Subcutane immunoglobuline voor CIDP (SCIG)
30 september 2024 bijgewerkt door: University of South Florida
Een studie van subcutaan immunoglobuline als chronische behandeling voor patiënten met chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie
De onderzoekers gebruiken zelf toegediende subcutane IG bij patiënten met CIDP die IVIG nodig hebben.
Er wordt gekeken naar veiligheid, werkzaamheid en patiënttevredenheid.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie (CIDP) is een auto-immuun neurologische aandoening die ledemaatzwakte en gevoelloosheid veroorzaakt.
Veel patiënten hebben immunosuppressiva en plasma-uitwisseling (PLEX) nodig om hun symptomen onder controle te houden.
Intraveneus immunoglobuline (IVIG) is ook een effectieve behandeling (Hughes et al, 2006 & 2008; Hughes, 2009; Cocito et al, 2010), en de richtlijn van de American Academy of Neurology (AAN) adviseerde om het op de lange termijn aan te bieden. termijnbehandeling van CIDP (Patwa et al, 2012).
Hoewel IVIG effectief is, veroorzaakt het systemische bijwerkingen bij ongeveer 5% van de patiënten.
Deze bijwerkingen zijn huiduitslag, jeuk, spierpijn, koorts, koude rillingen, hoofdpijn, lage rugpijn, misselijkheid, braken, veranderingen in bloeddruk of hartslag, nierfalen en aseptische meningitis (Berger, 2008).
Voor veel patiënten die chronisch met IVIG worden behandeld, kan veneuze toegang na verloop van tijd een probleem vormen.
Een alternatief is de subcutane (SC) route, die sinds 1980 in gebruik is voor primaire immuundeficiëntiestoornissen en de voorkeursbehandeling is voor deze aandoening in Scandinavië en Engeland (Radinsky et al, 2003).
In vergelijking met de IV-route handhaaft de SC-route hogere dalspiegels van immunoglobulinen, verhoogt het de onafhankelijkheid van de patiënt, vermindert het systemische bijwerkingen en wordt het beter verdragen door degenen die zwanger zijn of gevoelig zijn voor IgA (Radinsky et al, 2003).
In een overzicht van bijwerkingen geassocieerd met 33.168 SCIG-infusies, traden geen ernstige of anafylactoïde reacties op (Gardulf et al, 1995).
Patiënten kunnen zelf medicatie toedienen, waardoor de totale kosten kunnen worden verlaagd.
Een retrospectieve studie van 28 kinderen met primaire immunodeficiëntie in Canada toonde aan dat het gemiddelde verschil in kosten tussen IVIG en SCIG tijdens de onderzoeksperiode (1 jaar op IVIG en 1 jaar op SCIG) $ 4.346 was in het voordeel van SCIG (Ducruet et al, 2011) .
Gardulf et al (1995) in Zweden rapporteerden ook een kostenreductie van $ 10.100 per patiënt per patiënt in verband met SCIG-gebruik.
Nadelen van SCIG zijn onder meer frequentere infusies en lokale reacties op de infusieplaats (voorbijgaande zwelling, pijn, roodheid, verharding, lokale hitte en jeuk) bij ongeveer 1% van de patiënten.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
15
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
- USF Dept of Neurology
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Om in aanmerking te komen, moet een patiënt CIDP hebben en significante symptomen aanhouden (met 2 of meer van de volgende):
- Zwakte in een ledemaat,
- Motorische vermoeidheid significant om te interfereren met ADL of werk,
- Paresthesie van voldoende ernst om medicatie te vereisen,
- Zintuiglijke beperking,
- loopstoornis,
AND vereist IVIG om de symptomen onder controle te houden.
Uitsluitingscriteria:
- Trombocytopenie of andere bloedingsstoornissen,
- antistollingstherapie,
- Ernstige of anafylactoïde reacties op IVIG,
- Kanker,
- Zwangerschap,
- Borstvoeding,
- Nierinsufficiëntie of -falen,
- Congestief hartfalen,
- Psychiatrische ziekte.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ander
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Immuunglobuline subcutaan (menselijk)
lmmune Globulin Subcutane (Human) 20% Liquid (Hizentra) wordt wekelijks gegeven
|
Patiënten die CIDP hebben en IVIG gebruiken, mogen in het onderzoek subcutaan immuunglobuline (SCIG) proberen als onderdeel van een open-labelonderzoek.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Terugval van symptomen van chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie (CIDP).
Tijdsspanne: 24 weken
|
Deze uitkomstmaat, ook wel de terugval van de symptomen van chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie (CIDP) genoemd, is een maatstaf voor hoeveel deelnemers CIDP-symptomen ervaren waardoor ze zich voortijdig uit het onderzoek terugtrekken.
Dit is een telling van het aantal terugtrekkingen van deelnemers vergeleken met het aantal deelnemers dat het onderzoek heeft voltooid.
|
24 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gemiddelde verandering in Short Form 36 (SF-36) domein: fysiek functioneren tussen week 24 en screening
Tijdsspanne: 24 weken
|
Het korte formulier 36 (SF-36) is een gezondheidsstatusprofiel dat is ontworpen om de gezondheidsstatus en resultaten van patiënten te meten.
Volgens het artikel van Burholt en Nash (2011) zijn de scores en domeinen als volgt: "De SF-36 is een schaal van 36 items, die acht domeinen van de gezondheidsstatus meet: fysiek functioneren (10 items); fysieke rolbeperkingen (vier items) lichamelijke pijn (twee items); algemene gezondheidspercepties (vijf items); sociaal functioneren (twee items);
Er wordt een scoringsalgoritme gebruikt om de ruwe scores om te zetten in de acht hierboven genoemde dimensies.
De scores worden getransformeerd zodat ze variëren van nul, waarbij de respondent de slechtst mogelijke gezondheid heeft, tot 100, waarbij de respondent in de best mogelijke gezondheid verkeert."
Voor deze specifieke uitkomstmaat wordt alleen het domein dat betrekking heeft op fysiek functioneren weergegeven, weergegeven als de gemiddelde verandering van screening naar 24 weken.
|
24 weken
|
|
Gemiddelde verandering in inflammatoire, door Rasch samengestelde algehele invaliditeitsschaal (I-RODS) vanaf screening tot week 24
Tijdsspanne: 24 weken
|
De Inflammatory Rasch-built Overall Disability Scale (I-RODS) is een instrument dat door de patiënt wordt beantwoord om de algehele invaliditeit te beoordelen door het beoordelen van beperkingen op het gebied van activiteit en sociale participatie bij patiënten met inflammatoire neuropathieën. Het is een schaal met 24 items, waarbij elk item een gemeenschappelijke, dagelijkse activiteit vertegenwoordigt. De patiënt kent aan elk item als volgt een score tussen 0 en 2 toe: 0 = onmogelijk uit te voeren
De totale ruwe score op de I-RODS (max. 0-48) wordt omgezet naar een eindscore (0-100), waarbij een lagere score slechtere resultaten aangeeft. Hier is de uitkomstmaat de gemiddelde verandering tussen screening en week 24, zoals berekend op basis van de getransformeerde totale I-RODS-score. Een negatieve verandering tussen week 24 en screening, of een verlaging van de I-RODS-score, duidt op een verslechtering van het waargenomen dagelijkse functioneren van de patiënt, zoals gemeten door de I-RODS. |
24 weken
|
|
Gemiddelde verandering in de door de patiënt gerapporteerde index voor chronische verworven polyneuropathie (CAP-PRI) tussen week 24 en screening
Tijdsspanne: 24 weken
|
De Chronic Acquired Polyneuropathy Patient-Reported Index (CAP-PRI) wordt gebruikt om de kwaliteit van leven bij patiënten met polyneuropathie te evalueren. De schaal bestaat uit 15 items, resulterend in een enkele score met 4 levensdomeinen (fysiek, sociaal, pijn en emotioneel welzijn). Elk beoordeeld item krijgt een score van 0-2 (0= helemaal niet, 1 = een beetje, 2 = heel veel). De maximale score die mogelijk is, is 30, waarbij een hogere score slechtere resultaten aangeeft. Deze uitkomstmaat werd geëvalueerd tijdens de screening en week 24 door de gemiddelde verandering tussen deze twee tijdstippen te bepalen. Een negatieve score duidt op een verbetering zoals waargenomen door de deelnemer. |
24 weken
|
|
Vragenlijst behandelingstevredenheid voor medicatie (TSQM)
Tijdsspanne: 24 weken
|
De Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) wordt gebruikt om de tevredenheid van de patiënt over de behandeling met intraveneus immuunglobuline (IVIg) te beoordelen in vergelijking met het gebruik van subcutaan immuunglobuline (SCIg).
Er zijn veertien items en de TSQM richt zich op vier domeinen: effectiviteit, bijwerkingen, gemak en mondiale tevredenheid.
De vragen worden gescoord van één (minst tevreden) tot vijf of zeven (meest tevreden), met uitzondering van item 4 met betrekking tot bijwerkingen (respectievelijk gescoord met ja/nee, 1 of 0).
Itemscores worden opgeteld om vier domeinscores te verkrijgen, die op hun beurt worden omgezet naar een schaal van 0-100.
Hogere scores duiden op een hogere tevredenheid over de behandeling.
|
24 weken
|
|
Gemiddelde verandering in Short Form 36-domein: rolbeperkingen - fysiek tussen screening en week 24
Tijdsspanne: 24 weken
|
Het korte formulier 36 (SF-36) is een gezondheidsstatusprofiel dat is ontworpen om de gezondheidsstatus en resultaten van patiënten te meten.
Volgens het artikel van Burholt en Nash (2011) zijn de scores en domeinen als volgt: "De SF-36 is een schaal van 36 items, die acht domeinen van de gezondheidsstatus meet: fysiek functioneren (10 items); fysieke rolbeperkingen (vier items) lichamelijke pijn (twee items); algemene gezondheidspercepties (vijf items); sociaal functioneren (twee items);
Er wordt een scoringsalgoritme gebruikt om de ruwe scores om te zetten in de acht hierboven genoemde dimensies.
De scores worden getransformeerd zodat ze variëren van nul, waarbij de respondent de slechtst mogelijke gezondheid heeft, tot 100, waarbij de respondent in de best mogelijke gezondheid verkeert."
Voor deze specifieke uitkomstmaat wordt alleen het domein dat betrekking heeft op ‘rolbeperkingen-fysiek’ weergegeven, weergegeven als de gemiddelde verandering tussen screening tot 24 weken.
|
24 weken
|
|
Gemiddelde verandering in het Short Form 36-domein: rolbeperkingen - emotioneel (tussen week 24 en screening)
Tijdsspanne: 24 weken
|
Het korte formulier 36 (SF-36) meet de gezondheidsstatus van patiënten. Volgens Burholt en Nash (2011) zijn de scores en domeinen als volgt: "De SF-36 is een schaal van 36 items, die acht domeinen van de gezondheidsstatus meet: fysiek functioneren (10 items); fysieke rolbeperkingen (vier items); lichamelijke pijn (twee items); algemene gezondheidspercepties (vijf items); energie/vitaliteit (vier items); sociaal functioneren (twee items); Er wordt een scoringsalgoritme gebruikt om de ruwe scores om te zetten in de acht hierboven genoemde dimensies. De scores worden getransformeerd zodat ze variëren van nul, waarbij de respondent de slechtst mogelijke gezondheid heeft, tot 100, waarbij de respondent in de best mogelijke gezondheid verkeert." Voor deze specifieke uitkomstmaat wordt alleen het domein dat betrekking heeft op ‘rolbeperkingen-emotioneel’ weergegeven, weergegeven als de gemiddelde verandering van screening naar 24 weken. Een negatieve waarde voor deze maatstaf duidt op een verslechtering van rolbeperkingen gerelateerd aan emotionele gezondheid. |
24 weken
|
|
Gemiddelde verandering in het Short Form 36-domein: energie/vermoeidheid tussen screening en week 24
Tijdsspanne: 24 weken
|
Het korte formulier 36 (SF-36) is een gezondheidsstatusprofiel dat is ontworpen om de gezondheidsstatus en resultaten van patiënten te meten.
Volgens het artikel van Burholt en Nash (2011) zijn de scores en domeinen als volgt: "De SF-36 is een schaal van 36 items, die acht domeinen van de gezondheidsstatus meet: fysiek functioneren (10 items); fysieke rolbeperkingen (vier items) lichamelijke pijn (twee items); algemene gezondheidspercepties (vijf items); sociaal functioneren (twee items);
Er wordt een scoringsalgoritme gebruikt om de ruwe scores om te zetten in de acht hierboven genoemde dimensies.
De scores worden getransformeerd zodat ze variëren van nul, waarbij de respondent de slechtst mogelijke gezondheid heeft, tot 100, waarbij de respondent in de best mogelijke gezondheid verkeert."
Voor deze specifieke uitkomstmaat wordt alleen het domein met betrekking tot ‘energie/vermoeidheid’ weergegeven, weergegeven als de gemiddelde verandering tussen screening en 24 weken.
|
24 weken
|
|
Gemiddelde verandering in het korte formulier 36-domein: emotioneel welzijn tussen screening en 24 weken
Tijdsspanne: 24 weken
|
Het korte formulier 36 (SF-36) is een gezondheidsstatusprofiel dat is ontworpen om de gezondheidsstatus en resultaten van patiënten te meten.
Volgens het artikel van Burholt en Nash (2011) zijn de scores en domeinen als volgt: "De SF-36 is een schaal van 36 items, die acht domeinen van de gezondheidsstatus meet: fysiek functioneren (10 items); fysieke rolbeperkingen (vier items) lichamelijke pijn (twee items); algemene gezondheidspercepties (vijf items); sociaal functioneren (twee items);
Er wordt een scoringsalgoritme gebruikt om de ruwe scores om te zetten in de acht hierboven genoemde dimensies.
De scores worden getransformeerd zodat ze variëren van nul, waarbij de respondent de slechtst mogelijke gezondheid heeft, tot 100, waarbij de respondent in de best mogelijke gezondheid verkeert."
Voor deze specifieke uitkomstmaat wordt alleen het domein dat betrekking heeft op ‘emotioneel welzijn’ getoond, weergegeven als de gemiddelde verandering tussen screening en 24 weken.
|
24 weken
|
|
Gemiddelde verandering in het korte formulier 36-domein: sociaal functioneren tussen screening en week 24
Tijdsspanne: 24 weken
|
Het korte formulier 36 (SF-36) is een gezondheidsstatusprofiel dat is ontworpen om de gezondheidsstatus en resultaten van patiënten te meten.
Volgens het artikel van Burholt en Nash (2011) zijn de scores en domeinen als volgt: "De SF-36 is een schaal van 36 items, die acht domeinen van de gezondheidsstatus meet: fysiek functioneren (10 items); fysieke rolbeperkingen (vier items) lichamelijke pijn (twee items); algemene gezondheidspercepties (vijf items); sociaal functioneren (twee items);
Er wordt een scoringsalgoritme gebruikt om de ruwe scores om te zetten in de acht hierboven genoemde dimensies.
De scores worden getransformeerd zodat ze variëren van nul, waarbij de respondent de slechtst mogelijke gezondheid heeft, tot 100, waarbij de respondent in de best mogelijke gezondheid verkeert."
Voor deze specifieke uitkomstmaat wordt alleen het domein dat betrekking heeft op ‘sociaal functioneren’ getoond, weergegeven als de gemiddelde verandering tussen screening en 24 weken.
|
24 weken
|
|
Gemiddelde verandering in het korte formulier 36-domein: pijn tussen screening en 24 weken
Tijdsspanne: 24 weken
|
Het korte formulier 36 (SF-36) is een gezondheidsstatusprofiel dat is ontworpen om de gezondheidsstatus en resultaten van patiënten te meten.
Volgens het artikel van Burholt en Nash (2011) zijn de scores en domeinen als volgt: "De SF-36 is een schaal van 36 items, die acht domeinen van de gezondheidsstatus meet: fysiek functioneren (10 items); fysieke rolbeperkingen (vier items) lichamelijke pijn (twee items); algemene gezondheidspercepties (vijf items); sociaal functioneren (twee items);
Er wordt een scoringsalgoritme gebruikt om de ruwe scores om te zetten in de acht hierboven genoemde dimensies.
De scores worden getransformeerd zodat ze variëren van nul, waarbij de respondent de slechtst mogelijke gezondheid heeft, tot 100, waarbij de respondent in de best mogelijke gezondheid verkeert."
Voor deze specifieke uitkomstmaat wordt alleen het domein met betrekking tot ‘pijn’ weergegeven, weergegeven als de gemiddelde verandering tussen screening en 24 weken.
|
24 weken
|
|
Gemiddelde verandering in het korte formulier 36-domein ‘Algemene gezondheid’ tussen screening en week 24
Tijdsspanne: 24 weken
|
Het korte formulier 36 (SF-36) is een gezondheidsstatusprofiel dat is ontworpen om de gezondheidsstatus en resultaten van patiënten te meten.
Volgens het artikel van Burholt en Nash (2011) zijn de scores en domeinen als volgt: "De SF-36 is een schaal van 36 items, die acht domeinen van de gezondheidsstatus meet: fysiek functioneren (10 items); fysieke rolbeperkingen (vier items) lichamelijke pijn (twee items); algemene gezondheidspercepties (vijf items); sociaal functioneren (twee items);
Er wordt een scoringsalgoritme gebruikt om de ruwe scores om te zetten in de acht hierboven genoemde dimensies.
De scores worden getransformeerd zodat ze variëren van nul, waarbij de respondent de slechtst mogelijke gezondheid heeft, tot 100, waarbij de respondent in de best mogelijke gezondheid verkeert."
Voor deze specifieke uitkomstmaat wordt alleen het domein weergegeven dat betrekking heeft op ‘algemene gezondheid’, weergegeven als de gemiddelde verandering tussen screening en 24 weken.
|
24 weken
|
|
Gemiddelde verandering in het testen van de motorische kracht van de ledematen (LMST) gedurende 24 weken
Tijdsspanne: 24 weken
|
LMST is een discrete variabele die de spierkracht in de bovenste en onderste ledematen test.
Het is een som van de kracht van 16 spiergroepen die op een bepaald tijdstip worden getest.
LMST wordt gemeten en gerapporteerd in ponden (lbs).
Voor deze uitkomstmaat wordt de gemiddelde verandering, in ponden, tussen screening en LMST in week 24 gerapporteerd.
|
24 weken
|
|
Gemiddelde verandering in getimede wandeling van 25 voet (T25-FW) tussen screening en week 24
Tijdsspanne: 24 weken
|
De T25-FW is een kwantitatieve prestatietest voor mobiliteit en beenfunctie, gebaseerd op een getimede wandeling van 7,5 meter.
Een kortere tijd duidt op een grotere mobiliteit en beenprestaties, wat duidt op betere resultaten.
De tijd wordt gemeten in seconden.
Deze uitkomst is de gemiddelde verandering tussen getimede wandeltijden van 7,5 meter tussen screening en week 24.
|
24 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Tuan Vu, MD, University of South Florida
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 september 2014
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 maart 2018
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 mei 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
12 december 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
4 juni 2015
Eerst geplaatst (Geschat)
8 juni 2015
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
8 oktober 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
30 september 2024
Laatst geverifieerd
1 september 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Ziekten van het immuunsysteem
- Auto-immuunziekten van het zenuwstelsel
- Demyeliniserende ziekten
- Auto-immuunziekten
- Ziekte attributen
- Neuromusculaire aandoeningen
- Ziekten van het perifere zenuwstelsel
- Polyradiculoneuropathie
- Chronische ziekte
- Polyneuropathieën
- Polyradiculoneuropathie, chronische inflammatoire demyeliniserende
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Immunologische factoren
- Antilichamen
- Immunoglobulinen
- Immunoglobulinen, intraveneus
- gamma-globulines
- Rho(D) Immuun Globuline
Andere studie-ID-nummers
- Pro00016957
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
ONBESLIST
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Immuunglobuline subcutaan (menselijk)
-
Queen Saovabha Memorial InstituteVoltooid