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유전성 혈관부종이 있는 6-11세 소아의 혈관부종 발작 예방을 위한 신라이즈의 안전성 및 유효성 연구

2021년 5월 11일 업데이트: Shire

6~11세 어린이의 혈관 부종 발작 예방을 위한 CINRYZE®(C1 에스테라아제 억제제[인간]) 정맥 투여의 안전성과 효능을 평가하기 위한 3상, 다기관, 무작위, 단일 맹검, 용량 범위, 교차 연구 유전성 혈관 부종을 가진 연령

주요 목표 - 유전성 혈관 부종(HAE)이 있는 6~11세 어린이의 혈관 부종 발작을 예방하기 위해 3일 또는 4일마다 정맥(IV) 주사로 투여되는 두 가지 용량 수준의 CINRYZE(500 단위 및 1000 단위)의 상대적 효능을 평가합니다. ).

2차 목표 - 안전성과 내약성을 평가하고, 약동학(PK)과 약력학(PD)을 특성화하고, HAE가 있는 6~11세 어린이에게 IV 주사로 투여한 두 가지 용량 수준의 CINRYZE의 면역원성을 평가합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

12

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Frankfurt, 독일, 60590
        • Klinikum der J.W. Goethe Universität
      • Mörfelden-Walldorf, 독일, 64546
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • 루마니아
      • Targu-Mures, 루마니아, 540072
        • Clinical County Hospital Mures
  • 멕시코
      • Mexico City, 멕시코, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • 미국
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, 미국, 80907
        • Asthma and Allergy Associates, P.C
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, 미국, 89106
        • Nevada Access to Research and Education Society
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, 미국, 97401
        • Oregon Allergy Associates
  • 이스라엘
      • Tel Aviv, 이스라엘, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 유형 I 또는 유형 II HAE의 진단.
  • 혈관 부종 발작의 병력.

제외 기준:

  • 출혈 또는 응고 이상 병력.
  • 후천성 혈관부종의 진단 또는 C1 INH 항체가 있는 것으로 알려진 경우.
  • C1 에스테라제 억제제 또는 기타 혈액 제제에 대한 알레르기 반응의 병력.
  • 스크리닝 전 30일 이내에 혈관부종 발작의 예방 또는 치료에 필요한 것 이외의 모든 실험 약제의 수령.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 방지
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 하나의

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 500/1000
12주 동안 주 2회 CINRYZE 500단위 IV 주사 후 12주 동안 주 2회 CINRYZE 1000단위 IV 주사
생물학적: 신라이즈 500
IV 주사로 CINRYZE 500 단위 투여
생물학적: 신라이즈 1000
IV 주사로 CINRYZE 1000 단위 투여
실험적: 1000/500
12주 동안 주 2회 CINRYZE 1000 단위 IV 주사 후 12주 동안 주 2회 CINRYZE 500 단위 IV 주사
생물학적: 신라이즈 500
IV 주사로 CINRYZE 500 단위 투여
생물학적: 신라이즈 1000
IV 주사로 CINRYZE 1000 단위 투여

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 기간 동안 월간 혈관부종 발작의 표준화된 수
기간: 치료 시작부터 각 치료 기간 동안 최대 12주까지
혈관부종 공격은 참가자가 전날 부기나 통증이 없다고 보고한 후 어떤 위치에서든 부기 또는 통증과 같은 증상 또는 징후의 징후로 정의되었습니다. 완전히 해결되기 전에 한 사이트에서 다른 사이트로 진행되는 공격 징후는 단일 공격으로 간주되었습니다. 퇴보하기 시작한 다음 완전히 해결되기 전에 악화된 공격도 하나의 공격으로 간주했습니다. 그 후 시작된 공격은 해결된 것처럼 보였고 해결된 후 보고된 무증상 달력일 없이 다시 나타난 공격을 1건의 공격으로 간주했습니다. 하지의 외상 또는 대칭적 비통증성 부종으로 인한 부종은 혈관부종 발작으로 간주되지 않았습니다. 공격 횟수는 참가자가 주어진 기간에 참여한 일수에 대해 정규화되었으며 월별 빈도로 표시되었습니다.
치료 시작부터 각 치료 기간 동안 최대 12주까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 기간 동안 매월 정규화된 혈관부종 발작의 누적 발작-심각도 점수
기간: 치료 시작부터 각 치료 기간 동안 최대 12주까지
혈관부종 발작 징후/증상의 중증도는 없음: 증상 없음; 경도: 눈에 띄는 증상이지만 참가자가 쉽게 참을 수 있고 일상적인 활동을 방해하지 않습니다. 중등도: 참가자가 학교에 출석하거나 가족 생활 및 사회/여가 활동에 참여하는 능력을 방해하는 증상; 중증: 증상이 참여자의 학교 출석 또는 가족 생활 및 사회/여가 활동 참여 능력을 상당히 제한함. 증상 심각도 점수는 경증 = 1, 중등도 = 2 및 중증 = 3으로 지정되었습니다. 누적 공격 심각도 점수는 치료 기간 동안 각 혈관부종 발작에 대해 기록된 최대 증상 심각도 점수의 합계입니다. 매월 정규화된 누적 공격-심각도 점수[(원시 점수/해당 치료 기간에 참여한 일수)*30.4]가 여기에 보고되었습니다. 월별 누적 공격 심각도 점수는 0에서 10.4 범위로 정규화되었으며 점수가 높을수록 증상이 악화됨을 나타냅니다.
치료 시작부터 각 치료 기간 동안 최대 12주까지
치료 기간 동안 매월 정규화된 혈관부종 발작의 누적 일일 심각도 점수
기간: 각 개입 기간 동안 치료 시작부터 최대 12주까지
혈관부종 발작 징후/증상의 중증도는 없음: 증상 없음; 약함: 눈에 띄지만 참가자가 쉽게 참을 수 있었고 일상적인 활동을 방해하지 않았습니다. 중등도: 참가자가 학교에 출석하거나 가족 생활 및 사회/여가 활동에 참여하는 능력을 방해했습니다. 중증: 참여자의 학교 출석 또는 가족 생활 및 사회/여가 활동 참여 능력이 상당히 제한됨. 증상 심각도 점수는 약함 = 1, 보통 = 2 및 심각 = 3으로 지정되었습니다. 누적 일일 심각도 점수는 치료 기간 동안 보고된 증상의 매일 기록된 심각도 점수의 합계입니다. 매월 정규화된 누적 일일 심각도 점수[(원시 점수/해당 치료 기간에 참여한 일수)*30.4]가 여기에 보고되었습니다. 월별 누적 일일 심각도 점수는 0에서 15.6 범위로 정규화되었으며 점수가 높을수록 증상이 악화됨을 나타냅니다.
각 개입 기간 동안 치료 시작부터 최대 12주까지
치료 기간에 급성 치료를 필요로 하는 월간 혈관부종 발작의 표준화된 수
기간: 각 개입 기간 동안 치료 시작부터 최대 12주까지
혈관부종 공격은 참가자가 전날 부기나 통증이 없다고 보고한 후 어떤 위치에서든 부기 또는 통증과 같은 증상 또는 징후의 징후로 정의되었습니다. 완전히 해결되기 전에 한 사이트에서 다른 사이트로 진행되는 공격 징후는 단일 공격으로 간주되었습니다. 퇴보하기 시작한 다음 완전히 해결되기 전에 악화된 공격도 하나의 공격으로 간주했습니다. 그 후 시작된 공격은 해결된 것처럼 보였고 해결된 후 보고된 무증상 달력일 없이 다시 나타난 공격을 1건의 공격으로 간주했습니다. 하지의 외상 또는 대칭적 비통증성 부종으로 인한 부종은 혈관부종 발작으로 간주되지 않았습니다. 급성 치료가 필요한 발작의 수는 참가자가 주어진 기간에 참여한 일수에 대해 정규화되었으며 월별 빈도로 표시되었습니다.
각 개입 기간 동안 치료 시작부터 최대 12주까지
용량군별 치료 긴급 부작용(TEAE) 참가자 수
기간: 연구 치료 시작부터 최대 25주까지
유해 사례(AE)는 인과 관계에 관계없이 스폰서 제품을 사용한 임상 연구에 참여하는 참가자에게서 발생하는 징후, 증상, 질병 또는 검사실 또는 생리학적 관찰 형태의 바람직하지 않고 계획되지 않은 임상 사건입니다. TEAE는 연구 제품의 첫 번째 투여 날짜 및 시간 또는 그 이후 및 연구 제품의 마지막 투여 후 최대 7일 동안 시작되거나 악화되는 사건으로 정의되었습니다.
연구 치료 시작부터 최대 25주까지
C1 에스테라제 억제제(C1 INH) 항원의 혈장 농도
기간: 1주차(용량 1) 및 6주차(용량 12)에 투여 전 및 투여 후 1시간(h); 투여 전, 투여 후 1, 2, 4 및 8시간, 각 개입 기간의 12주차(투여량 24)
혈장 내 C1 INH 항원 농도는 자동화 비탁법 분석법을 사용하여 측정했습니다.
1주차(용량 1) 및 6주차(용량 12)에 투여 전 및 투여 후 1시간(h); 투여 전, 투여 후 1, 2, 4 및 8시간, 각 개입 기간의 12주차(투여량 24)
혈장에서 C1 에스테라아제 억제제(C1 INH) 기능 활성
기간: 1주차(용량 1) 및 6주차(용량 12)에 투여 전 및 투여 후 1시간; 투여 전, 투여 후 1, 2, 4 및 8시간, 각 개입 기간의 12주차(투여량 24)
혈장 샘플에서 C1 INH의 기능적 활성은 발색 검정에 의해 결정되었습니다.
1주차(용량 1) 및 6주차(용량 12)에 투여 전 및 투여 후 1시간; 투여 전, 투여 후 1, 2, 4 및 8시간, 각 개입 기간의 12주차(투여량 24)
보체 C4의 혈장 농도
기간: 1주차(용량 1) 및 6주차(용량 12)에 투여 전 및 투여 후 1시간; 투여 전, 투여 후 1, 2, 4 및 8시간, 각 개입 기간의 12주차(투여량 24)
혈장 내 보체 C4의 농도는 자동화된 네펠로메트릭 분석을 사용하여 결정되었습니다.
1주차(용량 1) 및 6주차(용량 12)에 투여 전 및 투여 후 1시간; 투여 전, 투여 후 1, 2, 4 및 8시간, 각 개입 기간의 12주차(투여량 24)
혈장에서 C1 에스테라제 억제제(C1 INH) 항체를 가진 참가자 수
기간: 투여 전, 치료 1주 후(13주차, 25주차) 및 치료 1개월 후 후속 조치(28주차)
혈장 샘플에서 C1 INH 항체의 존재는 독점적인 효소 결합 면역흡착 분석법을 사용하여 결정되었습니다. C1 INH 항체를 가진 참가자의 수가 보고되었습니다.
투여 전, 치료 1주 후(13주차, 25주차) 및 치료 1개월 후 후속 조치(28주차)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Shire

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2014년 3월 20일

기본 완료 (실제)

2017년 5월 4일

연구 완료 (실제)

2017년 5월 4일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 1월 30일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 1월 30일

처음 게시됨 (추정)

2014년 1월 31일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 6월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 5월 11일

마지막으로 확인됨

2021년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 0624-301
  • 2013-002453-29 (EudraCT 번호)
  • SHP616-301 (기타 식별자: Shire)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5). 이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

적격 연구의 IPD는 www.shiretrials.com의 데이터 공유 섹션에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자들과 공유됩니다. 웹사이트. 승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구 프로토콜
  • 통계 분석 계획(SAP)
  • 정보에 입각한 동의서(ICF)
  • 임상 연구 보고서(CSR)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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