Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Subkutan immunoglobulin til CIDP (SCIG)

30. september 2024 opdateret af: University of South Florida

En undersøgelse af subkutan immunoglobulin som kronisk behandling for patienter med kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyneuropati

Efterforskerne bruger selvadministreret subkutan IG hos patienter med CIDP, som kræver IVIG. Sikkerhed, effekt og patienttilfredshed vil blive undersøgt.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyneuropati (CIDP) er en autoimmun neurologisk lidelse, der forårsager svaghed og følelsesløshed i lemmerne. Mange patienter har brug for immunsuppressiva og plasmaudveksling (PLEX) for at kontrollere deres symptomer. Intravenøst ​​immunglobulin (IVIG) er også en effektiv behandling (Hughes et al, 2006 & 2008; Hughes, 2009; Cocito et al, 2010), og American Academy of Neurologys (AAN) retningslinjer anbefalede, at det skulle tilbydes i lang tid. termisk behandling af CIDP (Patwa et al, 2012). Selvom det er effektivt, forårsager IVIG systemiske bivirkninger hos omkring 5 % af patienterne. Disse bivirkninger omfatter udslæt, kløe, myalgi, feber, kulderystelser, hovedpine, lændesmerter, kvalme, opkastning, ændringer i blodtryk eller hjertefrekvens, nyresvigt og aseptisk meningitis (Berger, 2008). For mange patienter, der er kronisk behandlet med IVIG, kan venøs adgang være et problem over tid. Et alternativ er den subkutane (SC) vej, som har været i brug siden 1980 til primære immundefekter og er den foretrukne behandling for denne tilstand i Skandinavien og England (Radinsky et al, 2003). Sammenlignet med IV-ruten opretholder SC-ruten højere bundniveauer af immunoglobuliner, øger patientens uafhængighed, reducerer systemiske bivirkninger og tolereres bedre hos dem, der er gravide eller sensibiliserede over for IgA (Radinsky et al, 2003). I en gennemgang af bivirkninger forbundet med 33.168 SCIG-infusioner forekom ingen alvorlige eller anafylaktoide reaktioner (Gardulf et al, 1995). Patienter kan selv administrere medicin, og derfor kan de samlede omkostninger reduceres. En retrospektiv undersøgelse af 28 børn med primær immundefekt i Canada viste, at den gennemsnitlige forskel i omkostninger mellem IVIG og SCIG i undersøgelsesperioden (1 år på IVIG og 1 år på SCIG) var $4.346 til fordel for SCIG (Ducruet et al, 2011) . En reduktion på USD 10.100 i omkostninger pr. år pr. patient i forbindelse med SCIG-brug blev også rapporteret af Gardulf et al (1995) i Sverige. Ulemper ved SCIG omfatter hyppigere infusioner og lokale reaktioner på infusionsstederne (forbigående hævelse, ømhed, rødme, induration, lokal varme og kløe) hos omkring 1 % af patienterne.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

15

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • USF Dept of Neurology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

For at kvalificere sig skal en patient have CIDP og vedvarende betydelige symptomer (med 2 eller flere af følgende):

  • Svaghed i ethvert lem,
  • Motorisk træthed af betydning for at forstyrre ADL eller arbejde,
  • Paræstesi af tilstrækkelig sværhedsgrad til at kræve medicin,
  • Sensorisk svækkelse,
  • gangbesvær,

OG kræver IVIG for at kontrollere symptomer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Trombocytopeni eller andre blødningsforstyrrelser,
  2. Antikoagulationsbehandling,
  3. Alvorlige eller anafylaktiske reaktioner på IVIG,
  4. Kræft,
  5. Graviditet,
  6. Amning,
  7. Nyreinsufficiens eller nyreinsufficiens,
  8. Kongestiv hjertesvigt,
  9. Psykiatrisk sygdom.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Immunglobulin subkutant (humant)
lmmune globulin subkutan (humant) 20% væske (Hizentra) vil blive givet ugentligt
Medicin: Immunglobulin subkutant (menneske)
Patienter, der har CIDP og er på IVIG, får i undersøgelsen lov til at prøve subkutan immunglobulin (SCIG) som en del af et åbent studie.
Andre navne:
  • Hizentra

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tilbagefald af kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyneuropati (CIDP) symptomer
Tidsramme: 24 uger
Dette resultatmål, der omtales som tilbagefald af kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyneuropati (CIDP), er et mål for, hvor mange deltagere, der oplever CIDP-symptomer, der får dem til at trække sig for tidligt fra undersøgelsen. Dette er en optælling af deltagertilbagetrækninger sammenlignet med antallet af deltagere, der gennemførte undersøgelsen.
24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring i Short Form 36 (SF-36) domæne: fysisk funktion mellem uge 24 og screening
Tidsramme: 24 uger
Den korte formular 36 (SF-36) er en sundhedsstatusprofil designet til at måle patienters helbredsstatus og resultater. Ifølge papiret fra Burholt og Nash (2011) er pointgivning og domæner som følger:" SF-36 er en 36 punkters skala, som måler otte domæner af sundhedsstatus: fysisk funktion (10 punkter); fysiske rollebegrænsninger (fire punkter) kropslige smerter (to punkter) og mental sundhed (fem punkter); En scoringsalgoritme bruges til at konvertere de rå scorer til de otte dimensioner, der er angivet ovenfor. Scorerne transformeres til at gå fra nul, hvor respondenten har det dårligst mulige helbred til 100, hvor respondenten har det bedst mulige helbred." For dette specifikke resultatmål er kun det domæne, der vedrører fysisk funktion, vist, angivet som den gennemsnitlige ændring fra screening til 24 uger.
24 uger
Gennemsnitlig ændring i inflammatorisk Rasch-bygget overordnet handicapskala (I-RODS) fra screening til uge 24
Tidsramme: 24 uger

Den inflammatoriske Rasch-byggede Overall Disability Scale (I-RODS) er et instrument, som patienten besvarer til at vurdere overordnet handicap ved at vurdere aktivitets- og social deltagelsesbegrænsninger hos patienter med inflammatoriske neuropatier. Det er en skala med 24 punkter, hvor hvert emne repræsenterer en fælles daglig aktivitet. Patienten tildeler en score mellem 0 og 2 til hvert element som følger:

0 = umulig at udføre

  1. = udføres med besvær
  2. = let udført

Den samlede rå score på I-RODS (0-48 max) omdannes til en endelig score (0-100), hvor en lavere score indikerer dårligere resultater. Her er udfaldsmålet den gennemsnitlige ændring mellem screening og uge 24, beregnet ud fra transformeret total I-RODS score. En negativ ændring mellem uge 24 og screening, eller en reduktion i I-RODS-score, indikerer en forværring af patientens opfattede daglige funktion, målt ved I-RODS.
24 uger
Gennemsnitlig ændring i kronisk erhvervet polyneuropati patientrapporteret indeks (CAP-PRI) mellem uge 24 og screening
Tidsramme: 24 uger

Chronic Acquired Polyneuropathy Patient-Reported Index (CAP-PRI) bruges til at evaluere livskvalitet hos patienter med polyneuropati. Skalaen består af 15 punkter, hvilket resulterer i en enkeltscore med 4 livsdomæner (fysisk, socialt, smerte og følelsesmæssigt velvære). Hvert emne, der bedømmes, bedømmes 0-2 (0= slet ikke, 1 = en lille smule, 2 = meget). Den maksimale score er 30 med en højere score, der indikerer dårligere resultater.

Dette resultatmål blev evalueret ved screening og uge 24 ved at bestemme den gennemsnitlige ændring mellem disse to tidspunkter. En negativ score ville indikere en forbedring som opfattet af deltageren.
24 uger
Behandlingstilfredshedsspørgeskema for medicin (TSQM)
Tidsramme: 24 uger
Treatment Satisfaction Questionnaire for Medicine (TSQM) bruges til at vurdere patientens behandlingstilfredshed med intravenøst ​​immunglobulin (IVIg) sammenlignet med brugen af ​​subkutant immunglobulin (SCIg). Der er 14 punkter, og TSQM adresserer fire domæner: effektivitet, bivirkninger, bekvemmelighed og global tilfredshed. Spørgsmålene scores fra én (mindst tilfreds) til fem eller syv (mest tilfreds), med undtagelse af punkt 4 vedrørende bivirkninger (bedømt henholdsvis ja/nej, 1 eller 0). Varescores summeres for at give fire domænescores, som igen transformeres til en skala fra 0-100. Højere score indikerer højere behandlingstilfredshed.
24 uger
Gennemsnitlig ændring i Short Form 36-domæne: Rollebegrænsninger - fysiske mellem screening og uge 24
Tidsramme: 24 uger
Den korte formular 36 (SF-36) er en sundhedsstatusprofil designet til at måle patienters helbredsstatus og resultater. Ifølge papiret fra Burholt og Nash (2011) er pointgivning og domæner som følger:" SF-36 er en 36 punkters skala, som måler otte domæner af sundhedsstatus: fysisk funktion (10 punkter); fysiske rollebegrænsninger (fire punkter) kropslige smerter (to punkter) og mental sundhed (fem punkter); En scoringsalgoritme bruges til at konvertere de rå scorer til de otte dimensioner, der er angivet ovenfor. Scorerne transformeres til at gå fra nul, hvor respondenten har det dårligst mulige helbred til 100, hvor respondenten har det bedst mulige helbred." For dette specifikke resultatmål vises kun domænet, der vedrører "rollebegrænsninger-fysiske", opført som den gennemsnitlige ændring mellem screening til 24 uger.
24 uger
Gennemsnitlig ændring i Short Form 36-domæne: Rollebegrænsninger - følelsesmæssig (mellem uge 24 og screening)
Tidsramme: 24 uger

Den korte formular 36 (SF-36) måler patienters helbredstilstand. Per Burholt og Nash (2011) score og domæner er som følger:" SF-36 er en 36 punkters skala, som måler otte domæner af sundhedsstatus: fysisk funktion (10 punkter); fysiske rollebegrænsninger (fire elementer); kropslig smerte (to punkter, generelle sundhedsopfattelser (fem genstande) (fire genstande); En scoringsalgoritme bruges til at konvertere de rå scorer til de otte dimensioner, der er angivet ovenfor. Scorerne transformeres til at gå fra nul, hvor respondenten har det dårligst mulige helbred til 100, hvor respondenten har det bedst mulige helbred." For dette specifikke resultatmål vises kun domænet, der vedrører "rollebegrænsninger-emotionel", opført som den gennemsnitlige ændring fra screening til 24 uger.

En negativ værdi for dette mål indikerer en forværring af rollebegrænsninger relateret til følelsesmæssig sundhed.
24 uger
Gennemsnitlig ændring i kort form 36 domæne: energi/træthed mellem screening og uge 24
Tidsramme: 24 uger
Den korte formular 36 (SF-36) er en sundhedsstatusprofil designet til at måle patienters helbredsstatus og resultater. Ifølge papiret fra Burholt og Nash (2011) er pointgivning og domæner som følger:" SF-36 er en 36 punkters skala, som måler otte domæner af sundhedsstatus: fysisk funktion (10 punkter); fysiske rollebegrænsninger (fire punkter) kropslige smerter (to punkter) og mental sundhed (fem punkter); En scoringsalgoritme bruges til at konvertere de rå scorer til de otte dimensioner, der er angivet ovenfor. Scorerne transformeres til at gå fra nul, hvor respondenten har det dårligst mulige helbred til 100, hvor respondenten har det bedst mulige helbred." For dette specifikke resultatmål vises kun domænet, der vedrører "energi/træthed", angivet som den gennemsnitlige ændring mellem screening og 24 uger.
24 uger
Gennemsnitlig ændring i Short Form 36-domæne: Følelsesmæssigt velvære mellem screening og 24 uger
Tidsramme: 24 uger
Den korte formular 36 (SF-36) er en sundhedsstatusprofil designet til at måle patienters helbredsstatus og resultater. Ifølge papiret fra Burholt og Nash (2011) er pointgivning og domæner som følger:" SF-36 er en 36 punkters skala, som måler otte domæner af sundhedsstatus: fysisk funktion (10 punkter); fysiske rollebegrænsninger (fire punkter) kropslige smerter (to punkter) og mental sundhed (fem punkter); En scoringsalgoritme bruges til at konvertere de rå scorer til de otte dimensioner, der er angivet ovenfor. Scorerne transformeres til at gå fra nul, hvor respondenten har det dårligst mulige helbred til 100, hvor respondenten har det bedst mulige helbred." For dette specifikke resultatmål vises kun domænet vedrørende "følelsesmæssigt velvære", opført som den gennemsnitlige ændring mellem screening og 24 uger.
24 uger
Gennemsnitlig ændring i kort form 36 domæne: social funktion mellem screening og uge 24
Tidsramme: 24 uger
Den korte formular 36 (SF-36) er en sundhedsstatusprofil designet til at måle patienters helbredsstatus og resultater. Ifølge papiret fra Burholt og Nash (2011) er pointgivning og domæner som følger:" SF-36 er en 36 punkters skala, som måler otte domæner af sundhedsstatus: fysisk funktion (10 punkter); fysiske rollebegrænsninger (fire punkter) kropslige smerter (to punkter) og mental sundhed (fem punkter); En scoringsalgoritme bruges til at konvertere de rå scorer til de otte dimensioner, der er angivet ovenfor. Scorerne transformeres til at gå fra nul, hvor respondenten har det dårligst mulige helbred til 100, hvor respondenten har det bedst mulige helbred." For dette specifikke resultatmål er kun det domæne, der vedrører "social funktion", vist, angivet som den gennemsnitlige ændring mellem screening og 24 uger.
24 uger
Gennemsnitlig ændring i kort form 36 domæne: Smerter mellem screening og 24 uger
Tidsramme: 24 uger
Den korte formular 36 (SF-36) er en sundhedsstatusprofil designet til at måle patienters helbredsstatus og resultater. Ifølge papiret fra Burholt og Nash (2011) er pointgivning og domæner som følger:" SF-36 er en 36 punkters skala, som måler otte domæner af sundhedsstatus: fysisk funktion (10 punkter); fysiske rollebegrænsninger (fire punkter) kropslige smerter (to punkter) og mental sundhed (fem punkter); En scoringsalgoritme bruges til at konvertere de rå scorer til de otte dimensioner, der er angivet ovenfor. Scorerne transformeres til at gå fra nul, hvor respondenten har det dårligst mulige helbred til 100, hvor respondenten har det bedst mulige helbred." For dette specifikke resultatmål vises kun domænet, der vedrører "smerte", opført som den gennemsnitlige ændring mellem screening og 24 uger.
24 uger
Gennemsnitlig ændring i kortform 36 domæne "General Health" mellem screening og uge 24
Tidsramme: 24 uger
Den korte formular 36 (SF-36) er en sundhedsstatusprofil designet til at måle patienters helbredsstatus og resultater. Ifølge papiret fra Burholt og Nash (2011) er pointgivning og domæner som følger:" SF-36 er en 36 punkters skala, som måler otte domæner af sundhedsstatus: fysisk funktion (10 punkter); fysiske rollebegrænsninger (fire punkter) kropslige smerter (to punkter) og mental sundhed (fem punkter); En scoringsalgoritme bruges til at konvertere de rå scorer til de otte dimensioner, der er angivet ovenfor. Scorerne transformeres til at gå fra nul, hvor respondenten har det dårligst mulige helbred til 100, hvor respondenten har det bedst mulige helbred." For dette specifikke resultatmål vises kun domænet, der vedrører "generel sundhed", angivet som den gennemsnitlige ændring mellem screening og 24 uger.
24 uger
Gennemsnitlig ændring i ekstremitetsmotorisk styrketest (LMST) over 24 uger
Tidsramme: 24 uger
LMST er en diskret variabel, der tester muskelstyrke i øvre og nedre lemmer. Det er en sum af styrken af ​​16 muskelgrupper testet på et givet tidspunkt. LMST måles og rapporteres i pund (lbs). For dette resultatmål er den gennemsnitlige ændring, i pund, mellem screening og uge 24 LMST rapporteret.
24 uger
Gennemsnitlig ændring i tidsbestemt 25-fods gang (T25-FW) mellem screening og uge 24
Tidsramme: 24 uger
T25-FW er en kvantitativ mobilitets- og benfunktionstest baseret på en tidsbestemt 25 fods gang. En lavere tid indikerer større mobilitet og benydelse, hvilket tyder på bedre resultater. Tiden måles i sekunder. Dette resultat er den gennemsnitlige ændring mellem tidsbestemte 25 fods gangtider mellem screening og uge 24.
24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of South Florida

Samarbejdspartnere

CSL Behring

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Tuan Vu, MD, University of South Florida

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2018

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. december 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. juni 2015

Først opslået (Anslået)

8. juni 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. oktober 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. september 2024

Sidst verificeret

1. september 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Pro00016957

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Immunglobulin subkutant (menneske)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Tanzania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner