Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

CINRYZE:n turvallisuus- ja tehokkuustutkimus angioödeemakohtausten ehkäisyyn 6–11-vuotiailla lapsilla, joilla on perinnöllinen angioödeema

tiistai 11. toukokuuta 2021 päivittänyt: Shire

Vaihe 3, monikeskus, satunnaistettu, yksisokkoinen, annosvälitteinen, ristikkäinen tutkimus CINRYZE®:n (C1-esteraasi-inhibiittori [ihminen]) laskimonsisäisen annon turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi angioödeemakohtausten ehkäisyssä 6–11-vuotiailla lapsilla Ikä, jolla on perinnöllinen angioödeema

Ensisijainen tavoite - Arvioida kahden CINRYZE-annostason (500 yksikköä ja 1 000 yksikköä) suhteellinen tehokkuus laskimonsisäisellä (IV) injektiolla 3 tai 4 päivän välein estämään angioödeemakohtauksia 6–11-vuotiailla lapsilla, joilla on perinnöllinen angioedeema (HAE) ).

Toissijaiset tavoitteet - Arvioida turvallisuutta ja siedettävyyttä, karakterisoida farmakokinetiikka (PK) ja farmakodynamiikka (PD) ja arvioida kahden IV-injektiona annetun CINRYZE-annoksen immunogeenisyys 6–11-vuotiaille lapsille, joilla on HAE.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Meksiko
      • Mexico City, Meksiko, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Romania
      • Targu-Mures, Romania, 540072
        • Clinical County Hospital Mures
  • Saksa
      • Frankfurt, Saksa, 60590
        • Klinikum der J.W. Goethe Universität
      • Mörfelden-Walldorf, Saksa, 64546
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Yhdysvallat, 80907
        • Asthma and Allergy Associates, P.C
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89106
        • Nevada Access to Research and Education Society
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Yhdysvallat, 97401
        • Oregon Allergy Associates

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 11 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tyypin I tai tyypin II HAE:n diagnoosi.
  • Angioödeemakohtausten historia.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiempi verenvuoto tai hyytymishäiriö.
  • Hankitun angioedeeman diagnoosi tai tiedetään olevan C1 INH -vasta-aineita.
  • Aiempi allerginen reaktio C1-esteraasin estäjille tai muille verivalmisteille.
  • Muiden kuin angioödeemakohtausten ehkäisyyn tai hoitoon tarvittavien kokeellisten aineiden vastaanotto 30 päivän sisällä ennen seulontaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 500/1000
500 yksikköä CINRYZEa annettuna laskimonsisäisenä injektiona kahdesti viikossa 12 viikon ajan ja sen jälkeen 1000 yksikköä CINRYZEa laskimonsisäisenä injektiona kahdesti viikossa 12 viikon ajan
Biologinen: CINRYZE 500
500 yksikköä CINRYZEä laskimoon annettuna
Biologinen: CINRYZE 1000
1000 yksikköä CINRYZEa laskimoon annettuna
Kokeellinen: 1000/500
1000 yksikköä CINRYZEa annettuna suonensisäisenä injektiona kahdesti viikossa 12 viikon ajan ja sen jälkeen 500 yksikköä CINRYZEa laskimonsisäisenä injektiona kahdesti viikossa 12 viikon ajan
Biologinen: CINRYZE 500
500 yksikköä CINRYZEä laskimoon annettuna
Biologinen: CINRYZE 1000
1000 yksikköä CINRYZEa laskimoon annettuna

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Angioödeemakohtausten normalisoitu määrä kuukaudessa hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Hoidon alusta 12 viikkoon asti jokaisen hoitojakson aikana
Angioödeemakohtaus määriteltiin osallistujan ilmoittamaksi oireista tai merkeistä, kuten turvotuksesta tai kivusta missä tahansa paikassa sen jälkeen, kun edellisenä päivänä ei ollut turvotusta tai kipua. Hyökkäyksen ilmenemismuotoja, jotka etenevät paikasta toiseen ennen täydellistä ratkaisemista, pidettiin yhtenä hyökkäyksenä. Hyökkäykset, jotka alkoivat taantua ja sitten pahenivat ennen täydellistä häviämistä, katsottiin myös yhdeksi hyökkäykseksi. Hyökkäykset, jotka alkoivat sitten parantua ja ilmaantuvat sitten uudelleen ilman oireetonta kalenteripäivää, joka ilmoitettiin korjauksen ilmaantumisen jälkeen, katsottiin yhdeksi hyökkäykseksi. Mitään traumasta johtuvaa turvotusta tai alaraajojen symmetristä ei-kipullista turvotusta ei pidetty angioödeemakohtauksena. Hyökkäysten määrä normalisoitiin osallistujien osallistumispäivien lukumäärälle tietyllä jaksolla ja ilmaistiin kuukausittaisena tiheytenä.
Hoidon alusta 12 viikkoon asti jokaisen hoitojakson aikana

