Inmunoglobulina subcutánea para CIDP (SCIG)
30 de septiembre de 2024 actualizado por: University of South Florida
Un estudio de inmunoglobulina subcutánea como tratamiento crónico para pacientes con polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica
Los investigadores están usando IG subcutánea autoadministrada en pacientes con CIDP que requieren IVIG.
Se examinarán la seguridad, la eficacia y la satisfacción del paciente.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (CIDP, por sus siglas en inglés) es un trastorno neurológico autoinmune que causa debilidad y entumecimiento de las extremidades.
Muchos pacientes requieren inmunosupresores y plasmaféresis (PLEX) para controlar sus síntomas.
La inmunoglobulina intravenosa (IGIV) también es un tratamiento eficaz (Hughes et al, 2006 & 2008; Hughes, 2009; Cocito et al, 2010), y la guía de la Academia Estadounidense de Neurología (AAN) recomienda que se ofrezca a largo plazo. tratamiento a término de CIDP (Patwa et al, 2012).
Si bien es eficaz, la IVIG provoca efectos secundarios sistémicos en aproximadamente el 5 % de los pacientes.
Estos efectos secundarios incluyen erupción, prurito, mialgia, fiebre, escalofríos, dolor de cabeza, dolor lumbar, náuseas, vómitos, cambios en la presión arterial o frecuencia cardíaca, insuficiencia renal y meningitis aséptica (Berger, 2008).
Para muchos pacientes que reciben tratamiento crónico con IVIG, el acceso venoso puede ser un problema con el tiempo.
Una alternativa es la vía subcutánea (SC), que se utiliza desde 1980 para los trastornos de inmunodeficiencia primaria y es el tratamiento de elección para esta afección en Escandinavia e Inglaterra (Radinsky et al, 2003).
En comparación con la vía IV, la vía SC mantiene niveles más altos de inmunoglobulinas, aumenta la independencia del paciente, reduce los efectos secundarios sistémicos y se tolera mejor en mujeres embarazadas o sensibilizadas a IgA (Radinsky et al, 2003).
En una revisión de los efectos secundarios asociados con 33,168 infusiones SCIG, no se produjeron reacciones anafilactoides o graves (Gardulf et al, 1995).
Los pacientes pueden autoadministrarse la medicación y, por lo tanto, se puede reducir el costo total.
Un estudio retrospectivo de 28 niños con inmunodeficiencia primaria en Canadá mostró que la diferencia media en los costos entre IVIG y SCIG durante el período de estudio (1 año en IVIG y 1 año en SCIG) fue de $4346 a favor de SCIG (Ducruet et al, 2011) .
Gardulf et al (1995) en Suecia informaron también una reducción de US$10.100 en el costo por año por paciente asociado con el uso de SCIG.
Las desventajas de la SCIG incluyen infusiones más frecuentes y reacciones locales en los sitios de infusión (hinchazón transitoria, dolor, enrojecimiento, induración, calor local y picazón) en alrededor del 1% de los pacientes.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
15
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- USF Dept of Neurology
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
Para calificar, un paciente debe tener CIDP y persistencia de síntomas significativos (tener 2 o más de los siguientes):
- Debilidad en cualquier miembro,
- Fatiga motora significativa para interferir con las AVD o el trabajo,
- Parestesia de suficiente gravedad para requerir un medicamento,
- Discapacidad sensorial,
- Deterioro de la marcha,
Y requiere IVIG para controlar los síntomas.
Criterio de exclusión:
- Trombocitopenia u otros trastornos hemorrágicos,
- Terapia de anticoagulación,
- Reacciones severas o anafilactoides a IVIG,
- Cáncer,
- El embarazo,
- Amamantamiento,
- Insuficiencia o falla renal,
- Insuficiencia cardíaca congestiva,
- Enfermedad psiquiátrica.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Inmunoglobulina subcutánea (humana)
La inmunoglobulina subcutánea (humana) al 20 % en líquido (Hizentra) se administrará semanalmente
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Los pacientes que tienen CIDP y reciben IVIG podrán participar en el estudio para probar la inmunoglobulina subcutánea (SCIG) como parte de un estudio abierto.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Recaída de los síntomas de la polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (PDIC)
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Esta medida de resultado, conocida como recaída de los síntomas de la polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (PDIC), es una medida de cuántos participantes experimentan síntomas de PDIC que les hacen retirarse prematuramente del estudio.
Este es un recuento de retiros de participantes en comparación con la cantidad de participantes que completaron el estudio.
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24 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio medio en el dominio Short Form 36 (SF-36): funcionamiento físico entre la semana 24 y la evaluación
Periodo de tiempo: 24 semanas
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El formulario abreviado 36 (SF-36) es un perfil de estado de salud diseñado para medir el estado de salud y los resultados de los pacientes.
Según el artículo de Burholt y Nash (2011), la puntuación y los dominios son los siguientes: "El SF-36 es una escala de 36 ítems que mide ocho dominios del estado de salud: funcionamiento físico (10 ítems); limitaciones del rol físico (cuatro ítems). dolor corporal (dos ítems); percepciones de salud general (cinco ítems); energía/vitalidad (cuatro ítems); limitaciones del rol emocional (tres ítems);
Se utiliza un algoritmo de puntuación para convertir las puntuaciones brutas en las ocho dimensiones enumeradas anteriormente.
Las puntuaciones se transforman para variar desde cero, cuando el encuestado tiene la peor salud posible, hasta 100, cuando el encuestado tiene la mejor salud posible".
Para esta medida de resultado en particular, solo se muestra el dominio relacionado con el funcionamiento físico, enumerado como el cambio medio desde la evaluación hasta las 24 semanas.
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24 semanas
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Cambio medio en la escala inflamatoria de discapacidad general construida por Rasch (I-RODS) desde la detección hasta la semana 24
Periodo de tiempo: 24 semanas
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La Escala de discapacidad general inflamatoria construida por Rasch (I-RODS) es un instrumento respondido por el paciente para evaluar la discapacidad general mediante la evaluación de las limitaciones de actividad y participación social en pacientes con neuropatías inflamatorias. Es una escala de 24 ítems, cada uno de los cuales representa una actividad diaria común. El paciente asigna una puntuación entre 0 y 2 a cada ítem de la siguiente manera: 0 = imposible de realizar
La puntuación bruta total en el I-RODS (0-48 máx.) se transforma en una puntuación final (0-100), y una puntuación más baja indica peores resultados. Aquí la medida de resultado es el cambio medio entre la selección y la semana 24, calculado a partir de la puntuación I-RODS total transformada. Un cambio negativo entre la semana 24 y la evaluación, o una reducción en la puntuación I-RODS, indica un empeoramiento del funcionamiento diario percibido por el paciente, según lo medido por el I-RODS. |
24 semanas
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Cambio medio en el índice informado por el paciente de polineuropatía crónica adquirida (CAP-PRI) entre la semana 24 y la selección
Periodo de tiempo: 24 semanas
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El índice informado por el paciente de polineuropatía crónica adquirida (CAP-PRI) se utiliza para evaluar la calidad de vida en pacientes con polineuropatía. La escala consta de 15 ítems, dando como resultado una puntuación única con 4 dominios de vida (bienestar físico, social, dolor y emocional). Cada ítem evaluado se califica de 0 a 2 (0 = nada, 1 = un poco, 2 = mucho). La puntuación máxima posible es 30 y una puntuación más alta indica peores resultados. Esta medida de resultado se evaluó en la selección y en la semana 24 determinando el cambio medio entre estos dos puntos temporales. Una puntuación negativa indicaría una mejora percibida por el participante. |
24 semanas
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Cuestionario de satisfacción con el tratamiento de la medicación (TSQM)
Periodo de tiempo: 24 semanas
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El Cuestionario de satisfacción con el tratamiento con medicación (TSQM) se utiliza para evaluar la satisfacción del paciente con el tratamiento con inmunoglobulina intravenosa (IgIV) en comparación con el uso de inmunoglobulina subcutánea (SCIg).
Hay 14 ítems y el TSQM aborda cuatro dominios: efectividad, efectos secundarios, conveniencia y satisfacción global.
Las preguntas se califican de uno (menos satisfecho) a cinco o siete (más satisfecho), con la excepción del ítem 4 relacionado con los efectos secundarios (calificado sí/no, 1 o 0, respectivamente).
Las puntuaciones de los ítems se suman para dar cuatro puntuaciones de dominio, que a su vez se transforman en una escala de 0 a 100.
Las puntuaciones más altas indican una mayor satisfacción con el tratamiento.
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24 semanas
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Cambio medio en el dominio de la forma corta 36: limitaciones físicas de las funciones entre la selección y la semana 24
Periodo de tiempo: 24 semanas
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El formulario abreviado 36 (SF-36) es un perfil de estado de salud diseñado para medir el estado de salud y los resultados de los pacientes.
Según el artículo de Burholt y Nash (2011), la puntuación y los dominios son los siguientes: "El SF-36 es una escala de 36 ítems que mide ocho dominios del estado de salud: funcionamiento físico (10 ítems); limitaciones del rol físico (cuatro ítems). dolor corporal (dos ítems); percepciones de salud general (cinco ítems); energía/vitalidad (cuatro ítems); limitaciones del rol emocional (tres ítems);
Se utiliza un algoritmo de puntuación para convertir las puntuaciones brutas en las ocho dimensiones enumeradas anteriormente.
Las puntuaciones se transforman para variar desde cero, cuando el encuestado tiene la peor salud posible, hasta 100, cuando el encuestado tiene la mejor salud posible".
Para esta medida de resultado en particular, solo se muestra el dominio relacionado con las "limitaciones físicas del rol", enumerado como el cambio medio entre la selección y las 24 semanas.
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24 semanas
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Cambio medio en el dominio 36 de la forma abreviada: Limitaciones de roles: emocionales (entre la semana 24 y la selección)
Periodo de tiempo: 24 semanas
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El formulario abreviado 36 (SF-36) mide el estado de salud de los pacientes. Según Burholt y Nash (2011), la puntuación y los dominios son los siguientes: "El SF-36 es una escala de 36 ítems que mide ocho dominios del estado de salud: funcionamiento físico (10 ítems); limitaciones del rol físico (cuatro ítems); dolor corporal. (dos ítems); percepciones de salud general (cinco ítems); energía/vitalidad (cuatro ítems); funcionamiento social (dos ítems) limitaciones del rol emocional (tres ítems) y salud mental (cinco ítems); Se utiliza un algoritmo de puntuación para convertir las puntuaciones brutas en las ocho dimensiones enumeradas anteriormente. Las puntuaciones se transforman para variar desde cero, cuando el encuestado tiene la peor salud posible, hasta 100, cuando el encuestado tiene la mejor salud posible". Para esta medida de resultado en particular, solo se muestra el dominio relacionado con "limitaciones de rol emocionales", enumerado como el cambio medio desde la evaluación hasta las 24 semanas. Un valor negativo para esta medida indica un empeoramiento de las limitaciones de rol relacionadas con la salud emocional. |
24 semanas
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Cambio medio en el dominio de la forma corta 36: energía/fatiga entre la evaluación y la semana 24
Periodo de tiempo: 24 semanas
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El formulario abreviado 36 (SF-36) es un perfil de estado de salud diseñado para medir el estado de salud y los resultados de los pacientes.
Según el artículo de Burholt y Nash (2011), la puntuación y los dominios son los siguientes: "El SF-36 es una escala de 36 ítems que mide ocho dominios del estado de salud: funcionamiento físico (10 ítems); limitaciones del rol físico (cuatro ítems). dolor corporal (dos ítems); percepciones de salud general (cinco ítems); energía/vitalidad (cuatro ítems); limitaciones del rol emocional (tres ítems);
Se utiliza un algoritmo de puntuación para convertir las puntuaciones brutas en las ocho dimensiones enumeradas anteriormente.
Las puntuaciones se transforman para variar desde cero, cuando el encuestado tiene la peor salud posible, hasta 100, cuando el encuestado tiene la mejor salud posible".
Para esta medida de resultado en particular, solo se muestra el dominio relacionado con "energía/fatiga", enumerado como el cambio medio entre la evaluación y las 24 semanas.
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24 semanas
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Cambio medio en el dominio de la forma corta 36: bienestar emocional entre la evaluación y las 24 semanas
Periodo de tiempo: 24 semanas
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El formulario abreviado 36 (SF-36) es un perfil de estado de salud diseñado para medir el estado de salud y los resultados de los pacientes.
Según el artículo de Burholt y Nash (2011), la puntuación y los dominios son los siguientes: "El SF-36 es una escala de 36 ítems que mide ocho dominios del estado de salud: funcionamiento físico (10 ítems); limitaciones del rol físico (cuatro ítems). dolor corporal (dos ítems); percepciones de salud general (cinco ítems); energía/vitalidad (cuatro ítems); limitaciones del rol emocional (tres ítems);
Se utiliza un algoritmo de puntuación para convertir las puntuaciones brutas en las ocho dimensiones enumeradas anteriormente.
Las puntuaciones se transforman para variar desde cero, cuando el encuestado tiene la peor salud posible, hasta 100, cuando el encuestado tiene la mejor salud posible".
Para esta medida de resultado en particular, solo se muestra el dominio relacionado con el "bienestar emocional", enumerado como el cambio medio entre la evaluación y las 24 semanas.
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24 semanas
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Cambio medio en el dominio de la forma corta 36: funcionamiento social entre la evaluación y la semana 24
Periodo de tiempo: 24 semanas
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El formulario abreviado 36 (SF-36) es un perfil de estado de salud diseñado para medir el estado de salud y los resultados de los pacientes.
Según el artículo de Burholt y Nash (2011), la puntuación y los dominios son los siguientes: "El SF-36 es una escala de 36 ítems que mide ocho dominios del estado de salud: funcionamiento físico (10 ítems); limitaciones del rol físico (cuatro ítems). dolor corporal (dos ítems); percepciones de salud general (cinco ítems); energía/vitalidad (cuatro ítems); limitaciones del rol emocional (tres ítems);
Se utiliza un algoritmo de puntuación para convertir las puntuaciones brutas en las ocho dimensiones enumeradas anteriormente.
Las puntuaciones se transforman para variar desde cero, cuando el encuestado tiene la peor salud posible, hasta 100, cuando el encuestado tiene la mejor salud posible".
Para esta medida de resultado particular, sólo se muestra el dominio relacionado con el "funcionamiento social", enumerado como el cambio medio entre la evaluación y las 24 semanas.
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24 semanas
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Cambio medio en el dominio 36 de la forma corta: dolor entre la evaluación y las 24 semanas
Periodo de tiempo: 24 semanas
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El formulario abreviado 36 (SF-36) es un perfil de estado de salud diseñado para medir el estado de salud y los resultados de los pacientes.
Según el artículo de Burholt y Nash (2011), la puntuación y los dominios son los siguientes: "El SF-36 es una escala de 36 ítems que mide ocho dominios del estado de salud: funcionamiento físico (10 ítems); limitaciones del rol físico (cuatro ítems). dolor corporal (dos ítems); percepciones de salud general (cinco ítems); energía/vitalidad (cuatro ítems); limitaciones del rol emocional (tres ítems);
Se utiliza un algoritmo de puntuación para convertir las puntuaciones brutas en las ocho dimensiones enumeradas anteriormente.
Las puntuaciones se transforman para variar desde cero, cuando el encuestado tiene la peor salud posible, hasta 100, cuando el encuestado tiene la mejor salud posible".
Para esta medida de resultado particular, sólo se muestra el dominio relacionado con el "dolor", enumerado como el cambio medio entre la selección y las 24 semanas.
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24 semanas
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Cambio medio en el dominio "Salud general" del formulario abreviado 36 entre la evaluación y la semana 24
Periodo de tiempo: 24 semanas
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El formulario abreviado 36 (SF-36) es un perfil de estado de salud diseñado para medir el estado de salud y los resultados de los pacientes.
Según el artículo de Burholt y Nash (2011), la puntuación y los dominios son los siguientes: "El SF-36 es una escala de 36 ítems que mide ocho dominios del estado de salud: funcionamiento físico (10 ítems); limitaciones del rol físico (cuatro ítems). dolor corporal (dos ítems); percepciones de salud general (cinco ítems); energía/vitalidad (cuatro ítems); limitaciones del rol emocional (tres ítems);
Se utiliza un algoritmo de puntuación para convertir las puntuaciones brutas en las ocho dimensiones enumeradas anteriormente.
Las puntuaciones se transforman para variar desde cero, cuando el encuestado tiene la peor salud posible, hasta 100, cuando el encuestado tiene la mejor salud posible".
Para esta medida de resultado en particular, solo se muestra el dominio relacionado con la "salud general", enumerado como el cambio medio entre la evaluación y las 24 semanas.
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24 semanas
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Cambio medio en las pruebas de fuerza motora de las extremidades (LMST) durante 24 semanas
Periodo de tiempo: 24 semanas
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LMST es una variable discreta que evalúa la fuerza muscular en las extremidades superiores e inferiores.
Es una suma de la fuerza de 16 grupos de músculos evaluados en un momento determinado.
LMST se mide y se informa en libras (lbs).
Para esta medida de resultado, se informa el cambio medio, en libras, entre la evaluación y la semana 24 LMST.
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24 semanas
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Cambio medio en la caminata cronometrada de 25 pies (T25-FW) entre la evaluación y la semana 24
Periodo de tiempo: 24 semanas
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El T25-FW es una prueba cuantitativa de rendimiento de la función de las piernas y la movilidad basada en una caminata cronometrada de 25 pies.
Un tiempo más bajo indica una mayor movilidad y rendimiento de las piernas, lo que sugiere mejores resultados.
El tiempo se mide en segundos.
Este resultado es el cambio medio entre los tiempos de caminata cronometrada de 25 pies entre la evaluación y la semana 24.
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24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Tuan Vu, MD, University of South Florida
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de septiembre de 2014
Finalización primaria (Actual)
1 de marzo de 2018
Finalización del estudio (Actual)
1 de mayo de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de diciembre de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de junio de 2015
Publicado por primera vez (Estimado)
8 de junio de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de octubre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de septiembre de 2024
Última verificación
1 de septiembre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades desmielinizantes
- Enfermedades autoinmunes
- Atributos de la enfermedad
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades del Sistema Nervioso Periférico
- Polirradiculoneuropatía
- Enfermedad crónica
- Polineuropatías
- Polirradiculoneuropatía Crónica Inflamatoria Desmielinizante
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Factores inmunológicos
- Anticuerpos
- Inmunoglobulinas
- Inmunoglobulinas, Intravenosas
- gamma-globulinas
- Inmunoglobulina Rho(D)
Otros números de identificación del estudio
- Pro00016957
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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INDECISO
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .