Studie o snášenlivosti opakování i.c.v. Podávání infuzního roztoku sNN0031 pacientům s PD

Hlavní kritéria pro zařazení:

1. Trvání onemocnění ≥ 5 let (diagnóza založená na anamnéze a neurologickém vyšetření).
2. Muž nebo žena, věk 30 - 75 let včetně.
3. Kolísání motoru s dobou vypnutí >1,5 hodiny během dne
4. Stupeň Hoehn a Yahr 2 až 4 během fáze OFF
5. Skóre >22 na části III UPDRS během fáze ON
6. Pacienti by měli být citliví na L-dopu a měli by vykazovat alespoň 30% pokles skóre části III UPDRS po podání L-dopy (test L-dopa provokační test)
7. Optimalizovaná a stabilní antiparkinsonská léčba po dobu minimálně 3 měsíců před screeningem

Hlavní kritéria vyloučení:

1. Pacient má jakékoli známky jiných forem parkinsonismu než idiopatické Parkinsonovy choroby
2. Pacient je v pozdním stadiu Parkinsonovy choroby a pociťuje těžkou, invalidizující dyskinezi s maximální dávkou nebo bifázickou dyskinezi a/nebo nepředvídatelné nebo široce kolísavé fluktuace symptomů
3. Pacienti, kteří jsou v době screeningu léčeni pumpou Duodopa nebo Apomorphine
4. Pacient má implantovaný zkrat pro drenáž CSF nebo implantovaný katétr centrálního nervového systému (CNS) nebo podstoupil neurochirurgický zákrok související s PD (např. hluboká mozková stimulace, thalamotomie atd.) nebo je to naplánováno během zkušební doby
5. Souběžné diagnózy demence se skóre 24 nebo nižším na Mini-Mental State Examination (MMSE).
6. Pacient je v depresi, jak ukazuje Hamiltonova škála hodnocení deprese (GRID-HAMD, 17-položková škála) skóre > 17
7. Pacienti s vysokým rizikem sebevraždy podle hodnocení Columbia Symptoms Suicide Rating Scale (C-SSRS)
8. Pacienti s anamnézou zvýšeného intrakraniálního tlaku
9. Oftalmologické vyšetření (funduskopie a zraková ostrost pomocí Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (EDTRS) a perimetrie) s klinicky významnými nálezy, které naznačují bezpečnostní obavy pro tuto studii
10. Pacient má v současnosti klinicky významné gastrointestinální, ledvinové, jaterní, endokrinní, plicní nebo kardiovaskulární onemocnění
11. Pacient má srdeční problémy nebo významnou abnormalitu EKG
12. Nekontrolovaná hypertenze.
13. Pacient měl v minulosti psychotické příznaky (např. schizofrenie nebo psychotická deprese)
14. Pacient má duševní nebo fyzický stav, který by znemožňoval provedení hodnocení studie
15. Závislost na alkoholu nebo látkách během předchozích 12 měsíců nebo zneužívání během 3 měsíců, s výjimkou nikotinu
16. MRI vyšetření s nálezy nádorů nebo potenciálních zdrojů patologického krvácení nebo jakékoli abnormality, která může pacienta ohrozit
17. Strukturální onemocnění mozku v anamnéze včetně nádorů a hyperplazie
18. Probíhající nebo suspektní primární nebo recidivující maligní onemocnění (aktuálně aktivní nebo v remisi po dobu kratší než jeden rok)
19. Jakákoli porucha, která vylučuje chirurgický zákrok, mění hojení ran nebo způsobuje chronické i.c.v. implantáty nebo implantáty zařízení z lékařského hlediska nevhodné
20. Pacient má v anamnéze nebo současnou diagnózu HIV, hepatitidy B nebo C.
21. Zvýšená náchylnost k infekcím
22. Ženy, které jsou těhotné nebo kojící nebo nechtějí během studie používat vhodnou antikoncepci (pouze ženy ve fertilním věku)