Tutkimus i.c.v.-toiston siedettävyydestä. sNN0031-infuusioliuoksen anto PD-potilaille
tiistai 26. tammikuuta 2016 päivittänyt: Newron Sweden AB
Vaihe 1, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkotutkimus sNN0031-infuusioliuoksen toistuvan intraserebroventrikulaarisen annon turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi Parkinsonin tautia sairastaville potilaille
Tämä on vaiheen I, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus kahden 2 viikon i.c.v.-syklin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi.
sNN0031-infuusioliuoksen antaminen potilaille, joilla on keskivaikea PD ja jatkuvat on-off-oireet muista PD-lääkkeistä huolimatta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
1
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Lund, Ruotsi, 22185
- Lund University Hospital
-
Stockholm, Ruotsi, 141 86
- Karolinska University Hospital Huddinge
-
-
-
-
-
Bremerhaven, Saksa, DE-27574
- Klinikum-Bremerhaven
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
- King's College Hospital
-
Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
30 vuotta - 75 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Sairauden kesto ≥ 5 vuotta (diagnoosi perustuu sairaushistoriaan ja neurologiseen tutkimukseen).
- Mies tai nainen, ikä 30-75 vuotta mukaan lukien.
- Moottorin vaihtelut, OFF-aika >1,5 tuntia päivän aikana
- Hoehnin ja Yahrin vaihe 2-4 OFF-vaiheen aikana
- Pistemäärä >22 UPDRS-osassa III ON-vaiheen aikana
- Potilaiden tulee reagoida L-dopaan ja osoittaa vähintään 30 %:n lasku UPDRS-osan III pistemäärässä L-dopan antamisen jälkeen (L-dopa-altistustesti).
- Optimoitu ja vakaa Parkinsonin vastainen hoito vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Potilaalla on merkkejä muista parkinsonismin muodoista kuin idiopaattisesta Parkinsonin taudista
- Potilas on Parkinsonin taudin myöhäisessä vaiheessa ja hänellä on vaikea, toimintakyvyttömyyttä aiheuttava huippuannoksen tai kaksivaiheinen dyskinesia ja/tai arvaamattomia tai laajasti heilahtelevia vaihteluita oireissaan
- Potilaat, jotka ovat seulonnan aikana hoidossa Duodopa- tai Apomorphine-pumpulla
- Potilaalla on istutettu shuntti aivo-selkäydinnesteen tyhjentämistä varten tai istutettu keskushermostokatetri tai hän on saanut PD:hen liittyvää neurokirurgista interventiota (esim. syvä aivojen stimulaatio, talamotomia jne.) tai se on suunniteltu tekemään niin koeajan aikana
- Samanaikaiset dementiadiagnoosit, joiden pistemäärä on 24 tai vähemmän Mini-Mental State Examination (MMSE) -tutkimuksessa.
- Potilas on masentunut, kuten Hamilton Depression Rating Scale (GRID-HAMD, 17-osainen asteikko) osoittaa > 17
- Potilaat, joilla on suuri itsemurhariski Columbia Symptoms Suicide Rating Scale (C-SSRS) -arvioinnin perusteella
- Potilaat, joilla on ollut kohonnut kallonsisäinen paine
- Oftalmologinen tutkimus (funduskoopia ja näöntarkkuus diabeettisen retinopatian varhaisen hoitotutkimuksen (EDTRS) ja perimetrian avulla) kliinisesti merkittävillä löydöksillä, jotka viittaavat tämän tutkimuksen turvallisuuteen
- Potilaalla on kliinisesti merkittävä maha-suolikanavan, munuaisten, maksan, endokriininen, keuhko- tai sydän- ja verisuonisairaus
- Potilaalla on sydänongelmia tai merkittävä EKG-poikkeama
- Hallitsematon verenpainetauti.
- Potilaalla on aiemmin ollut psykoottisia oireita (esim. skitsofrenia tai psykoottinen masennus)
- Potilaalla on henkinen tai fyysinen tila, joka estää tutkimusten tekemisen
- Alkoholi- tai päihderiippuvuus viimeisten 12 kuukauden aikana tai väärinkäyttö 3 kuukauden sisällä, nikotiinia lukuun ottamatta
- MRI-tutkimus, jossa havaitaan kasvaimia tai mahdollisia patologisten verenvuotojen lähteitä tai mikä tahansa poikkeavuus, joka voi vaarantaa potilaan
- Aivojen rakenteellinen sairaus, mukaan lukien kasvaimet ja hyperplasia
- Meneillään oleva tai epäilty primaarinen tai uusiutuva pahanlaatuinen sairaus (tällä hetkellä aktiivinen tai remissiossa alle vuoden)
- Mikä tahansa häiriö, joka estää kirurgisen toimenpiteen, muuttaa haavan paranemista tai tekee kroonisesta i.c.v. toimitus tai laiteimplantti ei sovellu lääketieteellisesti
- Potilaalla on anamneesi tai diagnosoitu HIV, B- tai C-hepatiitti.
- Lisääntynyt alttius infektioille
- Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät tai eivät halua käyttää asianmukaista ehkäisyä tutkimuksen aikana (vain hedelmällisessä iässä olevat naiset)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: NELINKERTAISTAA
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: sNN0031
sNN0031 Infuusioliuos (aCSF:ssä) intraserebroventrikulaariseen (i.c.v.) antamiseen implantoidulla infuusiopumpulla
|
I.c.v.
infuusio 2 12 d syklin aikana 3 kuukauden välein.
6 kk seuranta toisen jakson jälkeen.
Muut nimet:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
Keinotekoinen Cerebro Spinal Fluid (aCSF) intraserebroventrikulaariseen (i.c.v.) antamiseen implantoidulla infuusiopumpulla
|
I.c.v.
infuusio 2 12 d syklin aikana 3 kuukauden välein.
6 kk seuranta toisen jakson jälkeen.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
SNN0031:n siedettävyys [haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) määrä jokaisessa ryhmässä tutkimuksen keston aikana]
Aikaikkuna: 10 kuukautta
|
AE- ja SAE-tapausten lukumäärä kussakin ryhmässä tutkimuksen keston aikana
|
10 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
SNN0031:n huippupitoisuudet aivo-selkäydinnesteessä kahden 14 päivän jatkuvan infuusiosyklin aikana
Aikaikkuna: 14 päivää x 2
|
Verihiutaleperäisen kasvutekijän BB:n (PDGF-BB) huippupitoisuuksien tutkiminen aivo-selkäydinnesteessä (CSF) kahdella eri 70 μg sNN0031:n hoitojaksolla, jotka erotetaan 3 kuukauden välein
|
14 päivää x 2
|
|
Pumpun virtausvirhesuhde
Aikaikkuna: 10 kuukautta
|
Medtronic SynchroMed® II -infuusiojärjestelmän suorituskyky - Pumpun virtausvirheprosentti on 25 %
|
10 kuukautta
|
|
Implantoituun infuusiojärjestelmään liittyvien haittavaikutusten potilaiden lukumäärä
Aikaikkuna: 10 kuukautta
|
Medtronic SynchroMed® II -infuusiojärjestelmään liittyvien AE- ja SAE-tapausten lukumäärä kussakin ryhmässä tutkimuksen keston aikana
|
10 kuukautta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Modifioidun Hoehn & Yahr -vaiheen muutosten tutkiva arviointi kahden sNN0031-syklin jälkeen
Aikaikkuna: 10 kuukautta
|
Tutkiaksesi muutosta lähtötasosta asiaankuuluvissa tehokkuuteen liittyvissä muuttujissa: o Modifioitu Hoehn & Yahr -lava |
10 kuukautta
|
|
Unified Parkinsonin taudin arviointiasteikon (UPDRS) muutosten tutkiva arviointi kahden sNN0031-syklin jälkeen
Aikaikkuna: 10 kuukautta
|
Tutkiaksesi muutosta lähtötasosta asiaankuuluvissa tehokkuuteen liittyvissä muuttujissa: o Unified Parkinsonin taudin luokitusasteikko (UPDRS) |
10 kuukautta
|
|
Parkinsonin tautikyselyyn (PDQ-39) tehtyjen muutosten tutkiva arviointi kahden sNN0031-syklin jälkeen
Aikaikkuna: 10 kuukautta
|
Tutkiaksesi muutosta lähtötasosta asiaankuuluvissa tehokkuuteen liittyvissä muuttujissa: o Parkinsonin tautikysely (PDQ-39) |
10 kuukautta
|
|
Dyskinesia-luokitusasteikon (DRS) muutosten tutkiva arviointi kahden sNN0031-syklin jälkeen
Aikaikkuna: 10 kuukautta
|
Tutkiaksesi muutosta lähtötasosta asiaankuuluvissa tehokkuuteen liittyvissä muuttujissa: o Dyskinesian luokitusasteikko (DRS) |
10 kuukautta
|
|
O Ei-motoristen oireiden asteikon (NMSS 30) muutosten tutkiva arviointi kahden sNN0031-syklin jälkeen
Aikaikkuna: 10 kuukautta
|
Tutkiaksesi muutosta lähtötasosta asiaankuuluvissa tehokkuuteen liittyvissä muuttujissa: o Ei-motoriset oireet (NMSS 30) |
10 kuukautta
|
|
Muutokset presynaptisen dopamiinin kuljettajan (DAT) sitoutumisessa
Aikaikkuna: 10 kuukautta
|
Tutkia muutoksia presynaptisen dopamiinikuljettajan (DAT) sitoutumisessa tyviganglioissa DaTscanin avulla
|
10 kuukautta
|
|
Plasmassa ja aivo-selkäydinnesteessä olevien mahdollisesti merkityksellisten biomarkkerien (tulehdusvälittäjien) tutkiva arviointi kahden sNN0031-syklin aikana ja sen jälkeen
Aikaikkuna: 10 kuukautta
|
Tutkia potentiaalisesti relevantteja biomarkkereita plasmassa ja CSF:ssä - tulehdusvälittäjät.
|
10 kuukautta
|
|
Plasman ja CSF:n mahdollisesti merkityksellisten biomarkkerien (uraattien) tutkiva arviointi kahden sNN0031-syklin aikana ja sen jälkeen
Aikaikkuna: 10 kuukautta
|
Tutkia mahdollisesti relevantteja biomarkkereita plasmassa ja aivo-selkäydinnesteessä - uraatti.
|
10 kuukautta
|
|
Plasman ja CSF:n mahdollisesti merkityksellisten biomarkkerien (DJ-1/Park7) tutkiva arviointi kahden sNN0031-syklin aikana ja sen jälkeen
Aikaikkuna: 10 kuukautta
|
Tutkia potentiaalisesti relevantteja biomarkkereita plasmassa ja CSF:ssä - DJ-1/Park7.
|
10 kuukautta
|
|
Plasmassa ja aivo-selkäydinnesteessä olevien mahdollisesti merkityksellisten biomarkkerien (alfa-synukleiini) tutkiva arviointi kahden sNN0031-syklin aikana ja sen jälkeen
Aikaikkuna: 10 kuukautta
|
Tutkia potentiaalisesti relevantteja biomarkkereita plasmassa ja CSF:ssä - alfa-synukleiini.
|
10 kuukautta
|
|
Plasmassa ja aivo-selkäydinnesteessä olevien mahdollisesti merkityksellisten biomarkkerien (hemoglobiinin) tutkiva arviointi kahden sNN0031-syklin aikana ja sen jälkeen
Aikaikkuna: 10 kuukautta
|
Tutkia potentiaalisesti relevantteja biomarkkereita plasmassa ja aivo-selkäydinnesteessä - hemoglobiini.
|
10 kuukautta
|
|
Plasmassa ja aivo-selkäydinnesteessä mahdollisesti merkityksellisten biomarkkerien (nitriitti/nitraatti) tutkiva arviointi kahden sNN0031-syklin aikana ja sen jälkeen
Aikaikkuna: 10 kuukautta
|
Tutkia potentiaalisesti merkityksellisiä biomarkkereita plasmassa ja CSF:ssä - nitriitti/nitraatti.
|
10 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Håkan Widner, Prof, Lund University Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. tammikuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 1. lokakuuta 2015
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 1. lokakuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 5. maaliskuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 31. maaliskuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Perjantai 3. huhtikuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Keskiviikko 27. tammikuuta 2016
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 26. tammikuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. tammikuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Parkinsonin häiriöt
- Basal ganglia -taudit
- Liikkumishäiriöt
- Synukleinopatiat
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Parkinsonin tauti
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Angiogeneesiä moduloivat aineet
- Kasvuaineet
- Antikoagulantit
- Angiogeneesiä indusoivat aineet
- Bekaplermiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- sNN0031-004
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .