Subkutánní imunoglobulin pro CIDP (SCIG)
30. září 2024 aktualizováno: University of South Florida
Studie subkutánního imunoglobulinu jako chronické léčby u pacientů s chronickou zánětlivou demyelinizační polyneuropatií
Vyšetřovatelé používají subkutánní IG samostatně u pacientů s CIDP, kteří vyžadují IVIG.
Bude se zkoumat bezpečnost, účinnost a spokojenost pacientů.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Chronická zánětlivá demyelinizační polyneuropatie (CIDP) je autoimunitní neurologická porucha, která způsobuje slabost a necitlivost končetin.
Mnoho pacientů vyžaduje imunosupresiva a výměnu plazmy (PLEX) ke kontrole jejich symptomů.
Intravenózní imunoglobulin (IVIG) je také účinnou léčbou (Hughes a kol., 2006 & 2008; Hughes, 2009; Cocito a kol., 2010) a doporučení Americké akademie neurologie (AAN) doporučilo, aby byl nabízen v dlouhodobém termínová léčba CIDP (Patwa et al, 2012).
I když je IVIG účinný, způsobuje systémové vedlejší účinky asi u 5 % pacientů.
Tyto nežádoucí účinky zahrnují vyrážku, svědění, myalgii, horečku, zimnici, bolest hlavy, bolest v kříži, nevolnost, zvracení, změny krevního tlaku nebo srdeční frekvence, selhání ledvin a aseptickou meningitidu (Berger, 2008).
Pro mnoho pacientů, kteří jsou chronicky léčeni IVIG, může být časem žilní přístup problémem.
Alternativou je subkutánní (SC) cesta, která se používá od roku 1980 u primárních poruch imunitní nedostatečnosti a je léčbou volby pro tento stav ve Skandinávii a Anglii (Radinsky et al, 2003).
Ve srovnání s IV cestou si SC cesta udržuje vyšší minimální hladiny imunoglobulinů, zvyšuje nezávislost pacienta, snižuje systémové vedlejší účinky a je lépe tolerována u těhotných nebo senzibilizovaných na IgA (Radinsky et al, 2003).
V přehledu vedlejších účinků spojených s 33 168 SCIG infuzemi se neobjevily žádné závažné nebo anafylaktoidní reakce (Gardulf et al, 1995).
Pacienti si mohou léky podávat sami, a tím se mohou snížit celkové náklady.
Retrospektivní studie 28 dětí s primární imunodeficiencí v Kanadě ukázala, že průměrný rozdíl v nákladech mezi IVIG a SCIG během sledovaného období (1 rok na IVIG a 1 rok na SCIG) byl 4 346 USD ve prospěch SCIG (Ducruet et al, 2011). .
Gardulf et al (1995) ve Švédsku také uvedli snížení nákladů na pacienta o 10 100 USD za rok na pacienta v souvislosti s užíváním SCIG.
Nevýhody SCIG zahrnují častější infuze a lokální reakce v místech infuze (přechodný otok, bolestivost, zarudnutí, indurace, lokální teplo a svědění) asi u 1 % pacientů.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
15
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- USF Dept of Neurology
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
Aby se pacient kvalifikoval, musí mít CIDP a přetrvávání významných příznaků (s 2 nebo více z následujících):
- Slabost v jakékoli končetině,
- Motorická únava významná pro narušení ADL nebo práce,
- Parestézie dostatečně závažné, aby vyžadovaly léky,
- Smyslové postižení,
- Porucha chůze,
A vyžaduje IVIG ke kontrole příznaků.
Kritéria vyloučení:
- trombocytopenie nebo jiné poruchy krvácení,
- antikoagulační terapie,
- těžké nebo anafylaktoidní reakce na IVIG,
- Rakovina,
- Těhotenství,
- Kojení,
- Renální insuficience nebo selhání,
- Městnavé srdeční selhání,
- Psychiatrické onemocnění.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Jiný
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Imunitní globulin subkutánní (lidský)
Imunoglobulin subkutánní (lidský) 20% tekutý (Hizentra) bude podáván týdně
|
Pacienti, kteří mají CIDP a jsou na IVIG, budou moci ve studii vyzkoušet subkutánní imunitní globulin (SCIG) jako součást otevřené studie.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Relaps příznaků chronické zánětlivé demyelinizační polyneuropatie (CIDP).
Časové okno: 24 týdnů
|
Toto měřítko výsledku, označované jako relaps příznaků chronické zánětlivé demyelinizační polyneuropatie (CIDP), je měřítkem toho, kolik účastníků zažívá příznaky CIDP, které je způsobí předčasné stažení ze studie.
Jedná se o počet odhlášených účastníků ve srovnání s počtem účastníků, kteří dokončili studii.
|
24 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průměrná změna v doméně krátkého formuláře 36 (SF-36): Fyzické fungování mezi 24. týdnem a screeningem
Časové okno: 24 týdnů
|
Krátká forma 36 (SF-36) je profil zdravotního stavu určený k měření zdravotního stavu a výsledků pacientů.
Podle článku Burholta a Nashe (2011) jsou bodování a domény následující: "SF-36 je škála 36 položek, která měří osm domén zdravotního stavu: fyzické fungování (10 položek); omezení fyzické role (čtyři položky) tělesná bolest (dvě položky) energie/vitalita (čtyři položky) a duševní zdraví (pět položek);
K převodu nezpracovaných skóre do osmi výše uvedených dimenzí se používá skórovací algoritmus.
Skóre se transformuje do rozsahu od nuly, kdy má respondent nejhorší možné zdraví, do 100, kdy má respondent nejlepší možné zdraví.“
Pro toto konkrétní měření výsledku je zobrazena pouze doména týkající se fyzického fungování, uvedená jako průměrná změna od screeningu do 24 týdnů.
|
24 týdnů
|
|
Průměrná změna v zánětlivé Raschově celkové stupnici postižení (I-RODS) od screeningu do týdne 24
Časové okno: 24 týdnů
|
Inflammatory Rasch-built Total Disability Scale (I-RODS) je nástroj, na který pacient odpovídá, aby zhodnotil celkovou invaliditu prostřednictvím posouzení omezení aktivity a sociální participace u pacientů se zánětlivými neuropatiemi. Jedná se o stupnici s 24 položkami, přičemž každá položka představuje běžnou denní aktivitu. Pacient přiřadí každé položce skóre mezi 0 a 2 takto: 0 = nelze provést
Celkové hrubé skóre na I-RODS (0-48 max) je transformováno na konečné skóre (0-100), přičemž nižší skóre ukazuje na horší výsledky. Zde je měřítkem výsledku průměrná změna mezi screeningem a týdnem 24, jak je vypočtena z transformovaného celkového skóre I-RODS. Negativní změna mezi 24. týdnem a screeningem nebo snížení skóre I-RODS ukazuje na zhoršení pacientova vnímaného každodenního fungování, měřeno pomocí I-RODS. |
24 týdnů
|
|
Průměrná změna indexu hlášeného pacientem s chronickou získanou polyneuropatií (CAP-PRI) mezi 24. týdnem a screeningem
Časové okno: 24 týdnů
|
Index CAP-PRI (Chronic Acquired Polyneuropathy Patient-Reported Index) se používá k hodnocení kvality života u pacientů s polyneuropatií. Škála se skládá z 15 položek, výsledkem je jediné skóre se 4 životními doménami (fyzická, sociální, bolest a emocionální pohoda). Každá hodnocená položka je hodnocena 0-2 (0 = vůbec ne, 1 = trochu, 2 = hodně). Maximální možné skóre je 30, přičemž vyšší skóre znamená horší výsledky. Tato výsledná míra byla hodnocena při screeningu a 24. týdnu stanovením průměrné změny mezi těmito dvěma časovými body. Negativní skóre by znamenalo zlepšení, jak je vnímá účastník. |
24 týdnů
|
|
Dotazník spokojenosti s léčbou pro léky (TSQM)
Časové okno: 24 týdnů
|
Dotazník spokojenosti s léčbou pro medikaci (TSQM) se používá k posouzení spokojenosti pacienta s léčbou intravenózním imunoglobulinem (IVIg) ve srovnání s použitím subkutánního imunoglobulinu (SCIg).
Existuje 14 položek a TSQM se zaměřuje na čtyři oblasti: účinnost, vedlejší účinky, pohodlí a globální spokojenost.
Otázky jsou hodnoceny od jedné (nejméně spokojených) do pěti nebo sedmi (nejvíce spokojených), s výjimkou bodu 4 týkajícího se vedlejších účinků (bodováno ano/ne, 1 nebo 0).
Skóre položek se sečtou a získají čtyři doménová skóre, která jsou zase převedena na stupnici 0-100.
Vyšší skóre znamená vyšší spokojenost s léčbou.
|
24 týdnů
|
|
Průměrná změna v doméně krátkého formuláře 36: Omezení role – fyzická mezi screeningem a týdnem 24
Časové okno: 24 týdnů
|
Krátká forma 36 (SF-36) je profil zdravotního stavu určený k měření zdravotního stavu a výsledků pacientů.
Podle článku Burholta a Nashe (2011) jsou bodování a domény následující: "SF-36 je škála 36 položek, která měří osm domén zdravotního stavu: fyzické fungování (10 položek); omezení fyzické role (čtyři položky) tělesná bolest (dvě položky) energie/vitalita (čtyři položky) a duševní zdraví (pět položek);
K převodu nezpracovaných skóre do osmi výše uvedených dimenzí se používá skórovací algoritmus.
Skóre se transformuje do rozsahu od nuly, kdy má respondent nejhorší možné zdraví, do 100, kdy má respondent nejlepší možné zdraví.“
Pro toto konkrétní měření výsledku je zobrazena pouze doména týkající se „fyzických omezení role“, která je uvedena jako průměrná změna mezi screeningem do 24 týdnů.
|
24 týdnů
|
|
Průměrná změna v doméně krátkého formuláře 36: Omezení role – emocionální (mezi 24. týdnem a prověřováním)
Časové okno: 24 týdnů
|
Krátký formulář 36 (SF-36) měří zdravotní stav pacientů. Skóre a domény podle Burholta a Nashe (2011): „SF-36 je škála 36 položek, která měří osm domén zdravotního stavu: fyzické fungování (10 položek); omezení fyzické role (čtyři položky); tělesná bolest (dvě položky obecné vnímání zdraví (pět položek); sociální fungování (dvě položky) a duševní zdraví (pět položek); K převodu nezpracovaných skóre do osmi výše uvedených dimenzí se používá skórovací algoritmus. Skóre se transformuje do rozsahu od nuly, kdy má respondent nejhorší možné zdraví, do 100, kdy má respondent nejlepší možné zdraví.“ Pro toto konkrétní měření výsledku je zobrazena pouze doména týkající se „omezení role – emocionální“, uvedená jako průměrná změna od screeningu do 24 týdnů. Záporná hodnota této míry ukazuje na zhoršení omezení rolí souvisejících s emočním zdravím. |
24 týdnů
|
|
Průměrná změna v doméně krátkého formuláře 36: Energie/únava mezi screeningem a 24. týdnem
Časové okno: 24 týdnů
|
Krátká forma 36 (SF-36) je profil zdravotního stavu určený k měření zdravotního stavu a výsledků pacientů.
Podle článku Burholta a Nashe (2011) jsou bodování a domény následující: "SF-36 je škála 36 položek, která měří osm domén zdravotního stavu: fyzické fungování (10 položek); omezení fyzické role (čtyři položky) tělesná bolest (dvě položky) energie/vitalita (čtyři položky) a duševní zdraví (pět položek);
K převodu nezpracovaných skóre do osmi výše uvedených dimenzí se používá skórovací algoritmus.
Skóre se transformuje do rozsahu od nuly, kdy má respondent nejhorší možné zdraví, do 100, kdy má respondent nejlepší možné zdraví.“
Pro toto konkrétní měření výsledku je zobrazena pouze doména týkající se „energie/únavy“, která je uvedena jako průměrná změna mezi screeningem a 24. týdnem.
|
24 týdnů
|
|
Průměrná změna v doméně krátké formy 36: Emoční pohoda mezi screeningem a 24 týdny
Časové okno: 24 týdnů
|
Krátká forma 36 (SF-36) je profil zdravotního stavu určený k měření zdravotního stavu a výsledků pacientů.
Podle článku Burholta a Nashe (2011) jsou bodování a domény následující: "SF-36 je škála 36 položek, která měří osm domén zdravotního stavu: fyzické fungování (10 položek); omezení fyzické role (čtyři položky) tělesná bolest (dvě položky) energie/vitalita (čtyři položky) a duševní zdraví (pět položek);
K převodu nezpracovaných skóre do osmi výše uvedených dimenzí se používá skórovací algoritmus.
Skóre se transformuje do rozsahu od nuly, kdy má respondent nejhorší možné zdraví, do 100, kdy má respondent nejlepší možné zdraví.“
Pro toto konkrétní měření výsledku je zobrazena pouze doména týkající se „emocionální pohody“, která je uvedena jako průměrná změna mezi screeningem a 24 týdny.
|
24 týdnů
|
|
Střední změna ve zkrácené doméně Form 36: Sociální fungování mezi screeningem a 24. týdnem
Časové okno: 24 týdnů
|
Krátká forma 36 (SF-36) je profil zdravotního stavu určený k měření zdravotního stavu a výsledků pacientů.
Podle článku Burholta a Nashe (2011) jsou bodování a domény následující: "SF-36 je škála 36 položek, která měří osm domén zdravotního stavu: fyzické fungování (10 položek); omezení fyzické role (čtyři položky) tělesná bolest (dvě položky) energie/vitalita (čtyři položky) a duševní zdraví (pět položek);
K převodu nezpracovaných skóre do osmi výše uvedených dimenzí se používá skórovací algoritmus.
Skóre se transformuje do rozsahu od nuly, kdy má respondent nejhorší možné zdraví, do 100, kdy má respondent nejlepší možné zdraví.“
Pro toto konkrétní měření výsledku je zobrazena pouze doména týkající se „sociálního fungování“, která je uvedena jako průměrná změna mezi screeningem a 24 týdny.
|
24 týdnů
|
|
Průměrná změna v doméně krátké formy 36: Bolest mezi screeningem a 24 týdny
Časové okno: 24 týdnů
|
Krátká forma 36 (SF-36) je profil zdravotního stavu určený k měření zdravotního stavu a výsledků pacientů.
Podle článku Burholta a Nashe (2011) jsou bodování a domény následující: "SF-36 je škála 36 položek, která měří osm domén zdravotního stavu: fyzické fungování (10 položek); omezení fyzické role (čtyři položky) tělesná bolest (dvě položky) energie/vitalita (čtyři položky) a duševní zdraví (pět položek);
K převodu nezpracovaných skóre do osmi výše uvedených dimenzí se používá skórovací algoritmus.
Skóre se transformuje do rozsahu od nuly, kdy má respondent nejhorší možné zdraví, do 100, kdy má respondent nejlepší možné zdraví.“
Pro toto konkrétní měření výsledku je zobrazena pouze doména týkající se "bolest" uvedená jako průměrná změna mezi screeningem a 24 týdny.
|
24 týdnů
|
|
Průměrná změna ve zkrácené doméně formuláře 36 „Obecné zdraví“ mezi screeningem a 24. týdnem
Časové okno: 24 týdnů
|
Krátká forma 36 (SF-36) je profil zdravotního stavu určený k měření zdravotního stavu a výsledků pacientů.
Podle článku Burholta a Nashe (2011) jsou bodování a domény následující: "SF-36 je škála 36 položek, která měří osm domén zdravotního stavu: fyzické fungování (10 položek); omezení fyzické role (čtyři položky) tělesná bolest (dvě položky) energie/vitalita (čtyři položky) a duševní zdraví (pět položek);
K převodu nezpracovaných skóre do osmi výše uvedených dimenzí se používá skórovací algoritmus.
Skóre se transformuje do rozsahu od nuly, kdy má respondent nejhorší možné zdraví, do 100, kdy má respondent nejlepší možné zdraví.“
Pro toto konkrétní měření výsledku je zobrazena pouze doména týkající se „obecného zdraví“, která je uvedena jako průměrná změna mezi screeningem a 24 týdny.
|
24 týdnů
|
|
Průměrná změna v testování síly končetiny (LMST) za 24 týdnů
Časové okno: 24 týdnů
|
LMST je diskrétní proměnná, která testuje svalovou sílu na horních a dolních končetinách.
Je to součet síly 16 svalových skupin testovaných v daném časovém bodě.
LMST se měří a uvádí v librách (lbs).
Pro toto měření výsledku se uvádí průměrná změna v librách mezi screeningem a týdnem 24 LMST.
|
24 týdnů
|
|
Průměrná změna v chůzi na 25 stop (T25-FW) mezi projekcí a 24. týdnem
Časové okno: 24 týdnů
|
T25-FW je kvantitativní výkonnostní test mobility a funkce nohou založený na chůzi na 25 stop.
Nižší čas znamená větší pohyblivost a výkon nohou, což naznačuje lepší výsledky.
Čas se měří v sekundách.
Tento výsledek je průměrná změna mezi měřenou dobou chůze 25 stop mezi screeningem a 24. týdnem.
|
24 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Tuan Vu, MD, University of South Florida
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. září 2014
Primární dokončení (Aktuální)
1. března 2018
Dokončení studie (Aktuální)
1. května 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. prosince 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
4. června 2015
První zveřejněno (Odhadovaný)
8. června 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
8. října 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
30. září 2024
Naposledy ověřeno
1. září 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Nemoci nervového systému
- Onemocnění imunitního systému
- Autoimunitní onemocnění nervového systému
- Demyelinizační onemocnění
- Autoimunitní onemocnění
- Atributy nemoci
- Neuromuskulární onemocnění
- Onemocnění periferního nervového systému
- Polyradikuloneuropatie
- Chronické onemocnění
- Polyneuropatie
- Polyradikuloneuropatie, chronická zánětlivá demyelinizace
- Fyziologické účinky léků
- Imunologické faktory
- Protilátky
- Imunoglobuliny
- Imunoglobuliny, intravenózně
- gama-globuliny
- Rho(D) imunitní globulin
Další identifikační čísla studie
- Pro00016957
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .