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Studio sulla sicurezza e l'efficacia di CINRYZE per la prevenzione degli attacchi di angioedema nei bambini di età compresa tra 6 e 11 anni con angioedema ereditario

11 maggio 2021 aggiornato da: Shire

Uno studio crossover di fase 3, multicentrico, randomizzato, in singolo cieco, a dosaggio variabile, per valutare la sicurezza e l'efficacia della somministrazione endovenosa di CINRYZE® (inibitore dell'esterasi C1 [umano]) per la prevenzione degli attacchi di angioedema nei bambini da 6 a 11 anni di età con angioedema ereditario

Obiettivo primario - Valutare l'efficacia relativa di due livelli di dose di CINRYZE (500 Unità e 1000 Unità) somministrati mediante iniezione endovenosa (IV) ogni 3 o 4 giorni per prevenire attacchi di angioedema nei bambini di età compresa tra 6 e 11 anni con angioedema ereditario (HAE) ).

Obiettivi secondari - Valutare la sicurezza e la tollerabilità, caratterizzare la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) e valutare l'immunogenicità di due livelli di dose di CINRYZE somministrati mediante iniezione endovenosa in bambini di età compresa tra 6 e 11 anni con HAE.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Frankfurt, Germania, 60590
        • Klinikum der J.W. Goethe Universität
      • Mörfelden-Walldorf, Germania, 64546
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Israele
      • Tel Aviv, Israele, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Messico
      • Mexico City, Messico, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Romania
      • Targu-Mures, Romania, 540072
        • Clinical County Hospital Mures
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80907
        • Asthma and Allergy Associates, P.C
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89106
        • Nevada Access to Research and Education Society
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Stati Uniti, 97401
        • Oregon Allergy Associates

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di HAE di tipo I o di tipo II.
  • Storia di attacchi di angioedema.

Criteri di esclusione:

  • Storia di sanguinamento o anomalie della coagulazione.
  • Diagnosi di angioedema acquisito o nota per avere anticorpi C1 INH.
  • Anamnesi di reazione allergica all'inibitore dell'esterasi C1 o ad altri prodotti sanguigni.
  • Ricezione di qualsiasi agente sperimentale diverso da quelli richiesti per la prevenzione o il trattamento degli attacchi di angioedema entro 30 giorni prima dello screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 500/1000
500 Unità di CINRYZE somministrate per iniezione endovenosa due volte a settimana per 12 settimane seguite da 1000 Unità di CINRYZE somministrate per iniezione endovenosa due volte a settimana per 12 settimane
Biologico: CINRYZE 500
500 unità di CINRYZE somministrate per iniezione endovenosa
Biologico: CINRYZE 1000
1000 unità di CINRYZE somministrate per iniezione endovenosa
Sperimentale: 1000/500
1000 Unità di CINRYZE somministrate per iniezione endovenosa due volte a settimana per 12 settimane seguite da 500 Unità di CINRYZE somministrate per iniezione endovenosa due volte a settimana per 12 settimane
Biologico: CINRYZE 500
500 unità di CINRYZE somministrate per iniezione endovenosa
Biologico: CINRYZE 1000
1000 unità di CINRYZE somministrate per iniezione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero normalizzato di attacchi di angioedema al mese in un periodo di trattamento
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento fino a 12 settimane durante ciascun periodo di trattamento
L'attacco di angioedema è stato definito come l'indicazione riferita dai partecipanti di sintomi o segni come gonfiore o dolore in qualsiasi posizione a seguito di una segnalazione di assenza di gonfiore o dolore il giorno precedente. Le manifestazioni di un attacco che progrediscono da un sito all'altro, prima della completa risoluzione, erano considerate un singolo attacco. Anche gli attacchi che hanno iniziato a regredire e poi sono peggiorati prima della completa risoluzione sono stati considerati un attacco. Gli attacchi che sono iniziati poi sembravano risolversi e poi sono riapparsi senza un giorno di calendario privo di sintomi segnalato dopo la comparsa della risoluzione sono stati considerati 1 attacco. Qualsiasi evento di gonfiore dovuto a trauma o gonfiore simmetrico non doloroso degli arti inferiori non è stato considerato un attacco di angioedema. Il numero di attacchi è stato normalizzato per il numero di giorni in cui i partecipanti hanno partecipato in un dato periodo ed espresso come frequenza mensile.
Dall'inizio del trattamento fino a 12 settimane durante ciascun periodo di trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio cumulativo di gravità degli attacchi di angioedema normalizzato per mese in un periodo di trattamento
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento fino a 12 settimane durante ciascun periodo di trattamento
La gravità del segno/sintomo dell'attacco di angioedema è stata caratterizzata come Nessuna: nessun sintomo; Lieve: sintomo evidente ma facilmente tollerato dal partecipante e che non ha interferito con le attività di routine; Moderato: il sintomo ha interferito con la capacità del partecipante di frequentare la scuola o di partecipare alla vita familiare e alle attività sociali/ricreative; Grave: il sintomo limitava significativamente la capacità del partecipante di frequentare la scuola o di partecipare alla vita familiare e alle attività sociali/ricreative. Il punteggio di gravità dei sintomi è stato assegnato come Lieve = 1, Moderato = 2 e Grave = 3. Il punteggio cumulativo di gravità degli attacchi era la somma dei punteggi massimi di gravità dei sintomi registrati per ciascun attacco di angioedema in un periodo di trattamento. Qui è stato riportato il punteggio cumulativo di gravità degli attacchi normalizzato per mese [(punteggio grezzo/numero di giorni di partecipazione a quel periodo di trattamento)*30,4]. Il punteggio cumulativo di gravità dell'attacco normalizzato per mese variava da 0 a 10,4 e punteggi più alti rappresentano sintomi peggiori.
Dall'inizio del trattamento fino a 12 settimane durante ciascun periodo di trattamento
Punteggio cumulativo giornaliero di gravità degli attacchi di angioedema normalizzato per mese in un periodo di trattamento
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento fino a 12 settimane durante ciascun periodo di intervento
La gravità del segno/sintomo dell'attacco di angioedema è stata caratterizzata come Nessuna: nessun sintomo; Lieve: evidente ma facilmente tollerato dal partecipante e non ha interferito con le attività di routine; Moderato: ha interferito con la capacità del partecipante di frequentare la scuola o di partecipare alla vita familiare e alle attività sociali/ricreative; Grave: ha limitato significativamente la capacità del partecipante di frequentare la scuola o di partecipare alla vita familiare e alle attività sociali/ricreative. Il punteggio di gravità dei sintomi è stato assegnato come Lieve = 1, Moderato = 2 e Grave = 3. Il punteggio cumulativo giornaliero di gravità era la somma dei punteggi di gravità registrati per ogni giorno di sintomi riportati in un periodo di trattamento. Qui è stato riportato il punteggio cumulativo giornaliero di gravità normalizzato per mese [(punteggio grezzo/numero di giorni di partecipazione a quel periodo di trattamento)*30,4]. Il punteggio cumulativo giornaliero di gravità normalizzato per mese variava da 0 a 15,6 e punteggi più alti rappresentano sintomi peggiori.
Dall'inizio del trattamento fino a 12 settimane durante ciascun periodo di intervento
Numero normalizzato di attacchi di angioedema al mese che richiedono un trattamento acuto in un periodo di trattamento
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento fino a 12 settimane durante ciascun periodo di intervento
L'attacco di angioedema è stato definito come l'indicazione riferita dai partecipanti di sintomi o segni come gonfiore o dolore in qualsiasi posizione a seguito di una segnalazione di assenza di gonfiore o dolore il giorno precedente. Le manifestazioni di un attacco che progrediscono da un sito all'altro, prima della completa risoluzione, erano considerate un singolo attacco. Anche gli attacchi che hanno iniziato a regredire e poi sono peggiorati prima della completa risoluzione sono stati considerati un attacco. Gli attacchi che sono iniziati poi sembravano risolversi e poi sono riapparsi senza un giorno di calendario privo di sintomi segnalato dopo la comparsa della risoluzione sono stati considerati 1 attacco. Qualsiasi evento di gonfiore dovuto a trauma o gonfiore simmetrico non doloroso degli arti inferiori non è stato considerato un attacco di angioedema. Il numero di attacchi che richiedono un trattamento acuto è stato normalizzato per il numero di giorni di partecipazione dei partecipanti in un dato periodo ed espresso come frequenza mensile.
Dall'inizio del trattamento fino a 12 settimane durante ciascun periodo di intervento
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) per gruppo di dose
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento in studio fino a 25 settimane
Un evento avverso (AE) è qualsiasi evento clinico indesiderato, indesiderato e non pianificato sotto forma di segni, sintomi, malattia o osservazioni di laboratorio o fisiologiche che si verificano in un partecipante che partecipa a uno studio clinico con il prodotto dello sponsor, indipendentemente dalla relazione causale. I TEAE sono stati definiti come eventi che sono iniziati o sono peggiorati alla data e all'ora della prima dose del prodotto sperimentale e fino a 7 giorni dopo l'ultima dose del prodotto sperimentale.
Dall'inizio del trattamento in studio fino a 25 settimane
Concentrazione plasmatica dell'antigene dell'inibitore dell'esterasi C1 (C1 INH).
Lasso di tempo: Pre-dose e 1 ora (h) post-dose alla Settimana 1 (Dose 1) e alla Settimana 6 (Dose 12); Pre-dose, 1, 2, 4 e 8 ore post-dose alla Settimana 12 (Dose 24) di ciascun periodo di intervento
La concentrazione dell'antigene C1 INH nel plasma è stata determinata utilizzando un test nefelometrico automatizzato.
Pre-dose e 1 ora (h) post-dose alla Settimana 1 (Dose 1) e alla Settimana 6 (Dose 12); Pre-dose, 1, 2, 4 e 8 ore post-dose alla Settimana 12 (Dose 24) di ciascun periodo di intervento
Attività funzionale dell'inibitore dell'esterasi C1 (C1 INH) nel plasma
Lasso di tempo: Pre-dose e 1 h post-dose alla Settimana 1 (Dose 1) e alla Settimana 6 (Dose 12); Pre-dose, 1, 2, 4 e 8 ore post-dose alla Settimana 12 (Dose 24) di ciascun periodo di intervento
L'attività funzionale di C1 INH nei campioni di plasma è stata determinata mediante un'analisi cromogenica.
Pre-dose e 1 h post-dose alla Settimana 1 (Dose 1) e alla Settimana 6 (Dose 12); Pre-dose, 1, 2, 4 e 8 ore post-dose alla Settimana 12 (Dose 24) di ciascun periodo di intervento
Concentrazione plasmatica del complemento C4
Lasso di tempo: Pre-dose e 1 h post-dose alla Settimana 1 (Dose 1) e alla Settimana 6 (Dose 12); Pre-dose, 1, 2, 4 e 8 ore post-dose alla Settimana 12 (Dose 24) di ciascun periodo di intervento
La concentrazione del complemento C4 nel plasma è stata determinata utilizzando un test nefelometrico automatizzato.
Pre-dose e 1 h post-dose alla Settimana 1 (Dose 1) e alla Settimana 6 (Dose 12); Pre-dose, 1, 2, 4 e 8 ore post-dose alla Settimana 12 (Dose 24) di ciascun periodo di intervento
Numero di partecipanti con anticorpi contro l'inibitore dell'esterasi C1 (C1 INH) nel plasma
Lasso di tempo: Pre-dose, 1 settimana dopo il trattamento (Settimana 13, Settimana 25) e 1 mese dopo il trattamento (Settimana 28)
La presenza di anticorpi C1 INH nei campioni di plasma è stata determinata utilizzando un test immunoassorbente legato a un enzima proprietario. È stato riportato il numero di partecipanti con anticorpi C1 INH.
Pre-dose, 1 settimana dopo il trattamento (Settimana 13, Settimana 25) e 1 mese dopo il trattamento (Settimana 28)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 marzo 2014

Completamento primario (Effettivo)

4 maggio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

4 maggio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 gennaio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 gennaio 2014

Primo Inserito (Stima)

31 gennaio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 maggio 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 0624-301
  • 2013-002453-29 (Numero EudraCT)
  • SHP616-301 (Altro identificatore: Shire)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti nella sezione Condivisione dei dati di www.shiretrials.com sito web. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • Protocollo di studio
  • Piano di analisi statistica (SAP)
  • Modulo di consenso informato (ICF)
  • Relazione sullo studio clinico (CSR)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Angioedema ereditario (HAE)

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