividad general, estado de ánimo, capacidad para caminar, trabajo normal, relaciones con otras personas y disfrute de la vida) se captura como parte de la puntuación de interferencia. Estos diferentes aspectos son medido en puntuaciones que van desde 0: no interfiere y 10: interfiere completamente, lo que finalmente conduce a una puntuación de interferencia general que oscila entre 0 y 60. Las puntuaciones más altas en ambas categorías mencionadas a continuación indican peores resultados; se presenta la media. El valor inicial se definió como el último valor no perdido disponible antes de la primera infusión en el estudio original.
Línea de base (día 1 del estudio original) y mes 78
Participantes del estudio en adultos DFI13412: cambio desde el inicio en el cuestionario del Inventario breve de dolor (BPI-SF) en el mes 78
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1 del estudio original) y mes 78
El BPI-SF es un cuestionario autoadministrado validado de 15 ítems diseñado para medir el nivel de dolor percibido por el participante. El BPI-SF midió la intensidad del dolor del participante (dimensión sensorial), la interferencia del dolor en la vida del participante (dimensión reactiva) y preguntó al participante sobre el alivio del dolor, la calidad del dolor y la percepción de la causa del dolor. La puntuación se basó en 4 de 8 preguntas en el dominio de gravedad del dolor y 7 preguntas en el dominio de interferencia del dolor, que utilizó una escala de calificación numérica. La respuesta a la gravedad del dolor osciló entre 0 = "Sin dolor" y 10 = "El dolor es tan intenso como puedas imaginar". La respuesta a la interferencia del dolor osciló entre 0 = "No interfiere" y 10 = "Interfiere completamente". Las puntuaciones se promediaron y aquí se presenta la media. Las puntuaciones más altas indicaron una mayor intensidad del dolor. El valor inicial se definió como el último valor no perdido disponible antes de la primera infusión en el estudio original.
Línea de base (día 1 del estudio original) y mes 78
Participantes del estudio en adultos DFI13412: Cambio desde el inicio en el Cuestionario autoadministrado estandarizado de enfermedades respiratorias crónicas (CRQ-SAS) en el mes 78
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1 del estudio original) y mes 78
El CRQ-SAS es un cuestionario validado y autoadministrado diseñado para evaluar la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) en adultos con limitación crónica del flujo de aire, enfermedad respiratoria crónica y fibrosis quística. Tenía 20 ítems y evaluaba 4 dimensiones del deterioro respiratorio (disnea, función emocional, fatiga y sentimiento de control de la enfermedad [dominio] del participante). Cada dominio se midió en una escala de 7 puntos, con 8 reservados para "no hecho" (1: peor y 7: mejor). La puntuación de cada dominio se calculó por separado. Las puntuaciones de cada pregunta de cada dominio se sumaron y dividieron por el número de preguntas respondidas en cada dominio. Sólo se puntuaron los ítems respondidos. Se informa la media de la puntuación promedio de los elementos completados. Las puntuaciones más altas indicaron una mejor CVRS en cada dominio. El valor inicial se definió como el último valor no perdido disponible antes de la primera infusión en el estudio original.
Línea de base (día 1 del estudio original) y mes 78
Participantes del estudio pediátrico DFI13803: Cambio desde el inicio en la puntuación de la escala total genérica de la calidad de vida pediátrica (PedsQL) en el mes 72
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1 del estudio original) y mes 72
PedsQL incluyó un autoinforme infantil para los participantes de 5 a 18 años y un informe de los padres de los participantes de 2 a 18 años. Informado por los niños: el informe de las escalas básicas genéricas PedsQL de 23 ítems incluyó 4 escalas: funcionamiento físico, funcionamiento emocional, funcionamiento social y funcionamiento escolar. Informe de los padres: informe de escalas básicas genéricas PedsQL de 21 ítems que incluye escalas similares a las anteriores. Cada ítem utilizó una escala de calificación de 5 puntos (de 0=nunca a 4=casi siempre). Los ítems se puntúan de forma inversa y se transforman linealmente en una escala de 0 (casi siempre) -100 (nunca). Todas las puntuaciones resumidas/totales fueron medias de elementos específicos donde una puntuación más alta indicaba una mejor CVRS. El valor inicial se definió como el último valor no perdido disponible antes de la primera infusión en el estudio original.
Línea de base (día 1 del estudio original) y mes 72
Participantes del estudio pediátrico DFI13803: cambio desde el inicio en la diferencia entre la edad ósea y la edad real de los participantes en el mes 72
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1 del estudio original) y mes 72
Se realizó una radiografía de la mano izquierda, los dedos y la muñeca del participante para evaluar la edad ósea. Las radiografías fueron recogidas y leídas de forma centralizada por un tercero que desconocía el número de participantes y la visita del estudio. En cada visita, se calculó la diferencia entre la edad ósea y la edad real en esa visita. La diferencia de edad en meses se calculó como la edad ósea en meses menos la edad real en el momento de la evaluación en meses. El valor inicial se definió como el último valor no perdido disponible antes de la primera infusión en el estudio original.
Línea de base (día 1 del estudio original) y mes 72
Participantes del estudio pediátrico DFI13803: cambio desde el inicio en la puntuación Z de altura en el mes 72
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1 del estudio original) y mes 72
El crecimiento lineal en participantes pediátricos se evaluó mediante puntuaciones Z de altura. La puntuación Z de altura, es decir, la puntuación Z de altura para la edad, es el número de desviaciones estándar de la altura real de un niño con respecto a la altura media de los niños de la edad y el sexo correspondientes, según se determina a partir de la muestra estándar. Una puntuación Z de altura de 0 es igual a la mediana y se considera normal. Los números negativos indican valores inferiores a la mediana y los números positivos indican valores superiores a la mediana. Para el análisis, se calculó la puntuación Z media y un aumento de la puntuación Z de altura media desde el inicio indicó una mejora en el crecimiento. El valor inicial se definió como el último valor no perdido disponible antes de la primera infusión en el estudio original.
Línea de base (día 1 del estudio original) y mes 72

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de diciembre de 2013

Finalización primaria (Actual)

6 de septiembre de 2023

Finalización del estudio (Actual)

6 de septiembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de noviembre de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de diciembre de 2013

Publicado por primera vez (Estimado)

9 de diciembre de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de julio de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de junio de 2024

Última verificación

1 de junio de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • LTS13632
  • 2013-000051-40 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a los datos del nivel del paciente y los documentos del estudio relacionados, incluido el informe del estudio clínico, el protocolo del estudio con cualquier enmienda, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos. Los datos a nivel del paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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