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Immunoglobuline sous-cutanée pour CIDP (SCIG)

30 septembre 2024 mis à jour par: University of South Florida

Une étude de l'immunoglobuline sous-cutanée comme traitement chronique pour les patients atteints de polyneuropathie démyélinisante inflammatoire chronique

Les chercheurs utilisent l'IG sous-cutanée auto-administrée chez les patients atteints de PIDC qui ont besoin d'IgIV. L'innocuité, l'efficacité et la satisfaction des patients seront examinées.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La polyneuropathie démyélinisante inflammatoire chronique (PDIC) est une maladie neurologique auto-immune qui provoque une faiblesse et un engourdissement des membres. De nombreux patients ont besoin d'immunosuppresseurs et d'échange de plasma (PLEX) pour contrôler leurs symptômes. L'immunoglobuline intraveineuse (IgIV) est également un traitement efficace (Hughes et al, 2006 & 2008 ; Hughes, 2009 ; Cocito et al, 2010), et la directive de l'American Academy of Neurology (AAN) recommande qu'elle soit proposée à long terme. traitement à long terme de la PIDC (Patwa et al, 2012). Bien qu'efficaces, les IgIV provoquent des effets secondaires systémiques chez environ 5 % des patients. Ces effets secondaires comprennent des éruptions cutanées, du prurit, des myalgies, de la fièvre, des frissons, des maux de tête, des lombalgies, des nausées, des vomissements, des modifications de la tension artérielle ou du rythme cardiaque, une insuffisance rénale et une méningite aseptique (Berger, 2008). Pour de nombreux patients traités de manière chronique par IgIV, l'accès veineux peut devenir un problème au fil du temps. Une alternative est la voie sous-cutanée (SC), qui est utilisée depuis 1980 pour les déficits immunitaires primaires et est le traitement de choix pour cette affection en Scandinavie et en Angleterre (Radinsky et al, 2003). Par rapport à la voie IV, la voie SC maintient des niveaux creux plus élevés d'immunoglobulines, augmente l'indépendance du patient, réduit les effets secondaires systémiques et est mieux tolérée chez les femmes enceintes ou sensibilisées aux IgA (Radinsky et al, 2003). Dans une revue des effets secondaires associés à 33 168 perfusions de SCIG, aucune réaction grave ou anaphylactoïde ne s'est produite (Gardulf et al, 1995). Les patients peuvent s'auto-administrer des médicaments et, par conséquent, le coût global peut être réduit. Une étude rétrospective de 28 enfants atteints d'immunodéficience primaire au Canada a montré que la différence moyenne de coûts entre les IgIV et les SCIG au cours de la période d'étude (1 an sous IgIV et 1 an sous SCIG) était de 4 346 $ en faveur des SCIG (Ducruet et al, 2011) . Une réduction de 10 100 $ US du coût par an et par patient associée à l'utilisation du SCIG a également été signalée par Gardulf et al (1995) en Suède. Les inconvénients du SCIG comprennent des perfusions plus fréquentes et des réactions locales aux sites de perfusion (gonflement transitoire, douleur, rougeur, induration, chaleur locale et démangeaisons) chez environ 1 % des patients.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

15

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Florida
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • USF Dept of Neurology

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 80 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

Pour être admissible, un patient doit avoir une PDIC et la persistance de symptômes importants (ayant au moins 2 des éléments suivants) :

  • Faiblesse dans n'importe quel membre,
  • Fatigue motrice importante pour interférer avec les AVQ ou le travail,
  • Paresthésie suffisamment sévère pour nécessiter une médication,
  • Déficience sensorielle,
  • Trouble de la marche,

ET nécessite des IgIV pour contrôler les symptômes.

Critère d'exclusion:

  1. Thrombocytopénie ou autres troubles hémorragiques,
  2. Traitement anticoagulant,
  3. Réactions sévères ou anaphylactoïdes aux IgIV,
  4. Un cancer,
  5. Grossesse,
  6. Allaitement maternel,
  7. Insuffisance ou insuffisance rénale,
  8. Insuffisance cardiaque congestive,
  9. Maladie psychiatrique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Immunoglobuline sous-cutanée (Humain)
L'immunoglobuline sous-cutanée (humaine) liquide à 20 % (Hizentra) sera administrée chaque semaine
Médicament: Immunoglobuline sous-cutanée (humaine)
Les patients atteints de PIDC et sous IVIG seront autorisés dans l'étude à essayer l'immunoglobuline sous-cutanée (SCIG) dans le cadre d'une étude ouverte.
Autres noms:
  • Hizentra

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Rechute des symptômes de la polyneuropathie démyélinisante inflammatoire chronique (CIDP)
Délai: 24 semaines
Cette mesure de résultat, appelée rechute des symptômes de polyneuropathie inflammatoire démyélinisante chronique (CIDP), est une mesure du nombre de participants présentant des symptômes de CIDP, les obligeant à se retirer prématurément de l'étude. Il s'agit du nombre d'abandons de participants par rapport au nombre de participants ayant terminé l'étude.
24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement moyen dans le domaine du formulaire court 36 (SF-36) : fonctionnement physique entre la semaine 24 et le dépistage
Délai: 24 semaines
Le formulaire abrégé 36 (SF-36) est un profil de l'état de santé conçu pour mesurer l'état de santé et les résultats des patients. Selon l'article de Burholt et Nash (2011), les scores et les domaines sont les suivants : " Le SF-36 est une échelle de 36 items, qui mesure huit domaines de l'état de santé : fonctionnement physique (10 éléments ); limitations du rôle physique (quatre éléments) ; douleur corporelle (deux éléments) ; perceptions générales de la santé (cinq éléments) ; énergie/vitalité (quatre éléments) ; limitations du rôle émotionnel (trois éléments) ; Un algorithme de notation est utilisé pour convertir les scores bruts dans les huit dimensions énumérées ci-dessus. Les scores sont transformés pour aller de zéro lorsque le répondant a le pire état de santé possible à 100 lorsque le répondant est dans le meilleur état de santé possible. » Pour cette mesure de résultat particulière, seul le domaine relatif au fonctionnement physique est affiché, répertorié comme le changement moyen entre le dépistage et 24 semaines.
24 semaines
Changement moyen de l'échelle d'invalidité globale inflammatoire construite par Rasch (I-RODS) entre le dépistage et la semaine 24
Délai: 24 semaines

L'échelle d'invalidité globale inflammatoire construite par Rasch (I-RODS) est un instrument auquel le patient répond pour évaluer l'invalidité globale en évaluant les limitations d'activité et de participation sociale chez les patients atteints de neuropathies inflammatoires. Il s’agit d’une échelle de 24 éléments, chaque élément représentant une activité quotidienne courante. Le patient attribue un score compris entre 0 et 2 à chaque item comme suit :

0 = impossible à réaliser

  1. = exécuté avec difficulté
  2. = facile à réaliser

Le score brut total sur l'I-RODS (0-48 max) est transformé en un score final (0-100), un score inférieur indiquant de pires résultats. Ici, la mesure des résultats est la variation moyenne entre le dépistage et la semaine 24, telle que calculée à partir du score I-RODS total transformé. Un changement négatif entre la semaine 24 et le dépistage, ou une réduction du score I-RODS, indique une aggravation du fonctionnement quotidien perçu du patient, tel que mesuré par l'I-RODS.
24 semaines
Changement moyen de l'indice de polyneuropathie chronique acquise rapporté par les patients (CAP-PRI) entre la semaine 24 et le dépistage
Délai: 24 semaines

L'indice rapporté par les patients pour la polyneuropathie chronique acquise (CAP-PRI) est utilisé pour évaluer la qualité de vie des patients atteints de polyneuropathie. L'échelle se compose de 15 items, donnant lieu à un score unique avec 4 domaines de vie (bien-être physique, social, douleur et émotionnel). Chaque élément évalué est noté de 0 à 2 (0 = pas du tout, 1 = un peu, 2 = beaucoup). Le score maximum possible est de 30, un score plus élevé indiquant de pires résultats.

Cette mesure de résultat a été évaluée lors du dépistage et à la semaine 24 en déterminant le changement moyen entre ces deux moments. Un score négatif indiquerait une amélioration telle que perçue par le participant.
24 semaines
Questionnaire de satisfaction au traitement pour les médicaments (TSQM)
Délai: 24 semaines
Le questionnaire de satisfaction du traitement pour les médicaments (TSQM) est utilisé pour évaluer la satisfaction du patient face au traitement avec les immunoglobulines intraveineuses (IgIV) par rapport à l'utilisation d'immunoglobulines sous-cutanées (SCIg). Il y a 14 éléments et le TSQM aborde quatre domaines : efficacité, effets secondaires, commodité et satisfaction globale. Les questions sont notées de un (les moins satisfaits) à cinq ou sept (les plus satisfaits), à l'exception de l'item 4 relatif aux effets secondaires (noté respectivement oui/non, 1 ou 0). Les scores des éléments sont additionnés pour donner quatre scores de domaine, qui sont à leur tour transformés sur une échelle de 0 à 100. Des scores plus élevés indiquent une plus grande satisfaction envers le traitement.
24 semaines
Changement moyen dans le domaine du formulaire court 36 : limites physiques du rôle entre la sélection et la semaine 24
Délai: 24 semaines
Le formulaire abrégé 36 (SF-36) est un profil de l'état de santé conçu pour mesurer l'état de santé et les résultats des patients. Selon l'article de Burholt et Nash (2011), les scores et les domaines sont les suivants : " Le SF-36 est une échelle de 36 items, qui mesure huit domaines de l'état de santé : fonctionnement physique (10 éléments ); limitations du rôle physique (quatre éléments) ; douleur corporelle (deux éléments) ; perceptions générales de la santé (cinq éléments) ; énergie/vitalité (quatre éléments) ; limitations du rôle émotionnel (trois éléments) ; Un algorithme de notation est utilisé pour convertir les scores bruts dans les huit dimensions énumérées ci-dessus. Les scores sont transformés pour aller de zéro lorsque le répondant a le pire état de santé possible à 100 lorsque le répondant est dans le meilleur état de santé possible. » Pour cette mesure de résultat particulière, seul le domaine relatif aux « limitations physiques du rôle » est affiché, répertorié comme le changement moyen entre le dépistage et 24 semaines.
24 semaines
Changement moyen dans le domaine du formulaire court 36 : limitations du rôle – émotionnel (entre la semaine 24 et la sélection)
Délai: 24 semaines

Le formulaire court 36 (SF-36) mesure l’état de santé des patients. Selon Burholt et Nash (2011), les scores et les domaines sont les suivants : " Le SF-36 est une échelle de 36 items, qui mesure huit domaines de l'état de santé : fonctionnement physique (10 éléments ); limitations du rôle physique (quatre éléments) ; douleur corporelle. (deux éléments) ; perceptions générales en matière de santé (cinq éléments) ; énergie/vitalité (quatre éléments) ; fonctionnement social (deux éléments) ; Un algorithme de notation est utilisé pour convertir les scores bruts dans les huit dimensions énumérées ci-dessus. Les scores sont transformés pour aller de zéro lorsque le répondant a le pire état de santé possible à 100 lorsque le répondant est dans le meilleur état de santé possible. » Pour cette mesure de résultat particulière, seul le domaine relatif aux « limitations de rôle émotionnelles » est affiché, répertorié comme le changement moyen entre le dépistage et 24 semaines.

Une valeur négative pour cette mesure indique une aggravation des limitations de rôle liées à la santé émotionnelle.
24 semaines
Changement moyen dans le domaine du formulaire court 36 : énergie/fatigue entre le dépistage et la semaine 24
Délai: 24 semaines
Le formulaire abrégé 36 (SF-36) est un profil de l'état de santé conçu pour mesurer l'état de santé et les résultats des patients. Selon l'article de Burholt et Nash (2011), les scores et les domaines sont les suivants : " Le SF-36 est une échelle de 36 items, qui mesure huit domaines de l'état de santé : fonctionnement physique (10 éléments ); limitations du rôle physique (quatre éléments) ; douleur corporelle (deux éléments) ; perceptions générales de la santé (cinq éléments) ; énergie/vitalité (quatre éléments) ; limitations du rôle émotionnel (trois éléments) ; Un algorithme de notation est utilisé pour convertir les scores bruts dans les huit dimensions énumérées ci-dessus. Les scores sont transformés pour aller de zéro lorsque le répondant a le pire état de santé possible à 100 lorsque le répondant est dans le meilleur état de santé possible. » Pour cette mesure de résultat particulière, seul le domaine relatif à « l'énergie/fatigue » est affiché, répertorié comme le changement moyen entre le dépistage et 24 semaines.
24 semaines
Changement moyen dans le domaine abrégé 36 : bien-être émotionnel entre le dépistage et 24 semaines
Délai: 24 semaines
Le formulaire abrégé 36 (SF-36) est un profil de l'état de santé conçu pour mesurer l'état de santé et les résultats des patients. Selon l'article de Burholt et Nash (2011), les scores et les domaines sont les suivants : " Le SF-36 est une échelle de 36 items, qui mesure huit domaines de l'état de santé : fonctionnement physique (10 éléments ); limitations du rôle physique (quatre éléments) ; douleur corporelle (deux éléments) ; perceptions générales de la santé (cinq éléments) ; énergie/vitalité (quatre éléments) ; limitations du rôle émotionnel (trois éléments) ; Un algorithme de notation est utilisé pour convertir les scores bruts dans les huit dimensions énumérées ci-dessus. Les scores sont transformés pour aller de zéro lorsque le répondant a le pire état de santé possible à 100 lorsque le répondant est dans le meilleur état de santé possible. » Pour cette mesure de résultat particulière, seul le domaine relatif au « bien-être émotionnel » est affiché, répertorié comme le changement moyen entre le dépistage et 24 semaines.
24 semaines
Changement moyen dans le domaine abrégé 36 : fonctionnement social entre le dépistage et la semaine 24
Délai: 24 semaines
Le formulaire abrégé 36 (SF-36) est un profil de l'état de santé conçu pour mesurer l'état de santé et les résultats des patients. Selon l'article de Burholt et Nash (2011), les scores et les domaines sont les suivants : " Le SF-36 est une échelle de 36 items, qui mesure huit domaines de l'état de santé : fonctionnement physique (10 éléments ); limitations du rôle physique (quatre éléments) ; douleur corporelle (deux éléments) ; perceptions générales de la santé (cinq éléments) ; énergie/vitalité (quatre éléments) ; limitations du rôle émotionnel (trois éléments) ; Un algorithme de notation est utilisé pour convertir les scores bruts dans les huit dimensions énumérées ci-dessus. Les scores sont transformés pour aller de zéro lorsque le répondant a le pire état de santé possible à 100 lorsque le répondant est dans le meilleur état de santé possible. » Pour cette mesure de résultat particulière, seul le domaine relatif au « fonctionnement social » est affiché, répertorié comme le changement moyen entre le dépistage et 24 semaines.
24 semaines
Changement moyen dans le domaine court 36 : douleur entre le dépistage et 24 semaines
Délai: 24 semaines
Le formulaire abrégé 36 (SF-36) est un profil de l'état de santé conçu pour mesurer l'état de santé et les résultats des patients. Selon l'article de Burholt et Nash (2011), les scores et les domaines sont les suivants : " Le SF-36 est une échelle de 36 items, qui mesure huit domaines de l'état de santé : fonctionnement physique (10 éléments ); limitations du rôle physique (quatre éléments) ; douleur corporelle (deux éléments) ; perceptions générales de la santé (cinq éléments) ; énergie/vitalité (quatre éléments) ; limitations du rôle émotionnel (trois éléments) ; Un algorithme de notation est utilisé pour convertir les scores bruts dans les huit dimensions énumérées ci-dessus. Les scores sont transformés pour aller de zéro lorsque le répondant a le pire état de santé possible à 100 lorsque le répondant est dans le meilleur état de santé possible. » Pour cette mesure de résultat particulière, seul le domaine relatif à la « douleur » est affiché, répertorié comme le changement moyen entre le dépistage et 24 semaines.
24 semaines
Changement moyen dans le domaine abrégé 36 « Santé générale » entre le dépistage et la semaine 24
Délai: 24 semaines
Le formulaire abrégé 36 (SF-36) est un profil de l'état de santé conçu pour mesurer l'état de santé et les résultats des patients. Selon l'article de Burholt et Nash (2011), les scores et les domaines sont les suivants : " Le SF-36 est une échelle de 36 items, qui mesure huit domaines de l'état de santé : fonctionnement physique (10 éléments ); limitations du rôle physique (quatre éléments) ; douleur corporelle (deux éléments) ; perceptions générales de la santé (cinq éléments) ; énergie/vitalité (quatre éléments) ; limitations du rôle émotionnel (trois éléments) ; Un algorithme de notation est utilisé pour convertir les scores bruts dans les huit dimensions énumérées ci-dessus. Les scores sont transformés pour aller de zéro lorsque le répondant a le pire état de santé possible à 100 lorsque le répondant est dans le meilleur état de santé possible. » Pour cette mesure de résultat particulière, seul le domaine relatif à « l'état de santé général » est affiché, répertorié comme le changement moyen entre le dépistage et 24 semaines.
24 semaines
Changement moyen des tests de force motrice des membres (LMST) sur 24 semaines
Délai: 24 semaines
Le LMST est une variable discrète qui teste la force musculaire des membres supérieurs et inférieurs. Il s'agit de la somme de la force de 16 groupes musculaires testés à un instant donné. Le LMST est mesuré et rapporté en livres (lbs). Pour cette mesure de résultat, la variation moyenne, en livres, entre le dépistage et la semaine 24 LMST est rapportée.
24 semaines
Changement moyen de la marche chronométrée de 25 pieds (T25-FW) entre le dépistage et la semaine 24
Délai: 24 semaines
Le T25-FW est un test quantitatif de mobilité et de performance fonctionnelle des jambes basé sur une marche chronométrée de 25 pieds. Un temps inférieur indique une plus grande mobilité et une plus grande performance des jambes, suggérant ainsi de meilleurs résultats. Le temps est mesuré en secondes. Ce résultat est le changement moyen entre les temps de marche chronométrés de 25 pieds entre le dépistage et la semaine 24.
24 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of South Florida

Collaborateurs

CSL Behring

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Tuan Vu, MD, University of South Florida

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 septembre 2014

Achèvement primaire (Réel)

1 mars 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mai 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 décembre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 juin 2015

Première publication (Estimé)

8 juin 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 octobre 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 septembre 2024

Dernière vérification

1 septembre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Pro00016957

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

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INDÉCIS

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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