重复 i.c.v. 耐受性研究sNN0031 输液在 PD 患者中的给药
2016年1月26日 更新者：Newron Sweden AB
一项 1 期、多中心、随机、双盲研究，以评估 sNN0031 输注溶液对帕金森病患者重复侧脑室内给药的安全性和耐受性
这是一项 I 期、随机、安慰剂对照研究，旨在评估两个 2 周周期 i.c.v. 的安全性和耐受性。
尽管有其他 PD 药物，但 sNN0031 输注溶液对具有持续开关症状的中度严重 PD 患者的给药。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
1
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
30年 至 75年 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
主要纳入标准：
- 病程≥5年（根据病史和神经系统检查诊断）。
- 男女不限，年龄30-75岁。
- 电机波动，白天关闭时间 >1.5 小时
- OFF 阶段 2 到 4 的 Hoehn 和 Yahr 阶段
- 在 ON 阶段 UPDRS 第三部分得分 >22
- 患者应对左旋多巴有反应，并证明在给予左旋多巴后 UPDRS 第 III 部分评分至少降低 30%（左旋多巴激发试验）
- 筛选前至少 3 个月的优化和稳定的抗帕金森治疗
主要排除标准：
- 患者有除特发性帕金森氏病以外的任何形式的帕金森症的指征
- 患者处于帕金森病晚期，正在经历严重的、致残的峰值剂量或双相运动障碍和/或他们的症状出现不可预测或大幅波动
- 筛选时正在接受多多巴或阿扑吗啡泵治疗的患者
- 患者植入了脑脊液引流分流器或植入了中枢神经系统 (CNS) 导管，或接受了与 PD 相关的神经外科干预（例如 深部脑刺激、丘脑切开术等）或计划在试用期间进行
- 简易精神状态检查 (MMSE) 得分为 24 分或更低的并发痴呆诊断。
- 患者抑郁，如汉密尔顿抑郁量表（GRID-HAMD，17 项量表）评分 > 17
- 根据哥伦比亚症状自杀评定量表 (C-SSRS) 的评分判断具有高自杀风险的患者
- 有颅内压增高病史的患者
- 眼科检查（通过糖尿病视网膜病变早期治疗研究 (EDTRS) 进行的眼底镜检查和视力检查以及视野检查）具有临床意义的发现，表明该研究存在安全问题
- 患者目前患有具有临床意义的胃肠道、肾脏、肝脏、内分泌、肺部或心血管疾病
- 患者有心脏问题或明显的心电图异常
- 不受控制的高血压。
- 患者过去曾经历过精神病性症状（例如 精神分裂症或精神病性抑郁症）
- 患者的精神或身体状况会妨碍进行研究评估
- 过去 12 个月内酒精或物质依赖，或 3 个月内滥用，尼古丁除外
- MRI 检查发现肿瘤或病理性出血的潜在来源，或任何可能使患者处于危险之中的异常
- 结构性脑病史，包括肿瘤和增生
- 正在进行或疑似原发性或复发性恶性疾病（目前活跃或缓解期不到一年）
- 任何妨碍外科手术、改变伤口愈合或导致慢性 i.c.v. 的疾病。 分娩或装置植入在医学上不合适
- 患者有 HIV、乙型或丙型肝炎病史或当前诊断。
- 增加对感染的易感性
- 怀孕或哺乳或不愿在试验期间采取充分避孕措施的妇女（仅限有生育能力的妇女）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：SNN0031
sNN0031 用于通过植入式输液泵进行脑室内 (i.c.v.) 给药的输液溶液（在 aCSF 中）
|
I.c.v.
在间隔 3 个月的 2 个 12 天周期内输注。
第 2 个周期后 6 个月随访。
其他名称：
|
|
PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂
通过植入式输液泵进行脑室内 (i.c.v.) 给药的人工脑脊髓液 (aCSF)
|
I.c.v.
在间隔 3 个月的 2 个 12 天周期内输注。
第 2 个周期后 6 个月随访。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
SNN0031 的耐受性 [研究期间每组发生的不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的数量]
大体时间：10个月
|
在研究期间每组中发生的 AE 和 SAE 的数量
|
10个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
两个 14 天连续输注周期期间脑脊液中 sNN0031 的峰值浓度
大体时间：14 天 x 2
|
探索 70 μg sNN0031 的两个不同治疗周期期间脑脊液 (CSF) 中血小板衍生生长因子-BB (PDGF-BB) 水平的峰值浓度，每个周期间隔 3 个月
|
14 天 x 2
|
|
泵流量误差率
大体时间：10个月
|
Medtronic SynchroMed® II 输液系统的性能 - 泵流量误差率在 25% 以内
|
10个月
|
|
与植入式输液系统相关的 AE 患者人数
大体时间：10个月
|
在研究期间每组发生的与美敦力 SynchroMed® II 输液系统相关的 AE 和 SAE 数量
|
10个月
|
其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
SNN0031 的两个周期后修改的 Hoehn & Yahr 阶段变化的探索性评估
大体时间：10个月
|
探索相关疗效相关变量相对于基线的变化： o 改进的 Hoehn & Yahr 载物台 |
10个月
|
|
SNN0031 两个周期后统一帕金森病评定量表 (UPDRS) 变化的探索性评估
大体时间：10个月
|
探索相关疗效相关变量相对于基线的变化： o 统一帕金森病评定量表 (UPDRS) |
10个月
|
|
SNN0031 两个周期后帕金森病问卷 (PDQ-39) 变化的探索性评估
大体时间：10个月
|
探索相关疗效相关变量相对于基线的变化： o 帕金森病问卷 (PDQ-39) |
10个月
|
|
SNN0031 两个周期后运动障碍评定量表 (DRS) 变化的探索性评估
大体时间：10个月
|
探索相关疗效相关变量相对于基线的变化： o 运动障碍评定量表 (DRS) |
10个月
|
|
SNN0031 两个周期后非运动症状量表 (NMSS 30) 变化的探索性评估
大体时间：10个月
|
探索相关疗效相关变量相对于基线的变化： o 非运动症状量表 (NMSS 30) |
10个月
|
|
突触前多巴胺转运蛋白 (DAT) 结合的变化
大体时间：10个月
|
使用 DaTscan 探索基底神经节中突触前多巴胺转运蛋白 (DAT) 结合的变化
|
10个月
|
|
SNN0031 两个周期期间和之后血浆和脑脊液中潜在相关生物标志物（炎症介质）的探索性评估
大体时间：10个月
|
探索血浆和脑脊液中潜在相关的生物标志物——炎症介质。
|
10个月
|
|
SNN0031 两个周期期间和之后血浆和脑脊液中潜在相关生物标志物（尿酸盐）的探索性评估
大体时间：10个月
|
探索血浆和脑脊液中可能相关的生物标志物——尿酸盐。
|
10个月
|
|
SNN0031 两个周期期间和之后血浆和脑脊液中潜在相关生物标志物 (DJ-1/Park7) 的探索性评估
大体时间：10个月
|
探索血浆和 CSF 中潜在相关的生物标志物 - DJ-1/Park7。
|
10个月
|
|
SNN0031 两个周期期间和之后血浆和脑脊液中潜在相关生物标志物（α-突触核蛋白）的探索性评估
大体时间：10个月
|
探索血浆和 CSF 中潜在相关的生物标志物 - α-突触核蛋白。
|
10个月
|
|
SNN0031 两个周期期间和之后血浆和脑脊液中潜在相关生物标志物（血红蛋白）的探索性评估
大体时间：10个月
|
探索血浆和脑脊液中可能相关的生物标志物——血红蛋白。
|
10个月
|
|
在 sNN0031 的两个周期期间和之后血浆和 CSF 中潜在相关生物标志物（亚硝酸盐/硝酸盐）的探索性评估
大体时间：10个月
|
探索血浆和 CSF 中潜在相关的生物标志物 - 亚硝酸盐/硝酸盐。
|
10个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2015年1月1日
初级完成 (实际的)
2015年10月1日
研究完成 (实际的)
2015年10月1日
研究注册日期
首次提交
2015年3月5日
首先提交符合 QC 标准的
2015年3月31日
首次发布 (估计)
2015年4月3日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年1月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年1月26日
最后验证
2016年1月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.