Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af CINRYZE til forebyggelse af angioødem-angreb hos børn i alderen 6-11 år med arvelig angioødem

11. maj 2021 opdateret af: Shire

Et fase 3, multicenter, randomiseret, enkeltblindt, dosisvarierende, crossover-undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​intravenøs administration af CINRYZE® (C1 Esterase-hæmmer [menneske]) til forebyggelse af angioødem-anfald hos børn 6 til 11 år alder med arvelig angioødem

Primært mål - At vurdere den relative effektivitet af to dosisniveauer af CINRYZE (500 enheder og 1000 enheder) indgivet ved intravenøs (IV) injektion hver 3. eller 4. dag for at forhindre angioødem-anfald hos børn i alderen 6 til 11 år med arvelig angioødem (HAE). ).

Sekundære mål - At vurdere sikkerheden og tolerabiliteten, karakterisere farmakokinetikken (PK) og farmakodynamikken (PD) og vurdere immunogeniciteten af ​​to dosisniveauer af CINRYZE administreret ved IV-injektion hos børn i alderen 6 til 11 år med HAE.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Forenede Stater, 80907
        • Asthma and Allergy Associates, P.C
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89106
        • Nevada Access to Research and Education Society
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Forenede Stater, 97401
        • Oregon Allergy Associates
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Mexico
      • Mexico City, Mexico, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Rumænien
      • Targu-Mures, Rumænien, 540072
        • Clinical County Hospital Mures
  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Klinikum der J.W. Goethe Universität
      • Mörfelden-Walldorf, Tyskland, 64546
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af Type I eller Type II HAE.
  • Anamnese med angioødem-anfald.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med blødning eller størkningsabnormitet.
  • Diagnose af erhvervet angioødem eller kendt for at have C1 INH-antistoffer.
  • Anamnese med allergisk reaktion på C1-esterasehæmmer eller andre blodprodukter.
  • Modtagelse af andre eksperimentelle midler end dem, der kræves til forebyggelse eller behandling af angioødem-anfald inden for 30 dage før screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 500/1000
500 enheder CINRYZE administreret ved IV-injektion to gange om ugen i 12 uger efterfulgt af 1000 enheder CINRYZE administreret ved IV-injektion to gange om ugen i 12 uger
Biologisk: CINRYZE 500
500 enheder CINRYZE indgivet ved IV-injektion
Biologisk: CINRYZE 1000
1000 enheder CINRYZE administreret ved IV-injektion
Eksperimentel: 1000/500
1000 enheder CINRYZE administreret ved IV-injektion to gange om ugen i 12 uger efterfulgt af 500 enheder CINRYZE administreret ved IV-injektion to gange om ugen i 12 uger
Biologisk: CINRYZE 500
500 enheder CINRYZE indgivet ved IV-injektion
Biologisk: CINRYZE 1000
1000 enheder CINRYZE administreret ved IV-injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Normaliseret antal angioødemanfald pr. måned i en behandlingsperiode
Tidsramme: Fra behandlingsstart op til 12 uger i hver behandlingsperiode
Angioødem-anfald blev defineret som den deltagerrapporterede indikation af symptomer eller tegn såsom hævelse eller smerte på et hvilket som helst sted efter en rapport om ingen hævelse eller smerte den foregående dag. Manifestationer af et angreb, der udvikler sig fra et sted til et andet, før fuldstændig løsning, blev betragtet som et enkelt angreb. Angreb, der begyndte at gå tilbage og derefter forværredes før fuldstændig opløsning, blev også betragtet som et angreb. Angreb, der begyndte, så ud til at forsvinde og derefter dukkede op igen uden en symptomfri kalenderdag rapporteret efter forekomsten af ​​opløsning, blev betragtet som 1 angreb. Eventuelle hævelser på grund af traumer eller symmetrisk ikke-smertefuld hævelse af underekstremiteterne blev ikke betragtet som et angioødemanfald. Antallet af angreb blev normaliseret for det antal dage, deltagerne deltog i en given periode og udtrykt som den månedlige frekvens.
Fra behandlingsstart op til 12 uger i hver behandlingsperiode

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kumulativ angrebssværhedsgrad for angioødemanfald normaliseret pr. måned i en behandlingsperiode
Tidsramme: Fra behandlingsstart op til 12 uger i hver behandlingsperiode
Sværhedsgraden af ​​angioødemanfaldstegn/-symptom blev karakteriseret som Ingen: intet symptom; Mild: mærkbar symptom, men let tolereret af deltageren og forstyrrede ikke rutineaktiviteter; Moderat: symptom forstyrret deltagerens evne til at gå i skole eller deltage i familieliv og sociale/rekreative aktiviteter; Alvorlig: symptom begrænsede i væsentlig grad deltagerens mulighed for at gå i skole eller deltage i familieliv og sociale/rekreative aktiviteter. Symptomsværhedsscore blev tildelt som Mild = 1, Moderat = 2 og Svær = 3. Kumulativ angrebssværhedsscore var summen af ​​de maksimale symptomsværhedsscore registreret for hvert angioødemanfald i en behandlingsperiode. Kumulativ angrebssværhedsgradsscore normaliseret pr. måned [(rå score/antal dages deltagelse i den behandlingsperiode)*30,4] blev rapporteret her. Kumulativ angrebssværhedsgrad normaliseret pr. måned varierede fra 0 til 10,4, og højere score repræsenterer værre symptomer.
Fra behandlingsstart op til 12 uger i hver behandlingsperiode
Kumulativ daglig sværhedsgrad for angioødemanfald normaliseret pr. måned i en behandlingsperiode
Tidsramme: Fra behandlingsstart op til 12 uger i hver interventionsperiode
Sværhedsgraden af ​​angioødemanfaldstegn/-symptom blev karakteriseret som Ingen: intet symptom; Mild: mærkbar, men let tolereret af deltageren og forstyrrede ikke rutineaktiviteter; Moderat: forstyrret deltagerens evne til at gå i skole eller deltage i familieliv og sociale/rekreative aktiviteter; Alvorlig: betydeligt begrænset deltagerens mulighed for at gå i skole eller deltage i familieliv og sociale/rekreative aktiviteter. Symptomsværhedsscore blev tildelt som Mild = 1, Moderat = 2 og Svær = 3. Kumulativ daglig-sværhedsscore var summen af ​​sværhedsgraderne registreret for hver dag med rapporterede symptomer i en behandlingsperiode. Kumulativ daglig alvorlighedsscore normaliseret pr. måned [(rå score/antal dages deltagelse i den behandlingsperiode)*30,4] blev rapporteret her. Kumulativ daglig alvorlighedsscore normaliseret pr. måned varierede fra 0 til 15,6, og højere score repræsenterer værre symptomer.
Fra behandlingsstart op til 12 uger i hver interventionsperiode
Normaliseret antal angioødemanfald pr. måned, der kræver akut behandling i en behandlingsperiode
Tidsramme: Fra behandlingsstart op til 12 uger i hver interventionsperiode
Angioødem-anfald blev defineret som den deltagerrapporterede indikation af symptomer eller tegn såsom hævelse eller smerte på et hvilket som helst sted efter en rapport om ingen hævelse eller smerte den foregående dag. Manifestationer af et angreb, der udvikler sig fra et sted til et andet, før fuldstændig løsning, blev betragtet som et enkelt angreb. Angreb, der begyndte at gå tilbage og derefter forværredes før fuldstændig opløsning, blev også betragtet som et angreb. Angreb, der begyndte, så ud til at forsvinde og derefter dukkede op igen uden en symptomfri kalenderdag rapporteret efter forekomsten af ​​opløsning, blev betragtet som 1 angreb. Eventuelle hævelser på grund af traumer eller symmetrisk ikke-smertefuld hævelse af underekstremiteterne blev ikke betragtet som et angioødemanfald. Antallet af anfald, der kræver akut behandling, blev normaliseret for antallet af dage, deltagerne deltog i en given periode og udtrykt som den månedlige frekvens.
Fra behandlingsstart op til 12 uger i hver interventionsperiode
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) efter dosisgruppe
Tidsramme: Fra start af studiebehandling op til 25 uger
En uønsket hændelse (AE) var enhver uønsket, uønsket, uplanlagt klinisk hændelse i form af tegn, symptomer, sygdom eller laboratorie- eller fysiologiske observationer, der forekommer hos en deltager, der deltager i et klinisk studie med sponsorens produkt, uanset årsagssammenhæng. TEAE'er blev defineret som hændelser, der startede eller forværredes på eller efter datoen og tidspunktet for den første dosis af forsøgsproduktet og op til 7 dage efter den sidste dosis af forsøgsproduktet.
Fra start af studiebehandling op til 25 uger
Plasmakoncentration af C1 esterasehæmmer (C1 INH) antigen
Tidsramme: Før dosis og 1 time (h) efter dosis ved uge 1 (dosis 1) og uge 6 (dosis 12); Før dosis, 1, 2, 4 og 8 timer efter dosis ved uge 12 (dosis 24) i hver interventionsperiode
Cl INH-antigenkoncentration i plasma blev bestemt under anvendelse af et automatiseret nefelometrisk assay.
Før dosis og 1 time (h) efter dosis ved uge 1 (dosis 1) og uge 6 (dosis 12); Før dosis, 1, 2, 4 og 8 timer efter dosis ved uge 12 (dosis 24) i hver interventionsperiode
C1 esterasehæmmer (C1 INH) Funktionel aktivitet i plasma
Tidsramme: Før dosis og 1 time efter dosis ved uge 1 (dosis 1) og uge 6 (dosis 12); Før dosis, 1, 2, 4 og 8 timer efter dosis ved uge 12 (dosis 24) i hver interventionsperiode
Den funktionelle aktivitet af C1 INH i plasmaprøver blev bestemt ved et kromogent assay.
Før dosis og 1 time efter dosis ved uge 1 (dosis 1) og uge 6 (dosis 12); Før dosis, 1, 2, 4 og 8 timer efter dosis ved uge 12 (dosis 24) i hver interventionsperiode
Plasmakoncentration af komplement C4
Tidsramme: Før dosis og 1 time efter dosis ved uge 1 (dosis 1) og uge 6 (dosis 12); Før dosis, 1, 2, 4 og 8 timer efter dosis ved uge 12 (dosis 24) i hver interventionsperiode
Koncentration af komplement C4 i plasma blev bestemt ved anvendelse af et automatiseret nefelometrisk assay.
Før dosis og 1 time efter dosis ved uge 1 (dosis 1) og uge 6 (dosis 12); Før dosis, 1, 2, 4 og 8 timer efter dosis ved uge 12 (dosis 24) i hver interventionsperiode
Antal deltagere med C1 esterasehæmmer (C1 INH) antistoffer i plasma
Tidsramme: Præ-dosis, 1 uge efter behandling (uge 13, uge ​​25) og 1 måned efter behandling opfølgning (uge 28)
Tilstedeværelsen af ​​C1 INH-antistoffer i plasmaprøver blev bestemt ved hjælp af en proprietær enzym-linked-immunosorbent-assay. Antallet af deltagere med C1 INH-antistoffer blev rapporteret.
Præ-dosis, 1 uge efter behandling (uge 13, uge ​​25) og 1 måned efter behandling opfølgning (uge 28)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. marts 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

4. maj 2017

Studieafslutning (Faktiske)

4. maj 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. januar 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. januar 2014

Først opslået (Skøn)

31. januar 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 0624-301
  • 2013-002453-29 (EudraCT nummer)
  • SHP616-301 (Anden identifikator: Shire)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet i afsnittet om datadeling på www.shiretrials.com internet side. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • Studieprotokol
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Formular til informeret samtykke (ICF)
  • Klinisk undersøgelsesrapport (CSR)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hereditært angioødem (HAE)

Kliniske forsøg med CINRYZE 500

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Macedonia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner