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Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von CINRYZE zur Prävention von Angioödem-Attacken bei Kindern im Alter von 6-11 Jahren mit hereditärem Angioödem

11. Mai 2021 aktualisiert von: Shire

Eine multizentrische, randomisierte, einfach verblindete Crossover-Dosis-Ranging-Studie der Phase 3 zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der intravenösen Verabreichung von CINRYZE® (C1-Esterase-Inhibitor [Mensch]) zur Prävention von Angioödem-Attacken bei Kindern im Alter von 6 bis 11 Jahren des Alters mit hereditärem Angioödem

Primäres Ziel - Bewertung der relativen Wirksamkeit von zwei Dosisstufen von CINRYZE (500 Einheiten und 1000 Einheiten), die alle 3 oder 4 Tage als intravenöse (IV) Injektion verabreicht werden, um Angioödem-Attacken bei Kindern im Alter von 6 bis 11 Jahren mit hereditärem Angioödem (HAE) zu verhindern ).

Sekundäre Ziele - Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit, Charakterisierung der Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) und Bewertung der Immunogenität von zwei Dosierungsstufen von CINRYZE, verabreicht als IV-Injektion bei Kindern im Alter von 6 bis 11 Jahren mit HAE.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Frankfurt, Deutschland, 60590
        • Klinikum der J.W. Goethe Universität
      • Mörfelden-Walldorf, Deutschland, 64546
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Mexiko
      • Mexico City, Mexiko, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Rumänien
      • Targu-Mures, Rumänien, 540072
        • Clinical County Hospital Mures
  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Vereinigte Staaten, 80907
        • Asthma and Allergy Associates, P.C
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89106
        • Nevada Access to Research and Education Society
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Vereinigte Staaten, 97401
        • Oregon Allergy Associates

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 11 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von Typ-I- oder Typ-II-HAE.
  • Vorgeschichte von Angioödem-Attacken.

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte von Blutungen oder Gerinnungsanomalien.
  • Diagnose eines erworbenen Angioödems oder bekanntermaßen C1-INH-Antikörper.
  • Vorgeschichte einer allergischen Reaktion auf C1-Esterase-Hemmer oder andere Blutprodukte.
  • Erhalt von anderen experimentellen Mitteln als denen, die zur Vorbeugung oder Behandlung von Angioödem-Attacken innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening erforderlich sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 500/1000
500 Einheiten CINRYZE, verabreicht als intravenöse Injektion zweimal pro Woche für 12 Wochen, gefolgt von 1000 Einheiten CINRYZE, verabreicht als intravenöse Injektion zweimal pro Woche für 12 Wochen
Biologisch: CINRYZE 500
500 Einheiten CINRYZE, verabreicht durch IV-Injektion
Biologisch: CINRYZE 1000
1000 Einheiten CINRYZE, verabreicht durch IV-Injektion
Experimental: 1000/500
1000 Einheiten CINRYZE, verabreicht als intravenöse Injektion zweimal pro Woche für 12 Wochen, gefolgt von 500 Einheiten CINRYZE, verabreicht als intravenöse Injektion zweimal pro Woche für 12 Wochen
Biologisch: CINRYZE 500
500 Einheiten CINRYZE, verabreicht durch IV-Injektion
Biologisch: CINRYZE 1000
1000 Einheiten CINRYZE, verabreicht durch IV-Injektion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Normalisierte Anzahl von Angioödem-Attacken pro Monat in einem Behandlungszeitraum
Zeitfenster: Ab Beginn der Behandlung bis zu 12 Wochen während jeder Behandlungsperiode
Angioödem-Attacke war definiert als die vom Teilnehmer gemeldeten Anzeichen von Symptomen oder Anzeichen wie Schwellungen oder Schmerzen an irgendeiner Stelle, nachdem am Vortag keine Schwellung oder Schmerzen gemeldet worden waren. Manifestationen eines Angriffs, die vor der vollständigen Auflösung von einer Site zur anderen fortschreiten, wurden als einzelner Angriff betrachtet. Angriffe, die sich zurückbildeten und sich dann verschlimmerten, bevor sie vollständig abgeklungen waren, wurden ebenfalls als ein Angriff betrachtet. Attacken, die begannen, sich dann abzulösen schienen und dann wieder auftraten, ohne dass ein symptomfreier Kalendertag nach dem Auftreten der Auflösung gemeldet wurde, wurden als 1 Attacke betrachtet. Schwellungen aufgrund eines Traumas oder symmetrische, nicht schmerzhafte Schwellungen der unteren Extremitäten wurden nicht als Angioödem-Attacke gewertet. Die Anzahl der Angriffe wurde für die Anzahl der Tage normalisiert, an denen die Teilnehmer an einem bestimmten Zeitraum teilgenommen haben, und als monatliche Häufigkeit ausgedrückt.
Ab Beginn der Behandlung bis zu 12 Wochen während jeder Behandlungsperiode

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kumulativer Angriffsschwere-Score von normalisierten Angioödem-Anfällen pro Monat in einem Behandlungszeitraum
Zeitfenster: Ab Beginn der Behandlung bis zu 12 Wochen während jeder Behandlungsperiode
Die Schwere des Zeichens/Symptoms des Angioödem-Anfalls wurde wie folgt charakterisiert: Keine: kein Symptom; Leicht: auffälliges Symptom, das vom Teilnehmer jedoch leicht toleriert wird und die Routineaktivitäten nicht beeinträchtigt; Mäßig: Das Symptom beeinträchtigte die Fähigkeit des Teilnehmers, die Schule zu besuchen oder am Familienleben und an sozialen/Freizeitaktivitäten teilzunehmen; Schwerwiegend: Das Symptom schränkte die Fähigkeit des Teilnehmers, die Schule zu besuchen oder am Familienleben und an sozialen/Freizeitaktivitäten teilzunehmen, erheblich ein. Der Symptomschwerewert wurde als Leicht = 1, Mittel = 2 und Schwer = 3 zugeordnet. Der kumulative Anfallschwerewert war die Summe der maximalen Symptomschwerewerte, die für jeden Angioödemanfall in einem Behandlungszeitraum aufgezeichnet wurden. Hier wurde der pro Monat normalisierte kumulative Wert für die Schwere der Anfälle [(Rohwert/Anzahl der Teilnahmetage in diesem Behandlungszeitraum)*30,4] angegeben. Der pro Monat normalisierte kumulative Wert für die Schwere der Attacken lag im Bereich von 0 bis 10,4, und höhere Werte stehen für schlimmere Symptome.
Ab Beginn der Behandlung bis zu 12 Wochen während jeder Behandlungsperiode
Kumulativer täglicher Schweregrad von normalisierten Angioödem-Attacken pro Monat in einem Behandlungszeitraum
Zeitfenster: Ab Beginn der Behandlung bis zu 12 Wochen während jeder Interventionsperiode
Die Schwere des Zeichens/Symptoms des Angioödem-Anfalls wurde wie folgt charakterisiert: Keine: kein Symptom; Leicht: bemerkbar, aber vom Teilnehmer leicht toleriert und beeinträchtigte nicht die Routinetätigkeiten; Mäßig: Beeinträchtigung der Fähigkeit des Teilnehmers, die Schule zu besuchen oder am Familienleben und an sozialen/Freizeitaktivitäten teilzunehmen; Schwerwiegend: Die Fähigkeit des Teilnehmers, die Schule zu besuchen oder am Familienleben und an sozialen/Freizeitaktivitäten teilzunehmen, ist erheblich eingeschränkt. Der Schweregrad der Symptome wurde als Leicht = 1, Mäßig = 2 und Schwer = 3 zugeordnet. Der kumulative tägliche Schweregrad war die Summe der Schweregrade, die für jeden Tag mit gemeldeten Symptomen in einem Behandlungszeitraum aufgezeichnet wurden. Hier wurde der pro Monat normalisierte kumulative Tagesschwerewert [(Rohwert/Anzahl der Teilnahmetage in diesem Behandlungszeitraum)*30,4] angegeben. Der pro Monat normalisierte kumulative tägliche Schweregrad reichte von 0 bis 15,6, und höhere Werte stehen für schlimmere Symptome.
Ab Beginn der Behandlung bis zu 12 Wochen während jeder Interventionsperiode
Normalisierte Anzahl von Angioödem-Attacken pro Monat, die eine akute Behandlung in einem Behandlungszeitraum erfordern
Zeitfenster: Ab Beginn der Behandlung bis zu 12 Wochen während jeder Interventionsperiode
Angioödem-Attacke war definiert als die vom Teilnehmer gemeldeten Anzeichen von Symptomen oder Anzeichen wie Schwellungen oder Schmerzen an irgendeiner Stelle, nachdem am Vortag keine Schwellung oder Schmerzen gemeldet worden waren. Manifestationen eines Angriffs, die vor der vollständigen Auflösung von einer Site zur anderen fortschreiten, wurden als einzelner Angriff betrachtet. Angriffe, die sich zurückbildeten und sich dann verschlimmerten, bevor sie vollständig abgeklungen waren, wurden ebenfalls als ein Angriff betrachtet. Attacken, die begannen, sich dann abzulösen schienen und dann wieder auftraten, ohne dass ein symptomfreier Kalendertag nach dem Auftreten der Auflösung gemeldet wurde, wurden als 1 Attacke betrachtet. Schwellungen aufgrund eines Traumas oder symmetrische, nicht schmerzhafte Schwellungen der unteren Extremitäten wurden nicht als Angioödem-Attacke gewertet. Die Anzahl der Anfälle, die eine akute Behandlung erforderten, wurde für die Anzahl der Tage normalisiert, an denen die Teilnehmer in einem bestimmten Zeitraum teilnahmen, und als monatliche Häufigkeit ausgedrückt.
Ab Beginn der Behandlung bis zu 12 Wochen während jeder Interventionsperiode
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) nach Dosisgruppe
Zeitfenster: Ab Beginn der Studienbehandlung bis zu 25 Wochen
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist ein unerwünschtes, unerwünschtes, ungeplantes klinisches Ereignis in Form von Anzeichen, Symptomen, Krankheiten oder Labor- oder physiologischen Beobachtungen, die bei einem Teilnehmer auftreten, der an einer klinischen Studie mit dem Produkt des Sponsors teilnimmt, unabhängig vom kausalen Zusammenhang. TEAEs wurden als Ereignisse definiert, die am oder nach dem Datum und der Uhrzeit der ersten Dosis des Prüfpräparats und bis zu 7 Tage nach der letzten Dosis des Prüfpräparats begannen oder sich verschlimmerten.
Ab Beginn der Studienbehandlung bis zu 25 Wochen
Plasmakonzentration des C1-Esterase-Inhibitor-(C1-INH)-Antigens
Zeitfenster: Vor der Dosis und 1 Stunde (h) nach der Dosis in Woche 1 (Dosis 1) und Woche 6 (Dosis 12); Vor der Dosis, 1, 2, 4 und 8 h nach der Dosis in Woche 12 (Dosis 24) jeder Interventionsperiode
Die C1-INH-Antigenkonzentration im Plasma wurde unter Verwendung eines automatisierten nephelometrischen Assays bestimmt.
Vor der Dosis und 1 Stunde (h) nach der Dosis in Woche 1 (Dosis 1) und Woche 6 (Dosis 12); Vor der Dosis, 1, 2, 4 und 8 h nach der Dosis in Woche 12 (Dosis 24) jeder Interventionsperiode
Funktionelle Aktivität des C1-Esterase-Inhibitors (C1 INH) im Plasma
Zeitfenster: Vor der Dosis und 1 h nach der Dosis in Woche 1 (Dosis 1) und Woche 6 (Dosis 12); Vor der Dosis, 1, 2, 4 und 8 h nach der Dosis in Woche 12 (Dosis 24) jeder Interventionsperiode
Die funktionelle Aktivität von C1 INH in Plasmaproben wurde durch einen chromogenen Assay bestimmt.
Vor der Dosis und 1 h nach der Dosis in Woche 1 (Dosis 1) und Woche 6 (Dosis 12); Vor der Dosis, 1, 2, 4 und 8 h nach der Dosis in Woche 12 (Dosis 24) jeder Interventionsperiode
Plasmakonzentration von Komplement C4
Zeitfenster: Vor der Dosis und 1 h nach der Dosis in Woche 1 (Dosis 1) und Woche 6 (Dosis 12); Vor der Dosis, 1, 2, 4 und 8 h nach der Dosis in Woche 12 (Dosis 24) jeder Interventionsperiode
Die Konzentration von Komplement C4 im Plasma wurde unter Verwendung eines automatisierten nephelometrischen Assays bestimmt.
Vor der Dosis und 1 h nach der Dosis in Woche 1 (Dosis 1) und Woche 6 (Dosis 12); Vor der Dosis, 1, 2, 4 und 8 h nach der Dosis in Woche 12 (Dosis 24) jeder Interventionsperiode
Anzahl der Teilnehmer mit C1-Esterase-Inhibitor (C1 INH)-Antikörpern im Plasma
Zeitfenster: Vor der Einnahme, 1 Woche nach der Behandlung (Woche 13, Woche 25) und 1 Monat nach der Behandlung (Woche 28)
Das Vorhandensein von C1-INH-Antikörpern in Plasmaproben wurde mit einem proprietären Enzyme-Linked-Immunosorbent-Assay bestimmt. Anzahl der Teilnehmer mit C1-INH-Antikörpern wurde angegeben.
Vor der Einnahme, 1 Woche nach der Behandlung (Woche 13, Woche 25) und 1 Monat nach der Behandlung (Woche 28)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. März 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

4. Mai 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

4. Mai 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Januar 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Januar 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

31. Januar 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Mai 2021

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 0624-301
  • 2013-002453-29 (EudraCT-Nummer)
  • SHP616-301 (Andere Kennung: Shire)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus geeigneten Studien werden qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren mitgeteilt, die im Abschnitt „Datenfreigabe“ auf www.shiretrials.com beschrieben sind Webseite. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • Studienprotokoll
  • Statistischer Analyseplan (SAP)
  • Einwilligungserklärung (ICF)
  • Klinischer Studienbericht (CSR)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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