CIDP皮下注射免疫球蛋白 (SCIG)
2024年9月30日 更新者：University of South Florida
皮下注射免疫球蛋白治疗慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病的研究
研究人员正在对需要 IVIG 的 CIDP 患者使用自我皮下注射 IG。
将检查安全性、有效性和患者满意度。
研究概览
详细说明
慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 (CIDP) 是一种自身免疫性神经系统疾病，会导致肢体无力和麻木。
许多患者需要免疫抑制剂和血浆置换 (PLEX) 来控制他们的症状。
静脉注射免疫球蛋白 (IVIG) 也是一种有效的治疗方法（Hughes 等人，2006 年和 2008 年；Hughes，2009 年；Cocito 等人，2010 年），美国神经病学学会 (AAN) 指南建议应长期提供CIDP 的长期治疗（Patwa 等人，2012 年）。
虽然有效，但 IVIG 会在约 5% 的患者中引起全身性副作用。
这些副作用包括皮疹、瘙痒、肌痛、发烧、发冷、头痛、腰痛、恶心、呕吐、血压或心率变化、肾衰竭和无菌性脑膜炎 (Berger, 2008)。
对于许多长期接受 IVIG 治疗的患者来说，随着时间的推移，静脉通路可能会成为一个问题。
另一种方法是皮下 (SC) 途径，该途径自 1980 年以来一直用于治疗原发性免疫缺陷病症，并且是斯堪的纳维亚半岛和英格兰治疗该病症的首选方法（Radinsky 等人，2003 年）。
与 IV 途径相比，SC 途径维持较高的免疫球蛋白谷水平，增加患者的独立性，减少全身副作用，并且在怀孕或对 IgA 敏感的人群中耐受性更好（Radinsky 等，2003）。
在对与 33,168 例 SCIG 输注相关的副作用的回顾中，没有发生严重或类过敏反应（Gardulf 等人，1995）。
患者可以自行服药，因此可以降低总成本。
一项针对加拿大 28 名原发性免疫缺陷儿童的回顾性研究表明，在研究期间（IVIG 1 年和 SCIG 1 年）IVIG 和 SCIG 之间的平均成本差异为 4,346 美元，SCIG 有利（Ducruet 等人，2011 年） .
瑞典的 Gardulf 等人 (1995) 也报道了与 SCIG 使用相关的每名患者每年费用减少 10,100 美元。
SCIG 的缺点包括更频繁的输注和输注部位的局部反应（短暂肿胀、酸痛、发红、硬结、局部发热和瘙痒），约占 1% 的患者。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
15
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Florida
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Tampa、Florida、美国、33612
- USF Dept of Neurology
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 80年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
要获得资格，患者必须患有 CIDP 并且持续存在显着症状（具有以下 2 项或更多项）：
- 任何肢体无力，
- 严重影响 ADL 或工作的运动疲劳，
- 严重到需要药物治疗的感觉异常，
- 感觉障碍，
- 行走障碍，
并且需要 IVIG 来控制症状。
排除标准：
- 血小板减少症或其他出血性疾病，
- 抗凝治疗，
- 对 IVIG 的严重或类过敏反应，
- 癌症，
- 怀孕，
- 哺乳，
- 肾功能不全或衰竭，
- 充血性心力衰竭，
- 精神疾病。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：免疫球蛋白皮下注射（人）
免疫球蛋白皮下（人）20% 液体（Hizentra）将每周给予
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作为开放标签研究的一部分，患有 CIDP 且正在接受 IVIG 治疗的患者将被允许参与该研究以尝试皮下免疫球蛋白 (SCIG)。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 (CIDP) 症状复发
大体时间：24周
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这一结果指标被称为慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 (CIDP) 症状的复发，用于衡量有多少参与者出现 CIDP 症状导致他们过早退出研究。
这是参与者退出的计数与完成研究的参与者数量的比较。
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24周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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简式 36 (SF-36) 领域的平均变化：第 24 周至筛查之间的身体机能
大体时间：24周
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简表 36 (SF-36) 是一种健康状况概况，旨在衡量患者的健康状况和结果。
根据 Burholt 和 Nash (2011) 的论文，评分和领域如下：“SF-36 是一个 36 项量表，衡量健康状况的八个领域：身体机能（10 项）；身体角色限制（4 项） ；身体疼痛（两项）；一般健康认知（五项）；社会功能（两项）；情绪角色限制（三项）和心理健康（五项）。
使用评分算法将原始分数转换为上面列出的八个维度。
分数转换为从零（受访者健康状况可能最差）到 100（受访者健康状况最好）的范围。”
对于这一特定的结果测量，仅显示与身体机能相关的领域，列为从筛查到 24 周的平均变化。
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24周
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从筛查到第 24 周，炎症性 Rasch 总体残疾量表 (I-RODS) 的平均变化
大体时间：24周
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炎症性 Rasch 建立的总体残疾量表 (I-RODS) 是一种由患者回答的工具，通过评估炎症性神经病患者的活动和社会参与限制来评估总体残疾。 该量表包含 24 个项目，每个项目代表一项常见的日常活动。 患者为每个项目分配 0 到 2 之间的分数，如下所示： 0 = 无法执行
I-RODS 的总原始分数（最高 0-48）将转换为最终分数（0-100），分数越低表示结果越差。 这里的结果测量是筛选和第 24 周之间的平均变化，根据转换后的总 I-RODS 评分计算得出。 第 24 周至筛查之间的负变化，或 I-RODS 评分降低，表明根据 I-RODS 测量，患者感知的日常功能恶化。 |
24周
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第 24 周至筛查期间慢性获得性多发性神经病患者报告指数 (CAP-PRI) 的平均变化
大体时间：24周
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慢性获得性多发性神经病患者报告指数 (CAP-PRI) 用于评估多发性神经病患者的生活质量。 该量表由 15 个项目组成，产生包含 4 个生活领域（身体、社交、疼痛和情绪健康）的单分。 每个评估项目的评分为 0-2（0 = 完全没有，1 = 一点点，2 = 很多）。 可能的最高分数为 30，分数越高表示结果越差。 通过确定这两个时间点之间的平均变化，在筛选时和第 24 周对这一结果指标进行评估。 负分表示参与者认为有所改善。 |
24周
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药物治疗满意度调查问卷 (TSQM)
大体时间：24周
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药物治疗满意度调查问卷 (TSQM) 用于评估患者对静脉注射免疫球蛋白 (IVIg) 与使用皮下免疫球蛋白 (SCIg) 的治疗满意度。
TSQM 有 14 个项目，涉及四个领域：有效性、副作用、便利性和总体满意度。
问题的评分从 1（最不满意）到 5 或 7（最满意），但与副作用相关的第 4 项除外（分别评分为是/否、1 或 0）。
项目分数相加得出四个领域分数，然后将其转换为 0-100 的范围。
分数越高表明治疗满意度越高。
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24周
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简短形式 36 领域的平均变化：筛选和第 24 周之间的角色限制 - 身体
大体时间：24周
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简表 36 (SF-36) 是一种健康状况概况，旨在衡量患者的健康状况和结果。
根据 Burholt 和 Nash (2011) 的论文，评分和领域如下：“SF-36 是一个 36 项量表，衡量健康状况的八个领域：身体机能（10 项）；身体角色限制（4 项） ；身体疼痛（两项）；一般健康认知（五项）；社会功能（两项）；情绪角色限制（三项）和心理健康（五项）。
使用评分算法将原始分数转换为上面列出的八个维度。
分数转换为从零（受访者健康状况可能最差）到 100（受访者健康状况最好）的范围。”
对于这个特定的结果测量，仅显示与“角色限制-身体”相关的领域，列为筛查至 24 周之间的平均变化。
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24周
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简短形式 36 领域的平均变化：角色限制 - 情感（第 24 周和筛选之间）
大体时间：24周
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简表 36 (SF-36) 衡量患者的健康状况。 Burholt 和 Nash (2011) 的评分和领域如下：“SF-36 是一个 36 项量表，衡量健康状况的八个领域：身体机能（10 项）；身体角色限制（4 项）；身体疼痛（两项）；一般健康认知（五项）；能量/活力（四项）；社会功能（两项）；情绪角色限制（三项）和心理健康（五项）。 使用评分算法将原始分数转换为上面列出的八个维度。 分数转换为从零（受访者健康状况可能最差）到 100（受访者健康状况最好）的范围。” 对于这个特定的结果测量，仅显示与“角色限制-情感”相关的领域，列为从筛选到 24 周的平均变化。 该指标的负值表明与情绪健康相关的角色限制恶化。 |
24周
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简短形式 36 领域的平均变化：筛选与第 24 周之间的能量/疲劳
大体时间：24周
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简表 36 (SF-36) 是一种健康状况概况，旨在衡量患者的健康状况和结果。
根据 Burholt 和 Nash (2011) 的论文，评分和领域如下：“SF-36 是一个 36 项量表，衡量健康状况的八个领域：身体机能（10 项）；身体角色限制（4 项） ；身体疼痛（两项）；一般健康认知（五项）；社会功能（两项）；情绪角色限制（三项）和心理健康（五项）。
使用评分算法将原始分数转换为上面列出的八个维度。
分数转换为从零（受访者健康状况可能最差）到 100（受访者健康状况最好）的范围。”
对于这个特定的结果测量，仅显示与“能量/疲劳”相关的领域，列为筛查和 24 周之间的平均变化。
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24周
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简短形式 36 领域的平均变化：筛查和 24 周之间的情绪健康
大体时间：24周
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简表 36 (SF-36) 是一种健康状况概况，旨在衡量患者的健康状况和结果。
根据 Burholt 和 Nash (2011) 的论文，评分和领域如下：“SF-36 是一个 36 项量表，衡量健康状况的八个领域：身体机能（10 项）；身体角色限制（4 项） ；身体疼痛（两项）；一般健康认知（五项）；社会功能（两项）；情绪角色限制（三项）和心理健康（五项）。
使用评分算法将原始分数转换为上面列出的八个维度。
分数转换为从零（受访者健康状况可能最差）到 100（受访者健康状况最好）的范围。”
对于这个特定的结果测量，仅显示与“情绪健康”相关的领域，列为筛查和 24 周之间的平均变化。
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24周
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简短形式 36 领域的平均变化：筛选和第 24 周之间的社会功能
大体时间：24周
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简表 36 (SF-36) 是一种健康状况概况，旨在衡量患者的健康状况和结果。
根据 Burholt 和 Nash (2011) 的论文，评分和领域如下：“SF-36 是一个 36 项量表，衡量健康状况的八个领域：身体机能（10 项）；身体角色限制（4 项） ；身体疼痛（两项）；一般健康认知（五项）；社会功能（两项）；情绪角色限制（三项）和心理健康（五项）。
使用评分算法将原始分数转换为上面列出的八个维度。
分数转换为从零（受访者健康状况可能最差）到 100（受访者健康状况最好）的范围。”
对于这个特定的结果测量，仅显示与“社会功能”相关的领域，列为筛查和 24 周之间的平均变化。
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24周
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简短形式 36 领域的平均变化：筛查和 24 周之间的疼痛
大体时间：24周
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简表 36 (SF-36) 是一种健康状况概况，旨在衡量患者的健康状况和结果。
根据 Burholt 和 Nash (2011) 的论文，评分和领域如下：“SF-36 是一个 36 项量表，衡量健康状况的八个领域：身体机能（10 项）；身体角色限制（4 项） ；身体疼痛（两项）；一般健康认知（五项）；社会功能（两项）；情绪角色限制（三项）和心理健康（五项）。
使用评分算法将原始分数转换为上面列出的八个维度。
分数转换为从零（受访者健康状况可能最差）到 100（受访者健康状况最好）的范围。”
对于这个特定的结果测量，仅显示与“疼痛”相关的领域，列为筛查和 24 周之间的平均变化。
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24周
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筛查和第 24 周之间简式 36 领域“一般健康”的平均变化
大体时间：24周
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简表 36 (SF-36) 是一种健康状况概况，旨在衡量患者的健康状况和结果。
根据 Burholt 和 Nash (2011) 的论文，评分和领域如下：“SF-36 是一个 36 项量表，衡量健康状况的八个领域：身体机能（10 项）；身体角色限制（4 项） ；身体疼痛（两项）；一般健康认知（五项）；社会功能（两项）；情绪角色限制（三项）和心理健康（五项）。
使用评分算法将原始分数转换为上面列出的八个维度。
分数转换为从零（受访者健康状况可能最差）到 100（受访者健康状况最好）的范围。”
对于这个特定的结果测量，仅显示与“一般健康”相关的领域，列为筛查和 24 周之间的平均变化。
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24周
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24 周内肢体运动强度测试 (LMST) 的平均变化
大体时间：24周
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LMST 是一个离散变量，用于测试上肢和下肢的肌肉力量。
它是在给定时间点测试的 16 个肌肉群的力量总和。
LMST 以磅 (lbs) 为单位进行测量和报告。
对于该结果测量，报告了筛查和第 24 周 LMST 之间的平均变化（以磅为单位）。
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24周
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筛查与第 24 周之间定时 25 英尺步行 (T25-FW) 的平均变化
大体时间：24周
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T25-FW 是一种基于定时 25 英尺步行的定量活动能力和腿部功能表现测试。
时间越短表明活动能力和腿部表现越好，从而表明结果越好。
时间以秒为单位。
该结果是筛查期间与第 24 周之间定时 25 英尺步行时间之间的平均变化。
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24周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年9月1日
初级完成 (实际的)
2018年3月1日
研究完成 (实际的)
2021年5月1日
研究注册日期
首次提交
2014年12月12日
首先提交符合 QC 标准的
2015年6月4日
首次发布 (估计的)
2015年6月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年10月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年9月30日
最后验证
2024年9月1日
更多信息
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其他研究编号
- Pro00016957
计划个人参与者数据 (IPD)
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未定
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