Studie om Tolerability of Repeat i.c.v. Administrering av sNN0031 infusjonsløsning hos pasienter med PD
26. januar 2016 oppdatert av: Newron Sweden AB
En fase 1, multisenter, randomisert, dobbeltblind studie for å vurdere sikkerhet og tolerabilitet ved gjentatt intracerebroventrikulær administrering av sNN0031 infusjonsløsning til pasienter med Parkinsons sykdom
Dette er en fase I, randomisert, placebokontrollert studie for å vurdere sikkerheten og toleransen til to 2-ukers sykluser med i.c.v.
administrering av sNN0031 infusjonsløsning til pasienter med PD av moderat alvorlighetsgrad med vedvarende on-off-symptomer til tross for andre PD-medisiner.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
1
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
London, Storbritannia, SE5 9RS
- King's College Hospital
-
Oxford, Storbritannia, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
-
-
-
-
-
Lund, Sverige, 22185
- Lund University Hospital
-
Stockholm, Sverige, 141 86
- Karolinska University Hospital Huddinge
-
-
-
-
-
Bremerhaven, Tyskland, DE-27574
- Klinikum-Bremerhaven
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
30 år til 75 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Hovedinkluderingskriterier:
- Sykdomsvarighet ≥ 5 år (diagnose basert på sykehistorie og nevrologisk undersøkelse).
- Mann eller kvinne, alder 30 - 75 år inkludert.
- Motorsvingninger, med AV-tid >1,5 time i løpet av dagen
- Et Hoehn og Yahr-trinn på 2 til 4 under AV-fasen
- Poeng >22 på UPDRS del III under PÅ-fasen
- Pasienter bør være L-dopa-responsive og vise minst 30 % reduksjon i UPDRS del III-score etter administrering av L-dopa (L-dopa-utfordringstest)
- Optimalisert og stabil anti-Parkinson behandling i minst 3 måneder før screening
Hovedekskluderingskriterier:
- Pasienten har noen indikasjon på andre former for parkinsonisme enn idiopatisk Parkinsons sykdom
- Pasienten er i et sent stadium av Parkinsons sykdom, og opplever alvorlig, invalidiserende toppdose- eller bifasisk dyskinesi og/eller uforutsigbare eller vidt svingende svingninger i symptomene.
- Pasienter som er på behandling med Duodopa eller Apomorfinpumpe på tidspunktet for screening
- Pasienten har en implantert shunt for drenering av CSF eller et implantert kateter fra sentralnervesystemet (CNS), eller har mottatt nevrokirurgisk intervensjon relatert til PD (f.eks. dyp hjernestimulering, thalamotomi osv.) eller er planlagt å gjøre det i løpet av prøveperioden
- Samtidig diagnostisering av demens med en skår på 24 eller lavere på Mini-Mental State Examination (MMSE).
- Pasienten er deprimert, som indikert av en Hamilton Depression Rating Scale (GRID-HAMD, 17-element skala) score > 17
- Pasienter som har høy risiko for selvmord, bedømt etter vurderingen av Columbia Symptoms Suicide Rating Scale (C-SSRS)
- Pasienter med en historie med økt intrakranielt trykk
- Oftalmologisk undersøkelse (funduskopi og synsskarphet ved Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (EDTRS) og perimetri) med klinisk signifikante funn som innebærer sikkerhetsbekymringer for denne studien
- Pasienten har en aktuell klinisk signifikant gastrointestinal, nyre-, lever-, endokrin-, lunge- eller kardiovaskulær sykdom
- Pasienten har hjerteproblemer eller en betydelig EKG-avvik
- Ukontrollert hypertensjon.
- Pasienten har tidligere opplevd psykotiske symptomer (f. schizofreni eller psykotisk depresjon)
- Pasienten har en mental eller fysisk tilstand som vil utelukke å utføre studievurderinger
- Alkohol- eller rusavhengighet i løpet av de siste 12 månedene, eller misbruk innen 3 måneder, med unntak av nikotin
- MR-undersøkelse med funn av svulster eller potensielle kilder til patologiske blødninger, eller enhver unormalitet som kan sette pasienten i fare
- Historie med strukturell hjernesykdom inkludert svulster og hyperplasi
- Pågående eller mistenkt primær eller tilbakevendende ondartet sykdom (for øyeblikket aktiv eller i remisjon i mindre enn ett år)
- Enhver lidelse som utelukker en kirurgisk prosedyre, endrer sårtilheling eller gjør kronisk i.c.v. levering eller enhetsimplantater medisinsk uegnet
- Pasienten har en historie eller en nåværende diagnose av HIV, Hepatitt B eller C.
- Økt mottakelighet for infeksjoner
- Kvinner som er gravide eller ammer eller som ikke ønsker å bruke tilstrekkelig prevensjon under forsøket (kun kvinner i fertil alder)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: FIDOBBELT
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: sNN0031
sNN0031 infusjonsløsning (i aCSF) for intracerebroventrikulær (i.c.v.) administrering med en implantert infusjonspumpe
|
I.c.v.
infusjon i løpet av 2 12d-sykluser atskilt med 3 mnd.
6 mnd oppfølging etter 2. syklus.
Andre navn:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Kunstig cerebro spinalvæske (aCSF) for intracerebroventrikulær (i.c.v.) administrering av en implantert infusjonspumpe
|
I.c.v.
infusjon i løpet av 2 12d-sykluser atskilt med 3 mnd.
6 mnd oppfølging etter 2. syklus.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tolerabilitet av sNN0031 [Antall bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE) som forekommer i hver gruppe i løpet av studiens varighet]
Tidsramme: 10 måneder
|
Antall AE og SAE som forekommer i hver gruppe i løpet av studiens varighet
|
10 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Toppkonsentrasjoner av sNN0031 i cerebrospinalvæske i løpet av to 14 dagers kontinuerlige infusjonssykluser
Tidsramme: 14 dager x 2
|
For å utforske toppkonsentrasjoner av platelet-derived Growth Factor-BB (PDGF-BB) nivåer i cerebrospinalvæske (CSF) under to forskjellige behandlingssykluser på 70 μg sNN0031 hver atskilt med 3 måneder
|
14 dager x 2
|
|
Pumpestrøm feilrate
Tidsramme: 10 måneder
|
Ytelsen til Medtronic SynchroMed® II infusjonssystem - Feilfrekvens for pumpestrøm innenfor 25 %
|
10 måneder
|
|
Antall pasienter med AE relatert til det implanterte infusjonssystemet
Tidsramme: 10 måneder
|
Antall AE og SAE relatert til Medtronic SynchroMed® II infusjonssystem som forekommer i hver gruppe i løpet av studiens varighet
|
10 måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Utforskende evaluering av endringer i det modifiserte Hoehn & Yahr-stadiet etter to sykluser med sNN0031
Tidsramme: 10 måneder
|
For å utforske endringen fra baseline i relevante effektivitetsrelaterte variabler: o Modifisert Hoehn &Yahr scene |
10 måneder
|
|
Utforskende evaluering av endringer i Unified Parkinsons disease rating scale (UPDRS) etter to sykluser med sNN0031
Tidsramme: 10 måneder
|
For å utforske endringen fra baseline i relevante effektivitetsrelaterte variabler: o Unified Parkinsons disease rating scale (UPDRS) |
10 måneder
|
|
Utforskende evaluering av endringer i spørreskjemaet om Parkinsons sykdom (PDQ-39) etter to sykluser med sNN0031
Tidsramme: 10 måneder
|
For å utforske endringen fra baseline i relevante effektivitetsrelaterte variabler: o Parkinsons sykdom spørreskjema (PDQ-39) |
10 måneder
|
|
Utforskende evaluering av endringer i Dyskinesia-vurderingsskalaen (DRS) etter to sykluser av sNN0031
Tidsramme: 10 måneder
|
For å utforske endringen fra baseline i relevante effektivitetsrelaterte variabler: o Dyskinesi-vurderingsskala (DRS) |
10 måneder
|
|
Utforskende evaluering av endringer i o Ikke-motorisk symptomskala (NMSS 30) etter to sykluser med sNN0031
Tidsramme: 10 måneder
|
For å utforske endringen fra baseline i relevante effektivitetsrelaterte variabler: o Ikke-motorisk symptomskala (NMSS 30) |
10 måneder
|
|
Endringer i presynaptisk dopamintransportør (DAT) binding
Tidsramme: 10 måneder
|
For å utforske endringer i presynaptisk dopamintransportør (DAT) binding i basalganglier ved å bruke DaTscan
|
10 måneder
|
|
Utforskende evaluering av potensielt relevante biomarkører (inflammatoriske mediatorer) i plasma og CSF under og etter to sykluser med sNN0031
Tidsramme: 10 måneder
|
Å utforske potensielt relevante biomarkører i plasma og CSF - inflammatoriske mediatorer.
|
10 måneder
|
|
Utforskende evaluering av potensielt relevante biomarkører (urat) i plasma og CSF under og etter to sykluser med sNN0031
Tidsramme: 10 måneder
|
Å utforske potensielt relevante biomarkører i plasma og CSF - urat.
|
10 måneder
|
|
Utforskende evaluering av potensielt relevante biomarkører (DJ-1/Park7) i plasma og CSF under og etter to sykluser med sNN0031
Tidsramme: 10 måneder
|
For å utforske potensielt relevante biomarkører i plasma og CSF - DJ-1/Park7.
|
10 måneder
|
|
Utforskende evaluering av potensielt relevante biomarkører (alfa-synuklein) i plasma og CSF under og etter to sykluser med sNN0031
Tidsramme: 10 måneder
|
For å utforske potensielt relevante biomarkører i plasma og CSF - alfa-synuklein.
|
10 måneder
|
|
Utforskende evaluering av potensielt relevante biomarkører (hemoglobin) i plasma og CSF under og etter to sykluser med sNN0031
Tidsramme: 10 måneder
|
Å utforske potensielt relevante biomarkører i plasma og CSF - hemoglobin.
|
10 måneder
|
|
Utforskende evaluering av potensielt relevante biomarkører (nitritt/nitrat) i plasma og CSF under og etter to sykluser med sNN0031
Tidsramme: 10 måneder
|
Å utforske potensielt relevante biomarkører i plasma og CSF - nitritt/nitrat.
|
10 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Håkan Widner, Prof, Lund University Hospital
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. januar 2015
Primær fullføring (FAKTISKE)
1. oktober 2015
Studiet fullført (FAKTISKE)
1. oktober 2015
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
5. mars 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
31. mars 2015
Først lagt ut (ANSLAG)
3. april 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)
27. januar 2016
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. januar 2016
Sist bekreftet
1. januar 2016
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Parkinsonlidelser
- Basal ganglia sykdommer
- Bevegelsesforstyrrelser
- Synukleinopatier
- Nevrodegenerative sykdommer
- Parkinsons sykdom
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Angiogenesemodulerende midler
- Vekststoffer
- Antikoagulanter
- Angiogenese-induserende midler
- Becaplermin
Andre studie-ID-numre
- sNN0031-004
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .