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Estudio de seguridad y eficacia de CINRYZE para la prevención de ataques de angioedema en niños de 6 a 11 años con angioedema hereditario

11 de mayo de 2021 actualizado por: Shire

Un estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, simple ciego, de rango de dosis, cruzado para evaluar la seguridad y la eficacia de la administración intravenosa de CINRYZE® (inhibidor de la esterasa C1 [humano]) para la prevención de ataques de angioedema en niños de 6 a 11 años de edad con angioedema hereditario

Objetivo principal: evaluar la eficacia relativa de dos niveles de dosis de CINRYZE (500 Unidades y 1000 Unidades) administrados por inyección intravenosa (IV) cada 3 o 4 días para prevenir los ataques de angioedema en niños de 6 a 11 años de edad con angioedema hereditario (AEH). ).

Objetivos secundarios: evaluar la seguridad y la tolerabilidad, caracterizar la farmacocinética (PK) y la farmacodinámica (PD) y evaluar la inmunogenicidad de dos niveles de dosis de CINRYZE administrados por inyección IV en niños de 6 a 11 años de edad con AEH.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

12

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Frankfurt, Alemania, 60590
        • Klinikum der J.W. Goethe Universität
      • Mörfelden-Walldorf, Alemania, 64546
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907
        • Asthma and Allergy Associates, P.C
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89106
        • Nevada Access to Research and Education Society
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Estados Unidos, 97401
        • Oregon Allergy Associates
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • México
      • Mexico City, México, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Rumania
      • Targu-Mures, Rumania, 540072
        • Clinical County Hospital Mures

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 11 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de AEH tipo I o tipo II.
  • Antecedentes de ataques de angioedema.

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes de sangrado o anormalidad en la coagulación.
  • Diagnóstico de angioedema adquirido o que se sabe que tiene anticuerpos C1 INH.
  • Antecedentes de reacción alérgica al inhibidor de la esterasa C1 u otros productos sanguíneos.
  • Recepción de cualquier agente experimental que no sean los necesarios para la prevención o el tratamiento de los ataques de angioedema dentro de los 30 días anteriores a la selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: 500/1000
500 Unidades de CINRYZE administradas mediante inyección IV dos veces por semana durante 12 semanas seguidas de 1000 Unidades de CINRYZE administradas mediante inyección IV dos veces por semana durante 12 semanas
Biológico: CINRYZE 500
500 Unidades de CINRYZE administradas por inyección IV
Biológico: CINRYZE 1000
1000 Unidades de CINRYZE administradas por inyección IV
Experimental: 1000/500
1000 Unidades de CINRYZE administradas mediante inyección IV dos veces por semana durante 12 semanas seguidas de 500 Unidades de CINRYZE administradas mediante inyección IV dos veces por semana durante 12 semanas
Biológico: CINRYZE 500
500 Unidades de CINRYZE administradas por inyección IV
Biológico: CINRYZE 1000
1000 Unidades de CINRYZE administradas por inyección IV

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número normalizado de ataques de angioedema por mes en un período de tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta 12 semanas durante cada período de tratamiento
El ataque de angioedema se definió como la indicación de síntomas o signos informados por el participante, como hinchazón o dolor en cualquier lugar, después de un informe de ausencia de hinchazón o dolor el día anterior. Las manifestaciones de un ataque que progresan de un sitio a otro, antes de la resolución completa, se consideraron un solo ataque. Los ataques que comenzaron a retroceder y luego empeoraron antes de la resolución completa también se consideraron un ataque. Los ataques que comenzaron, luego parecieron resolverse y luego reaparecieron sin un día calendario sin síntomas informado después de la aparición de la resolución se consideraron 1 ataque. Cualquier evento de hinchazón debido a un traumatismo o hinchazón simétrica no dolorosa de las extremidades inferiores no se consideró un ataque de angioedema. El número de ataques se normalizó por el número de días que los participantes participaron en un período determinado y se expresó como la frecuencia mensual.
Desde el inicio del tratamiento hasta 12 semanas durante cada período de tratamiento

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntaje acumulativo de gravedad de los ataques de angioedema normalizados por mes en un período de tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta 12 semanas durante cada período de tratamiento
La gravedad del signo/síntoma del ataque de angioedema se caracterizó como Ninguno: ningún síntoma; Leve: síntoma perceptible pero fácilmente tolerado por el participante y que no interfirió con las actividades de rutina; Moderado: el síntoma interfirió con la capacidad del participante para asistir a la escuela o participar en la vida familiar y actividades sociales/recreativas; Grave: el síntoma limitó significativamente la capacidad del participante para asistir a la escuela o participar en la vida familiar y las actividades sociales/recreativas. La puntuación de la gravedad de los síntomas se asignó como leve = 1, moderada = 2 y grave = 3. La puntuación acumulada de la gravedad de los ataques fue la suma de las puntuaciones máximas de la gravedad de los síntomas registradas para cada ataque de angioedema en un período de tratamiento. Aquí se informó la puntuación acumulada de la gravedad de los ataques normalizada por mes [(puntuación bruta/número de días de participación en ese período de tratamiento)*30,4]. La puntuación acumulada de la gravedad de los ataques normalizada por mes osciló entre 0 y 10,4 y las puntuaciones más altas representan peores síntomas.
Desde el inicio del tratamiento hasta 12 semanas durante cada período de tratamiento
Puntaje acumulativo diario de gravedad de los ataques de angioedema normalizados por mes en un período de tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta 12 semanas durante cada periodo de intervención
La gravedad del signo/síntoma del ataque de angioedema se caracterizó como Ninguno: ningún síntoma; Leve: perceptible pero fácilmente tolerado por el participante y no interfirió con las actividades de rutina; Moderado: interfirió con la capacidad del participante para asistir a la escuela o participar en la vida familiar y actividades sociales/recreativas; Grave: limitación significativa de la capacidad del participante para asistir a la escuela o participar en la vida familiar y actividades sociales/recreativas. La puntuación de gravedad de los síntomas se asignó como leve = 1, moderada = 2 y grave = 3. La puntuación de gravedad diaria acumulada fue la suma de las puntuaciones de gravedad registradas para cada día de síntomas informados en un período de tratamiento. Aquí se informó la puntuación de gravedad diaria acumulada normalizada por mes [(puntuación bruta/número de días de participación en ese período de tratamiento)*30,4]. La puntuación de gravedad diaria acumulada normalizada por mes osciló entre 0 y 15,6 y las puntuaciones más altas representan peores síntomas.
Desde el inicio del tratamiento hasta 12 semanas durante cada periodo de intervención
Número normalizado de ataques de angioedema por mes que requieren tratamiento agudo en un período de tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta 12 semanas durante cada periodo de intervención
El ataque de angioedema se definió como la indicación de síntomas o signos informados por el participante, como hinchazón o dolor en cualquier lugar, después de un informe de ausencia de hinchazón o dolor el día anterior. Las manifestaciones de un ataque que progresan de un sitio a otro, antes de la resolución completa, se consideraron un solo ataque. Los ataques que comenzaron a retroceder y luego empeoraron antes de la resolución completa también se consideraron un ataque. Los ataques que comenzaron, luego parecieron resolverse y luego reaparecieron sin un día calendario sin síntomas informado después de la aparición de la resolución se consideraron 1 ataque. Cualquier evento de hinchazón debido a un traumatismo o hinchazón simétrica no dolorosa de las extremidades inferiores no se consideró un ataque de angioedema. El número de ataques que requirieron tratamiento agudo se normalizó por el número de días que los participantes participaron en un período determinado y se expresó como la frecuencia mensual.
Desde el inicio del tratamiento hasta 12 semanas durante cada periodo de intervención
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) por grupo de dosis
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio hasta las 25 semanas
Un evento adverso (AA) era cualquier evento clínico no deseado, no deseado y no planificado en forma de signos, síntomas, enfermedad u observaciones fisiológicas o de laboratorio que ocurrían en un participante que participaba en un estudio clínico con el producto del patrocinador, independientemente de la relación causal. Los TEAE se definieron como eventos que comenzaron o empeoraron en o después de la fecha y hora de la primera dosis del producto en investigación y hasta 7 días después de la última dosis del producto en investigación.
Desde el inicio del tratamiento del estudio hasta las 25 semanas
Concentración plasmática del antígeno inhibidor de la esterasa C1 (C1 INH)
Periodo de tiempo: Antes de la dosis y 1 hora (h) después de la dosis en la Semana 1 (Dosis 1) y la Semana 6 (Dosis 12); Pre-dosis, 1, 2, 4 y 8 h post-dosis en la Semana 12 (Dosis 24) de cada periodo de intervención
La concentración de antígeno C1 INH en plasma se determinó usando un ensayo nefelométrico automatizado.
Antes de la dosis y 1 hora (h) después de la dosis en la Semana 1 (Dosis 1) y la Semana 6 (Dosis 12); Pre-dosis, 1, 2, 4 y 8 h post-dosis en la Semana 12 (Dosis 24) de cada periodo de intervención
Actividad funcional del inhibidor de C1 esterasa (C1 INH) en plasma
Periodo de tiempo: Antes de la dosis y 1 h después de la dosis en la semana 1 (dosis 1) y la semana 6 (dosis 12); Pre-dosis, 1, 2, 4 y 8 h post-dosis en la Semana 12 (Dosis 24) de cada periodo de intervención
La actividad funcional de C1 INH en muestras de plasma se determinó mediante un ensayo cromogénico.
Antes de la dosis y 1 h después de la dosis en la semana 1 (dosis 1) y la semana 6 (dosis 12); Pre-dosis, 1, 2, 4 y 8 h post-dosis en la Semana 12 (Dosis 24) de cada periodo de intervención
Concentración plasmática del complemento C4
Periodo de tiempo: Antes de la dosis y 1 h después de la dosis en la semana 1 (dosis 1) y la semana 6 (dosis 12); Pre-dosis, 1, 2, 4 y 8 h post-dosis en la Semana 12 (Dosis 24) de cada periodo de intervención
La concentración de Complemento C4 en plasma se determinó usando un ensayo nefelométrico automatizado.
Antes de la dosis y 1 h después de la dosis en la semana 1 (dosis 1) y la semana 6 (dosis 12); Pre-dosis, 1, 2, 4 y 8 h post-dosis en la Semana 12 (Dosis 24) de cada periodo de intervención
Número de participantes con anticuerpos inhibidores de la esterasa C1 (INH C1) en plasma
Periodo de tiempo: Antes de la dosis, 1 semana después del tratamiento (semana 13, semana 25) y seguimiento 1 mes después del tratamiento (semana 28)
La presencia de anticuerpos C1 INH en muestras de plasma se determinó utilizando un ensayo de inmunoabsorción ligado a enzima patentado. Se informó el número de participantes con anticuerpos C1 INH.
Antes de la dosis, 1 semana después del tratamiento (semana 13, semana 25) y seguimiento 1 mes después del tratamiento (semana 28)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Shire

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de marzo de 2014

Finalización primaria (Actual)

4 de mayo de 2017

Finalización del estudio (Actual)

4 de mayo de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de enero de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de enero de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

31 de enero de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de junio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de mayo de 2021

Última verificación

1 de mayo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 0624-301
  • 2013-002453-29 (Número EudraCT)
  • SHP616-301 (Otro identificador: Shire)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Sí

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en la sección Intercambio de datos de www.shiretrials.com sitio web. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • Protocolo de estudio
  • Plan de Análisis Estadístico (SAP)
  • Formulario de consentimiento informado (ICF)
  • Informe de estudio clínico (CSR)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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