Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhets- og effektstudie av CINRYZE for forebygging av angioødemangrep hos barn i alderen 6-11 år med arvelig angioødem

11. mai 2021 oppdatert av: Shire

En fase 3, multisenter, randomisert, enkeltblind, dosevarierende, crossover-studie for å evaluere sikkerheten og effekten av intravenøs administrering av CINRYZE® (C1 Esterase-hemmer [menneske]) for forebygging av angioødemangrep hos barn 6 til 11 år alder med arvelig angioødem

Primært mål - Å vurdere den relative effekten av to dosenivåer av CINRYZE (500 enheter og 1000 enheter) administrert ved intravenøs (IV) injeksjon hver 3. eller 4. dag for å forhindre angioødemanfall hos barn 6 til 11 år med arvelig angioødem (HAE) ).

Sekundære mål - Å vurdere sikkerhet og tolerabilitet, karakterisere farmakokinetikken (PK) og farmakodynamikken (PD), og vurdere immunogenisiteten til to dosenivåer av CINRYZE administrert ved IV-injeksjon hos barn 6 til 11 år med HAE.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Forente stater, 80907
        • Asthma and Allergy Associates, P.C
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89106
        • Nevada Access to Research and Education Society
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Forente stater, 97401
        • Oregon Allergy Associates
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Mexico
      • Mexico City, Mexico, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Romania
      • Targu-Mures, Romania, 540072
        • Clinical County Hospital Mures
  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Klinikum der J.W. Goethe Universität
      • Mörfelden-Walldorf, Tyskland, 64546
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 11 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av Type I eller Type II HAE.
  • Anamnese med angioødemanfall.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med blødning eller koagulasjonsavvik.
  • Diagnose av ervervet angioødem eller kjent for å ha C1 INH-antistoffer.
  • Anamnese med allergisk reaksjon på C1-esterasehemmer eller andre blodprodukter.
  • Mottak av andre eksperimentelle midler enn de som kreves for forebygging eller behandling av angioødemanfall innen 30 dager før screening.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 500/1000
500 enheter CINRYZE administrert ved IV-injeksjon to ganger per uke i 12 uker etterfulgt av 1000 enheter CINRYZE administrert ved IV-injeksjon to ganger per uke i 12 uker
Biologisk: CINRYZE 500
500 enheter CINRYZE administrert ved IV-injeksjon
Biologisk: CINRYZE 1000
1000 enheter CINRYZE administrert ved IV-injeksjon
Eksperimentell: 1000/500
1000 enheter CINRYZE administrert ved IV-injeksjon to ganger per uke i 12 uker etterfulgt av 500 enheter CINRYZE administrert ved IV-injeksjon to ganger per uke i 12 uker
Biologisk: CINRYZE 500
500 enheter CINRYZE administrert ved IV-injeksjon
Biologisk: CINRYZE 1000
1000 enheter CINRYZE administrert ved IV-injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Normalisert antall angioødemanfall per måned i en behandlingsperiode
Tidsramme: Fra behandlingsstart inntil 12 uker i hver behandlingsperiode
Angioødemanfall ble definert som den deltakerrapporterte indikasjonen på symptomer eller tegn som hevelse eller smerte på et hvilket som helst sted etter en rapport om ingen hevelse eller smerte dagen før. Manifestasjoner av et angrep som går fra ett sted til et annet, før fullstendig oppløsning, ble ansett som et enkelt angrep. Angrep som begynte å gå tilbake og deretter ble verre før fullstendig oppløsning ble også ansett som ett angrep. Angrep som begynte så ut til å forsvinne og deretter dukket opp igjen uten at det ble rapportert om en symptomfri kalenderdag etter at oppløsningen var blitt ansett som ett angrep. Eventuelle hendelser med hevelse på grunn av traumer eller symmetrisk ikke-smertefull hevelse i underekstremitetene ble ikke ansett som et angioødemanfall. Antall angrep ble normalisert for antall dager deltakerne deltok i en gitt periode og uttrykt som månedlig frekvens.
Fra behandlingsstart inntil 12 uker i hver behandlingsperiode

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kumulativt angreps-alvorlighetsscore for angioødem-anfall normalisert per måned i en behandlingsperiode
Tidsramme: Fra behandlingsstart inntil 12 uker i hver behandlingsperiode
Alvorlighetsgraden av angioødemanfallstegn/-symptom ble karakterisert som Ingen: ingen symptom; Mild: merkbar symptom, men lett tolerert av deltakeren og forstyrret ikke rutinemessige aktiviteter; Moderat: symptom forstyrret deltakerens evne til å gå på skole eller delta i familieliv og sosiale/fritidsaktiviteter; Alvorlig: symptom begrenset deltakerens mulighet til å gå på skole eller delta i familieliv og sosiale/fritidsaktiviteter betydelig. Symptomalvorlighetsskåre ble tildelt som Mild = 1, Moderat = 2 og Alvorlig = 3. Kumulativ anfallsgradsscore var summen av de maksimale symptomalvorlighetsskårene registrert for hvert angioødemanfall i en behandlingsperiode. Kumulativ anfalls-alvorlighetsscore normalisert per måned [(råskåre/antall dager med deltakelse i den behandlingsperioden)*30,4] ble rapportert her. Kumulativ anfalls-alvorlighetsscore normalisert per måned varierte fra 0 til 10,4 og høyere skåre representerer verre symptomer.
Fra behandlingsstart inntil 12 uker i hver behandlingsperiode
Kumulativ daglig alvorlighetsgrad for angioødemanfall normalisert per måned i en behandlingsperiode
Tidsramme: Fra behandlingsstart inntil 12 uker i hver intervensjonsperiode
Alvorlighetsgraden av angioødemanfallstegn/-symptom ble karakterisert som Ingen: ingen symptom; Mild: merkbar men lett tolerert av deltakeren og forstyrret ikke rutinemessige aktiviteter; Moderat: forstyrret deltakerens mulighet til å gå på skole eller delta i familieliv og sosiale/fritidsaktiviteter; Alvorlig: betydelig begrenset deltakerens mulighet til å gå på skole eller delta i familieliv og sosiale/fritidsaktiviteter. Symptomalvorlighetsskåre ble tilordnet som Mild = 1, Moderat = 2 og Alvorlig = 3. Kumulativ daglig alvorlighetsgrad var summen av alvorlighetsskårene registrert for hver dag med rapporterte symptomer i en behandlingsperiode. Kumulativ daglig alvorlighetsgrad normalisert per måned [(råskåre/antall dager med deltakelse i den behandlingsperioden)*30,4] ble rapportert her. Kumulativ daglig alvorlighetsgrad normalisert per måned varierte fra 0 til 15,6 og høyere score representerer verre symptomer.
Fra behandlingsstart inntil 12 uker i hver intervensjonsperiode
Normalisert antall angioødemanfall per måned som krever akutt behandling i en behandlingsperiode
Tidsramme: Fra behandlingsstart inntil 12 uker i hver intervensjonsperiode
Angioødemanfall ble definert som den deltakerrapporterte indikasjonen på symptomer eller tegn som hevelse eller smerte på et hvilket som helst sted etter en rapport om ingen hevelse eller smerte dagen før. Manifestasjoner av et angrep som går fra ett sted til et annet, før fullstendig oppløsning, ble ansett som et enkelt angrep. Angrep som begynte å gå tilbake og deretter ble verre før fullstendig oppløsning ble også ansett som ett angrep. Angrep som begynte så ut til å forsvinne og deretter dukket opp igjen uten at det ble rapportert om en symptomfri kalenderdag etter at oppløsningen var blitt ansett som ett angrep. Eventuelle hendelser med hevelse på grunn av traumer eller symmetrisk ikke-smertefull hevelse i underekstremitetene ble ikke ansett som et angioødemanfall. Antall angrep som krever akutt behandling ble normalisert for antall dager deltakerne deltok i en gitt periode og uttrykt som månedlig frekvens.
Fra behandlingsstart inntil 12 uker i hver intervensjonsperiode
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) etter dosegruppe
Tidsramme: Fra studiestart behandling inntil 25 uker
En uønsket hendelse (AE) var enhver uønsket, uønsket, uplanlagt klinisk hendelse i form av tegn, symptomer, sykdom eller laboratorie- eller fysiologiske observasjoner som forekommer hos en deltaker som deltar i en klinisk studie med sponsors produkt, uavhengig av årsakssammenheng. TEAE ble definert som hendelser som startet eller forverret seg på eller etter datoen og klokkeslettet for den første dosen av undersøkelsesproduktet og opptil 7 dager etter den siste dosen av undersøkelsesproduktet.
Fra studiestart behandling inntil 25 uker
Plasmakonsentrasjon av C1 esterasehemmer (C1 INH) antigen
Tidsramme: Før dose og 1 time (h) etter dose ved uke 1 (dose 1) og uke 6 (dose 12); Før dose, 1, 2, 4 og 8 timer etter dose ved uke 12 (dose 24) i hver intervensjonsperiode
Cl INH-antigenkonsentrasjon i plasma ble bestemt ved bruk av en automatisert nefelometrisk analyse.
Før dose og 1 time (h) etter dose ved uke 1 (dose 1) og uke 6 (dose 12); Før dose, 1, 2, 4 og 8 timer etter dose ved uke 12 (dose 24) i hver intervensjonsperiode
C1 esterasehemmer (C1 INH) funksjonell aktivitet i plasma
Tidsramme: Før dose og 1 time etter dose ved uke 1 (dose 1) og uke 6 (dose 12); Før dose, 1, 2, 4 og 8 timer etter dose ved uke 12 (dose 24) i hver intervensjonsperiode
Den funksjonelle aktiviteten til C1 INH i plasmaprøver ble bestemt ved en kromogent analyse.
Før dose og 1 time etter dose ved uke 1 (dose 1) og uke 6 (dose 12); Før dose, 1, 2, 4 og 8 timer etter dose ved uke 12 (dose 24) i hver intervensjonsperiode
Plasmakonsentrasjon av komplement C4
Tidsramme: Før dose og 1 time etter dose ved uke 1 (dose 1) og uke 6 (dose 12); Før dose, 1, 2, 4 og 8 timer etter dose ved uke 12 (dose 24) i hver intervensjonsperiode
Konsentrasjonen av komplement C4 i plasma ble bestemt ved å bruke en automatisert nefelometrisk analyse.
Før dose og 1 time etter dose ved uke 1 (dose 1) og uke 6 (dose 12); Før dose, 1, 2, 4 og 8 timer etter dose ved uke 12 (dose 24) i hver intervensjonsperiode
Antall deltakere med C1 esterasehemmer (C1 INH) antistoffer i plasma
Tidsramme: Før dose, 1 uke etter behandling (uke 13, uke 25) og 1 måned etter behandlingsoppfølging (uke 28)
Tilstedeværelsen av C1 INH-antistoffer i plasmaprøver ble bestemt ved å bruke en proprietær enzym-koblet-immunosorbent-analyse. Antall deltakere med C1 INH-antistoffer ble rapportert.
Før dose, 1 uke etter behandling (uke 13, uke 25) og 1 måned etter behandlingsoppfølging (uke 28)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. mars 2014

Primær fullføring (Faktiske)

4. mai 2017

Studiet fullført (Faktiske)

4. mai 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. januar 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. januar 2014

Først lagt ut (Anslag)

31. januar 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. mai 2021

Sist bekreftet

1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 0624-301
  • 2013-002453-29 (EudraCT-nummer)
  • SHP616-301 (Annen identifikator: Shire)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet i delen for datadeling på www.shiretrials.com nettsted. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Informert samtykkeskjema (ICF)
  • Klinisk studierapport (CSR)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Arvelig angioødem (HAE)

Kliniske studier på CINRYZE 500

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Jordan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere