Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и эффективности CINRYZE для предотвращения приступов ангионевротического отека у детей в возрасте 6-11 лет с наследственным ангионевротическим отеком

11 мая 2021 г. обновлено: Shire

Фаза 3, многоцентровое, рандомизированное, простое слепое, перекрестное исследование с диапазоном доз для оценки безопасности и эффективности внутривенного введения CINRYZE® (ингибитор C1-эстеразы [человек]) для предотвращения приступов ангионевротического отека у детей в возрасте от 6 до 11 лет. возраста с наследственным ангионевротическим отеком

Основная цель - оценить относительную эффективность двух уровней доз CINRYZE (500 ЕД и 1000 ЕД), вводимых внутривенно (в/в) каждые 3 или 4 дня, для предотвращения приступов ангионевротического отека у детей в возрасте от 6 до 11 лет с наследственным ангионевротическим отеком (НАО). ).

Второстепенные цели. Оценить безопасность и переносимость, охарактеризовать фармакокинетику (ФК) и фармакодинамику (ФД), а также оценить иммуногенность двух уровней доз CINRYZE, вводимых путем внутривенной инъекции детям в возрасте от 6 до 11 лет с НАО.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

12

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Frankfurt, Германия, 60590
        • Klinikum der J.W. Goethe Universität
      • Mörfelden-Walldorf, Германия, 64546
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Израиль
      • Tel Aviv, Израиль, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Мексика
      • Mexico City, Мексика, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Румыния
      • Targu-Mures, Румыния, 540072
        • Clinical County Hospital Mures
  • Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Соединенные Штаты, 80907
        • Asthma and Allergy Associates, P.C
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89106
        • Nevada Access to Research and Education Society
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Соединенные Штаты, 97401
        • Oregon Allergy Associates

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 11 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз НАО типа I или типа II.
  • История приступов ангионевротического отека.

Критерий исключения:

  • Кровотечения или нарушения свертывания крови в анамнезе.
  • Диагноз: приобретенный ангионевротический отек или наличие антител C1 INH.
  • Аллергическая реакция на ингибитор С1-эстеразы или другие продукты крови в анамнезе.
  • Получение любых экспериментальных агентов, кроме тех, которые необходимы для профилактики или лечения приступов ангионевротического отека в течение 30 дней до скрининга.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Профилактика
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Одинокий

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: 500/1000
500 ЕД CINRYZE вводят внутривенно дважды в неделю в течение 12 недель, затем 1000 ЕД CINRYZE вводят внутривенно дважды в неделю в течение 12 недель
Биологический: СИНРИЗ 500
500 единиц CINRYZE, вводимых внутривенно
Биологический: СИНРИЗ 1000
1000 единиц CINRYZE, вводимых внутривенно
Экспериментальный: 1000/500
1000 ЕД CINRYZE вводят внутривенно дважды в неделю в течение 12 недель, затем 500 ЕД CINRYZE вводят внутривенно дважды в неделю в течение 12 недель
Биологический: СИНРИЗ 500
500 единиц CINRYZE, вводимых внутривенно
Биологический: СИНРИЗ 1000
1000 единиц CINRYZE, вводимых внутривенно

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Нормализованное количество приступов ангионевротического отека в месяц в период лечения
Временное ограничение: От начала лечения до 12 недель в течение каждого периода лечения
Приступ ангионевротического отека определялся как указание участников на симптомы или признаки, такие как отек или боль в любом месте, после сообщения об отсутствии отека или боли в предыдущий день. Проявления атаки, которые переходят с одного сайта на другой до полного разрешения, считались одиночной атакой. Приступы, которые начали регрессировать, а затем ухудшились до полного разрешения, также считались одним приступом. Приступы, которые начались, затем, по-видимому, разрешились, а затем снова появились без календарных дней без симптомов, о которых сообщалось после появления разрешения, считались 1 приступом. Любые явления отека вследствие травмы или симметричного безболезненного отека нижних конечностей не считались приступом ангионевротического отека. Количество атак было нормализовано по количеству дней, в течение которых участники участвовали в заданном периоде, и выражалось в виде месячной частоты.
От начала лечения до 12 недель в течение каждого периода лечения

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Совокупный показатель тяжести приступов ангионевротического отека, нормализованный за месяц в период лечения
Временное ограничение: От начала лечения до 12 недель в течение каждого периода лечения
Тяжесть признака/симптома приступа ангионевротического отека характеризовалась как «Нет»: никаких симптомов; Легкая: заметный симптом, но легко переносимый участником и не влияющий на рутинную деятельность; Умеренная: симптом мешает участнику посещать школу или участвовать в семейной жизни и социальных/развлекательных мероприятиях; Тяжелая: симптом значительно ограничивал возможность участника посещать школу или участвовать в семейной жизни и социальных/развлекательных мероприятиях. Оценка тяжести симптомов была назначена как легкая = 1, умеренная = 2 и тяжелая = 3. Суммарная оценка тяжести приступа представляла собой сумму максимальных баллов тяжести симптомов, зарегистрированных для каждого приступа ангионевротического отека в период лечения. Здесь сообщалось о кумулятивной оценке тяжести атаки, нормализованной за месяц [(исходная оценка/количество дней участия в этом периоде лечения) * 30,4]. Совокупный показатель тяжести приступа, нормализованный за месяц, колебался от 0 до 10,4, а более высокие баллы соответствуют более тяжелым симптомам.
От начала лечения до 12 недель в течение каждого периода лечения
Совокупный ежедневный показатель тяжести приступов ангионевротического отека, нормализованный за месяц в период лечения
Временное ограничение: От начала лечения до 12 недель в течение каждого периода вмешательства
Тяжесть признака/симптома приступа ангионевротического отека характеризовалась как «Нет»: никаких симптомов; Легкая: заметная, но легко переносимая участником и не влияющая на рутинную деятельность; Умеренная: мешает участнику посещать школу или участвовать в семейной жизни и социальных/развлекательных мероприятиях; Тяжелая: значительно ограничена возможность участника посещать школу или участвовать в семейной жизни и социальных/развлекательных мероприятиях. Оценка тяжести симптомов была присвоена следующим образом: легкая = 1, умеренная = 2 и тяжелая = 3. Суммарная ежедневная оценка тяжести представляла собой сумму оценок тяжести, зарегистрированных для каждого дня зарегистрированных симптомов в период лечения. Здесь сообщалось о совокупной ежедневной оценке тяжести, нормализованной за месяц [(исходная оценка/количество дней участия в этом периоде лечения) * 30,4]. Совокупный ежедневный балл тяжести, нормализованный за месяц, колебался от 0 до 15,6, а более высокие баллы представляют более тяжелые симптомы.
От начала лечения до 12 недель в течение каждого периода вмешательства
Нормализованное количество приступов ангионевротического отека в месяц, требующих неотложной терапии в период лечения
Временное ограничение: От начала лечения до 12 недель в течение каждого периода вмешательства
Приступ ангионевротического отека определялся как указание участников на симптомы или признаки, такие как отек или боль в любом месте, после сообщения об отсутствии отека или боли в предыдущий день. Проявления атаки, которые переходят с одного сайта на другой до полного разрешения, считались одиночной атакой. Приступы, которые начали регрессировать, а затем ухудшились до полного разрешения, также считались одним приступом. Приступы, которые начались, затем, по-видимому, разрешились, а затем снова появились без календарных дней без симптомов, о которых сообщалось после появления разрешения, считались 1 приступом. Любые явления отека вследствие травмы или симметричного безболезненного отека нижних конечностей не считались приступом ангионевротического отека. Количество приступов, требующих неотложного лечения, нормализовали по количеству дней, в течение которых участники участвовали в данный период, и выражали как ежемесячную частоту.
От начала лечения до 12 недель в течение каждого периода вмешательства
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (TEAE), в разбивке по дозовым группам
Временное ограничение: От начала исследуемого лечения до 25 недель
Нежелательным явлением (НЯ) считалось любое неблагоприятное, нежелательное, незапланированное клиническое явление в виде признаков, симптомов, заболевания, лабораторных или физиологических наблюдений, происходящее у участника, участвующего в клиническом исследовании с использованием продукта спонсора, независимо от причинно-следственной связи. TEAE были определены как события, которые начались или усугубились в день и время приема первой дозы исследуемого продукта или после него и в течение 7 дней после приема последней дозы исследуемого продукта.
От начала исследуемого лечения до 25 недель
Концентрация в плазме антигена ингибитора эстеразы C1 (C1 INH)
Временное ограничение: До введения дозы и через 1 час (ч) после введения дозы на неделе 1 (доза 1) и неделе 6 (доза 12); До введения дозы, через 1, 2, 4 и 8 часов после введения дозы на 12-й неделе (доза 24) каждого периода вмешательства
Концентрацию антигена C1 INH в плазме определяли с помощью автоматизированного нефелометрического анализа.
До введения дозы и через 1 час (ч) после введения дозы на неделе 1 (доза 1) и неделе 6 (доза 12); До введения дозы, через 1, 2, 4 и 8 часов после введения дозы на 12-й неделе (доза 24) каждого периода вмешательства
Функциональная активность ингибитора эстеразы C1 (C1 INH) в плазме
Временное ограничение: До введения дозы и через 1 ч после ее введения на 1-й неделе (доза 1) и 6-й неделе (доза 12); До введения дозы, через 1, 2, 4 и 8 часов после введения дозы на 12-й неделе (доза 24) каждого периода вмешательства
Функциональную активность C1 INH в образцах плазмы определяли с помощью хромогенного анализа.
До введения дозы и через 1 ч после ее введения на 1-й неделе (доза 1) и 6-й неделе (доза 12); До введения дозы, через 1, 2, 4 и 8 часов после введения дозы на 12-й неделе (доза 24) каждого периода вмешательства
Плазменная концентрация комплемента C4
Временное ограничение: До введения дозы и через 1 ч после ее введения на 1-й неделе (доза 1) и 6-й неделе (доза 12); До введения дозы, через 1, 2, 4 и 8 часов после введения дозы на 12-й неделе (доза 24) каждого периода вмешательства
Концентрацию комплемента С4 в плазме определяли с помощью автоматизированного нефелометрического анализа.
До введения дозы и через 1 ч после ее введения на 1-й неделе (доза 1) и 6-й неделе (доза 12); До введения дозы, через 1, 2, 4 и 8 часов после введения дозы на 12-й неделе (доза 24) каждого периода вмешательства
Количество участников с антителами к ингибитору эстеразы C1 (C1 INH) в плазме
Временное ограничение: До введения дозы, через 1 неделю после лечения (13-я неделя, 25-я неделя) и через 1 месяц после лечения (28-я неделя)
Наличие антител C1 INH в образцах плазмы определяли с помощью запатентованного иммуноферментного анализа. Сообщалось о количестве участников с антителами C1 INH.
До введения дозы, через 1 неделю после лечения (13-я неделя, 25-я неделя) и через 1 месяц после лечения (28-я неделя)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shire

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 марта 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

4 мая 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

4 мая 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 января 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 января 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

31 января 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 июня 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 мая 2021 г.

Последняя проверка

1 мая 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 0624-301
  • 2013-002453-29 (Номер EudraCT)
  • SHP616-301 (Другой идентификатор: Shire)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Да

Описание плана IPD

Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным в разделе «Обмен данными» на сайте www.shiretrials.com. Веб-сайт. По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • Протокол исследования
  • План статистического анализа (SAP)
  • Форма информированного согласия (ICF)
  • Отчет о клиническом исследовании (CSR)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться