Подкожный иммуноглобулин для CIDP (SCIG)
30 сентября 2024 г. обновлено: University of South Florida
Исследование подкожного иммуноглобулина в качестве хронического лечения пациентов с хронической воспалительной демиелинизирующей полинейропатией
Исследователи используют самостоятельный подкожный ИГ у пациентов с ХВДП, которым требуется ВВИГ.
Будут изучены безопасность, эффективность и удовлетворенность пациентов.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Хроническая воспалительная демиелинизирующая полинейропатия (ХВДП) представляет собой аутоиммунное неврологическое заболевание, вызывающее слабость и онемение конечностей.
Многим пациентам для контроля симптомов требуются иммунодепрессанты и плазмаферез (PLEX).
Внутривенный иммуноглобулин (ВВИГ) также является эффективным методом лечения (Hughes et al, 2006 & 2008; Hughes, 2009; Cocito et al, 2010), и в руководстве Американской академии неврологии (AAN) рекомендуется предлагать его в долгосрочной перспективе. долгосрочное лечение ХВДП (Patwa et al, 2012).
Несмотря на свою эффективность, ВВИГ вызывает системные побочные эффекты примерно у 5% пациентов.
Эти побочные эффекты включают сыпь, зуд, миалгию, лихорадку, озноб, головную боль, боль в пояснице, тошноту, рвоту, изменения артериального давления или частоты сердечных сокращений, почечную недостаточность и асептический менингит (Berger, 2008).
У многих пациентов, постоянно получающих ВВИГ, венозный доступ со временем может стать проблемой.
Альтернативой является подкожный (п/к) путь введения, который используется с 1980 г. для лечения первичных иммунодефицитных состояний и является предпочтительным методом лечения этого состояния в Скандинавии и Англии (Radinsky et al, 2003).
По сравнению с внутривенным путем подкожный путь поддерживает более высокие минимальные уровни иммуноглобулинов, повышает независимость пациента, снижает системные побочные эффекты и лучше переносится беременными или сенсибилизированными к IgA (Radinsky et al, 2003).
В обзоре побочных эффектов, связанных с 33 168 инфузиями SCIG, не было отмечено тяжелых или анафилактоидных реакций (Gardulf et al, 1995).
Пациенты могут самостоятельно принимать лекарства, и, следовательно, общая стоимость может быть снижена.
Ретроспективное исследование 28 детей с первичным иммунодефицитом в Канаде показало, что средняя разница в затратах между ВВИГ и SCIG в течение периода исследования (1 год на ВВИГ и 1 год на SCIG) составила 4346 долларов США в пользу SCIG (Ducruet et al, 2011). .
Gardulf et al (1995) в Швеции также сообщили о снижении затрат на 10 100 долларов США в год на одного пациента, связанного с использованием SCIG.
Недостатки SCIG включают более частые инфузии и местные реакции в местах инфузии (временный отек, болезненность, покраснение, уплотнение, локальное повышение температуры и зуд) примерно у 1% пациентов.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
15
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
- USF Dept of Neurology
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 80 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
Чтобы соответствовать требованиям, у пациента должен быть ХВДП и сохранение значительных симптомов (наличие 2 или более из следующих):
- Слабость в любой конечности,
- Моторная усталость значительна, чтобы мешать ADL или работе,
- Парестезии достаточной степени тяжести, требующие медикаментозного лечения,
- Сенсорные нарушения,
- Нарушение ходьбы,
И требует ВВИГ для контроля симптомов.
Критерий исключения:
- Тромбоцитопения или другие нарушения свертываемости крови,
- Антикоагулянтная терапия,
- Тяжелые или анафилактоидные реакции на ВВИГ,
- Рак,
- Беременность,
- кормление грудью,
- почечная недостаточность или недостаточность,
- Хроническая сердечная недостаточность,
- Психическое заболевание.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Другой
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Иммуноглобулин подкожный (человек)
Иммунный глобулин подкожный (человеческий) 20% жидкий (Hizentra) будет вводиться еженедельно
|
Пациентам с ХВДП, принимающим ВВИГ, будет разрешено попробовать подкожный иммуноглобулин (SCIG) в рамках открытого исследования.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Рецидив симптомов хронической воспалительной демиелинизирующей полинейропатии (ХВДП)
Временное ограничение: 24 недели
|
Этот показатель результата, называемый рецидивом симптомов хронической воспалительной демиелинизирующей полинейропатии (ХВДП), является мерой того, сколько участников испытывают симптомы ХВДП, из-за которых они преждевременно выходят из исследования.
Это количество выбывших участников по сравнению с количеством участников, завершивших исследование.
|
24 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Среднее изменение в домене краткой формы 36 (SF-36): физическое функционирование между 24 неделей и скринингом
Временное ограничение: 24 недели
|
Краткая форма 36 (SF-36) представляет собой профиль состояния здоровья, предназначенный для измерения состояния здоровья и результатов лечения пациентов.
Согласно статье Берхолта и Нэша (2011), оценка и домены следующие: «Шкала SF-36 представляет собой шкалу из 36 пунктов, которая измеряет восемь областей состояния здоровья: физическое функционирование (10 пунктов); физические ролевые ограничения (четыре пункта) телесная боль (два пункта); общее восприятие здоровья (пять пунктов); энергия/жизненность (четыре пункта); ограничения эмоциональной роли (три пункта) и психическое здоровье (пять пунктов).
Алгоритм оценки используется для преобразования необработанных оценок в восемь измерений, перечисленных выше.
Оценки преобразуются в диапазон от нуля, когда у респондента самое худшее состояние здоровья, до 100, когда у респондента наилучшее состояние здоровья».
Для этого конкретного показателя результата показана только область, относящаяся к физическому функционированию, указанная как среднее изменение от скрининга до 24 недель.
|
24 недели
|
|
Среднее изменение шкалы общей инвалидности, построенной по шкале Раша (I-RODS), от скрининга до 24-й недели
Временное ограничение: 24 недели
|
Воспалительная шкала общей инвалидности, построенная Рашем (I-RODS), представляет собой инструмент, на который пациент отвечает для оценки общей инвалидности путем оценки ограничений активности и социального участия у пациентов с воспалительными нейропатиями. Это шкала из 24 пунктов, каждый из которых представляет собой обычную повседневную деятельность. Пациент присваивает каждому пункту оценку от 0 до 2 следующим образом: 0 = невозможно выполнить
Общий исходный балл по I-RODS (макс. 0–48) преобразуется в окончательный балл (0–100), причем более низкий балл указывает на худшие результаты. Здесь мерой результата является среднее изменение между скринингом и 24-й неделей, рассчитанное на основе преобразованного общего балла I-RODS. Отрицательное изменение между 24-й неделей и скринингом или снижение показателя I-RODS указывает на ухудшение воспринимаемого ежедневного функционирования пациента, измеряемого с помощью I-RODS. |
24 недели
|
|
Среднее изменение индекса, сообщаемого пациентами о хронической приобретенной полиневропатии (CAP-PRI), между 24-й неделей и скринингом
Временное ограничение: 24 недели
|
Индекс сообщений пациентов о хронической приобретенной полинейропатии (CAP-PRI) используется для оценки качества жизни пациентов с полинейропатией. Шкала состоит из 15 пунктов, в результате чего получается один балл по 4 жизненным сферам (физическое, социальное, боль и эмоциональное благополучие). Каждый оцениваемый элемент оценивается от 0 до 2 баллов (0 = совсем нет, 1 = немного, 2 = много). Максимальный возможный балл — 30, причем более высокий балл указывает на худшие результаты. Этот показатель результата оценивали при скрининге и на 24-й неделе путем определения среднего изменения между этими двумя временными точками. Отрицательный балл будет указывать на улучшение по мнению участника. |
24 недели
|
|
Анкета удовлетворенности лечением (TSQM)
Временное ограничение: 24 недели
|
Опросник удовлетворенности лечением (TSQM) используется для оценки удовлетворенности пациента лечением внутривенным введением иммуноглобулина (ВВИГ) по сравнению с применением подкожного введения иммуноглобулина (SCIg).
Всего 14 пунктов, и TSQM затрагивает четыре области: эффективность, побочные эффекты, удобство и глобальное удовлетворение.
Вопросы оцениваются от одного (наименее удовлетворены) до пяти или семи (наиболее удовлетворены), за исключением пункта 4, касающегося побочных эффектов (оценивается да/нет, 1 или 0 соответственно).
Оценки по элементам суммируются, чтобы получить четыре оценки предметной области, которые, в свою очередь, преобразуются в шкалу от 0 до 100.
Более высокие баллы указывают на более высокую удовлетворенность лечением.
|
24 недели
|
|
Среднее изменение в краткой форме 36 домена: физические ограничения ролей между скринингом и 24 неделей
Временное ограничение: 24 недели
|
Краткая форма 36 (SF-36) представляет собой профиль состояния здоровья, предназначенный для измерения состояния здоровья и результатов лечения пациентов.
Согласно статье Берхолта и Нэша (2011), оценка и домены следующие: «Шкала SF-36 представляет собой шкалу из 36 пунктов, которая измеряет восемь областей состояния здоровья: физическое функционирование (10 пунктов); физические ролевые ограничения (четыре пункта) телесная боль (два пункта); общее восприятие здоровья (пять пунктов); энергия/жизненность (четыре пункта); ограничения эмоциональной роли (три пункта) и психическое здоровье (пять пунктов).
Алгоритм оценки используется для преобразования необработанных оценок в восемь измерений, перечисленных выше.
Оценки преобразуются в диапазон от нуля, когда у респондента самое худшее состояние здоровья, до 100, когда у респондента наилучшее состояние здоровья».
Для этого конкретного показателя результата показана только область, относящаяся к «ролевым ограничениям – физическим», указанная как среднее изменение между скринингом и 24 неделями.
|
24 недели
|
|
Среднее изменение в краткой форме 36 домена: ролевые ограничения – эмоциональные (между 24 неделей и скринингом)
Временное ограничение: 24 недели
|
Краткая форма 36 (SF-36) позволяет оценить состояние здоровья пациентов. Пер Берхолт и Нэш (2011) оценивает и оценивает следующие области: «Шкала SF-36 представляет собой шкалу из 36 пунктов, которая измеряет восемь областей состояния здоровья: физическое функционирование (10 пунктов); физические ролевые ограничения (четыре пункта); телесная боль. (два вопроса); общее восприятие здоровья (пять вопросов); энергия/жизненность (четыре вопроса); социальное функционирование (два вопроса); эмоционально-ролевые ограничения (три вопроса) и психическое здоровье (пять вопросов). Алгоритм оценки используется для преобразования необработанных оценок в восемь измерений, перечисленных выше. Оценки преобразуются в диапазон от нуля, когда у респондента самое худшее состояние здоровья, до 100, когда у респондента наилучшее состояние здоровья». Для этого конкретного показателя результата показана только область, относящаяся к «ролевым ограничениям – эмоциональным», указанная как среднее изменение от скрининга до 24 недель. Отрицательное значение этого показателя указывает на ухудшение ролевых ограничений, связанных с эмоциональным здоровьем. |
24 недели
|
|
Среднее изменение в краткой форме 36 домена: энергия/усталость между скринингом и 24 неделей
Временное ограничение: 24 недели
|
Краткая форма 36 (SF-36) представляет собой профиль состояния здоровья, предназначенный для измерения состояния здоровья и результатов лечения пациентов.
Согласно статье Берхолта и Нэша (2011), оценка и домены следующие: «Шкала SF-36 представляет собой шкалу из 36 пунктов, которая измеряет восемь областей состояния здоровья: физическое функционирование (10 пунктов); физические ролевые ограничения (четыре пункта) телесная боль (два пункта); общее восприятие здоровья (пять пунктов); энергия/жизненность (четыре пункта); ограничения эмоциональной роли (три пункта) и психическое здоровье (пять пунктов).
Алгоритм оценки используется для преобразования необработанных оценок в восемь измерений, перечисленных выше.
Оценки преобразуются в диапазон от нуля, когда у респондента самое худшее состояние здоровья, до 100, когда у респондента наилучшее состояние здоровья».
Для этого конкретного показателя результата показан только домен, относящийся к «энергии/утомляемости», указанный как среднее изменение между скринингом и 24 неделями.
|
24 недели
|
|
Среднее изменение в краткой форме 36 домена: эмоциональное благополучие между скринингом и 24 неделями
Временное ограничение: 24 недели
|
Краткая форма 36 (SF-36) представляет собой профиль состояния здоровья, предназначенный для измерения состояния здоровья и результатов лечения пациентов.
Согласно статье Берхолта и Нэша (2011), оценка и домены следующие: «Шкала SF-36 представляет собой шкалу из 36 пунктов, которая измеряет восемь областей состояния здоровья: физическое функционирование (10 пунктов); физические ролевые ограничения (четыре пункта) телесная боль (два пункта); общее восприятие здоровья (пять пунктов); энергия/жизненность (четыре пункта); ограничения эмоциональной роли (три пункта) и психическое здоровье (пять пунктов).
Алгоритм оценки используется для преобразования необработанных оценок в восемь измерений, перечисленных выше.
Оценки преобразуются в диапазон от нуля, когда у респондента самое худшее состояние здоровья, до 100, когда у респондента наилучшее состояние здоровья».
Для этого конкретного показателя результата показана только область, относящаяся к «эмоциональному благополучию», указанная как среднее изменение между скринингом и 24 неделями.
|
24 недели
|
|
Среднее изменение в краткой форме 36 домена: социальное функционирование между скринингом и 24 неделей
Временное ограничение: 24 недели
|
Краткая форма 36 (SF-36) представляет собой профиль состояния здоровья, предназначенный для измерения состояния здоровья и результатов лечения пациентов.
Согласно статье Берхолта и Нэша (2011), оценка и домены следующие: «Шкала SF-36 представляет собой шкалу из 36 пунктов, которая измеряет восемь областей состояния здоровья: физическое функционирование (10 пунктов); физические ролевые ограничения (четыре пункта) телесная боль (два пункта); общее восприятие здоровья (пять пунктов); энергия/жизненность (четыре пункта); ограничения эмоциональной роли (три пункта) и психическое здоровье (пять пунктов).
Алгоритм оценки используется для преобразования необработанных оценок в восемь измерений, перечисленных выше.
Оценки преобразуются в диапазон от нуля, когда у респондента самое худшее состояние здоровья, до 100, когда у респондента наилучшее состояние здоровья».
Для этого конкретного показателя результата показана только область, относящаяся к «социальному функционированию», указанная как среднее изменение между скринингом и 24 неделями.
|
24 недели
|
|
Среднее изменение в краткой форме 36 домена: боль между скринингом и 24 неделями
Временное ограничение: 24 недели
|
Краткая форма 36 (SF-36) представляет собой профиль состояния здоровья, предназначенный для измерения состояния здоровья и результатов лечения пациентов.
Согласно статье Берхолта и Нэша (2011), оценка и домены следующие: «Шкала SF-36 представляет собой шкалу из 36 пунктов, которая измеряет восемь областей состояния здоровья: физическое функционирование (10 пунктов); физические ролевые ограничения (четыре пункта) телесная боль (два пункта); общее восприятие здоровья (пять пунктов); энергия/жизненность (четыре пункта); ограничения эмоциональной роли (три пункта) и психическое здоровье (пять пунктов).
Алгоритм оценки используется для преобразования необработанных оценок в восемь измерений, перечисленных выше.
Оценки преобразуются в диапазон от нуля, когда у респондента самое худшее состояние здоровья, до 100, когда у респондента наилучшее состояние здоровья».
Для этого конкретного показателя результата показана только область, относящаяся к «боли», указанная как среднее изменение между скринингом и 24 неделями.
|
24 недели
|
|
Среднее изменение в краткой форме 36 по разделу «Общее состояние здоровья» между скринингом и 24-й неделей.
Временное ограничение: 24 недели
|
Краткая форма 36 (SF-36) представляет собой профиль состояния здоровья, предназначенный для измерения состояния здоровья и результатов лечения пациентов.
Согласно статье Берхолта и Нэша (2011), оценка и домены следующие: «Шкала SF-36 представляет собой шкалу из 36 пунктов, которая измеряет восемь областей состояния здоровья: физическое функционирование (10 пунктов); физические ролевые ограничения (четыре пункта) телесная боль (два пункта); общее восприятие здоровья (пять пунктов); энергия/жизненность (четыре пункта); ограничения эмоциональной роли (три пункта) и психическое здоровье (пять пунктов).
Алгоритм оценки используется для преобразования необработанных оценок в восемь измерений, перечисленных выше.
Оценки преобразуются в диапазон от нуля, когда у респондента самое худшее состояние здоровья, до 100, когда у респондента наилучшее состояние здоровья».
Для этого конкретного показателя результата показана только область, относящаяся к «общему состоянию здоровья», указанная как среднее изменение между скринингом и 24 неделями.
|
24 недели
|
|
Среднее изменение теста моторной силы конечностей (LMST) за 24 недели
Временное ограничение: 24 недели
|
LMST — это дискретная переменная, которая проверяет мышечную силу верхних и нижних конечностей.
Это сумма силы 16 групп мышц, протестированных в данный момент времени.
LMST измеряется и указывается в фунтах (фунтах).
Для этого показателя результата указывается среднее изменение в фунтах между скринингом и 24-й неделей LMST.
|
24 недели
|
|
Среднее изменение в ходьбе на время на 25 футов (T25-FW) между скринингом и 24-й неделей
Временное ограничение: 24 недели
|
T25-FW — это количественный тест подвижности и функций ног, основанный на прохождении 25 футов на время.
Меньшее время указывает на большую подвижность и работоспособность ног, что предполагает лучшие результаты.
Время измеряется в секундах.
Этот результат представляет собой среднее изменение времени ходьбы на 25 футов на время между скринингом и 24-й неделей.
|
24 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Tuan Vu, MD, University of South Florida
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 сентября 2014 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 марта 2018 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 мая 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 декабря 2014 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
4 июня 2015 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
8 июня 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
8 октября 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
30 сентября 2024 г.
Последняя проверка
1 сентября 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания нервной системы
- Заболевания иммунной системы
- Аутоиммунные заболевания нервной системы
- Демиелинизирующие заболевания
- Аутоиммунные заболевания
- Атрибуты болезни
- Нервно-мышечные заболевания
- Заболевания периферической нервной системы
- Полирадикулоневропатия
- Хроническое заболевание
- Полинейропатии
- Полирадикулоневропатия, хроническая воспалительная демиелинизирующая
- Физиологические эффекты лекарств
- Иммунологические факторы
- Антитела
- Иммуноглобулины
- Иммуноглобулины внутривенно
- гамма-глобулины
- Rho(D) Иммунный глобулин
Другие идентификационные номера исследования
- Pro00016957
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .