Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Subkutant immunglobulin för CIDP (SCIG)

30 september 2024 uppdaterad av: University of South Florida

En studie av subkutant immunglobulin som kronisk behandling för patienter med kronisk inflammatorisk demyeliniserande polyneuropati

Utredarna använder självadministrerad subkutan IG hos patienter med CIDP som kräver IVIG. Säkerhet, effekt och patienttillfredsställelse kommer att undersökas.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Kronisk inflammatorisk demyeliniserande polyneuropati (CIDP) är en autoimmun neurologisk störning som orsakar svaghet och domningar i armar och ben. Många patienter behöver immunsuppressiva medel och plasmautbyte (PLEX) för att kontrollera sina symtom. Intravenöst immunglobulin (IVIG) är också en effektiv behandling (Hughes et al, 2006 & 2008; Hughes, 2009; Cocito et al, 2010), och American Academy of Neurologys (AAN) riktlinje rekommenderade att det bör erbjudas under lång tid. terminsbehandling av CIDP (Patwa et al, 2012). Även om det är effektivt, orsakar IVIG systemiska biverkningar hos cirka 5 % av patienterna. Dessa biverkningar inkluderar hudutslag, klåda, myalgi, feber, frossa, huvudvärk, ländryggssmärta, illamående, kräkningar, förändringar i blodtryck eller hjärtfrekvens, njursvikt och aseptisk meningit (Berger, 2008). För många patienter som är kroniskt behandlade med IVIG kan venös åtkomst vara ett problem med tiden. Ett alternativ är den subkutana vägen (SC), som har använts sedan 1980 för primära immunbristsjukdomar och är den föredragna behandlingen för detta tillstånd i Skandinavien och England (Radinsky et al, 2003). Jämfört med IV-väg upprätthåller SC-väg högre dalnivåer av immunglobuliner, ökar patientens oberoende, minskar systemiska biverkningar och tolereras bättre hos de som är gravida eller sensibiliserade mot IgA (Radinsky et al, 2003). I en genomgång av biverkningar associerade med 33 168 SCIG-infusioner inträffade inga allvarliga eller anafylaktoida reaktioner (Gardulf et al, 1995). Patienter kan själv administrera medicin, och därmed kan den totala kostnaden minska. En retrospektiv studie av 28 barn med primär immunbrist i Kanada visade att den genomsnittliga skillnaden i kostnader mellan IVIG och SCIG under studieperioden (1 år på IVIG och 1 år på SCIG) var $4 346 till förmån för SCIG (Ducruet et al, 2011) . En minskning på USD 10 100 i kostnad per år per patient i samband med SCIG-användning rapporterades också av Gardulf et al (1995) i Sverige. Nackdelar med SCIG inkluderar mer frekventa infusioner och lokala reaktioner på infusionsställena (övergående svullnad, ömhet, rodnad, induration, lokal värme och klåda) hos cirka 1 % av patienterna.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

15

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • USF Dept of Neurology

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 80 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

För att kvalificera sig måste en patient ha CIDP och bestående betydande symtom (med 2 eller fler av följande):

  • Svaghet i någon lem,
  • Motorisk trötthet betydande för att störa ADL eller arbete,
  • Parestesi av tillräcklig svårighetsgrad för att kräva medicin,
  • Sensorisk funktionsnedsättning,
  • gångstörning,

OCH kräver IVIG för att kontrollera symtomen.

Exklusions kriterier:

  1. Trombocytopeni eller andra blödningsrubbningar,
  2. Antikoagulationsbehandling,
  3. Allvarliga eller anafylaktoida reaktioner på IVIG,
  4. Cancer,
  5. Graviditet,
  6. Amning,
  7. njurinsufficiens eller njursvikt,
  8. Hjärtsvikt,
  9. Psykiatrisk sjukdom.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Immunglobulin subkutant (human)
lmmune Globulin Subkutan (Human) 20 % vätska (Hizentra) kommer att ges varje vecka
Läkemedel: Immunglobulin subkutant (human)
Patienter som har CIDP och är på IVIG kommer att tillåtas i studien att prova subkutant immunglobulin (SCIG) som en del av en öppen studie.
Andra namn:
  • Hizentra

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Återfall av kroniska inflammatoriska demyeliniserande polyneuropati (CIDP) symtom
Tidsram: 24 veckor
Detta resultatmått, kallat återfall av kroniska inflammatoriska demyeliniserande polyneuropati (CIDP) symtom, är ett mått på hur många deltagare som upplever CIDP-symtom som får dem att dra sig ur studien i förtid. Detta är en räkning av deltagare som drar sig tillbaka jämfört med antalet deltagare som slutförde studien.
24 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig förändring i Short Form 36 (SF-36) Domän: Fysisk funktion mellan vecka 24 och screening
Tidsram: 24 veckor
Det korta formuläret 36 (SF-36) är en hälsostatusprofil utformad för att mäta hälsotillstånd och resultat hos patienter. Enligt artikeln från Burholt och Nash (2011) är poängsättning och domäner som följer:" SF-36 är en skala med 36 punkter, som mäter åtta domäner av hälsostatus: fysisk funktion (10 artiklar); fysiska rollbegränsningar (fyra artiklar) kroppslig smärta (två punkter) och mental hälsa (fem ämnen); En poängalgoritm används för att omvandla råpoängen till de åtta dimensionerna som anges ovan. Poängen omvandlas till att sträcka sig från noll där respondenten har sämst möjlig hälsa till 100 där respondenten har bästa möjliga hälsa." För detta specifika utfallsmått visas endast den domän som hänför sig till fysisk funktion, listad som medelförändring från screening till 24 veckor.
24 veckor
Genomsnittlig förändring i inflammatorisk Rasch-byggd total handikappskala (I-RODS) från screening till vecka 24
Tidsram: 24 veckor

Inflammatory Rasch-built Overall Disability Scale (I-RODS) är ett instrument som besvaras av patienten för att bedöma övergripande funktionsnedsättning genom att bedöma begränsningar av aktivitet och socialt deltagande hos patienter med inflammatoriska neuropatier. Det är en skala med 24 punkter, där varje objekt representerar en vanlig daglig aktivitet. Patienten tilldelar en poäng mellan 0 och 2 till varje objekt enligt följande:

0 = omöjligt att utföra

  1. = utförs med svårighet
  2. = lätt utförd

Den totala råpoängen på I-RODS (0-48 max) omvandlas till en slutlig poäng (0-100), med en lägre poäng som indikerar sämre resultat. Här är utfallsmåttet medelförändringen mellan screening och vecka 24, beräknat från transformerad total I-RODS-poäng. En negativ förändring mellan vecka 24 och screening, eller en minskning av I-RODS-poängen, indikerar en försämring av patientens upplevda dagliga funktion, mätt med I-RODS.
24 veckor
Genomsnittlig förändring i kronisk förvärvad polyneuropati patientrapporterat index (CAP-PRI) mellan vecka 24 och screening
Tidsram: 24 veckor

Chronic Acquired Polyneuropathy Patient-Reported Index (CAP-PRI) används för att utvärdera livskvalitet hos patienter med polyneuropati. Skalan består av 15 poster, vilket resulterar i en enda poäng med 4 livsdomäner (fysiskt, socialt, smärta och känslomässigt välbefinnande). Varje föremål som bedöms får poängen 0-2 (0= inte alls, 1 = lite, 2 = mycket). Max möjliga poäng är 30 med en högre poäng som indikerar sämre resultat.

Detta utfallsmått utvärderades vid screening och vecka 24 genom att bestämma medelförändringen mellan dessa två tidpunkter. Ett negativt betyg skulle indikera en förbättring som uppfattas av deltagaren.
24 veckor
Behandlingstillfredsställelse frågeformulär för medicinering (TSQM)
Tidsram: 24 veckor
Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) används för att bedöma patientens behandlingstillfredsställelse med intravenöst immunglobulin (IVIg) jämfört med användningen av subkutant immunglobulin (SCIg). Det finns 14 artiklar och TSQM adresserar fyra domäner: effektivitet, biverkningar, bekvämlighet och global tillfredsställelse. Frågor poängsätts från ett (minst nöjd) till fem eller sju (mest nöjd), med undantag för punkt 4 som rör biverkningar (betyget ja/nej, 1 respektive 0). Objektpoäng summeras för att ge fyra domänpoäng, som i sin tur omvandlas till en skala från 0-100. Högre poäng indikerar högre behandlingstillfredsställelse.
24 veckor
Genomsnittlig förändring i Short Form 36-domän: Rollbegränsningar - fysiska mellan screening och vecka 24
Tidsram: 24 veckor
Det korta formuläret 36 (SF-36) är en hälsostatusprofil utformad för att mäta hälsotillstånd och resultat hos patienter. Enligt artikeln från Burholt och Nash (2011) är poängsättning och domäner som följer:" SF-36 är en skala med 36 punkter, som mäter åtta domäner av hälsostatus: fysisk funktion (10 artiklar); fysiska rollbegränsningar (fyra artiklar) kroppslig smärta (två punkter) och mental hälsa (fem ämnen); En poängalgoritm används för att omvandla råpoängen till de åtta dimensionerna som anges ovan. Poängen omvandlas till att sträcka sig från noll där respondenten har sämst möjlig hälsa till 100 där respondenten har bästa möjliga hälsa." För detta specifika utfallsmått visas endast domänen som hänför sig till "rollbegränsningar-fysiska", listad som den genomsnittliga förändringen mellan screening till 24 veckor.
24 veckor
Genomsnittlig förändring i Short Form 36-domän: Rollbegränsningar - emotionell (mellan vecka 24 och screening)
Tidsram: 24 veckor

Den korta blanketten 36 (SF-36) mäter patienters hälsotillstånd. Per Burholt och Nash (2011) poäng och domäner är som följer:" SF-36 är en skala med 36 punkter, som mäter åtta domäner av hälsostatus: fysisk funktion (10 punkter), fysiska rollbegränsningar (fyra punkter), kroppslig smärta (två punkter i allmänna hälsouppfattningar (fem ämnen) (fyra ämnen i social funktion) och mental hälsa (fem ämnen); En poängalgoritm används för att omvandla råpoängen till de åtta dimensionerna som anges ovan. Poängen omvandlas till att sträcka sig från noll där respondenten har sämst möjlig hälsa till 100 där respondenten har bästa möjliga hälsa." För detta specifika resultatmått visas endast domänen som hänför sig till "rollbegränsningar-emotionell", listad som den genomsnittliga förändringen från screening till 24 veckor.

Ett negativt värde för detta mått indikerar en försämring av rollbegränsningar relaterade till emotionell hälsa.
24 veckor
Genomsnittlig förändring i kortform 36-domän: energi/trötthet mellan screening och vecka 24
Tidsram: 24 veckor
Det korta formuläret 36 (SF-36) är en hälsostatusprofil utformad för att mäta hälsotillstånd och resultat hos patienter. Enligt artikeln från Burholt och Nash (2011) är poängsättning och domäner som följer:" SF-36 är en skala med 36 punkter, som mäter åtta domäner av hälsostatus: fysisk funktion (10 artiklar); fysiska rollbegränsningar (fyra artiklar) kroppslig smärta (två punkter) och mental hälsa (fem ämnen); En poängalgoritm används för att omvandla råpoängen till de åtta dimensionerna som anges ovan. Poängen omvandlas till att sträcka sig från noll där respondenten har sämst möjlig hälsa till 100 där respondenten har bästa möjliga hälsa." För detta specifika utfallsmått visas endast domänen som hänför sig till "energi/trötthet", listad som medelförändring mellan screening och 24 veckor.
24 veckor
Genomsnittlig förändring i Short Form 36-domän: Emotionellt välbefinnande mellan screening och 24 veckor
Tidsram: 24 veckor
Det korta formuläret 36 (SF-36) är en hälsostatusprofil utformad för att mäta hälsotillstånd och resultat hos patienter. Enligt artikeln från Burholt och Nash (2011) är poängsättning och domäner som följer:" SF-36 är en skala med 36 punkter, som mäter åtta domäner av hälsostatus: fysisk funktion (10 artiklar); fysiska rollbegränsningar (fyra artiklar) kroppslig smärta (två punkter) och mental hälsa (fem ämnen); En poängalgoritm används för att omvandla råpoängen till de åtta dimensionerna som anges ovan. Poängen omvandlas till att sträcka sig från noll där respondenten har sämst möjlig hälsa till 100 där respondenten har bästa möjliga hälsa." För detta specifika utfallsmått visas endast domänen som hänför sig till "emotionellt välbefinnande", listad som medelförändring mellan screening och 24 veckor.
24 veckor
Genomsnittlig förändring i kortform 36 Domain: Social Functioning Between Screening and Week 24
Tidsram: 24 veckor
Det korta formuläret 36 (SF-36) är en hälsostatusprofil utformad för att mäta hälsotillstånd och resultat hos patienter. Enligt artikeln från Burholt och Nash (2011) är poängsättning och domäner som följer:" SF-36 är en skala med 36 punkter, som mäter åtta domäner av hälsostatus: fysisk funktion (10 artiklar); fysiska rollbegränsningar (fyra artiklar) kroppslig smärta (två punkter) och mental hälsa (fem ämnen); En poängalgoritm används för att omvandla råpoängen till de åtta dimensionerna som anges ovan. Poängen omvandlas till att sträcka sig från noll där respondenten har sämst möjlig hälsa till 100 där respondenten har bästa möjliga hälsa." För just detta utfallsmått visas endast domänen som hänför sig till "socialt fungerande", listad som medelförändring mellan screening och 24 veckor.
24 veckor
Genomsnittlig förändring i kortform 36-domän: Smärta mellan screening och 24 veckor
Tidsram: 24 veckor
Det korta formuläret 36 (SF-36) är en hälsostatusprofil utformad för att mäta hälsotillstånd och resultat hos patienter. Enligt artikeln från Burholt och Nash (2011) är poängsättning och domäner som följer:" SF-36 är en skala med 36 punkter, som mäter åtta domäner av hälsostatus: fysisk funktion (10 artiklar); fysiska rollbegränsningar (fyra artiklar) kroppslig smärta (två punkter) och mental hälsa (fem ämnen); En poängalgoritm används för att omvandla råpoängen till de åtta dimensionerna som anges ovan. Poängen omvandlas till att sträcka sig från noll där respondenten har sämst möjlig hälsa till 100 där respondenten har bästa möjliga hälsa." För detta specifika utfallsmått visas endast domänen som hänför sig till "smärta", listad som den genomsnittliga förändringen mellan screening och 24 veckor.
24 veckor
Genomsnittlig förändring i kortform 36-domän "Allmän hälsa" mellan screening och vecka 24
Tidsram: 24 veckor
Det korta formuläret 36 (SF-36) är en hälsostatusprofil utformad för att mäta hälsotillstånd och resultat hos patienter. Enligt artikeln från Burholt och Nash (2011) är poängsättning och domäner som följer:" SF-36 är en skala med 36 punkter, som mäter åtta domäner av hälsostatus: fysisk funktion (10 artiklar); fysiska rollbegränsningar (fyra artiklar) kroppslig smärta (två punkter) och mental hälsa (fem ämnen); En poängalgoritm används för att omvandla råpoängen till de åtta dimensionerna som anges ovan. Poängen omvandlas till att sträcka sig från noll där respondenten har sämst möjlig hälsa till 100 där respondenten har bästa möjliga hälsa." För just detta utfallsmått visas endast domänen som hänför sig till "allmän hälsa", listad som medelförändring mellan screening och 24 veckor.
24 veckor
Genomsnittlig förändring i lemmotorisk styrketestning (LMST) under 24 veckor
Tidsram: 24 veckor
LMST är en diskret variabel som testar muskelstyrka i övre och nedre extremiteter. Det är en summa av styrkan av 16 muskelgrupper som testats vid en given tidpunkt. LMST mäts och rapporteras i pund (lbs). För detta utfallsmått rapporteras medelförändringen, i pounds, mellan screening och vecka 24 LMST.
24 veckor
Genomsnittlig förändring i tidsinställd 25-fots promenad (T25-FW) mellan screening och vecka 24
Tidsram: 24 veckor
T25-FW är ett kvantitativt test för rörlighet och benfunktionsprestanda baserat på en tidsinställd 25-fots promenad. En lägre tid indikerar större rörlighet och benprestanda, vilket tyder på bättre resultat. Tiden mäts i sekunder. Detta utfall är den genomsnittliga förändringen mellan tidsbestämda 25 fots gångtider mellan screening och vecka 24.
24 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of South Florida

Samarbetspartners

CSL Behring

Utredare

  • Huvudutredare: Tuan Vu, MD, University of South Florida

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 september 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

1 mars 2018

Avslutad studie (Faktisk)

1 maj 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 december 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 juni 2015

Första postat (Beräknad)

8 juni 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 oktober 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 september 2024

Senast verifierad

1 september 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Pro00016957

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Immunglobulin subkutant (human)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Belgium

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera