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Estudo de segurança e eficácia de CINRYZE para prevenção de crises de angioedema em crianças de 6 a 11 anos com angioedema hereditário

11 de maio de 2021 atualizado por: Shire

Um estudo de fase 3, multicêntrico, randomizado, simples-cego, de variação de dose, cruzado para avaliar a segurança e a eficácia da administração intravenosa de CINRYZE® (inibidor de esterase C1 [humano]) para a prevenção de ataques de angioedema em crianças de 6 a 11 anos de idade com angioedema hereditário

Objetivo Primário - Avaliar a eficácia relativa de dois níveis de dose de CINRYZE (500 Unidades e 1000 Unidades) administrados por injeção intravenosa (IV) a cada 3 ou 4 dias para prevenir ataques de angioedema em crianças de 6 a 11 anos de idade com angioedema hereditário (HAE ).

Objetivos Secundários - Avaliar a segurança e tolerabilidade, caracterizar a farmacocinética (PK) e a farmacodinâmica (PD) e avaliar a imunogenicidade de dois níveis de dose de CINRYZE administrados por injeção IV em crianças de 6 a 11 anos de idade com AEH.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

12

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Frankfurt, Alemanha, 60590
        • Klinikum der J.W. Goethe Universität
      • Mörfelden-Walldorf, Alemanha, 64546
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907
        • Asthma and Allergy Associates, P.C
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89106
        • Nevada Access to Research and Education Society
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Estados Unidos, 97401
        • Oregon Allergy Associates
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • México
      • Mexico City, México, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Romênia
      • Targu-Mures, Romênia, 540072
        • Clinical County Hospital Mures

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 11 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de AEH Tipo I ou Tipo II.
  • História de ataques de angioedema.

Critério de exclusão:

  • História de sangramento ou anormalidade de coagulação.
  • Diagnóstico de angioedema adquirido ou conhecido por ter anticorpos C1 INH.
  • História de reação alérgica ao inibidor de C1 esterase ou outros produtos sanguíneos.
  • Recebimento de quaisquer agentes experimentais além dos necessários para prevenção ou tratamento de ataques de angioedema dentro de 30 dias antes da triagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Prevenção
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Solteiro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: 500/1000
500 Unidades de CINRYZE administradas por injeção IV duas vezes por semana durante 12 semanas seguidas de 1000 Unidades de CINRYZE administradas por injeção IV duas vezes por semana durante 12 semanas
Biológico: CINRYZE 500
500 Unidades de CINRYZE administradas por injeção IV
Biológico: CINRYZE 1000
1000 Unidades de CINRYZE administradas por injeção IV
Experimental: 1000/500
1000 Unidades de CINRYZE administradas por injeção IV duas vezes por semana durante 12 semanas seguidas de 500 Unidades de CINRYZE administradas por injeção IV duas vezes por semana durante 12 semanas
Biológico: CINRYZE 500
500 Unidades de CINRYZE administradas por injeção IV
Biológico: CINRYZE 1000
1000 Unidades de CINRYZE administradas por injeção IV

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número normalizado de ataques de angioedema por mês em um período de tratamento
Prazo: Desde o início do tratamento até 12 semanas durante cada período de tratamento
O ataque de angioedema foi definido como a indicação relatada pelo participante de sintomas ou sinais, como inchaço ou dor em qualquer local, após um relato de ausência de inchaço ou dor no dia anterior. Manifestações de um ataque que progridem de um local para outro, antes da resolução completa, foram consideradas um único ataque. Os ataques que começaram a regredir e depois pioraram antes da resolução completa também foram considerados um ataque. Os ataques que começaram então pareceram resolver e então reapareceram sem um dia livre de sintomas relatado após o aparecimento da resolução foram considerados 1 ataque. Quaisquer eventos de inchaço devido a trauma ou inchaço não doloroso simétrico das extremidades inferiores não foram considerados um ataque de angioedema. O número de ataques foi normalizado para o número de dias que os participantes participaram em um determinado período e expresso como frequência mensal.
Desde o início do tratamento até 12 semanas durante cada período de tratamento

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação cumulativa da gravidade dos ataques de angioedema normalizada por mês em um período de tratamento
Prazo: Desde o início do tratamento até 12 semanas durante cada período de tratamento
A gravidade do sinal/sintoma da crise de angioedema foi caracterizada como Nenhuma: sem sintoma; Leve: sintoma perceptível, mas facilmente tolerado pelo participante e não interferiu nas atividades rotineiras; Moderado: o sintoma interferiu na capacidade do participante de frequentar a escola ou participar da vida familiar e atividades sociais/recreativas; Grave: sintoma limita significativamente a capacidade do participante de frequentar a escola ou participar da vida familiar e atividades sociais/recreativas. A pontuação da gravidade dos sintomas foi atribuída como Leve = 1, Moderada = 2 e Grave = 3. A pontuação cumulativa da gravidade do ataque foi a soma das pontuações máximas da gravidade dos sintomas registradas para cada ataque de angioedema em um período de tratamento. A pontuação cumulativa de gravidade do ataque normalizada por mês [(pontuação bruta/número de dias de participação naquele período de tratamento)*30,4] foi relatada aqui. A pontuação cumulativa de gravidade do ataque normalizada por mês variou de 0 a 10,4 e as pontuações mais altas representam sintomas piores.
Desde o início do tratamento até 12 semanas durante cada período de tratamento
Pontuação Cumulativa Diária de Gravidade de Ataques de Angioedema Normalizada por Mês em um Período de Tratamento
Prazo: Desde o início do tratamento até 12 semanas durante cada período de intervenção
A gravidade do sinal/sintoma da crise de angioedema foi caracterizada como Nenhuma: sem sintoma; Leve: perceptível, mas facilmente tolerado pelo participante e não interferiu nas atividades rotineiras; Moderado: interferiu na capacidade do participante de frequentar a escola ou participar da vida familiar e atividades sociais/recreativas; Grave: limitou significativamente a capacidade do participante de frequentar a escola ou participar da vida familiar e atividades sociais/recreativas. A pontuação da gravidade dos sintomas foi atribuída como Leve = 1, Moderada = 2 e Grave = 3. A pontuação cumulativa da gravidade diária foi a soma das pontuações da gravidade registradas para cada dia de sintomas relatados em um período de tratamento. Pontuação de gravidade diária cumulativa normalizada por mês [(pontuação bruta/número de dias de participação naquele período de tratamento)*30,4] foi relatada aqui. O escore cumulativo diário de gravidade normalizado por mês variou de 0 a 15,6 e os escores mais altos representam sintomas piores.
Desde o início do tratamento até 12 semanas durante cada período de intervenção
Número normalizado de ataques de angioedema por mês que requerem tratamento agudo em um período de tratamento
Prazo: Desde o início do tratamento até 12 semanas durante cada período de intervenção
O ataque de angioedema foi definido como a indicação relatada pelo participante de sintomas ou sinais, como inchaço ou dor em qualquer local, após um relato de ausência de inchaço ou dor no dia anterior. Manifestações de um ataque que progridem de um local para outro, antes da resolução completa, foram consideradas um único ataque. Os ataques que começaram a regredir e depois pioraram antes da resolução completa também foram considerados um ataque. Os ataques que começaram então pareceram resolver e então reapareceram sem um dia livre de sintomas relatado após o aparecimento da resolução foram considerados 1 ataque. Quaisquer eventos de inchaço devido a trauma ou inchaço não doloroso simétrico das extremidades inferiores não foram considerados um ataque de angioedema. O número de ataques que requerem tratamento agudo foi normalizado para o número de dias que os participantes participaram em um determinado período e expresso como frequência mensal.
Desde o início do tratamento até 12 semanas durante cada período de intervenção
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) por grupo de dose
Prazo: Desde o início do tratamento do estudo até 25 semanas
Um evento adverso (EA) foi qualquer evento clínico indesejado, indesejado e não planejado na forma de sinais, sintomas, doença ou observações laboratoriais ou fisiológicas ocorrendo em um participante participando de um estudo clínico com o produto do patrocinador, independentemente da relação causal. Os TEAEs foram definidos como eventos que começaram ou pioraram na ou após a data e hora da primeira dose do produto experimental e até 7 dias após a última dose do produto experimental.
Desde o início do tratamento do estudo até 25 semanas
Concentração plasmática do antígeno inibidor de C1 esterase (C1 INH)
Prazo: Pré-dose e 1 hora (h) pós-dose na Semana 1 (Dose 1) e Semana 6 (Dose 12); Pré-dose, 1, 2, 4 e 8 h pós-dose na Semana 12 (Dose 24) de cada período de intervenção
A concentração de antígeno C1 INH no plasma foi determinada usando um ensaio nefelométrico automatizado.
Pré-dose e 1 hora (h) pós-dose na Semana 1 (Dose 1) e Semana 6 (Dose 12); Pré-dose, 1, 2, 4 e 8 h pós-dose na Semana 12 (Dose 24) de cada período de intervenção
Atividade Funcional do Inibidor da Esterase C1 (C1 INH) no Plasma
Prazo: Pré-dose e 1 h pós-dose na Semana 1 (Dose 1) e Semana 6 (Dose 12); Pré-dose, 1, 2, 4 e 8 h pós-dose na Semana 12 (Dose 24) de cada período de intervenção
A atividade funcional de C1 INH em amostras de plasma foi determinada por um ensaio cromogênico.
Pré-dose e 1 h pós-dose na Semana 1 (Dose 1) e Semana 6 (Dose 12); Pré-dose, 1, 2, 4 e 8 h pós-dose na Semana 12 (Dose 24) de cada período de intervenção
Concentração Plasmática de Complemento C4
Prazo: Pré-dose e 1 h pós-dose na Semana 1 (Dose 1) e Semana 6 (Dose 12); Pré-dose, 1, 2, 4 e 8 h pós-dose na Semana 12 (Dose 24) de cada período de intervenção
A concentração de Complemento C4 no plasma foi determinada usando um ensaio nefelométrico automatizado.
Pré-dose e 1 h pós-dose na Semana 1 (Dose 1) e Semana 6 (Dose 12); Pré-dose, 1, 2, 4 e 8 h pós-dose na Semana 12 (Dose 24) de cada período de intervenção
Número de participantes com anticorpos inibidores da esterase C1 (C1 INH) no plasma
Prazo: Pré-dose, 1 semana após o tratamento (Semana 13, Semana 25) e 1 mês após o tratamento (Semana 28)
A presença de anticorpos C1 INH em amostras de plasma foi determinada usando um ensaio imunoenzimático exclusivo. O número de participantes com anticorpos C1 INH foi relatado.
Pré-dose, 1 semana após o tratamento (Semana 13, Semana 25) e 1 mês após o tratamento (Semana 28)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Shire

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

20 de março de 2014

Conclusão Primária (Real)

4 de maio de 2017

Conclusão do estudo (Real)

4 de maio de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de janeiro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de janeiro de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

31 de janeiro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de junho de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de maio de 2021

Última verificação

1 de maio de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 0624-301
  • 2013-002453-29 (Número EudraCT)
  • SHP616-301 (Outro identificador: Shire)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Sim

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

IPD de estudos elegíveis serão compartilhados com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos na seção de compartilhamento de dados do www.shiretrials.com local na rede Internet. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • Protocolo de estudo
  • Plano de Análise Estatística (SAP)
  • Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE)
  • Relatório de Estudo Clínico (CSR)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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