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CINRYZE 用于预防 6-11 岁遗传性血管性水肿儿童血管性水肿发作的安全性和有效性研究

2021年5月11日 更新者：Shire

评估静脉注射 CINRYZE®（C1 酯酶抑制剂 [人]）预防 6 至 11 岁儿童血管性水肿发作的安全性和有效性的 3 期、多中心、随机、单盲、剂量范围、交叉研究患有遗传性血管性水肿的年龄

主要目标 - 评估每 3 或 4 天通过静脉内 (IV) 注射两种剂量水平的 CINRYZE（500 单位和 1000 单位）预防 6 至 11 岁遗传性血管性水肿 (HAE) 儿童血管性水肿发作的相对疗效).

次要目标 - 评估安全性和耐受性，表征药代动力学（PK）和药效学（PD），并评估通过静脉注射给予 6 至 11 岁 HAE 儿童两种剂量水平的 CINRYZE 的免疫原性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

12

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Tel Aviv、以色列、64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • 墨西哥
      • Mexico City、墨西哥、04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • 德国
      • Frankfurt、德国、60590
        • Klinikum der J.W. Goethe Universität
      • Mörfelden-Walldorf、德国、64546
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • 罗马尼亚
      • Targu-Mures、罗马尼亚、540072
        • Clinical County Hospital Mures
  • 美国
    • Colorado
      • Colorado Springs、Colorado、美国、80907
        • Asthma and Allergy Associates, P.C
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、美国、89106
        • Nevada Access to Research and Education Society
    • Oregon
      • Eugene、Oregon、美国、97401
        • Oregon Allergy Associates

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年 至 11年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • I 型或 II 型 HAE 的诊断。
  • 血管性水肿发作史。

排除标准：

  • 出血或凝血异常史。
  • 获得性血管性水肿的诊断或已知具有 C1 INH 抗体。
  • 对C1酯酶抑制剂或其他血液制品有过敏反应史。
  • 在筛选前 30 天内收到除预防或治疗血管性水肿发作所需药物以外的任何实验药物。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：预防
  • 分配：随机化
  • 介入模型：交叉作业
  • 屏蔽：单身的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：500/1000
500 单位的 CINRYZE 每周两次通过静脉注射给药，共 12 周，随后 1000 单位的 CINRYZE 每周两次通过静脉注射给药，共 12 周
生物：辛瑞泽500
500 单位的 CINRYZE 通过静脉注射给药
生物：欣锐1000
1000 单位的 CINRYZE 通过静脉注射给药
实验性的：1000/500
1000 单位的 CINRYZE 通过每周两次静脉注射给药，共 12 周，随后通过每周两次静脉注射给药 500 单位的 CINRYZE，共 12 周
生物：辛瑞泽500
500 单位的 CINRYZE 通过静脉注射给药
生物：欣锐1000
1000 单位的 CINRYZE 通过静脉注射给药

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
治疗期间每月标准化的血管性水肿发作次数
大体时间：从治疗开始到每个治疗期间的 12 周
血管性水肿发作定义为参与者报告在前一天没有肿胀或疼痛的报告后任何部位出现肿胀或疼痛等症状或体征。 在完全解决之前从一个站点进展到另一个站点的攻击表现被视为单一攻击。 开始消退然后在完全解决之前恶化的攻击也被视为一次攻击。 开始的发作随后似乎消退，然后再次出现且在出现消退后没有报告无症状日历日的情况被视为 1 次发作。 外伤引起的任何肿胀事件或下肢对称性非疼痛性肿胀均不被视为血管性水肿发作。 攻击次数针对参与者在给定期间参与的天数进行标准化，并表示为每月频率。
从治疗开始到每个治疗期间的 12 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
治疗期间每月归一化的血管性水肿发作累积发作严重性评分
大体时间：从治疗开始到每个治疗期间的 12 周
血管性水肿发作征兆/症状的严重程度被表征为无：无症状；轻度：症状明显但参与者容易忍受，不影响日常活动；中度：症状影响参与者上学或参与家庭生活和社交/娱乐活动的能力；严重：症状严重限制了参与者上学或参与家庭生活和社交/娱乐活动的能力。 症状严重程度评分被指定为轻度 = 1、中度 = 2 和严重 = 3。累积发作严重程度评分是治疗期间每次血管性水肿发作记录的最大症状严重程度评分的总和。 此处报告了每月归一化的累积攻击严重性评分 [（原始评分/参与该治疗期的天数）*30.4]。 每月归一化的累积攻击严重性评分范围为 0 到 10.4，评分越高表示症状越严重。
从治疗开始到每个治疗期间的 12 周
治疗期间每月归一化的血管性水肿发作的累积每日严重性评分
大体时间：从治疗开始到每个干预期间的 12 周
血管性水肿发作征兆/症状的严重程度被表征为无：无症状；轻度：明显但容易被参与者容忍，不干扰日常活动；中度：干扰参与者上学或参与家庭生活和社交/娱乐活动的能力；严重：严重限制了参与者上学或参与家庭生活和社交/娱乐活动的能力。 症状严重程度评分被指定为轻度 = 1、中度 = 2 和严重 = 3。累积的每日严重程度评分是治疗期间每天报告的症状所记录的严重程度评分的总和。 此处报告每月归一化的累积每日严重程度评分 [（原始评分/参与该治疗期的天数）*30.4]。 每月归一化的累积每日严重程度评分范围为 0 至 15.6，评分越高表示症状越严重。
从治疗开始到每个干预期间的 12 周
治疗期间每月需要急性治疗的血管性水肿发作的归一化次数
大体时间：从治疗开始到每个干预期间的 12 周
血管性水肿发作定义为参与者报告在前一天没有肿胀或疼痛的报告后任何部位出现肿胀或疼痛等症状或体征。 在完全解决之前从一个站点进展到另一个站点的攻击表现被视为单一攻击。 开始消退然后在完全解决之前恶化的攻击也被视为一次攻击。 开始的发作随后似乎消退，然后再次出现且在出现消退后没有报告无症状日历日的情况被视为 1 次发作。 外伤引起的任何肿胀事件或下肢对称性非疼痛性肿胀均不被视为血管性水肿发作。 需要急性治疗的发作次数根据参与者在给定期间参与的天数进行标准化，并表示为每月频率。
从治疗开始到每个干预期间的 12 周
按剂量组划分的出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：从研究治疗开始到 25 周
不良事件 (AE) 是任何不幸的、不希望的、计划外的临床事件，其形式为体征、症状、疾病或实验室或生理观察结果，发生在参与临床研究的参与者身上，无论因果关系如何。 TEAE 定义为在研究​​产品首次给药日期和时间或之后以及最后一次研究产品给药后 7 天内开始或恶化的事件。
从研究治疗开始到 25 周
C1 酯酶抑制剂 (C1 INH) 抗原的血浆浓度
大体时间：在第 1 周（第 1 剂）和第 6 周（第 12 剂）给药前和给药后 1 小时 (h)；每个干预期第 12 周（第 24 剂）给药前、给药后 1、2、4 和 8 小时
使用自动比浊法测定血浆中的 C1 INH 抗原浓度。
在第 1 周（第 1 剂）和第 6 周（第 12 剂）给药前和给药后 1 小时 (h)；每个干预期第 12 周（第 24 剂）给药前、给药后 1、2、4 和 8 小时
C1 酯酶抑制剂 (C1 INH) 在血浆中的功能活性
大体时间：在第 1 周（第 1 剂）和第 6 周（第 12 剂）给药前和给药后 1 小时；每个干预期第 12 周（第 24 剂）给药前、给药后 1、2、4 和 8 小时
C1 INH 在血浆样品中的功能活性通过显色测定法确定。
在第 1 周（第 1 剂）和第 6 周（第 12 剂）给药前和给药后 1 小时；每个干预期第 12 周（第 24 剂）给药前、给药后 1、2、4 和 8 小时
补体 C4 的血浆浓度
大体时间：在第 1 周（第 1 剂）和第 6 周（第 12 剂）给药前和给药后 1 小时；每个干预期第 12 周（第 24 剂）给药前、给药后 1、2、4 和 8 小时
使用自动比浊法测定血浆中补体 C4 的浓度。
在第 1 周（第 1 剂）和第 6 周（第 12 剂）给药前和给药后 1 小时；每个干预期第 12 周（第 24 剂）给药前、给药后 1、2、4 和 8 小时
血浆中具有 C1 酯酶抑制剂 (C1 INH) 抗体的参与者人数
大体时间：给药前、治疗后 1 周（第 13 周、第 25 周）和治疗后 1 个月的随访（第 28 周）
使用专有的酶联免疫吸附测定法确定血浆样品中是否存在 C1 INH 抗体。 报告了具有 C1 INH 抗体的参与者人数。
给药前、治疗后 1 周（第 13 周、第 25 周）和治疗后 1 个月的随访（第 28 周）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Shire

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2014年3月20日

初级完成 (实际的)

2017年5月4日

研究完成 (实际的)

2017年5月4日

研究注册日期

首次提交

2014年1月30日

首先提交符合 QC 标准的

2014年1月30日

首次发布 (估计)

2014年1月31日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年6月3日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年5月11日

最后验证

2021年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 0624-301
  • 2013-002453-29 (EudraCT编号)
  • SHP616-301 (其他标识符：Shire)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

武田为符合条件的研究提供去识别化个体参与者数据 (IPD) 的访问权限，以帮助合格的研究人员实现合法的科学目标（武田的数据共享承诺可在 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). 这些 IPD 将在数据共享请求获得批准后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。

IPD 共享访问标准

符合条件的研究的 IPD 将根据 www.shiretrials.com 的数据共享部分中描述的标准和流程与合格的研究人员共享 网站。 对于获得批准的请求，研究人员将能够访问匿名数据（以根据适用的法律法规尊重患者隐私）以及根据数据共享协议的条款实现研究目标所需的信息。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究协议
  • 统计分析计划 (SAP)
  • 知情同意书 (ICF)
  • 临床研究报告（CSR）

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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