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Immunoglobulina sottocutanea per CIDP (SCIG)

30 settembre 2024 aggiornato da: University of South Florida

Uno studio sull'immunoglobulina sottocutanea come trattamento cronico per i pazienti con polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica

Gli investigatori stanno usando IG sottocutaneo autosomministrato in pazienti con CIDP che richiedono IVIG. Saranno esaminate la sicurezza, l'efficacia e la soddisfazione del paziente.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) è una malattia neurologica autoimmune che causa debolezza e intorpidimento degli arti. Molti pazienti richiedono immunosoppressori e plasmaferesi (PLEX) per controllare i loro sintomi. Anche l'immunoglobulina endovenosa (IVIG) è un trattamento efficace (Hughes et al, 2006 & 2008; Hughes, 2009; Cocito et al, 2010) e le linee guida dell'American Academy of Neurology (AAN) hanno raccomandato che dovrebbe essere offerto a lungo termine. trattamento a lungo termine della CIDP (Patwa et al, 2012). Sebbene efficace, l'IVIG provoca effetti collaterali sistemici in circa il 5% dei pazienti. Questi effetti collaterali includono eruzione cutanea, prurito, mialgia, febbre, brividi, mal di testa, lombalgia, nausea, vomito, alterazioni della pressione sanguigna o della frequenza cardiaca, insufficienza renale e meningite asettica (Berger, 2008). Per molti pazienti trattati cronicamente con IVIG, l'accesso venoso può rappresentare un problema nel tempo. Un'alternativa è la via sottocutanea (SC), che è in uso dal 1980 per i disturbi da immunodeficienza primaria ed è il trattamento di scelta per questa condizione in Scandinavia e in Inghilterra (Radinsky et al, 2003). Rispetto alla via IV, la via SC mantiene livelli più elevati di immunoglobuline, aumenta l'indipendenza del paziente, riduce gli effetti collaterali sistemici ed è meglio tollerata nelle donne in gravidanza o sensibilizzate alle IgA (Radinsky et al, 2003). In una revisione degli effetti collaterali associati a 33.168 infusioni di SCIG, non si sono verificate reazioni gravi o anafilattoidi (Gardulf et al, 1995). I pazienti possono autosomministrarsi i farmaci e, quindi, il costo complessivo può essere ridotto. Uno studio retrospettivo su 28 bambini con immunodeficienza primaria in Canada ha mostrato che la differenza media dei costi tra IVIG e SCIG durante il periodo di studio (1 anno su IVIG e 1 anno su SCIG) era di $ 4.346 a favore di SCIG (Ducruet et al, 2011) . Gardulf et al (1995) in Svezia hanno riportato anche una riduzione di 10.100 USD per paziente all'anno associata all'uso di SCIG. Gli svantaggi della SCIG includono infusioni più frequenti e reazioni locali nei siti di infusione (gonfiore transitorio, dolore, arrossamento, indurimento, calore locale e prurito) in circa l'1% dei pazienti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • USF Dept of Neurology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Per qualificarsi, un paziente deve avere CIDP e persistenza di sintomi significativi (con 2 o più dei seguenti):

  • Debolezza in qualsiasi arto,
  • Affaticamento motorio significativo per interferire con ADL o lavoro,
  • Parestesia di gravità sufficiente da richiedere un farmaco,
  • Compromissione sensoriale,
  • Compromissione della deambulazione,

E richiede IVIG per controllare i sintomi.

Criteri di esclusione:

  1. Trombocitopenia o altri disturbi della coagulazione,
  2. Terapia anticoagulante,
  3. Reazioni gravi o anafilattoidi alle IVIG,
  4. Cancro,
  5. Gravidanza,
  6. Allattamento al seno,
  7. insufficienza o insufficienza renale,
  8. insufficienza cardiaca congestizia,
  9. Malattia psichiatrica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Immunoglobulina sottocutanea (umana)
lmmune globulina sottocutanea (umana) 20% liquido (Hizentra) verrà somministrato settimanalmente
Droga: Immunoglobulina Sottocutanea (umana)
I pazienti che hanno CIDP e sono in terapia con IVIG potranno partecipare allo studio per provare l'immunoglobulina sottocutanea (SCIG) come parte di uno studio in aperto.
Altri nomi:
  • Hizentra

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Recidiva dei sintomi della polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP).
Lasso di tempo: 24 settimane
Questa misura di risultato, denominata recidiva dei sintomi della polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP), è una misura di quanti partecipanti sperimentano i sintomi della CIDP che li portano a ritirarsi prematuramente dallo studio. Si tratta del conteggio dei ritiri dei partecipanti rispetto al numero di partecipanti che hanno completato lo studio.
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media nel dominio della forma breve 36 (SF-36): funzionamento fisico tra la settimana 24 e lo screening
Lasso di tempo: 24 settimane
Il modulo breve 36 (SF-36) è un profilo dello stato di salute progettato per misurare lo stato di salute e gli esiti dei pazienti. Secondo il documento di Burholt e Nash (2011), i punteggi e i domini sono i seguenti: "L'SF-36 è una scala di 36 elementi, che misura otto domini dello stato di salute: funzionamento fisico (10 elementi); limitazioni del ruolo fisico (quattro elementi) ; dolore fisico (due elementi); percezioni generali della salute (cinque elementi); energia/vitalità (quattro elementi); funzionamento sociale (due elementi); limitazioni del ruolo emotivo (tre elementi) e salute mentale (cinque elementi). Un algoritmo di punteggio viene utilizzato per convertire i punteggi grezzi nelle otto dimensioni sopra elencate. I punteggi vengono trasformati per variare da zero dove l'intervistato ha la peggiore salute possibile a 100 dove l'intervistato è nella migliore salute possibile." Per questa particolare misura di risultato, viene mostrato solo il dominio relativo al funzionamento fisico, elencato come variazione media dallo screening a 24 settimane.
24 settimane
Variazione media della scala di disabilità infiammatoria Rasch-built Global Disability Scale (I-RODS) dallo screening alla settimana 24
Lasso di tempo: 24 settimane

L'Inflammatory Rasch-built Global Disability Scale (I-RODS) è uno strumento a cui il paziente risponde per valutare la disabilità generale valutando le limitazioni dell'attività e della partecipazione sociale nei pazienti con neuropatie infiammatorie. È una scala composta da 24 item, ciascuno dei quali rappresenta un'attività quotidiana comune. Il paziente assegna un punteggio compreso tra 0 e 2 a ciascun item come segue:

0 = impossibile da eseguire

  1. = eseguito con difficoltà
  2. = facilmente eseguibile

Il punteggio grezzo totale sull'I-RODS (0-48 max) viene trasformato in un punteggio finale (0-100), con un punteggio inferiore che indica risultati peggiori. In questo caso la misura del risultato è la variazione media tra lo screening e la settimana 24, calcolata dal punteggio I-RODS totale trasformato. Una variazione negativa tra la settimana 24 e lo screening, o una riduzione del punteggio I-RODS, indica un peggioramento del funzionamento quotidiano percepito dal paziente, come misurato dall'I-RODS.
24 settimane
Variazione media dell'indice riportato dal paziente della polineuropatia acquisita cronica (CAP-PRI) tra la settimana 24 e lo screening
Lasso di tempo: 24 settimane

Il Chronic Acquired Polineuropathy Patient-Reported Index (CAP-PRI) viene utilizzato per valutare la qualità della vita nei pazienti con polineuropatia. La scala è composta da 15 item, risultando in un unico punteggio con 4 ambiti di vita (benessere fisico, sociale, dolore ed emotivo). Ad ogni item valutato viene assegnato un punteggio da 0 a 2 (0= per niente, 1= un po', 2= molto). Il punteggio massimo possibile è 30, con un punteggio più alto che indica risultati peggiori.

Questa misura di risultato è stata valutata allo screening e alla settimana 24 determinando la variazione media tra questi due punti temporali. Un punteggio negativo indicherebbe un miglioramento percepito dal partecipante.
24 settimane
Questionario sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci (TSQM)
Lasso di tempo: 24 settimane
Il questionario sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci (TSQM) viene utilizzato per valutare la soddisfazione del paziente rispetto al trattamento con immunoglobuline endovenose (IVIg) rispetto all'uso di immunoglobuline sottocutanee (SCIg). Sono presenti 14 item e il TSQM affronta quattro ambiti: efficacia, effetti collaterali, convenienza e soddisfazione globale. Alle domande viene assegnato un punteggio da uno (meno soddisfatto) a cinque o sette (più soddisfatto), ad eccezione dell'item 4 relativo agli effetti collaterali (punteggio sì/no, 1 o 0, rispettivamente). I punteggi degli elementi vengono sommati per fornire quattro punteggi di dominio, che vengono a loro volta trasformati in una scala da 0 a 100. Punteggi più alti indicano una maggiore soddisfazione del trattamento.
24 settimane
Variazione media in forma breve 36 Dominio: limitazioni di ruolo-fisiche tra lo screening e la settimana 24
Lasso di tempo: 24 settimane
Il modulo breve 36 (SF-36) è un profilo dello stato di salute progettato per misurare lo stato di salute e gli esiti dei pazienti. Secondo il documento di Burholt e Nash (2011), i punteggi e i domini sono i seguenti: "L'SF-36 è una scala di 36 elementi, che misura otto domini dello stato di salute: funzionamento fisico (10 elementi); limitazioni del ruolo fisico (quattro elementi) ; dolore fisico (due elementi); percezioni generali della salute (cinque elementi); energia/vitalità (quattro elementi); funzionamento sociale (due elementi); limitazioni del ruolo emotivo (tre elementi) e salute mentale (cinque elementi). Un algoritmo di punteggio viene utilizzato per convertire i punteggi grezzi nelle otto dimensioni sopra elencate. I punteggi vengono trasformati per variare da zero dove l'intervistato ha la peggiore salute possibile a 100 dove l'intervistato è nella migliore salute possibile." Per questa particolare misura di risultato, viene mostrato solo il dominio relativo alle "limitazioni fisiche del ruolo", elencato come variazione media tra lo screening e 24 settimane.
24 settimane
Variazione media in forma breve 36 Dominio: Limitazioni del ruolo - Emotivo (tra la settimana 24 e lo screening)
Lasso di tempo: 24 settimane

Il modulo breve 36 (SF-36) misura lo stato di salute dei pazienti. Il punteggio e i domini di Per Burholt e Nash (2011) sono i seguenti: "La SF-36 è una scala di 36 item, che misura otto domini dello stato di salute: funzionamento fisico (10 item); limitazioni del ruolo fisico (quattro item); dolore fisico (due elementi); percezioni generali della salute (cinque elementi); energia/vitalità (quattro elementi); funzionamento sociale (due elementi); limitazioni del ruolo emotivo (tre elementi) e salute mentale (cinque elementi); Un algoritmo di punteggio viene utilizzato per convertire i punteggi grezzi nelle otto dimensioni sopra elencate. I punteggi vengono trasformati per variare da zero dove l'intervistato ha la peggiore salute possibile a 100 dove l'intervistato è nella migliore salute possibile." Per questa particolare misura di risultato, viene mostrato solo il dominio relativo alle "limitazioni del ruolo-emotive", indicato come variazione media dallo screening a 24 settimane.

Un valore negativo per questa misura indica un peggioramento delle limitazioni di ruolo legate alla salute emotiva.
24 settimane
Variazione media in forma breve 36 Dominio: Energia/Fatica tra lo screening e la settimana 24
Lasso di tempo: 24 settimane
Il modulo breve 36 (SF-36) è un profilo dello stato di salute progettato per misurare lo stato di salute e gli esiti dei pazienti. Secondo il documento di Burholt e Nash (2011), i punteggi e i domini sono i seguenti: "L'SF-36 è una scala di 36 elementi, che misura otto domini dello stato di salute: funzionamento fisico (10 elementi); limitazioni del ruolo fisico (quattro elementi) ; dolore fisico (due elementi); percezioni generali della salute (cinque elementi); energia/vitalità (quattro elementi); funzionamento sociale (due elementi); limitazioni del ruolo emotivo (tre elementi) e salute mentale (cinque elementi). Un algoritmo di punteggio viene utilizzato per convertire i punteggi grezzi nelle otto dimensioni sopra elencate. I punteggi vengono trasformati per variare da zero dove l'intervistato ha la peggiore salute possibile a 100 dove l'intervistato è nella migliore salute possibile." Per questa particolare misura di risultato, viene mostrato solo il dominio relativo a "energia/fatica", indicato come variazione media tra lo screening e 24 settimane.
24 settimane
Variazione media in forma breve 36 Dominio: benessere emotivo tra lo screening e 24 settimane
Lasso di tempo: 24 settimane
Il modulo breve 36 (SF-36) è un profilo dello stato di salute progettato per misurare lo stato di salute e gli esiti dei pazienti. Secondo il documento di Burholt e Nash (2011), i punteggi e i domini sono i seguenti: "L'SF-36 è una scala di 36 elementi, che misura otto domini dello stato di salute: funzionamento fisico (10 elementi); limitazioni del ruolo fisico (quattro elementi) ; dolore fisico (due elementi); percezioni generali della salute (cinque elementi); energia/vitalità (quattro elementi); funzionamento sociale (due elementi); limitazioni del ruolo emotivo (tre elementi) e salute mentale (cinque elementi). Un algoritmo di punteggio viene utilizzato per convertire i punteggi grezzi nelle otto dimensioni sopra elencate. I punteggi vengono trasformati per variare da zero dove l'intervistato ha la peggiore salute possibile a 100 dove l'intervistato è nella migliore salute possibile." Per questa particolare misura di risultato, viene mostrato solo il dominio relativo al "benessere emotivo", indicato come variazione media tra lo screening e 24 settimane.
24 settimane
Variazione media in forma breve 36 Dominio: funzionamento sociale tra lo screening e la settimana 24
Lasso di tempo: 24 settimane
Il modulo breve 36 (SF-36) è un profilo dello stato di salute progettato per misurare lo stato di salute e gli esiti dei pazienti. Secondo il documento di Burholt e Nash (2011), i punteggi e i domini sono i seguenti: "L'SF-36 è una scala di 36 elementi, che misura otto domini dello stato di salute: funzionamento fisico (10 elementi); limitazioni del ruolo fisico (quattro elementi) ; dolore fisico (due elementi); percezioni generali della salute (cinque elementi); energia/vitalità (quattro elementi); funzionamento sociale (due elementi); limitazioni del ruolo emotivo (tre elementi) e salute mentale (cinque elementi). Un algoritmo di punteggio viene utilizzato per convertire i punteggi grezzi nelle otto dimensioni sopra elencate. I punteggi vengono trasformati per variare da zero dove l'intervistato ha la peggiore salute possibile a 100 dove l'intervistato è nella migliore salute possibile." Per questa particolare misura di risultato, viene mostrato solo il dominio relativo al "funzionamento sociale", indicato come variazione media tra lo screening e 24 settimane.
24 settimane
Variazione media in forma breve 36 Dominio: dolore tra lo screening e 24 settimane
Lasso di tempo: 24 settimane
Il modulo breve 36 (SF-36) è un profilo dello stato di salute progettato per misurare lo stato di salute e gli esiti dei pazienti. Secondo il documento di Burholt e Nash (2011), i punteggi e i domini sono i seguenti: "L'SF-36 è una scala di 36 elementi, che misura otto domini dello stato di salute: funzionamento fisico (10 elementi); limitazioni del ruolo fisico (quattro elementi) ; dolore fisico (due elementi); percezioni generali della salute (cinque elementi); energia/vitalità (quattro elementi); funzionamento sociale (due elementi); limitazioni del ruolo emotivo (tre elementi) e salute mentale (cinque elementi). Un algoritmo di punteggio viene utilizzato per convertire i punteggi grezzi nelle otto dimensioni sopra elencate. I punteggi vengono trasformati per variare da zero dove l'intervistato ha la peggiore salute possibile a 100 dove l'intervistato è nella migliore salute possibile." Per questa particolare misura di risultato, viene mostrato solo il dominio relativo al "dolore", elencato come variazione media tra lo screening e 24 settimane.
24 settimane
Variazione media nel dominio "Salute generale" in forma breve 36 tra lo screening e la settimana 24
Lasso di tempo: 24 settimane
Il modulo breve 36 (SF-36) è un profilo dello stato di salute progettato per misurare lo stato di salute e gli esiti dei pazienti. Secondo il documento di Burholt e Nash (2011), i punteggi e i domini sono i seguenti: "L'SF-36 è una scala di 36 elementi, che misura otto domini dello stato di salute: funzionamento fisico (10 elementi); limitazioni del ruolo fisico (quattro elementi) ; dolore fisico (due elementi); percezioni generali della salute (cinque elementi); energia/vitalità (quattro elementi); funzionamento sociale (due elementi); limitazioni del ruolo emotivo (tre elementi) e salute mentale (cinque elementi). Un algoritmo di punteggio viene utilizzato per convertire i punteggi grezzi nelle otto dimensioni sopra elencate. I punteggi vengono trasformati per variare da zero dove l'intervistato ha la peggiore salute possibile a 100 dove l'intervistato è nella migliore salute possibile." Per questa particolare misura di risultato, viene mostrato solo il dominio relativo alla "salute generale", elencato come variazione media tra lo screening e 24 settimane.
24 settimane
Variazione media nel test di forza motoria degli arti (LMST) nell'arco di 24 settimane
Lasso di tempo: 24 settimane
L'LMST è una variabile discreta che mette alla prova la forza muscolare negli arti superiori e inferiori. È la somma della forza di 16 gruppi muscolari testati in un dato momento. LMST viene misurato e riportato in libbre (libbre). Per questa misura di risultato, viene riportata la variazione media, in libbre, tra lo screening e l'LMST alla settimana 24.
24 settimane
Variazione media del cammino cronometrato di 25 piedi (T25-FW) tra lo screening e la settimana 24
Lasso di tempo: 24 settimane
Il T25-FW è un test quantitativo sulle prestazioni di mobilità e funzionalità delle gambe basato su una camminata cronometrata di 25 piedi. Un tempo inferiore indica maggiore mobilità e prestazioni delle gambe, suggerendo così risultati migliori. Il tempo è misurato in secondi. Questo risultato rappresenta la variazione media tra i tempi di camminata cronometrata di 25 piedi tra lo screening e la settimana 24.
24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of South Florida

Collaboratori

CSL Behring

Investigatori

  • Investigatore principale: Tuan Vu, MD, University of South Florida

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 marzo 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 dicembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 giugno 2015

Primo Inserito (Stimato)

8 giugno 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 ottobre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 settembre 2024

Ultimo verificato

1 settembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Pro00016957

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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