Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności preparatu CINRYZE w zapobieganiu napadom obrzęku naczynioruchowego u dzieci w wieku 6-11 lat z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

11 maja 2021 zaktualizowane przez: Shire

Wieloośrodkowe, randomizowane, wieloośrodkowe badanie fazy 3 z pojedynczą ślepą próbą i różnymi dawkami w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności podawania dożylnego produktu CINRYZE® (inhibitor esterazy C1 [ludzki]) w zapobieganiu napadom obrzęku naczynioruchowego u dzieci w wieku od 6 do 11 lat wieku z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

Główny cel — ocena względnej skuteczności dwóch poziomów dawek produktu CINRYZE (500 jednostek i 1000 jednostek) podawanych we wstrzyknięciu dożylnym (IV) co 3 lub 4 dni w zapobieganiu napadom obrzęku naczynioruchowego u dzieci w wieku od 6 do 11 lat z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE ).

Cele drugorzędne - Ocena bezpieczeństwa i tolerancji, scharakteryzowanie farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) oraz ocena immunogenności dwóch poziomów dawek produktu CINRYZE podawanego we wstrzyknięciu dożylnym dzieciom w wieku od 6 do 11 lat z HAE.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Izrael
      • Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Meksyk
      • Mexico City, Meksyk, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Niemcy
      • Frankfurt, Niemcy, 60590
        • Klinikum der J.W. Goethe Universität
      • Mörfelden-Walldorf, Niemcy, 64546
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Rumunia
      • Targu-Mures, Rumunia, 540072
        • Clinical County Hospital Mures
  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stany Zjednoczone, 80907
        • Asthma and Allergy Associates, P.C
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89106
        • Nevada Access to Research and Education Society
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Stany Zjednoczone, 97401
        • Oregon Allergy Associates

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie HAE typu I lub typu II.
  • Historia ataków obrzęku naczynioruchowego.

Kryteria wyłączenia:

  • Historia krwawienia lub nieprawidłowości krzepnięcia.
  • Rozpoznanie nabytego obrzęku naczynioruchowego lub obecności przeciwciał C1 INH.
  • Historia reakcji alergicznej na inhibitor esterazy C1 lub inne produkty krwiopochodne.
  • Otrzymanie wszelkich środków eksperymentalnych innych niż te wymagane do zapobiegania lub leczenia napadów obrzęku naczynioruchowego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 500/1000
500 jednostek produktu CINRYZE podawane we wstrzyknięciu dożylnym dwa razy w tygodniu przez 12 tygodni, a następnie 1000 jednostek produktu CINRYZE podawane we wstrzyknięciu dożylnym dwa razy w tygodniu przez 12 tygodni
Biologiczny: CINRYZE 500
500 jednostek CINRYZE podane we wstrzyknięciu dożylnym
Biologiczny: CINRYZE 1000
1000 jednostek CINRYZE podawane we wstrzyknięciu dożylnym
Eksperymentalny: 1000/500
1000 jednostek produktu CINRYZE podawane we wstrzyknięciu dożylnym dwa razy w tygodniu przez 12 tygodni, a następnie 500 jednostek produktu CINRYZE podawane we wstrzyknięciu dożylnym dwa razy w tygodniu przez 12 tygodni
Biologiczny: CINRYZE 500
500 jednostek CINRYZE podane we wstrzyknięciu dożylnym
Biologiczny: CINRYZE 1000
1000 jednostek CINRYZE podawane we wstrzyknięciu dożylnym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Znormalizowana liczba napadów obrzęku naczynioruchowego na miesiąc w okresie leczenia
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do 12 tygodni w każdym okresie leczenia
Napad obrzęku naczynioruchowego zdefiniowano jako zgłaszane przez uczestnika objawy podmiotowe lub podmiotowe, takie jak obrzęk lub ból w dowolnym miejscu, po zgłoszeniu braku obrzęku lub bólu poprzedniego dnia. Manifestacje ataku, które przechodzą z jednej witryny do drugiej, zanim zostaną całkowicie rozwiązane, uznano za pojedynczy atak. Ataki, które zaczęły ustępować, a następnie pogorszyły się przed całkowitym ustąpieniem, również były uważane za jeden atak. Ataki, które zaczęły się następnie ustępować, a następnie pojawiały się ponownie bez dnia kalendarzowego bez objawów zgłoszonego po pojawieniu się ustąpienia, uznano za 1 atak. Jakiekolwiek przypadki obrzęku spowodowanego urazem lub symetryczny niebolesny obrzęk kończyn dolnych nie były uważane za napad obrzęku naczynioruchowego. Liczbę ataków znormalizowano dla liczby dni, w których uczestnicy uczestniczyli w danym okresie i wyrażono jako częstotliwość miesięczną.
Od rozpoczęcia leczenia do 12 tygodni w każdym okresie leczenia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skumulowana ocena nasilenia napadów obrzęku naczynioruchowego znormalizowana na miesiąc w okresie leczenia
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do 12 tygodni w każdym okresie leczenia
Nasilenie oznak/objawów napadu obrzęku naczynioruchowego określono jako Brak: brak objawów; Łagodny: zauważalny objaw, ale łatwo tolerowany przez uczestnika i nie kolidujący z rutynowymi czynnościami; Umiarkowane: objaw utrudniał uczestnikowi uczęszczanie do szkoły lub uczestnictwo w życiu rodzinnym i zajęciach towarzyskich/rekreacyjnych; Ciężkie: objaw znacznie ograniczał zdolność uczestnika do uczęszczania do szkoły lub uczestniczenia w życiu rodzinnym i zajęciach towarzyskich/rekreacyjnych. Ocena nasilenia objawów została przypisana jako Łagodna = 1, Umiarkowana = 2 i Ciężka = 3. Skumulowana ocena ciężkości napadu była sumą maksymalnych ocen nasilenia objawów zarejestrowanych dla każdego napadu obrzęku naczynioruchowego w okresie leczenia. W tym miejscu zgłoszono skumulowany wynik nasilenia napadów znormalizowany na miesiąc [(surowy wynik/liczba dni uczestnictwa w tym okresie leczenia)*30,4]. Skumulowany wynik nasilenia ataku znormalizowany na miesiąc wahał się od 0 do 10,4, a wyższe wyniki oznaczają gorsze objawy.
Od rozpoczęcia leczenia do 12 tygodni w każdym okresie leczenia
Skumulowana dzienna ocena nasilenia napadów obrzęku naczynioruchowego znormalizowana na miesiąc w okresie leczenia
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do 12 tygodni w każdym okresie interwencji
Nasilenie oznak/objawów napadu obrzęku naczynioruchowego określono jako Brak: brak objawów; Łagodne: zauważalne, ale łatwo tolerowane przez uczestnika i nie kolidujące z rutynowymi czynnościami; Umiarkowane: zakłócało zdolność uczestnika do uczęszczania do szkoły lub uczestniczenia w życiu rodzinnym i zajęciach towarzyskich/rekreacyjnych; Poważne: znacząco ogranicza zdolność uczestnika do uczęszczania do szkoły lub uczestniczenia w życiu rodzinnym i zajęciach towarzyskich/rekreacyjnych. Ocena nasilenia objawów została przypisana jako Łagodna = 1, Umiarkowana = 2 i Ciężka = 3. Skumulowana dzienna ocena ciężkości była sumą ocen ciężkości zarejestrowanych dla każdego dnia zgłaszanych objawów w okresie leczenia. Zgłoszono tutaj skumulowany dzienny wynik ciężkości znormalizowany na miesiąc [(surowy wynik/liczba dni uczestnictwa w tym okresie leczenia)*30,4]. Skumulowany dzienny wynik ciężkości znormalizowany na miesiąc wahał się od 0 do 15,6, a wyższe wyniki oznaczają gorsze objawy.
Od rozpoczęcia leczenia do 12 tygodni w każdym okresie interwencji
Znormalizowana liczba napadów obrzęku naczynioruchowego na miesiąc wymagających doraźnego leczenia w okresie leczenia
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do 12 tygodni w każdym okresie interwencji
Napad obrzęku naczynioruchowego zdefiniowano jako zgłaszane przez uczestnika objawy podmiotowe lub podmiotowe, takie jak obrzęk lub ból w dowolnym miejscu, po zgłoszeniu braku obrzęku lub bólu poprzedniego dnia. Manifestacje ataku, które przechodzą z jednej witryny do drugiej, zanim zostaną całkowicie rozwiązane, uznano za pojedynczy atak. Ataki, które zaczęły ustępować, a następnie pogorszyły się przed całkowitym ustąpieniem, również były uważane za jeden atak. Ataki, które zaczęły się następnie ustępować, a następnie pojawiały się ponownie bez dnia kalendarzowego bez objawów zgłoszonego po pojawieniu się ustąpienia, uznano za 1 atak. Jakiekolwiek przypadki obrzęku spowodowanego urazem lub symetryczny niebolesny obrzęk kończyn dolnych nie były uważane za napad obrzęku naczynioruchowego. Liczba ataków wymagających doraźnego leczenia została znormalizowana dla liczby dni, w których uczestnicy uczestniczyli w danym okresie i wyrażona jako częstotliwość miesięczna.
Od rozpoczęcia leczenia do 12 tygodni w każdym okresie interwencji
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE) według grup dawek
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do 25 tygodni
Zdarzenie niepożądane (AE) było jakimkolwiek nieoczekiwanym, niepożądanym, nieplanowanym zdarzeniem klinicznym w postaci oznak, objawów, choroby lub obserwacji laboratoryjnych lub fizjologicznych, które wystąpiło u uczestnika biorącego udział w badaniu klinicznym z produktem sponsora, niezależnie od związku przyczynowego. TEAE zdefiniowano jako zdarzenia, które rozpoczęły się lub nasiliły w dniu lub po dacie i godzinie podania pierwszej dawki badanego produktu i do 7 dni po ostatniej dawce badanego produktu.
Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do 25 tygodni
Stężenie antygenu inhibitora esterazy C1 (C1 INH) w osoczu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i 1 godzinę (h) po podaniu w Tygodniu 1 (Dawka 1) i Tygodniu 6 (Dawka 12); Przed podaniem dawki, 1, 2, 4 i 8 godzin po podaniu dawki w 12. tygodniu (dawka 24.) każdego okresu interwencji
Stężenie antygenu C1 INH w osoczu określono za pomocą zautomatyzowanego testu nefelometrycznego.
Przed podaniem dawki i 1 godzinę (h) po podaniu w Tygodniu 1 (Dawka 1) i Tygodniu 6 (Dawka 12); Przed podaniem dawki, 1, 2, 4 i 8 godzin po podaniu dawki w 12. tygodniu (dawka 24.) każdego okresu interwencji
Aktywność funkcjonalna inhibitora esterazy C1 (C1 INH) w osoczu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i 1 godzinę po podaniu w Tygodniu 1 (Dawka 1) i Tygodniu 6 (Dawka 12); Przed podaniem dawki, 1, 2, 4 i 8 godzin po podaniu dawki w 12. tygodniu (dawka 24.) każdego okresu interwencji
Aktywność funkcjonalną C1 INH w próbkach osocza określono za pomocą testu chromogennego.
Przed podaniem dawki i 1 godzinę po podaniu w Tygodniu 1 (Dawka 1) i Tygodniu 6 (Dawka 12); Przed podaniem dawki, 1, 2, 4 i 8 godzin po podaniu dawki w 12. tygodniu (dawka 24.) każdego okresu interwencji
Stężenie dopełniacza C4 w osoczu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i 1 godzinę po podaniu w Tygodniu 1 (Dawka 1) i Tygodniu 6 (Dawka 12); Przed podaniem dawki, 1, 2, 4 i 8 godzin po podaniu dawki w 12. tygodniu (dawka 24.) każdego okresu interwencji
Stężenie dopełniacza C4 w osoczu określono za pomocą zautomatyzowanego testu nefelometrycznego.
Przed podaniem dawki i 1 godzinę po podaniu w Tygodniu 1 (Dawka 1) i Tygodniu 6 (Dawka 12); Przed podaniem dawki, 1, 2, 4 i 8 godzin po podaniu dawki w 12. tygodniu (dawka 24.) każdego okresu interwencji
Liczba uczestników z przeciwciałami na inhibitor esterazy C1 (C1 INH) w osoczu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 1 tydzień po leczeniu (tydzień 13, tydzień 25) i 1 miesiąc po leczeniu (tydzień 28)
Obecność przeciwciał C1 INH w próbkach osocza określono za pomocą zastrzeżonego testu immunoenzymatycznego. Zgłoszono liczbę uczestników z przeciwciałami C1 INH.
Przed podaniem dawki, 1 tydzień po leczeniu (tydzień 13, tydzień 25) i 1 miesiąc po leczeniu (tydzień 28)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 marca 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

4 maja 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

4 maja 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 stycznia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 stycznia 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

31 stycznia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 0624-301
  • 2013-002453-29 (Numer EudraCT)
  • SHP616-301 (Inny identyfikator: Shire)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

WRZZ z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym w sekcji Udostępnianie danych na stronie www.shiretrials.com strona internetowa. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • Protokół badania
  • Plan analizy statystycznej (SAP)
  • Formularz świadomej zgody (ICF)
  • Raport z badania klinicznego (CSR)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)

Badania kliniczne na CINRYZE 500

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Hong Kong

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj