Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti CINRYZE pro prevenci záchvatů angioedému u dětí ve věku 6-11 let s dědičným angioedémem

11. května 2021 aktualizováno: Shire

Fáze 3, multicentrická, randomizovaná, jednoduše zaslepená, zkřížená studie s rozsahem dávek k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti intravenózního podání CINRYZE® (inhibitor C1 esterázy [člověk]) pro prevenci záchvatů angioedému u dětí ve věku 6 až 11 let věku s dědičným angioedémem

Primární cíl - Zhodnotit relativní účinnost dvou dávek CINRYZE (500 jednotek a 1000 jednotek) podávaných intravenózní (IV) injekcí každé 3 nebo 4 dny k prevenci záchvatů angioedému u dětí ve věku 6 až 11 let s hereditárním angioedémem (HAE). ).

Sekundární cíle - Zhodnotit bezpečnost a snášenlivost, charakterizovat farmakokinetiku (PK) a farmakodynamiku (PD) a posoudit imunogenicitu dvou dávek CINRYZE podávaných intravenózní injekcí u dětí ve věku 6 až 11 let s HAE.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Izrael
      • Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Mexiko
      • Mexico City, Mexiko, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Německo
      • Frankfurt, Německo, 60590
        • Klinikum der J.W. Goethe Universität
      • Mörfelden-Walldorf, Německo, 64546
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Rumunsko
      • Targu-Mures, Rumunsko, 540072
        • Clinical County Hospital Mures
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80907
        • Asthma and Allergy Associates, P.C
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89106
        • Nevada Access to Research and Education Society
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Spojené státy, 97401
        • Oregon Allergy Associates

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza HAE typu I nebo typu II.
  • Anamnéza záchvatů angioedému.

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza krvácení nebo abnormality srážení krve.
  • Diagnóza získaného angioedému nebo je známo, že má protilátky C1 INH.
  • Anamnéza alergické reakce na inhibitor C1 esterázy nebo jiné krevní produkty.
  • Příjem jakýchkoli experimentálních činidel jiných než těch, která jsou nutná pro prevenci nebo léčbu záchvatů angioedému během 30 dnů před screeningem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 500/1000
500 jednotek CINRYZE podávaných intravenózní injekcí dvakrát týdně po dobu 12 týdnů a následně 1000 jednotek CINRYZE podávaných intravenózní injekcí dvakrát týdně po dobu 12 týdnů
Biologický: CINRYZE 500
500 jednotek CINRYZE podaných intravenózní injekcí
Biologický: CINRYZE 1000
1000 jednotek CINRYZE podaných intravenózní injekcí
Experimentální: 1000/500
1000 jednotek CINRYZE podávaných intravenózní injekcí dvakrát týdně po dobu 12 týdnů a následně 500 jednotek CINRYZE podávaných intravenózní injekcí dvakrát týdně po dobu 12 týdnů
Biologický: CINRYZE 500
500 jednotek CINRYZE podaných intravenózní injekcí
Biologický: CINRYZE 1000
1000 jednotek CINRYZE podaných intravenózní injekcí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Normalizovaný počet záchvatů angioedému za měsíc v léčebném období
Časové okno: Od začátku léčby až do 12 týdnů během každého léčebného období
Záchvat angioedému byl definován jako účastníkem hlášená indikace příznaků nebo známek, jako je otok nebo bolest v jakémkoli místě po hlášení bez otoku nebo bolesti v předchozí den. Projevy útoku, které postupují z jednoho místa na druhé, před úplným vyřešením, byly považovány za jediný útok. Útoky, které začaly ustupovat a pak se zhoršily před úplným vyřešením, byly také považovány za jeden útok. Útoky, které začaly a poté se zdály odeznít a poté se znovu objevily, aniž by byl hlášen kalendářní den bez příznaků po objevení se vyřešení, byly považovány za 1 útok. Případné otoky způsobené traumatem nebo symetrické nebolestivé otoky dolních končetin nebyly považovány za záchvat angioedému. Počet útoků byl normalizován na počet dní, kterých se účastníci účastnili v daném období, a vyjádřen jako měsíční frekvence.
Od začátku léčby až do 12 týdnů během každého léčebného období

