Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A CINRYZE biztonságossági és hatékonysági tanulmánya az angioödémás rohamok megelőzésére 6-11 éves gyermekeknél örökletes angioödémában

2021. május 11. frissítette: Shire

3. fázisú, többközpontú, randomizált, egyvak, dózistartományos, keresztezett vizsgálat a CINRYZE® (C1-észteráz-inhibitor [emberi]) intravénás beadása biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére az angioödémás rohamok megelőzésére 6-11 éves gyermekeknél Örökletes angioödémával

Elsődleges cél – A CINRYZE két dózisszintjének (500 egység és 1000 egység) relatív hatékonyságának felmérése intravénás (IV) injekcióban 3 vagy 4 naponta beadott angioödémás rohamok megelőzésére örökletes angioödémában (HAE) szenvedő 6-11 éves gyermekeknél. ).

Másodlagos célok – A biztonságosság és a tolerálhatóság felmérése, a farmakokinetika (PK) és farmakodinámiák (PD) jellemzése, valamint a CINRYZE két dózisszintjének immunogenitásának felmérése intravénás injekció formájában 6-11 éves, HAE-ben szenvedő gyermekeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

12

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Egyesült Államok, 80907
        • Asthma and Allergy Associates, P.C
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89106
        • Nevada Access to Research and Education Society
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Egyesült Államok, 97401
        • Oregon Allergy Associates
  • Izrael
      • Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Mexikó
      • Mexico City, Mexikó, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Németország
      • Frankfurt, Németország, 60590
        • Klinikum der J.W. Goethe Universität
      • Mörfelden-Walldorf, Németország, 64546
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Románia
      • Targu-Mures, Románia, 540072
        • Clinical County Hospital Mures

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az I. vagy II. típusú HAE diagnózisa.
  • Angioödémás rohamok anamnézisében.

Kizárási kritériumok:

  • Vérzés vagy véralvadási rendellenesség az anamnézisben.
  • Szerzett angioödéma vagy ismerten C1 INH antitestek diagnosztizálása.
  • A C1-észteráz inhibitorral vagy más vérkészítményekkel szembeni allergiás reakció anamnézisében.
  • Az angioödémás rohamok megelőzéséhez vagy kezeléséhez szükséges egyéb kísérleti anyagok átvétele a szűrést megelőző 30 napon belül.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Megelőzés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 500/1000
500 egység CINRYZE intravénás injekcióban adva hetente kétszer 12 héten keresztül, majd 1000 egység CINRYZE intravénás injekcióban adva hetente kétszer 12 héten keresztül
Biológiai: CINRYZE 500
500 egység CINRYZE intravénás injekcióval beadva
Biológiai: CINRYZE 1000
1000 egység CINRYZE intravénás injekcióval beadva
Kísérleti: 1000/500
1000 egység CINRYZE intravénás injekcióban adva hetente kétszer 12 héten keresztül, majd 500 egység CINRYZE intravénás injekcióban adva hetente kétszer 12 héten keresztül
Biológiai: CINRYZE 500
500 egység CINRYZE intravénás injekcióval beadva
Biológiai: CINRYZE 1000
1000 egység CINRYZE intravénás injekcióval beadva

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az angioödémás rohamok normalizált száma havonta egy kezelési időszakban
Időkeret: A kezelés kezdetétől 12 hétig minden kezelési időszak alatt
Az angioödémás rohamot úgy határozták meg, mint a résztvevők által jelentett tüneteket vagy jeleket, például duzzanatot vagy fájdalmat bármely helyen, miután az előző napon nem volt duzzanat vagy fájdalom. A támadások olyan megnyilvánulásait, amelyek az egyik helyszínről a másikra haladnak a teljes megoldás előtt, egyetlen támadásnak tekintették. Azok a támadások, amelyek elkezdtek visszafejlődni, majd a teljes feloldódás előtt súlyosbodtak, szintén támadásnak minősültek. Azok a támadások, amelyek azután megszűnni látszottak, majd tünetmentes naptári nap nélkül ismét jelentkeztek, 1 támadásnak minősültek. A trauma vagy az alsó végtagok szimmetrikus, nem fájdalmas duzzanata miatti duzzanat nem minősült angioödémás rohamnak. A támadások számát a résztvevők által egy adott időszakban eltöltött napok számához normalizálták, és havi gyakorisággal fejezték ki.
A kezelés kezdetétől 12 hétig minden kezelési időszak alatt

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az angioödémás rohamok halmozott súlyossági pontszáma havonta normalizálva egy kezelési időszakban
Időkeret: A kezelés kezdetétől 12 hétig minden kezelési időszak alatt
Az angioödémás roham jelének/tünetének súlyosságát a következőképpen jellemezték: Nincs: nincs tünet; Enyhe: észrevehető tünet, de a résztvevő könnyen tolerálja, és nem zavarja a rutintevékenységeket; Mérsékelt: a tünet megzavarja a résztvevő iskolalátogatását vagy a családi életben való részvételét és a szociális/rekreációs tevékenységeket; Súlyos: a tünet jelentősen korlátozta a résztvevő azon képességét, hogy iskolába járjon vagy részt vegyen a családi életben és a szociális/rekreációs tevékenységekben. A tünetek súlyossági pontszáma: Enyhe = 1, Közepes = 2 és Súlyos = 3. A kumulatív roham súlyossági pontszáma a kezelési perióduson belül minden egyes angioödémás rohamra feljegyzett maximális tünetek súlyossági pontszámának összege. Itt jelentették a havonta normalizált kumulatív roham súlyossági pontszámot [(nyers pontszám/az adott kezelési periódusban eltöltött napok száma)*30,4]. A havonta normalizált kumulatív roham-súlyossági pontszám 0 és 10,4 között volt, és a magasabb pontszámok rosszabb tüneteket jelentenek.
A kezelés kezdetétől 12 hétig minden kezelési időszak alatt
Az angioödémás rohamok összesített napi súlyossági pontszáma normalizálva havonta egy kezelési időszakban
Időkeret: A kezelés kezdetétől 12 hétig minden beavatkozási időszakban
Az angioödémás roham jelének/tünetének súlyosságát a következőképpen jellemezték: Nincs: nincs tünet; Enyhe: észrevehető, de könnyen tolerálható a résztvevő számára, és nem zavarja a rutintevékenységeket; Mérsékelt: zavarja a résztvevőt abban, hogy iskolába járjon vagy részt vegyen a családi életben és a társadalmi/rekreációs tevékenységekben; Súlyos: jelentősen korlátozta a résztvevő azon képességét, hogy iskolába járjon vagy részt vegyen a családi életben és a társadalmi/rekreációs tevékenységekben. A tünetek súlyossági pontszáma: Enyhe = 1, Közepes = 2 és Súlyos = 3. A kumulatív napi súlyossági pontszám a kezelési periódusban jelentett tünetek minden napjára rögzített súlyossági pontszámok összege volt. Itt jelentették a havonta normalizált kumulatív napi súlyossági pontszámot [(nyers pontszám/az adott kezelési periódusban eltöltött napok száma)*30,4]. A havonta normalizált kumulatív napi súlyossági pontszám 0 és 15,6 között volt, és a magasabb pontszámok rosszabb tüneteket jelentenek.
A kezelés kezdetétől 12 hétig minden beavatkozási időszakban
Akut kezelést igénylő angioödémás rohamok normalizált száma havonta egy kezelési időszakban
Időkeret: A kezelés kezdetétől 12 hétig minden beavatkozási időszakban
Az angioödémás rohamot úgy határozták meg, mint a résztvevők által jelentett tüneteket vagy jeleket, például duzzanatot vagy fájdalmat bármely helyen, miután az előző napon nem volt duzzanat vagy fájdalom. A támadások olyan megnyilvánulásait, amelyek az egyik helyszínről a másikra haladnak a teljes megoldás előtt, egyetlen támadásnak tekintették. Azok a támadások, amelyek elkezdtek visszafejlődni, majd a teljes feloldódás előtt súlyosbodtak, szintén támadásnak minősültek. Azok a támadások, amelyek azután megszűnni látszottak, majd tünetmentes naptári nap nélkül ismét jelentkeztek, 1 támadásnak minősültek. A trauma vagy az alsó végtagok szimmetrikus, nem fájdalmas duzzanata miatti duzzanat nem minősült angioödémás rohamnak. Az akut kezelést igénylő rohamok számát a résztvevők egy adott időszakon belüli részvételi napjaihoz normalizáltuk, és havi gyakorisággal fejeztük ki.
A kezelés kezdetétől 12 hétig minden beavatkozási időszakban
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekkel (TEAE) szenvedő résztvevők száma dóziscsoportonként
Időkeret: A vizsgálati kezelés kezdetétől 25 hétig
A nemkívánatos esemény (AE) bármely nemkívánatos, nem kívánt, nem tervezett klinikai esemény jelek, tünetek, betegség vagy laboratóriumi vagy fiziológiai megfigyelések formájában, amely a szponzor termékével végzett klinikai vizsgálatban részt vevő résztvevőnél fordul elő, az ok-okozati összefüggéstől függetlenül. A TEAE-ket olyan eseményekként határozták meg, amelyek a vizsgálati készítmény első adagjának beadásának időpontjában vagy azt követően kezdődtek vagy súlyosbodtak, illetve a vizsgálati készítmény utolsó adagja után 7 napig.
A vizsgálati kezelés kezdetétől 25 hétig
A C1 észteráz gátló (C1 INH) antigén plazmakoncentrációja
Időkeret: Az adagolás előtti és 1 óra (óra) az adagolás után az 1. héten (1. dózis) és a 6. héten (12. dózis); Az adagolás előtt, 1, 2, 4 és 8 órával az adagolás után, minden beavatkozási időszak 12. hetében (24. adag)
A C1 INH antigén koncentrációját a plazmában automata nefelometriás assay segítségével határoztuk meg.
Az adagolás előtti és 1 óra (óra) az adagolás után az 1. héten (1. dózis) és a 6. héten (12. dózis); Az adagolás előtt, 1, 2, 4 és 8 órával az adagolás után, minden beavatkozási időszak 12. hetében (24. adag)
C1 észteráz gátló (C1 INH) funkcionális aktivitása a plazmában
Időkeret: Beadás előtti és 1 órával az adagolás után az 1. héten (1. dózis) és a 6. héten (12. dózis); Az adagolás előtt, 1, 2, 4 és 8 órával az adagolás után, minden beavatkozási időszak 12. hetében (24. adag)
A C1 INH funkcionális aktivitását plazmamintákban kromogén assay-vel határoztuk meg.
Beadás előtti és 1 órával az adagolás után az 1. héten (1. dózis) és a 6. héten (12. dózis); Az adagolás előtt, 1, 2, 4 és 8 órával az adagolás után, minden beavatkozási időszak 12. hetében (24. adag)
A C4 komplement plazmakoncentrációja
Időkeret: Beadás előtti és 1 órával az adagolás után az 1. héten (1. dózis) és a 6. héten (12. dózis); Az adagolás előtt, 1, 2, 4 és 8 órával az adagolás után, minden beavatkozási időszak 12. hetében (24. adag)
A C4 komplement koncentrációját a plazmában automata nefelometriás vizsgálattal határoztuk meg.
Beadás előtti és 1 órával az adagolás után az 1. héten (1. dózis) és a 6. héten (12. dózis); Az adagolás előtt, 1, 2, 4 és 8 órával az adagolás után, minden beavatkozási időszak 12. hetében (24. adag)
A plazmában C1 észteráz gátló (C1 INH) antitestekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Adagolás előtti, 1 héttel a kezelés után (13. hét, 25. hét) és 1 hónappal a kezelés utáni követés (28. hét)
A C1 INH antitestek jelenlétét a plazmamintákban szabadalmaztatott enzimhez kötött immunszorbens vizsgálattal határoztuk meg. A C1 INH antitestekkel rendelkező résztvevők számát jelentették.
Adagolás előtti, 1 héttel a kezelés után (13. hét, 25. hét) és 1 hónappal a kezelés utáni követés (28. hét)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Shire

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2014. március 20.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. május 4.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. május 4.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. január 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. január 30.

Első közzététel (Becslés)

2014. január 31.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. június 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. május 11.

Utolsó ellenőrzés

2021. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 0624-301
  • 2013-002453-29 (EudraCT szám)
  • SHP616-301 (Egyéb azonosító: Shire)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Igen

IPD terv leírása

A Takeda hozzáférést biztosít az azonosítatlan egyéni résztvevői adatokhoz (IPD) a jogosult tanulmányok számára, hogy segítse a képzett kutatókat legitim tudományos célok elérésében (A Takeda adatmegosztási kötelezettségvállalása a https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= címen érhető el 5). Ezeket az IPD-ket egy adatmegosztási kérelem jóváhagyását követően, egy adatmegosztási megállapodás feltételei szerint, biztonságos kutatási környezetben biztosítják.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A jogosult vizsgálatokból származó IPD-t a www.shiretrials.com oldal Adatmegosztás szakaszában leírt kritériumoknak és eljárásnak megfelelően képzett kutatókkal osztják meg. weboldal. Jóváhagyott kérések esetén a kutatók hozzáférést kapnak anonim adatokhoz (a betegek magánéletének tiszteletben tartása érdekében a vonatkozó törvényekkel és szabályozásokkal összhangban), valamint a kutatási célok eléréséhez szükséges információkhoz az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • Tanulmányi Protokoll
  • Statisztikai elemzési terv (SAP)
  • Tájékozott hozzájárulási űrlap (ICF)
  • Klinikai vizsgálati jelentés (CSR)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel