Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Podskórna immunoglobulina dla CIDP (SCIG)

30 września 2024 zaktualizowane przez: University of South Florida

Badanie podskórnej immunoglobuliny jako przewlekłego leczenia pacjentów z przewlekłą zapalną polineuropatią demielinizacyjną

Badacze stosują samodzielnie podawane podskórnie IG u pacjentów z CIDP, którzy wymagają IVIG. Zbadane zostanie bezpieczeństwo, skuteczność i zadowolenie pacjentów.

Przegląd badań

Szczegółowy opis

Przewlekła zapalna polineuropatia demielinizacyjna (CIDP) to autoimmunologiczne zaburzenie neurologiczne, które powoduje osłabienie i drętwienie kończyn. Wielu pacjentów wymaga leków immunosupresyjnych i wymiany osocza (PLEX) w celu opanowania objawów. Dożylna immunoglobulina (IVIG) jest również skuteczną metodą leczenia (Hughes i wsp., 2006 i 2008; Hughes, 2009; Cocito i wsp., 2010), a wytyczne Amerykańskiej Akademii Neurologii (AAN) zalecają, aby była ona oferowana w długim okresie terminowe leczenie CIDP (Patwa i in., 2012). Chociaż IVIG jest skuteczny, powoduje ogólnoustrojowe działania niepożądane u około 5% pacjentów. Te działania niepożądane obejmują wysypkę, świąd, bóle mięśni, gorączkę, dreszcze, ból głowy, ból krzyża, nudności, wymioty, zmiany ciśnienia krwi lub tętna, niewydolność nerek i aseptyczne zapalenie opon mózgowych (Berger, 2008). Dla wielu pacjentów przewlekle leczonych IVIG dostęp żylny może z czasem stanowić problem. Alternatywą jest droga podskórna (SC), która jest stosowana od 1980 r. w pierwotnych zaburzeniach niedoboru odporności i jest leczeniem z wyboru w przypadku tego schorzenia w Skandynawii i Anglii (Radinsky i in., 2003). W porównaniu z drogą IV, droga SC utrzymuje wyższe minimalne poziomy immunoglobulin, zwiększa niezależność pacjenta, zmniejsza ogólnoustrojowe skutki uboczne i jest lepiej tolerowana przez kobiety w ciąży lub uczulone na IgA (Radinsky i in., 2003). W przeglądzie skutków ubocznych związanych z 33 168 infuzjami SCIG nie wystąpiły żadne ciężkie ani anafilaktoidalne reakcje (Gardulf i in., 1995). Pacjenci mogą samodzielnie podawać leki, a co za tym idzie, całkowity koszt może zostać zmniejszony. Retrospektywne badanie 28 dzieci z pierwotnym niedoborem odporności w Kanadzie wykazało, że średnia różnica w kosztach między IVIG a SCIG w okresie badania (1 rok IVIG i 1 rok SCIG) wyniosła 4346 USD na korzyść SCIG (Ducruet i in., 2011) . Gardulf i wsp. (1995) w Szwecji donieśli również o obniżeniu kosztów o 10 100 USD rocznie na pacjenta w związku ze stosowaniem SCIG. Wady SCIG obejmują częstsze podawanie wlewów i reakcje miejscowe w miejscu wlewu (przemijający obrzęk, bolesność, zaczerwienienie, stwardnienie, miejscowe ucieplenie i swędzenie) u około 1% pacjentów.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

15

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • USF Dept of Neurology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Aby się zakwalifikować, pacjent musi mieć CIDP i utrzymywanie się istotnych objawów (2 lub więcej z poniższych):

  • Osłabienie dowolnej kończyny,
  • Zmęczenie motoryczne znaczące, aby zakłócać ADL lub pracę,
  • Parestezje o na tyle dużym nasileniu, że wymagają podania leku,
  • upośledzenie sensoryczne,
  • upośledzenie chodu,

ORAZ wymaga IVIG do kontrolowania objawów.

Kryteria wyłączenia:

  1. Małopłytkowość lub inne zaburzenia krzepnięcia,
  2. Terapia przeciwzakrzepowa,
  3. Ciężkie lub anafilaktoidalne reakcje na IVIG,
  4. Rak,
  5. Ciąża,
  6. Karmienie piersią,
  7. Niewydolność lub niewydolność nerek,
  8. Zastoinowa niewydolność serca,
  9. Choroba psychiczna.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Immunoglobulina podskórna (ludzka)
lmmune globulina podskórna (ludzka) 20% płyn (Hizentra) będzie podawana co tydzień
Pacjenci z CIDP i przyjmujący IVIG będą mogli wziąć udział w badaniu w celu wypróbowania podskórnej immunoglobuliny (SCIG) w ramach otwartego badania.
Inne nazwy:
  • Hizentra

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Nawrót objawów przewlekłej zapalnej polineuropatii demielinizacyjnej (CIDP).
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Ta miara wyniku, określana jako nawrót objawów przewlekłej zapalnej polineuropatii demielinizacyjnej (CIDP), jest miarą tego, ilu uczestników doświadcza objawów CIDP, które powodują przedwczesne wycofanie się z badania. Jest to liczba wycofań uczestników w porównaniu z liczbą uczestników, którzy ukończyli badanie.
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana w skróconym formularzu 36 (SF-36) Domena: Funkcjonowanie fizyczne między 24. tygodniem a badaniem przesiewowym
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Krótki formularz 36 (SF-36) to profil stanu zdrowia przeznaczony do pomiaru stanu zdrowia i wyników leczenia pacjentów. Według artykułu Burholta i Nasha (2011) punktacja i domeny są następujące: „SF-36 to 36-punktowa skala, która mierzy osiem dziedzin stanu zdrowia: funkcjonowanie fizyczne (10 pozycji); ograniczenia ról fizycznych (cztery pozycje) ; ból ciała (dwie pozycje); ogólne postrzeganie zdrowia (pięć pozycji); funkcjonowanie społeczne (dwie pozycje); ograniczenia roli emocjonalnej (trzy pozycje) i zdrowie psychiczne (pięć pozycji). Algorytm punktacji służy do przeliczania surowych wyników na osiem wymiarów wymienionych powyżej. Wyniki są przekształcane w zakresie od zera, gdzie respondent ma najgorszy możliwy stan zdrowia, do 100, gdzie respondent ma najlepszy możliwy stan zdrowia.” W przypadku tej konkretnej miary wyniku pokazana jest tylko dziedzina odnosząca się do funkcjonowania fizycznego, wymieniona jako średnia zmiana od badania przesiewowego do 24 tygodni.
24 tygodnie
Średnia zmiana w skali ogólnej niepełnosprawności zapalnej typu Rasch (I-RODS) od badania przesiewowego do 24. tygodnia
Ramy czasowe: 24 tygodnie

Zapalna Skala Ogólnej Niepełnosprawności Rascha (I-RODS) jest narzędziem, na podstawie którego pacjent może ocenić ogólną niepełnosprawność poprzez ocenę ograniczeń aktywności i uczestnictwa w życiu społecznym u pacjentów z neuropatiami zapalnymi. Jest to skala składająca się z 24 pozycji, gdzie każda pozycja reprezentuje typową, codzienną czynność. Pacjent przypisuje każdej pozycji punktację w przedziale od 0 do 2 w następujący sposób:

0 = niemożliwe do wykonania

  1. = wykonane z trudem
  2. = łatwe do wykonania

Całkowity surowy wynik w I-RODS (maksymalnie 0–48) przekształca się w wynik końcowy (0–100), przy czym niższy wynik wskazuje na gorsze wyniki. W tym przypadku miarą wyniku jest średnia zmiana między badaniem przesiewowym a 24. tygodniem, obliczona na podstawie przekształconego całkowitego wyniku I-RODS. Ujemna zmiana pomiędzy 24. tygodniem a badaniem przesiewowym lub zmniejszenie wyniku I-RODS wskazuje na pogorszenie postrzeganego codziennego funkcjonowania pacjenta, mierzonego za pomocą I-RODS.

24 tygodnie
Średnia zmiana wskaźnika przewlekłej nabytej polineuropatii zgłaszanej przez pacjenta (CAP-PRI) między 24. tygodniem a badaniem przesiewowym
Ramy czasowe: 24 tygodnie

Do oceny jakości życia pacjentów z polineuropatią stosuje się wskaźnik przewlekłej nabytej polineuropatii zgłaszany przez pacjenta (CAP-PRI). Skala składa się z 15 pozycji, co daje pojedynczy wynik w 4 obszarach życia (dobrostan fizyczny, społeczny, ból i emocjonalne). Każdy oceniany element jest oceniany w skali 0-2 (0 = wcale, 1 = trochę, 2 = dużo). Maksymalny możliwy wynik to 30, przy czym wyższy wynik oznacza gorsze wyniki.

Tę miarę wyniku oceniano podczas badania przesiewowego i w 24. tygodniu poprzez określenie średniej zmiany między tymi dwoma punktami czasowymi. Wynik ujemny wskazywałby na poprawę postrzeganą przez uczestnika.

24 tygodnie
Kwestionariusz zadowolenia z leczenia w przypadku leków (TSQM)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Kwestionariusz zadowolenia z leczenia w przypadku leków (TSQM) służy do oceny zadowolenia pacjenta z leczenia dożylną immunoglobuliną (IVIg) w porównaniu ze stosowaniem podskórnej immunoglobuliny (SCIg). Jest 14 pozycji, a TSQM dotyczy czterech dziedzin: skuteczności, skutków ubocznych, wygody i globalnej satysfakcji. Pytania są punktowane od jednego (najmniej zadowolony) do pięciu lub siedmiu (najbardziej zadowolony), z wyjątkiem pozycji 4 dotyczącej skutków ubocznych (ocena odpowiednio tak/nie, 1 lub 0). Wyniki pozycji sumuje się, uzyskując cztery wyniki w dziedzinach, które z kolei przekształca się w skalę od 0 do 100. Wyższe wyniki wskazują na wyższą satysfakcję z leczenia.
24 tygodnie
Średnia zmiana w skróconym formularzu 36. Dziedzina: Ograniczenia roli – fizyczne pomiędzy badaniem przesiewowym a 24. tygodniem
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Krótki formularz 36 (SF-36) to profil stanu zdrowia przeznaczony do pomiaru stanu zdrowia i wyników leczenia pacjentów. Według artykułu Burholta i Nasha (2011) punktacja i domeny są następujące: „SF-36 to 36-punktowa skala, która mierzy osiem dziedzin stanu zdrowia: funkcjonowanie fizyczne (10 pozycji); ograniczenia ról fizycznych (cztery pozycje) ; ból ciała (dwie pozycje); ogólne postrzeganie zdrowia (pięć pozycji); funkcjonowanie społeczne (dwie pozycje); ograniczenia roli emocjonalnej (trzy pozycje) i zdrowie psychiczne (pięć pozycji). Algorytm punktacji służy do przeliczania surowych wyników na osiem wymiarów wymienionych powyżej. Wyniki są przekształcane w zakresie od zera, gdzie respondent ma najgorszy możliwy stan zdrowia, do 100, gdzie respondent ma najlepszy możliwy stan zdrowia.” W przypadku tej konkretnej miary wyniku pokazana jest tylko domena dotycząca „ograniczeń roli – fizyczna”, wymieniona jako średnia zmiana między badaniem przesiewowym a 24 tygodniem.
24 tygodnie
Średnia zmiana w skróconym formularzu 36. Dziedzina: Ograniczenia roli – emocjonalne (między 24. tygodniem a badaniem przesiewowym)
Ramy czasowe: 24 tygodnie

Krótka forma 36 (SF-36) mierzy stan zdrowia pacjentów. Per Burholt i Nash (2011) punktacja i domeny są następujące: „SF-36 to 36-punktowa skala, która mierzy osiem dziedzin stanu zdrowia: funkcjonowanie fizyczne (10 pozycji); ograniczenia ról fizycznych (cztery pozycje); ból cielesny (dwie pozycje); ogólne postrzeganie zdrowia (pięć pozycji); energia/witalność (cztery pozycje); ograniczenia roli emocjonalnej (trzy pozycje) i zdrowie psychiczne (pięć pozycji); Algorytm punktacji służy do przeliczania surowych wyników na osiem wymiarów wymienionych powyżej. Wyniki są przekształcane w zakresie od zera, gdzie respondent ma najgorszy możliwy stan zdrowia, do 100, gdzie respondent ma najlepszy możliwy stan zdrowia.” W przypadku tej konkretnej miary wyniku pokazana jest tylko domena dotycząca „ograniczeń roli – emocjonalne”, wymieniona jako średnia zmiana od badania przesiewowego do 24 tygodni.

Wartość ujemna tej miary wskazuje na pogłębienie się ograniczeń ról związanych ze zdrowiem emocjonalnym.

24 tygodnie
Średnia zmiana w skróconym formularzu 36. Dziedzina: Energia/zmęczenie pomiędzy badaniem przesiewowym a 24. tygodniem
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Krótki formularz 36 (SF-36) to profil stanu zdrowia przeznaczony do pomiaru stanu zdrowia i wyników leczenia pacjentów. Według artykułu Burholta i Nasha (2011) punktacja i domeny są następujące: „SF-36 to 36-punktowa skala, która mierzy osiem dziedzin stanu zdrowia: funkcjonowanie fizyczne (10 pozycji); ograniczenia ról fizycznych (cztery pozycje) ; ból ciała (dwie pozycje); ogólne postrzeganie zdrowia (pięć pozycji); funkcjonowanie społeczne (dwie pozycje); ograniczenia roli emocjonalnej (trzy pozycje) i zdrowie psychiczne (pięć pozycji). Algorytm punktacji służy do przeliczania surowych wyników na osiem wymiarów wymienionych powyżej. Wyniki są przekształcane w zakresie od zera, gdzie respondent ma najgorszy możliwy stan zdrowia, do 100, gdzie respondent ma najlepszy możliwy stan zdrowia.” W przypadku tej konkretnej miary wyniku pokazana jest tylko domena dotycząca „energii/zmęczenia”, wymieniona jako średnia zmiana między badaniem przesiewowym a 24 tygodniem.
24 tygodnie
Średnia zmiana w skróconym formularzu 36 Dziedzina: Dobre samopoczucie emocjonalne między badaniem przesiewowym a 24 tygodniem
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Krótki formularz 36 (SF-36) to profil stanu zdrowia przeznaczony do pomiaru stanu zdrowia i wyników leczenia pacjentów. Według artykułu Burholta i Nasha (2011) punktacja i domeny są następujące: „SF-36 to 36-punktowa skala, która mierzy osiem dziedzin stanu zdrowia: funkcjonowanie fizyczne (10 pozycji); ograniczenia ról fizycznych (cztery pozycje) ; ból ciała (dwie pozycje); ogólne postrzeganie zdrowia (pięć pozycji); funkcjonowanie społeczne (dwie pozycje); ograniczenia roli emocjonalnej (trzy pozycje) i zdrowie psychiczne (pięć pozycji). Algorytm punktacji służy do przeliczania surowych wyników na osiem wymiarów wymienionych powyżej. Wyniki są przekształcane w zakresie od zera, gdzie respondent ma najgorszy możliwy stan zdrowia, do 100, gdzie respondent ma najlepszy możliwy stan zdrowia.” W przypadku tej konkretnej miary wyniku pokazana jest tylko domena odnosząca się do „dobrostanu emocjonalnego”, wymieniona jako średnia zmiana między badaniem przesiewowym a 24 tygodniem.
24 tygodnie
Średnia zmiana w skróconym formularzu 36. Dziedzina: Funkcjonowanie społeczne między badaniem przesiewowym a 24. tygodniem
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Krótki formularz 36 (SF-36) to profil stanu zdrowia przeznaczony do pomiaru stanu zdrowia i wyników leczenia pacjentów. Według artykułu Burholta i Nasha (2011) punktacja i domeny są następujące: „SF-36 to 36-punktowa skala, która mierzy osiem dziedzin stanu zdrowia: funkcjonowanie fizyczne (10 pozycji); ograniczenia ról fizycznych (cztery pozycje) ; ból ciała (dwie pozycje); ogólne postrzeganie zdrowia (pięć pozycji); funkcjonowanie społeczne (dwie pozycje); ograniczenia roli emocjonalnej (trzy pozycje) i zdrowie psychiczne (pięć pozycji). Algorytm punktacji służy do przeliczania surowych wyników na osiem wymiarów wymienionych powyżej. Wyniki są przekształcane w zakresie od zera, gdzie respondent ma najgorszy możliwy stan zdrowia, do 100, gdzie respondent ma najlepszy możliwy stan zdrowia.” W przypadku tej konkretnej miary wyniku pokazana jest tylko dziedzina odnosząca się do „funkcjonowania społecznego”, wymieniona jako średnia zmiana między badaniem przesiewowym a 24 tygodniem.
24 tygodnie
Średnia zmiana w skróconym formularzu 36 domeny: Ból między badaniem przesiewowym a 24 tygodniem
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Krótki formularz 36 (SF-36) to profil stanu zdrowia przeznaczony do pomiaru stanu zdrowia i wyników leczenia pacjentów. Według artykułu Burholta i Nasha (2011) punktacja i domeny są następujące: „SF-36 to 36-punktowa skala, która mierzy osiem dziedzin stanu zdrowia: funkcjonowanie fizyczne (10 pozycji); ograniczenia ról fizycznych (cztery pozycje) ; ból ciała (dwie pozycje); ogólne postrzeganie zdrowia (pięć pozycji); funkcjonowanie społeczne (dwie pozycje); ograniczenia roli emocjonalnej (trzy pozycje) i zdrowie psychiczne (pięć pozycji). Algorytm punktacji służy do przeliczania surowych wyników na osiem wymiarów wymienionych powyżej. Wyniki są przekształcane w zakresie od zera, gdzie respondent ma najgorszy możliwy stan zdrowia, do 100, gdzie respondent ma najlepszy możliwy stan zdrowia.” W przypadku tej konkretnej miary wyniku pokazana jest tylko dziedzina odnosząca się do „bólu”, wymieniona jako średnia zmiana między badaniem przesiewowym a 24 tygodniem.
24 tygodnie
Średnia zmiana w skróconym formularzu 36 domeny „Ogólny stan zdrowia” pomiędzy badaniem przesiewowym a 24. tygodniem
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Krótki formularz 36 (SF-36) to profil stanu zdrowia przeznaczony do pomiaru stanu zdrowia i wyników leczenia pacjentów. Według artykułu Burholta i Nasha (2011) punktacja i domeny są następujące: „SF-36 to 36-punktowa skala, która mierzy osiem dziedzin stanu zdrowia: funkcjonowanie fizyczne (10 pozycji); ograniczenia ról fizycznych (cztery pozycje) ; ból ciała (dwie pozycje); ogólne postrzeganie zdrowia (pięć pozycji); funkcjonowanie społeczne (dwie pozycje); ograniczenia roli emocjonalnej (trzy pozycje) i zdrowie psychiczne (pięć pozycji). Algorytm punktacji służy do przeliczania surowych wyników na osiem wymiarów wymienionych powyżej. Wyniki są przekształcane w zakresie od zera, gdzie respondent ma najgorszy możliwy stan zdrowia, do 100, gdzie respondent ma najlepszy możliwy stan zdrowia.” W przypadku tej konkretnej miary wyniku pokazana jest tylko dziedzina odnosząca się do „ogólnego stanu zdrowia”, wymieniona jako średnia zmiana między badaniem przesiewowym a 24 tygodniem.
24 tygodnie
Średnia zmiana w badaniu siły motorycznej kończyn (LMST) w ciągu 24 tygodni
Ramy czasowe: 24 tygodnie
LMST to zmienna dyskretna, która bada siłę mięśni kończyn górnych i dolnych. Jest to suma siły 16 badanych grup mięśniowych w danym momencie. LMST mierzy się i podaje w funtach (funtach). W przypadku tej miary wyniku podaje się średnią zmianę w funtach między badaniem przesiewowym a LMST w 24. tygodniu.
24 tygodnie
Średnia zmiana w chodzeniu na dystansie 25 stóp w czasie (T25-FW) pomiędzy badaniem przesiewowym a 24. tygodniem
Ramy czasowe: 24 tygodnie
T25-FW to ilościowy test sprawności ruchowej i funkcji nóg oparty na marszu na dystansie 25 stóp w określonym czasie. Niższy czas wskazuje na większą mobilność i wydajność nóg, co sugeruje lepsze wyniki. Czas mierzony jest w sekundach. Wynik ten stanowi średnią zmianę pomiędzy czasem przejścia 25 stóp między badaniem przesiewowym a 24. tygodniem.
24 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Współpracownicy

Śledczy

  • Główny śledczy: Tuan Vu, MD, University of South Florida

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 grudnia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 czerwca 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

8 czerwca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 października 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 września 2024

Ostatnia weryfikacja

1 września 2024

Więcej informacji

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Immunoglobulina podskórna (ludzka)

Subskrybuj