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Angioödeemakohtausten kumulatiivinen vakavuusaste, joka on normalisoitu kuukaudessa hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Hoidon alusta 12 viikkoon asti jokaisen hoitojakson aikana
Angioödeemakohtauksen merkin/oireen vakavuus luonnehdittiin Ei mitään: ei oireita; Lievä: havaittavissa oleva oire, mutta osallistuja sietää sen helposti, eikä se häirinnyt rutiinitoimintoja; Keskivaikea: oireet häiritsivät osallistujan kykyä käydä koulua tai osallistua perhe-elämään ja sosiaaliseen/virkistystoimintaan; Vaikea: oire rajoitti merkittävästi osallistujan kykyä käydä koulua tai osallistua perhe-elämään ja sosiaaliseen/virkistystoimintaan. Oireiden vakavuuspisteet annettiin lieväksi = 1, kohtalaiseksi = 2 ja vakavaksi = 3. Kumulatiivisen kohtauksen vakavuuspisteet oli kunkin hoitojakson aikana kirjattujen oireiden vakavuuspisteiden enimmäispisteiden summa. Kumulatiiviset kohtauksen vakavuuden pisteet, jotka on normalisoitu kuukaudessa [(raaka pistemäärä / osallistumispäivien lukumäärä kyseisellä hoitojaksolla)*30,4] ilmoitettiin tässä. Kuukaudessa normalisoitu kumulatiivinen kohtauksen vakavuuspisteet vaihtelivat välillä 0–10,4, ja korkeammat pisteet edustavat pahempia oireita.
Hoidon alusta 12 viikkoon asti jokaisen hoitojakson aikana
Angioödeemakohtausten kumulatiivinen päivittäinen vakavuusaste normalisoitunut kuukaudessa hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Hoidon alusta 12 viikkoon asti jokaisen interventiojakson aikana
Angioödeemakohtauksen merkin/oireen vakavuus luonnehdittiin Ei mitään: ei oireita; Lievä: havaittavissa, mutta osallistuja sietää helposti eikä häirinnyt rutiinitoimintoja; Kohtalainen: häiritsee osallistujan kykyä käydä koulua tai osallistua perhe-elämään ja sosiaaliseen/virkistystoimintaan; Vaikea: rajoitti merkittävästi osallistujan mahdollisuuksia käydä koulua tai osallistua perhe-elämään ja sosiaaliseen/virkistystoimintaan. Oireiden vakavuuspisteet määritettiin lieväksi = 1, keskivaikeaksi = 2 ja vakavaksi = 3. Kumulatiivinen päivittäinen vaikeuspistemäärä oli niiden vakavuuspisteiden summa, jotka kirjattiin jokaiselta raportoitujen oireiden päivältä hoitojakson aikana. Kumulatiivinen päivittäinen vaikeusaste, joka on normalisoitu kuukaudessa [(raaka pistemäärä / osallistumispäivien lukumäärä kyseisellä hoitojaksolla)*30,4] ilmoitettiin tässä. Kumulatiivinen päivittäinen vaikeusaste, joka on normalisoitu kuukaudessa, vaihteli välillä 0–15,6, ja korkeammat pisteet edustavat pahempia oireita.
Hoidon alusta 12 viikkoon asti jokaisen interventiojakson aikana
Angioödeemakohtausten normalisoitu määrä kuukaudessa, jotka vaativat akuuttia hoitoa hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Hoidon alusta 12 viikkoon asti jokaisen interventiojakson aikana
Angioödeemakohtaus määriteltiin osallistujan ilmoittamaksi oireista tai merkeistä, kuten turvotuksesta tai kivusta missä tahansa paikassa sen jälkeen, kun edellisenä päivänä ei ollut turvotusta tai kipua. Hyökkäyksen ilmenemismuotoja, jotka etenevät paikasta toiseen ennen täydellistä ratkaisemista, pidettiin yhtenä hyökkäyksenä. Hyökkäykset, jotka alkoivat taantua ja sitten pahenivat ennen täydellistä häviämistä, katsottiin myös yhdeksi hyökkäykseksi. Hyökkäykset, jotka alkoivat sitten parantua ja ilmaantuvat sitten uudelleen ilman oireetonta kalenteripäivää, joka ilmoitettiin korjauksen ilmaantumisen jälkeen, katsottiin yhdeksi hyökkäykseksi. Mitään traumasta johtuvaa turvotusta tai alaraajojen symmetristä ei-kipullista turvotusta ei pidetty angioödeemakohtauksena. Akuuttia hoitoa vaativien kohtausten lukumäärä normalisoitiin osallistujien osallistumispäivien lukumäärän mukaan tietyllä ajanjaksolla ja ilmaistiin kuukausittaisena tiheytenä.
Hoidon alusta 12 viikkoon asti jokaisen interventiojakson aikana
Hoidon yhteydessä ilmeneviä haittavaikutuksia (TEAE) saaneiden osallistujien määrä annosryhmittäin
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta 25 viikkoon asti
Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa epätoivottu, ei-toivottu, suunnittelematon kliininen tapahtuma merkkien, oireiden, sairauden tai laboratorio- tai fysiologisten havaintojen muodossa, joka esiintyi osallistujalla, joka osallistui kliiniseen tutkimukseen sponsorin tuotteella, syy-yhteydestä riippumatta. TEAE määriteltiin tapahtumiksi, jotka alkoivat tai pahenivat ensimmäisen tutkimustuotteen annoksen päivämääränä ja kellonaikana tai sen jälkeen ja enintään 7 päivää viimeisen tutkimustuotteen annoksen jälkeen.
Tutkimushoidon alusta 25 viikkoon asti
C1-esteraasi-inhibiittoriantigeenin (C1 INH) pitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 1 tunti (h) annoksen jälkeen viikolla 1 (annos 1) ja viikolla 6 (annos 12); Ennen annosta, 1, 2, 4 ja 8 tuntia annoksen jälkeen kunkin interventiojakson viikolla 12 (annos 24)
C1 INH -antigeenipitoisuus plasmassa määritettiin käyttämällä automatisoitua nefelometristä määritystä.
Ennen annosta ja 1 tunti (h) annoksen jälkeen viikolla 1 (annos 1) ja viikolla 6 (annos 12); Ennen annosta, 1, 2, 4 ja 8 tuntia annoksen jälkeen kunkin interventiojakson viikolla 12 (annos 24)
C1-esteraasi-inhibiittorin (C1 INH) toiminnallinen aktiivisuus plasmassa
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 1 tunti annoksen jälkeen viikolla 1 (annos 1) ja viikolla 6 (annos 12); Ennen annosta, 1, 2, 4 ja 8 tuntia annoksen jälkeen kunkin interventiojakson viikolla 12 (annos 24)
C1 INH:n toiminnallinen aktiivisuus plasmanäytteissä määritettiin kromogeenisellä määrityksellä.
Ennen annosta ja 1 tunti annoksen jälkeen viikolla 1 (annos 1) ja viikolla 6 (annos 12); Ennen annosta, 1, 2, 4 ja 8 tuntia annoksen jälkeen kunkin interventiojakson viikolla 12 (annos 24)
Komplementin C4 pitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 1 tunti annoksen jälkeen viikolla 1 (annos 1) ja viikolla 6 (annos 12); Ennen annosta, 1, 2, 4 ja 8 tuntia annoksen jälkeen kunkin interventiojakson viikolla 12 (annos 24)
Komplementin C4 pitoisuus plasmassa määritettiin käyttämällä automatisoitua nefelometristä määritystä.
Ennen annosta ja 1 tunti annoksen jälkeen viikolla 1 (annos 1) ja viikolla 6 (annos 12); Ennen annosta, 1, 2, 4 ja 8 tuntia annoksen jälkeen kunkin interventiojakson viikolla 12 (annos 24)
Osallistujien määrä, joilla on C1-esteraasi-inhibiittori (C1 INH) -vasta-aineita plasmassa
Aikaikkuna: Ennen annosta, 1 viikko hoidon jälkeen (viikko 13, viikko 25) ja 1 kuukauden seuranta hoidon jälkeen (viikko 28)
C1 INH-vasta-aineiden läsnäolo plasmanäytteissä määritettiin käyttämällä patentoitua entsyymi-immunosorbenttimääritystä. Osallistujien lukumäärä, joilla oli C1 INH -vasta-aineita, ilmoitettiin.
Ennen annosta, 1 viikko hoidon jälkeen (viikko 13, viikko 25) ja 1 kuukauden seuranta hoidon jälkeen (viikko 28)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 20. maaliskuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 4. toukokuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 4. toukokuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 30. tammikuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 30. tammikuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 31. tammikuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 3. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 11. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 0624-301
  • 2013-002453-29 (EudraCT-numero)
  • SHP616-301 (Muu tunniste: Shire)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa www.shiretrials.com-sivuston Data Sharing -osiossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. verkkosivusto. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • Tutkimuspöytäkirja
  • Tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP)
  • Ilmoitettu suostumuslomake (ICF)
  • Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa