Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Subkutant immunglobulin for CIDP (SCIG)

30. september 2024 oppdatert av: University of South Florida

En studie av subkutan immunoglobulin som kronisk behandling for pasienter med kronisk inflammatorisk demyeliniserende polynevropati

Etterforskerne bruker selvadministrert subkutan IG hos pasienter med CIDP som trenger IVIG. Sikkerhet, effekt og pasienttilfredshet vil bli undersøkt.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Kronisk inflammatorisk demyeliniserende polynevropati (CIDP) er en autoimmun nevrologisk lidelse som forårsaker svakhet og nummenhet i lemmer. Mange pasienter trenger immunsuppressiva og plasmautveksling (PLEX) for å kontrollere symptomene. Intravenøst ​​immunglobulin (IVIG) er også en effektiv behandling (Hughes et al, 2006 & 2008; Hughes, 2009; Cocito et al, 2010), og retningslinjen fra American Academy of Neurology (AAN) anbefalte at den bør tilbys i lang tid. terminbehandling av CIDP (Patwa et al, 2012). Selv om IVIG er effektivt, forårsaker det systemiske bivirkninger hos omtrent 5 % av pasientene. Disse bivirkningene inkluderer utslett, kløe, myalgi, feber, frysninger, hodepine, korsryggsmerter, kvalme, oppkast, endringer i blodtrykk eller hjertefrekvens, nyresvikt og aseptisk meningitt (Berger, 2008). For mange pasienter som er kronisk behandlet med IVIG, kan venøs tilgang være et problem over tid. Et alternativ er den subkutane (SC) ruten, som har vært i bruk siden 1980 for primære immunsviktlidelser og er den foretrukne behandlingen for denne tilstanden i Skandinavia og England (Radinsky et al, 2003). Sammenlignet med IV-ruten opprettholder SC-ruten høyere bunnnivåer av immunoglobuliner, øker pasientens uavhengighet, reduserer systemiske bivirkninger og tolereres bedre hos de som er gravide eller sensibiliserte for IgA (Radinsky et al, 2003). I en gjennomgang av bivirkninger assosiert med 33 168 SCIG-infusjoner forekom ingen alvorlige eller anafylaktoide reaksjoner (Gardulf et al, 1995). Pasienter kan selv administrere medisiner, og dermed kan de totale kostnadene reduseres. En retrospektiv studie av 28 barn med primær immunsvikt i Canada viste at gjennomsnittlig forskjell i kostnader mellom IVIG og SCIG i løpet av studieperioden (1 år på IVIG og 1 år på SCIG) var $4 346 til fordel for SCIG (Ducruet et al, 2011) . En reduksjon på USD 10 100 i kostnad per år per pasient assosiert med SCIG-bruk ble også rapportert av Gardulf et al (1995) i Sverige. Ulemper med SCIG inkluderer hyppigere infusjoner og lokale reaksjoner på infusjonsstedene (forbigående hevelse, sårhet, rødhet, indurasjon, lokal varme og kløe) hos omtrent 1 % av pasientene.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

15

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • USF Dept of Neurology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

For å kvalifisere må en pasient ha CIDP og vedvarende betydelige symptomer (ha to eller flere av følgende):

  • Svakhet i ethvert lem,
  • Motorisk tretthet som er vesentlig for å forstyrre ADL eller arbeid,
  • Parestesi av tilstrekkelig alvorlighetsgrad til å kreve medisin,
  • Sensorisk svekkelse,
  • Gangvansker,

OG krever IVIG for å kontrollere symptomene.

Ekskluderingskriterier:

  1. Trombocytopeni eller andre blødningsforstyrrelser,
  2. Antikoagulasjonsterapi,
  3. Alvorlige eller anafylaktoide reaksjoner på IVIG,
  4. Kreft,
  5. Svangerskap,
  6. Amming,
  7. Nyreinsuffisiens eller nyresvikt,
  8. Kongestiv hjertesvikt,
  9. Psykiatrisk sykdom.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Immunglobulin subkutant (menneske)
lmmune globulin subkutan (menneske) 20 % væske (Hizentra) vil bli gitt ukentlig
Legemiddel: Immunglobulin subkutant (menneske)
Pasienter som har CIDP og er på IVIG vil i studien få lov til å prøve subkutant immunglobulin (SCIG) som en del av en åpen studie.
Andre navn:
  • Hizentra

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tilbakefall av kronisk inflammatorisk demyeliniserende polynevropati (CIDP) symptomer
Tidsramme: 24 uker
Dette utfallsmålet, referert til som tilbakefall av kronisk inflammatorisk demyeliniserende polynevropati (CIDP), er et mål på hvor mange deltakere som opplever CIDP-symptomer som får dem til å trekke seg for tidlig fra studien. Dette er en telling av deltakeruttak sammenlignet med antall deltakere som fullførte studien.
24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring i Short Form 36 (SF-36) domene: fysisk funksjon mellom uke 24 og screening
Tidsramme: 24 uker
Det korte skjemaet 36 (SF-36) er en helsestatusprofil designet for å måle helsestatus og utfall til pasienter. I henhold til artikkelen fra Burholt og Nash (2011) er scoring og domener som følger:" SF-36 er en skala på 36 elementer, som måler åtte domener for helsestatus: fysisk funksjon (10 elementer); fysiske rollebegrensninger (fire elementer) kroppslig smerte (to elementer) og mental helse (fem elementer); En skåringsalgoritme brukes til å konvertere råskårene til de åtte dimensjonene som er oppført ovenfor. Poengsummene transformeres til å variere fra null der respondenten har dårligst mulig helse til 100 der respondenten har best mulig helse." For dette bestemte utfallsmålet vises kun domenet som gjelder fysisk funksjon, oppført som gjennomsnittlig endring fra screening til 24 uker.
24 uker
Gjennomsnittlig endring i inflammatorisk Rasch-bygget Overall Disability Scale (I-RODS) fra screening til uke 24
Tidsramme: 24 uker

Inflammatory Rasch-built Overall Disability Scale (I-RODS) er et instrument som pasienten besvarer for å vurdere generell funksjonshemming gjennom å vurdere aktivitets- og sosial deltakelsesbegrensninger hos pasienter med inflammatoriske nevropatier. Det er en 24-elements skala, hvor hvert element representerer en vanlig, daglig aktivitet. Pasienten tildeler en poengsum mellom 0 og 2 til hvert element som følger:

0 = umulig å utføre

  1. = utført med vanskeligheter
  2. = lett utført

Den totale råskåren på I-RODS (0-48 maks.) transformeres til en endelig poengsum (0-100), med en lavere poengsum som indikerer dårligere utfall. Her er utfallsmålet gjennomsnittlig endring mellom screening og uke 24, beregnet fra transformert total I-RODS score. En negativ endring mellom uke 24 og screening, eller en reduksjon i I-RODS-skår, indikerer en forverring av pasientens opplevde daglige funksjon, målt ved I-RODS.
24 uker
Gjennomsnittlig endring i kronisk ervervet polynevropati pasientrapportert indeks (CAP-PRI) mellom uke 24 og screening
Tidsramme: 24 uker

The Chronic Acquired Polyneuropathy Patient-Reported Index (CAP-PRI) brukes til å evaluere livskvalitet hos pasienter med polynevropati. Skalaen består av 15 elementer, noe som resulterer i en enkeltscore med 4 livsdomener (fysisk, sosialt, smerte og følelsesmessig velvære). Hvert element som vurderes får poengsummen 0-2 (0= ikke i det hele tatt, 1 = litt, 2 = mye). Maks mulig poengsum er 30 med en høyere poengsum som indikerer dårligere resultater.

Dette utfallsmålet ble evaluert ved screening og uke 24 ved å bestemme gjennomsnittlig endring mellom disse to tidspunktene. En negativ poengsum vil indikere en forbedring som oppfattes av deltakeren.
24 uker
Behandlingstilfredshetsspørreskjema for medisinering (TSQM)
Tidsramme: 24 uker
Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) brukes til å vurdere pasientens behandlingstilfredshet med intravenøst ​​immunglobulin (IVIg) sammenlignet med bruk av subkutant immunglobulin (SCIg). Det er 14 elementer og TSQM adresserer fire domener: effektivitet, bivirkninger, bekvemmelighet og global tilfredshet. Spørsmål scores fra én (minst fornøyd) til fem eller syv (mest fornøyd), med unntak av punkt 4 om bivirkninger (hhv. ja/nei, 1 eller 0). Vareskår summeres for å gi fire domenepoeng, som igjen transformeres til en skala fra 0-100. Høyere skårer indikerer høyere behandlingstilfredshet.
24 uker
Gjennomsnittlig endring i Short Form 36-domene: Rollebegrensninger - fysiske mellom screening og uke 24
Tidsramme: 24 uker
Det korte skjemaet 36 (SF-36) er en helsestatusprofil designet for å måle helsestatus og utfall til pasienter. I henhold til artikkelen fra Burholt og Nash (2011) er scoring og domener som følger:" SF-36 er en skala på 36 elementer, som måler åtte domener for helsestatus: fysisk funksjon (10 elementer); fysiske rollebegrensninger (fire elementer) kroppslig smerte (to elementer) og mental helse (fem elementer); En skåringsalgoritme brukes til å konvertere råskårene til de åtte dimensjonene som er oppført ovenfor. Poengsummene transformeres til å variere fra null der respondenten har dårligst mulig helse til 100 der respondenten har best mulig helse." For dette bestemte utfallsmålet vises bare domenet som gjelder "rollebegrensninger-fysiske", oppført som gjennomsnittlig endring mellom screening til 24 uker.
24 uker
Gjennomsnittlig endring i Short Form 36-domene: Rollebegrensninger - emosjonelle (mellom uke 24 og screening)
Tidsramme: 24 uker

Det korte skjemaet 36 (SF-36) måler helsetilstanden til pasienter. Per Burholt og Nash (2011) poengsum og domener er som følger: "SF-36 er en skala på 36 punkter, som måler åtte domener for helsestatus: fysisk funksjon (10 elementer); fysiske rollebegrensninger (fire elementer); kroppslig smerte (to elementer av helse (fem elementer); En skåringsalgoritme brukes til å konvertere råskårene til de åtte dimensjonene som er oppført ovenfor. Poengsummene transformeres til å variere fra null der respondenten har dårligst mulig helse til 100 der respondenten har best mulig helse." For dette bestemte utfallsmålet vises bare domenet som gjelder "rollebegrensninger-emosjonelle", oppført som gjennomsnittlig endring fra screening til 24 uker.

En negativ verdi for dette tiltaket indikerer en forverring av rollebegrensninger knyttet til emosjonell helse.
24 uker
Gjennomsnittlig endring i Short Form 36-domene: Energi/tretthet mellom screening og uke 24
Tidsramme: 24 uker
Det korte skjemaet 36 (SF-36) er en helsestatusprofil designet for å måle helsestatus og utfall til pasienter. I henhold til artikkelen fra Burholt og Nash (2011) er scoring og domener som følger:" SF-36 er en skala på 36 elementer, som måler åtte domener for helsestatus: fysisk funksjon (10 elementer); fysiske rollebegrensninger (fire elementer) kroppslig smerte (to elementer) og mental helse (fem elementer); En skåringsalgoritme brukes til å konvertere råskårene til de åtte dimensjonene som er oppført ovenfor. Poengsummene transformeres til å variere fra null der respondenten har dårligst mulig helse til 100 der respondenten har best mulig helse." For dette bestemte utfallsmålet vises kun domenet som gjelder "energi/tretthet", oppført som gjennomsnittlig endring mellom screening og 24 uker.
24 uker
Gjennomsnittlig endring i Short Form 36-domene: Emosjonelt velvære mellom screening og 24 uker
Tidsramme: 24 uker
Det korte skjemaet 36 (SF-36) er en helsestatusprofil designet for å måle helsestatus og utfall til pasienter. I henhold til artikkelen fra Burholt og Nash (2011) er scoring og domener som følger:" SF-36 er en skala på 36 elementer, som måler åtte domener for helsestatus: fysisk funksjon (10 elementer); fysiske rollebegrensninger (fire elementer) kroppslig smerte (to elementer) og mental helse (fem elementer); En skåringsalgoritme brukes til å konvertere råskårene til de åtte dimensjonene som er oppført ovenfor. Poengsummene transformeres til å variere fra null der respondenten har dårligst mulig helse til 100 der respondenten har best mulig helse." For dette bestemte utfallsmålet vises bare domenet som gjelder "emosjonelt velvære", oppført som gjennomsnittlig endring mellom screening og 24 uker.
24 uker
Gjennomsnittlig endring i kortform 36 domene: sosial funksjon mellom screening og uke 24
Tidsramme: 24 uker
Det korte skjemaet 36 (SF-36) er en helsestatusprofil designet for å måle helsestatus og utfall til pasienter. I henhold til artikkelen fra Burholt og Nash (2011) er scoring og domener som følger:" SF-36 er en skala på 36 elementer, som måler åtte domener for helsestatus: fysisk funksjon (10 elementer); fysiske rollebegrensninger (fire elementer) kroppslig smerte (to elementer) og mental helse (fem elementer); En skåringsalgoritme brukes til å konvertere råskårene til de åtte dimensjonene som er oppført ovenfor. Poengsummene transformeres til å variere fra null der respondenten har dårligst mulig helse til 100 der respondenten har best mulig helse." For dette bestemte utfallsmålet vises kun domenet som gjelder "sosial funksjon", oppført som gjennomsnittlig endring mellom screening og 24 uker.
24 uker
Gjennomsnittlig endring i Short Form 36-domene: Smerte mellom screening og 24 uker
Tidsramme: 24 uker
Det korte skjemaet 36 (SF-36) er en helsestatusprofil designet for å måle helsestatus og utfall til pasienter. I henhold til artikkelen fra Burholt og Nash (2011) er scoring og domener som følger:" SF-36 er en skala på 36 elementer, som måler åtte domener for helsestatus: fysisk funksjon (10 elementer); fysiske rollebegrensninger (fire elementer) kroppslig smerte (to elementer) og mental helse (fem elementer); En skåringsalgoritme brukes til å konvertere råskårene til de åtte dimensjonene som er oppført ovenfor. Poengsummene transformeres til å variere fra null der respondenten har dårligst mulig helse til 100 der respondenten har best mulig helse." For dette bestemte utfallsmålet vises bare domenet som gjelder "smerte", oppført som gjennomsnittlig endring mellom screening og 24 uker.
24 uker
Gjennomsnittlig endring i kortform 36 domene "Generell helse" mellom screening og uke 24
Tidsramme: 24 uker
Det korte skjemaet 36 (SF-36) er en helsestatusprofil designet for å måle helsestatus og utfall til pasienter. I henhold til artikkelen fra Burholt og Nash (2011) er scoring og domener som følger:" SF-36 er en skala på 36 elementer, som måler åtte domener for helsestatus: fysisk funksjon (10 elementer); fysiske rollebegrensninger (fire elementer) kroppslig smerte (to elementer) og mental helse (fem elementer); En skåringsalgoritme brukes til å konvertere råskårene til de åtte dimensjonene som er oppført ovenfor. Poengsummene transformeres til å variere fra null der respondenten har dårligst mulig helse til 100 der respondenten har best mulig helse." For dette bestemte utfallsmålet vises kun domenet som gjelder "generell helse", oppført som gjennomsnittlig endring mellom screening og 24 uker.
24 uker
Gjennomsnittlig endring i lemmotorisk styrketesting (LMST) over 24 uker
Tidsramme: 24 uker
LMST er en diskret variabel som tester muskelstyrke i øvre og nedre lemmer. Det er en sum av styrken til 16 muskelgrupper testet på et gitt tidspunkt. LMST måles og rapporteres i pund (lbs). For dette utfallsmålet rapporteres gjennomsnittlig endring, i pounds, mellom screening og uke 24 LMST.
24 uker
Gjennomsnittlig endring i tidsbestemt 25-fots gange (T25-FW) mellom screening og uke 24
Tidsramme: 24 uker
T25-FW er en kvantitativ mobilitets- og benfunksjonstest basert på en tidsbestemt 25-fots gange. En lavere tid indikerer større bevegelighet og benytelse, og antyder dermed bedre resultater. Tiden måles i sekunder. Dette utfallet er den gjennomsnittlige endringen mellom tidsbestemte 25 fot gange mellom screening og uke 24.
24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of South Florida

Samarbeidspartnere

CSL Behring

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Tuan Vu, MD, University of South Florida

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. mars 2018

Studiet fullført (Faktiske)

1. mai 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. desember 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. juni 2015

Først lagt ut (Antatt)

8. juni 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. oktober 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. september 2024

Sist bekreftet

1. september 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Pro00016957

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Immunglobulin subkutant (menneske)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bahrain

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere