Badanie tolerancji powtórzeń i.c.v. Podawanie roztworu do infuzji sNN0031 pacjentom z PD

Główne kryteria włączenia:

1. Czas trwania choroby ≥ 5 lat (rozpoznanie na podstawie wywiadu i badania neurologicznego).
2. Mężczyzna lub kobieta, wiek 30 - 75 lat włącznie.
3. Wahania silnika, z czasem wyłączenia >1,5 godziny w ciągu dnia
4. Stopień Hoehna i Yahra od 2 do 4 podczas fazy OFF
5. Wynik >22 w UPDRS część III podczas fazy WŁĄCZENIA
6. Pacjenci powinni reagować na L-dopę i wykazywać co najmniej 30% spadek wyniku UPDRS część III po podaniu L-dopy (test prowokacyjny L-dopa)
7. Zoptymalizowane i stabilne leczenie przeciw chorobie Parkinsona przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym

Główne kryteria wykluczenia:

1. U pacjenta występują jakiekolwiek objawy parkinsonizmu inne niż idiopatyczna choroba Parkinsona
2. Pacjent znajduje się w późnym stadium choroby Parkinsona i doświadcza ciężkiej, powodującej niepełnosprawność dyskinezy wywołanej szczytową dawką lub dwufazowej dyskinezy i/lub nieprzewidywalnych lub szeroko wahających się fluktuacji objawów
3. Pacjenci leczeni pompą Duodopa lub Apomorphine w czasie badania przesiewowego
4. Pacjent ma wszczepioną zastawkę do drenażu płynu mózgowo-rdzeniowego lub wszczepiony cewnik do ośrodkowego układu nerwowego (OUN) lub przeszedł interwencję neurochirurgiczną związaną z chorobą Parkinsona (np. głęboka stymulacja mózgu, talamotomia itp.) lub jest to zaplanowane w okresie próbnym
5. Jednoczesne rozpoznanie demencji z wynikiem 24 lub niższym w Mini-Mental State Examination (MMSE).
6. Pacjent jest w depresji, na co wskazuje skala oceny depresji Hamiltona (GRID-HAMD, 17-itemowa skala) > 17
7. Pacjenci, u których występuje wysokie ryzyko samobójstwa, oceniane na podstawie skali oceny objawów samobójstwa Columbia (C-SSRS)
8. Pacjenci ze zwiększonym ciśnieniem wewnątrzczaszkowym w wywiadzie
9. Badanie okulistyczne (badanie dna oka i ostrość wzroku w ramach badania wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (EDTRS) i perymetria) z klinicznie istotnymi wynikami, które sugerują obawy dotyczące bezpieczeństwa tego badania
10. Pacjent ma aktualnie istotną klinicznie chorobę przewodu pokarmowego, nerek, wątroby, endokrynologiczną, płucną lub sercowo-naczyniową
11. Pacjent ma problemy z sercem lub znaczną nieprawidłowość w EKG
12. Niekontrolowane nadciśnienie.
13. Pacjent w przeszłości doświadczał objawów psychotycznych (np. schizofrenia lub depresja psychotyczna)
14. Stan psychiczny lub fizyczny pacjenta uniemożliwia wykonanie oceny badania
15. Uzależnienie od alkoholu lub substancji w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub nadużywanie w ciągu ostatnich 3 miesięcy, z wyjątkiem nikotyny
16. Badanie MRI z wykryciem guzów lub potencjalnych źródeł patologicznych krwawień lub wszelkich nieprawidłowości, które mogą narazić pacjenta na ryzyko
17. Historia strukturalnej choroby mózgu, w tym guzów i hiperplazji
18. Trwająca lub podejrzewana pierwotna lub nawracająca choroba nowotworowa (obecnie aktywna lub w remisji krócej niż rok)
19. Każde schorzenie, które wyklucza zabieg chirurgiczny, zaburza gojenie się rany lub powoduje przewlekłą i.c.v. poród lub implanty urządzenia nieprzydatne z medycznego punktu widzenia
20. Pacjent ma historię lub aktualne rozpoznanie HIV, wirusowego zapalenia wątroby typu B lub C.
21. Zwiększona podatność na infekcje
22. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią lub nie chcące stosować odpowiedniej antykoncepcji podczas badania (tylko kobiety w wieku rozrodczym)