Tanulmány az ismétlődés tolerálhatóságáról i.c.v. Az sNN0031 infúziós oldat beadása PD-ben szenvedő betegeknél

Fő felvételi kritériumok:

1. A betegség időtartama ≥ 5 év (a diagnózis a kórelőzmény és a neurológiai vizsgálat alapján).
2. Férfi vagy nő, 30-75 éves korig.
3. Motoringadozások, OFF-idő >1,5 óra a nap folyamán
4. Hoehn és Yahr fokozat 2-től 4-ig az OFF fázis alatt
5. Pontszám >22 az UPDRS III. részén a BE fázisban
6. A betegeknek reagálniuk kell az L-dopa-ra, és legalább 30%-kal csökkenteni kell az UPDRS III. rész pontszámát az L-dopa beadása után (L-dopa provokációs teszt).
7. Optimalizált és stabil Parkinson-kór elleni kezelés legalább 3 hónapig a szűrés előtt

Fő kizárási kritériumok:

1. A betegnek a parkinsonizmus bármely formájára utaló jele van, kivéve az idiopátiás Parkinson-kórt
2. A páciens a Parkinson-kór késői stádiumában van, és súlyos, mozgásképtelenséget okozó csúcsdózisú vagy kétfázisú diszkinéziát és/vagy előre nem látható vagy széles körben ingadozó tüneteket tapasztal.
3. Azok a betegek, akik a szűrés idején Duodopa vagy Apomorphine pumpa kezelés alatt állnak
4. A páciensnek beültetett söntje van a CSF elvezetésére vagy beültetett központi idegrendszeri (CNS) katéter, vagy PD-vel kapcsolatos idegsebészeti beavatkozáson esett át (pl. mély agystimuláció, talamotómia stb.), vagy ezt a próbaidőszakban tervezik
5. A demencia egyidejű diagnózisa 24 vagy annál alacsonyabb pontszámmal a Mini-Mental State Examination (MMSE) során.
6. A beteg depressziós, amint azt a Hamilton Depresszió Értékelő Skála (GRID-HAMD, 17 tételes skála) pontszám > 17 jelzi.
7. Azok a betegek, akiknél a Columbia Symptoms Suicide Rating Scale (C-SSRS) értékelése alapján nagy az öngyilkosság kockázata
8. Olyan betegek, akiknek a kórtörténetében megnövekedett koponyaűri nyomás szerepel
9. Szemészeti vizsgálat (fundoszkópia és látásélesség korai diabéteszes retinopátia vizsgálattal (EDTRS) és perimetria) klinikailag jelentős leletekkel, amelyek biztonsági aggályokat jelentenek ebben a vizsgálatban
10. A betegnek jelenleg klinikailag jelentős gyomor-bélrendszeri, vese-, máj-, endokrin-, tüdő- vagy szív- és érrendszeri betegsége van.
11. A betegnek szívproblémái vannak, vagy jelentős EKG-rendellenessége van
12. Nem kontrollált magas vérnyomás.
13. A beteg a múltban pszichotikus tüneteket tapasztalt (pl. skizofrénia vagy pszichotikus depresszió)
14. A páciensnek olyan mentális vagy fizikai állapota van, amely kizárja a vizsgálati értékelések elvégzését
15. Alkohol- vagy kábítószer-függőség az előző 12 hónapon belül, vagy visszaélés 3 hónapon belül, a nikotin kivételével
16. MRI-vizsgálat daganatok vagy kóros vérzések lehetséges forrásaival, vagy bármilyen olyan rendellenességgel, amely veszélyeztetheti a beteget
17. Strukturális agybetegség a kórtörténetben, beleértve a daganatokat és a hiperpláziát
18. Folyamatos vagy feltételezett elsődleges vagy visszatérő rosszindulatú betegség (jelenleg aktív vagy egy évnél rövidebb remisszióban van)
19. Minden olyan rendellenesség, amely kizárja a sebészeti beavatkozást, megváltoztatja a sebgyógyulást vagy krónikus i.c.v. szállítás vagy eszköz implantátumok orvosilag alkalmatlanok
20. A betegnek HIV, hepatitis B vagy C kórtörténete vagy jelenlegi diagnózisa van.
21. Fokozott fogékonyság a fertőzésekre
22. Olyan nők, akik terhesek vagy szoptatnak, vagy nem hajlandók megfelelő fogamzásgátlást alkalmazni a vizsgálat során (csak fogamzóképes korú nők)