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kumulativní skóre ataku-závažnost ataků angioedému normalizované za měsíc v léčebném období
Časové okno: Od začátku léčby až do 12 týdnů během každého léčebného období
Závažnost příznaku/symptomu záchvatu angioedému byla charakterizována jako Žádný: žádný symptom; Mírný: znatelný symptom, ale účastník ho snadno toleruje a nezasahuje do běžných činností; Střední: symptom narušoval schopnost účastníka navštěvovat školu nebo se účastnit rodinného života a společenských/rekreačních aktivit; Závažné: symptom významně omezoval schopnost účastníka navštěvovat školu nebo se účastnit rodinného života a společenských/rekreačních aktivit. Skóre závažnosti příznaků bylo přiřazeno jako mírné = 1, střední = 2 a závažné = 3. Kumulativní skóre závažnosti záchvatu bylo součtem maximálních skóre závažnosti příznaků zaznamenaných pro každý záchvat angioedému v léčebném období. Kumulativní skóre závažnosti ataku normalizované za měsíc [(hrubé skóre/počet dnů účasti v tomto léčebném období)*30,4] zde bylo uvedeno. Kumulativní skóre závažnosti ataky normalizované za měsíc se pohybovalo od 0 do 10,4 a vyšší skóre představuje horší symptomy.
Od začátku léčby až do 12 týdnů během každého léčebného období
Kumulativní denní skóre závažnosti záchvatů angioedému normalizované za měsíc v léčebném období
Časové okno: Od začátku léčby až do 12 týdnů během každého období intervence
Závažnost příznaku/symptomu záchvatu angioedému byla charakterizována jako Žádný: žádný symptom; Mírný: nápadný, ale účastníkem snadno tolerovaný a nezasahuje do běžných činností; Střední: narušuje schopnost účastníka navštěvovat školu nebo se účastnit rodinného života a společenských/rekreačních aktivit; Závažné: významně omezuje schopnost účastníka navštěvovat školu nebo se účastnit rodinného života a společenských/rekreačních aktivit. Skóre závažnosti symptomů bylo přiřazeno jako mírné = 1, střední = 2 a závažné = 3. Kumulativní denní skóre závažnosti bylo součtem skóre závažnosti zaznamenaných pro každý den hlášených symptomů v léčebném období. Zde bylo uvedeno kumulativní denní skóre závažnosti normalizované za měsíc [(hrubé skóre/počet dnů účasti v daném léčebném období)*30,4]. Kumulativní denní skóre závažnosti normalizované za měsíc se pohybovalo od 0 do 15,6 a vyšší skóre představuje horší symptomy.
Od začátku léčby až do 12 týdnů během každého období intervence
Normalizovaný počet záchvatů angioedému za měsíc vyžadujících akutní léčbu v léčebném období
Časové okno: Od začátku léčby až do 12 týdnů během každého období intervence
Záchvat angioedému byl definován jako účastníkem hlášená indikace příznaků nebo známek, jako je otok nebo bolest v jakémkoli místě po hlášení bez otoku nebo bolesti v předchozí den. Projevy útoku, které postupují z jednoho místa na druhé, před úplným vyřešením, byly považovány za jediný útok. Útoky, které začaly ustupovat a pak se zhoršily před úplným vyřešením, byly také považovány za jeden útok. Útoky, které začaly a poté se zdály odeznít a poté se znovu objevily, aniž by byl hlášen kalendářní den bez příznaků po objevení se vyřešení, byly považovány za 1 útok. Případné otoky způsobené traumatem nebo symetrické nebolestivé otoky dolních končetin nebyly považovány za záchvat angioedému. Počet záchvatů vyžadujících akutní léčbu byl normalizován na počet dní, kterých se účastníci účastnili v daném období, a vyjádřen jako měsíční frekvence.
Od začátku léčby až do 12 týdnů během každého období intervence
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) podle dávkové skupiny
Časové okno: Od zahájení studijní léčby do 25 týdnů
Nežádoucí příhoda (AE) byla jakákoliv nežádoucí, nežádoucí, neplánovaná klinická událost ve formě známek, symptomů, onemocnění nebo laboratorních či fyziologických pozorování vyskytujících se u účastníka účastnícího se klinické studie s produktem sponzora, bez ohledu na příčinnou souvislost. TEAE byly definovány jako příhody, které začaly nebo se zhoršily v den a čas první dávky hodnoceného přípravku nebo po něm a až 7 dní po poslední dávce hodnoceného přípravku.
Od zahájení studijní léčby do 25 týdnů
Plazmatická koncentrace antigenu inhibitoru C1 esterázy (C1 INH).
Časové okno: Před dávkou a 1 hodinu (h) po dávce v týdnu 1 (dávka 1) a v týdnu 6 (dávka 12); Před dávkou, 1, 2, 4 a 8 hodin po dávce v týdnu 12 (dávka 24) každého intervenčního období
Koncentrace antigenu C1 INH v plazmě byla stanovena pomocí automatizovaného nefelometrického testu.
Před dávkou a 1 hodinu (h) po dávce v týdnu 1 (dávka 1) a v týdnu 6 (dávka 12); Před dávkou, 1, 2, 4 a 8 hodin po dávce v týdnu 12 (dávka 24) každého intervenčního období
Funkční aktivita inhibitoru esterázy C1 (C1 INH) v plazmě
Časové okno: Před dávkou a 1 h po dávce v týdnu 1 (dávka 1) a v týdnu 6 (dávka 12); Před dávkou, 1, 2, 4 a 8 hodin po dávce v týdnu 12 (dávka 24) každého intervenčního období
Funkční aktivita C1 INH ve vzorcích plazmy byla stanovena chromogenním testem.
Před dávkou a 1 h po dávce v týdnu 1 (dávka 1) a v týdnu 6 (dávka 12); Před dávkou, 1, 2, 4 a 8 hodin po dávce v týdnu 12 (dávka 24) každého intervenčního období
Plazmatická koncentrace komplementu C4
Časové okno: Před dávkou a 1 h po dávce v týdnu 1 (dávka 1) a v týdnu 6 (dávka 12); Před dávkou, 1, 2, 4 a 8 hodin po dávce v týdnu 12 (dávka 24) každého intervenčního období
Koncentrace komplementu C4 v plazmě byla stanovena pomocí automatizovaného nefelometrického testu.
Před dávkou a 1 h po dávce v týdnu 1 (dávka 1) a v týdnu 6 (dávka 12); Před dávkou, 1, 2, 4 a 8 hodin po dávce v týdnu 12 (dávka 24) každého intervenčního období
Počet účastníků s protilátkami inhibitoru C1 esterázy (C1 INH) v plazmě
Časové okno: Sledování před dávkou, 1 týden po léčbě (13. týden, 25. týden) a 1 měsíc po léčbě (28. týden)
Přítomnost C1 INH protilátek ve vzorcích plazmy byla stanovena pomocí patentovaného enzymového imunosorbentního testu. Byl hlášen počet účastníků s protilátkami C1 INH.
Sledování před dávkou, 1 týden po léčbě (13. týden, 25. týden) a 1 měsíc po léčbě (28. týden)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. března 2014

Primární dokončení (Aktuální)

4. května 2017

Dokončení studie (Aktuální)

4. května 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. ledna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. ledna 2014

První zveřejněno (Odhad)

31. ledna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. května 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 0624-301
  • 2013-002453-29 (Číslo EudraCT)
  • SHP616-301 (Jiný identifikátor: Shire)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaných v části Sdílení dat na webu www.shiretrials.com webová stránka. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • Protokol studie
  • Plán statistické analýzy (SAP)
  • Formulář informovaného souhlasu (ICF)
  • Zpráva o klinické studii (CSR)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hereditární angioedém (HAE)

Klinické studie na CINRYZE 500

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ukraine

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit