Imunoglobulina subcutânea para CIDP (SCIG)
30 de setembro de 2024 atualizado por: University of South Florida
Um estudo da imunoglobulina subcutânea como tratamento crônico para pacientes com polineuropatia desmielinizante inflamatória crônica
Os investigadores estão usando IG subcutânea auto-administrada em pacientes com CIDP que requerem IVIG.
Segurança, eficácia e satisfação do paciente serão examinados.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A polineuropatia desmielinizante inflamatória crônica (PDIC) é um distúrbio neurológico autoimune que causa fraqueza e dormência nos membros.
Muitos pacientes requerem imunossupressores e plasmaférese (PLEX) para controlar seus sintomas.
A imunoglobulina intravenosa (IVIG) também é um tratamento eficaz (Hughes et al, 2006 & 2008; Hughes, 2009; Cocito et al, 2010), e a diretriz da Academia Americana de Neurologia (AAN) recomendou que deveria ser oferecida no longo prazo. tratamento a termo de CIDP (Patwa et al, 2012).
Embora eficaz, a IVIG causa efeitos colaterais sistêmicos em cerca de 5% dos pacientes.
Esses efeitos colaterais incluem erupção cutânea, prurido, mialgia, febre, calafrios, dor de cabeça, dor lombar, náuseas, vômitos, alterações na pressão arterial ou frequência cardíaca, insuficiência renal e meningite asséptica (Berger, 2008).
Para muitos pacientes tratados cronicamente com IVIG, o acesso venoso pode ser um problema ao longo do tempo.
Uma alternativa é a via subcutânea (SC), que está em uso desde 1980 para distúrbios de imunodeficiência primária e é o tratamento de escolha para esta condição na Escandinávia e na Inglaterra (Radinsky et al, 2003).
Em comparação com a via IV, a via SC mantém níveis mínimos mais altos de imunoglobulinas, aumenta a independência do paciente, reduz os efeitos colaterais sistêmicos e é melhor tolerada em gestantes ou sensibilizadas a IgA (Radinsky et al, 2003).
Em uma revisão dos efeitos colaterais associados a 33.168 infusões de SCIG, não ocorreram reações graves ou anafilactóides (Gardulf et al, 1995).
Os pacientes podem auto-administrar a medicação e, portanto, o custo total pode ser reduzido.
Um estudo retrospectivo de 28 crianças com imunodeficiência primária no Canadá mostrou que a diferença média nos custos entre IVIG e SCIG durante o período do estudo (1 ano em IVIG e 1 ano em SCIG) foi de $ 4.346 em favor de SCIG (Ducruet et al, 2011) .
Uma redução de US$ 10.100 no custo por ano por paciente associada ao uso de SCIG também foi relatada por Gardulf et al (1995) na Suécia.
As desvantagens do SCIG incluem infusões mais frequentes e reações locais nos locais de infusão (inchaço transitório, dor, vermelhidão, endurecimento, calor local e coceira) em cerca de 1% dos pacientes.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
15
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- USF Dept of Neurology
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-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Para se qualificar, um paciente deve ter CIDP e persistência de sintomas significativos (com 2 ou mais dos seguintes):
- Fraqueza em qualquer membro,
- Fadiga motora significativa para interferir nas AVD ou no trabalho,
- Parestesia de gravidade suficiente para exigir uma medicação,
- Deficiência sensorial,
- Distúrbio de marcha,
E requer IVIG para controlar os sintomas.
Critério de exclusão:
- Trombocitopenia ou outros distúrbios hemorrágicos,
- Terapia de anticoagulação,
- Reações graves ou anafilactóides a IVIG,
- Câncer,
- Gravidez,
- Amamentação,
- Insuficiência ou insuficiência renal,
- Insuficiência cardíaca congestiva,
- Doença psiquiátrica.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Imunoglobulina subcutânea (Humana)
Immune Globulin Subcutâneo(Humano) 20% Líquido (Hizentra) será administrado semanalmente
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Os pacientes que têm CIDP e estão em IVIG poderão participar do estudo para experimentar a imunoglobulina subcutânea (SCIG) como parte de um estudo aberto.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Recaída dos sintomas de polineuropatia desmielinizante inflamatória crônica (PDIC)
Prazo: 24 semanas
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Esta medida de resultado, conhecida como recaída dos sintomas da Polineuropatia Desmielinizante Inflamatória Crônica (PDIC), é uma medida de quantos participantes apresentam sintomas de PDIC, fazendo com que se retirem prematuramente do estudo.
Esta é uma contagem de retiradas de participantes em comparação com o número de participantes que completaram o estudo.
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24 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança média no domínio Short Form 36 (SF-36): Funcionamento físico entre a semana 24 e a triagem
Prazo: 24 semanas
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O formato abreviado 36 (SF-36) é um perfil do estado de saúde projetado para medir o estado de saúde e os resultados dos pacientes.
De acordo com o artigo de Burholt e Nash (2011), a pontuação e os domínios são os seguintes: "O SF-36 é uma escala de 36 itens, que mede oito domínios do estado de saúde: funcionalidade física (10 itens); limitações da função física (quatro itens) ;dor corporal (dois itens); percepção geral de saúde (cinco itens); funcionamento social (dois itens);
Um algoritmo de pontuação é usado para converter as pontuações brutas nas oito dimensões listadas acima.
As pontuações são transformadas para variar de zero, onde o entrevistado tem a pior saúde possível, até 100, onde o entrevistado está com a melhor saúde possível”.
Para esta medida de resultado específica, apenas o domínio relativo à funcionalidade física é mostrado, listado como a mudança média desde a triagem até 24 semanas.
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24 semanas
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Mudança média na escala de incapacidade geral construída por Rasch inflamatório (I-RODS) desde a triagem até a semana 24
Prazo: 24 semanas
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A Escala Inflamatória de Incapacidade Geral construída por Rasch (I-RODS) é um instrumento respondido pelo paciente para avaliar a incapacidade geral por meio da avaliação das limitações de atividade e participação social em pacientes com neuropatias inflamatórias. É uma escala de 24 itens, cada item representando uma atividade diária comum. O paciente atribui uma pontuação entre 0 e 2 para cada item da seguinte forma: 0 = impossível de realizar
A pontuação bruta total no I-RODS (0-48 máx.) é transformada numa pontuação final (0-100), com uma pontuação mais baixa indicando piores resultados. Aqui, a medida do resultado é a mudança média entre a triagem e a semana 24, calculada a partir da pontuação total transformada do I-RODS. Uma alteração negativa entre a semana 24 e o rastreio, ou uma redução na pontuação I-RODS, indica uma piora do funcionamento diário percebido do paciente, conforme medido pelo I-RODS. |
24 semanas
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Alteração média no índice relatado pelo paciente de polineuropatia crônica adquirida (CAP-PRI) entre a semana 24 e a triagem
Prazo: 24 semanas
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O Índice Relatado pelo Paciente com Polineuropatia Adquirida Crônica (CAP-PRI) é usado para avaliar a qualidade de vida em pacientes com polineuropatia. A escala é composta por 15 itens, resultando em um escore único com 4 domínios de vida (bem-estar físico, social, dor e emocional). Cada item avaliado recebe uma pontuação de 0 a 2 (0 = nada, 1 = um pouco, 2 = muito). A pontuação máxima possível é 30, com uma pontuação mais alta indicando piores resultados. Esta medida de resultado foi avaliada na triagem e na semana 24, determinando a mudança média entre esses dois momentos. Uma pontuação negativa indicaria uma melhoria percebida pelo participante. |
24 semanas
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Questionário de Satisfação com Tratamento para Medicamentos (TSQM)
Prazo: 24 semanas
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O Questionário de Satisfação com o Tratamento para Medicamentos (TSQM) é usado para avaliar a satisfação do paciente com o tratamento com imunoglobulina intravenosa (IVIg) em comparação com o uso de imunoglobulina subcutânea (SCIg).
São 14 itens e o TSQM aborda quatro domínios: eficácia, efeitos colaterais, conveniência e satisfação global.
As questões são pontuadas de um (menos satisfeito) a cinco ou sete (mais satisfeito), com exceção do item 4 relativo aos efeitos colaterais (pontuação sim/não, 1 ou 0, respectivamente).
As pontuações dos itens são somadas para fornecer quatro pontuações de domínio, que por sua vez são transformadas em uma escala de 0 a 100.
Pontuações mais altas indicam maior satisfação com o tratamento.
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24 semanas
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Mudança média no domínio abreviado 36: limitações físicas do papel entre a triagem e a semana 24
Prazo: 24 semanas
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O formato abreviado 36 (SF-36) é um perfil do estado de saúde projetado para medir o estado de saúde e os resultados dos pacientes.
De acordo com o artigo de Burholt e Nash (2011), a pontuação e os domínios são os seguintes: "O SF-36 é uma escala de 36 itens, que mede oito domínios do estado de saúde: funcionalidade física (10 itens); limitações da função física (quatro itens) ;dor corporal (dois itens); percepção geral de saúde (cinco itens); funcionamento social (dois itens);
Um algoritmo de pontuação é usado para converter as pontuações brutas nas oito dimensões listadas acima.
As pontuações são transformadas para variar de zero, onde o entrevistado tem a pior saúde possível, até 100, onde o entrevistado está com a melhor saúde possível”.
Para esta medida de resultado específica, apenas o domínio relativo às “limitações físicas de função” é mostrado, listado como a mudança média entre a triagem e 24 semanas.
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24 semanas
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Mudança Média no Domínio do Formulário Abreviado 36: Limitações do Papel - Emocional (Entre a Semana 24 e a Triagem)
Prazo: 24 semanas
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O formato abreviado 36 (SF-36) mede o estado de saúde dos pacientes. A pontuação e os domínios de Per Burholt e Nash (2011) são os seguintes: "O SF-36 é uma escala de 36 itens, que mede oito domínios do estado de saúde: funcionalidade física (10 itens); limitações da função física (quatro itens); dor corporal (dois itens); percepção geral de saúde (cinco itens); energia/vitalidade (quatro itens); limitação do papel emocional (três itens); Um algoritmo de pontuação é usado para converter as pontuações brutas nas oito dimensões listadas acima. As pontuações são transformadas para variar de zero, onde o entrevistado tem a pior saúde possível, até 100, onde o entrevistado está com a melhor saúde possível”. Para esta medida de resultado específica, apenas o domínio relativo às “limitações emocionais do papel” é mostrado, listado como a mudança média desde a triagem até 24 semanas. Um valor negativo para esta medida indica um agravamento das limitações de papéis relacionadas com a saúde emocional. |
24 semanas
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Mudança Média no Domínio Short Form 36: Energia/Fadiga entre a Triagem e a Semana 24
Prazo: 24 semanas
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O formato abreviado 36 (SF-36) é um perfil do estado de saúde projetado para medir o estado de saúde e os resultados dos pacientes.
De acordo com o artigo de Burholt e Nash (2011), a pontuação e os domínios são os seguintes: "O SF-36 é uma escala de 36 itens, que mede oito domínios do estado de saúde: funcionalidade física (10 itens); limitações da função física (quatro itens) ;dor corporal (dois itens); percepção geral de saúde (cinco itens); funcionamento social (dois itens);
Um algoritmo de pontuação é usado para converter as pontuações brutas nas oito dimensões listadas acima.
As pontuações são transformadas para variar de zero, onde o entrevistado tem a pior saúde possível, até 100, onde o entrevistado está com a melhor saúde possível”.
Para esta medida de resultado específica, apenas o domínio relativo à “energia/fadiga” é mostrado, listado como a mudança média entre a triagem e 24 semanas.
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24 semanas
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Mudança média no domínio abreviado 36: bem-estar emocional entre a triagem e 24 semanas
Prazo: 24 semanas
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O formato abreviado 36 (SF-36) é um perfil do estado de saúde projetado para medir o estado de saúde e os resultados dos pacientes.
De acordo com o artigo de Burholt e Nash (2011), a pontuação e os domínios são os seguintes: "O SF-36 é uma escala de 36 itens, que mede oito domínios do estado de saúde: funcionalidade física (10 itens); limitações da função física (quatro itens) ;dor corporal (dois itens); percepção geral de saúde (cinco itens); funcionamento social (dois itens);
Um algoritmo de pontuação é usado para converter as pontuações brutas nas oito dimensões listadas acima.
As pontuações são transformadas para variar de zero, onde o entrevistado tem a pior saúde possível, até 100, onde o entrevistado está com a melhor saúde possível”.
Para esta medida de resultado específica, apenas o domínio referente ao “bem-estar emocional” é mostrado, listado como a mudança média entre a triagem e 24 semanas.
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24 semanas
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Mudança Média no Domínio Short Form 36: Funcionamento Social entre a Triagem e a Semana 24
Prazo: 24 semanas
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O formato abreviado 36 (SF-36) é um perfil do estado de saúde projetado para medir o estado de saúde e os resultados dos pacientes.
De acordo com o artigo de Burholt e Nash (2011), a pontuação e os domínios são os seguintes: "O SF-36 é uma escala de 36 itens, que mede oito domínios do estado de saúde: funcionalidade física (10 itens); limitações da função física (quatro itens) ;dor corporal (dois itens); percepção geral de saúde (cinco itens); funcionamento social (dois itens);
Um algoritmo de pontuação é usado para converter as pontuações brutas nas oito dimensões listadas acima.
As pontuações são transformadas para variar de zero, onde o entrevistado tem a pior saúde possível, até 100, onde o entrevistado está com a melhor saúde possível”.
Para esta medida de resultado específica, apenas o domínio referente ao “funcionamento social” é mostrado, listado como a mudança média entre a triagem e 24 semanas.
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24 semanas
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Mudança média no domínio abreviado 36: dor entre a triagem e 24 semanas
Prazo: 24 semanas
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O formato abreviado 36 (SF-36) é um perfil do estado de saúde projetado para medir o estado de saúde e os resultados dos pacientes.
De acordo com o artigo de Burholt e Nash (2011), a pontuação e os domínios são os seguintes: "O SF-36 é uma escala de 36 itens, que mede oito domínios do estado de saúde: funcionalidade física (10 itens); limitações da função física (quatro itens) ;dor corporal (dois itens); percepção geral de saúde (cinco itens); funcionamento social (dois itens);
Um algoritmo de pontuação é usado para converter as pontuações brutas nas oito dimensões listadas acima.
As pontuações são transformadas para variar de zero, onde o entrevistado tem a pior saúde possível, até 100, onde o entrevistado está com a melhor saúde possível”.
Para esta medida de resultado específica, apenas o domínio referente à “dor” é mostrado, listado como a mudança média entre a triagem e 24 semanas.
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24 semanas
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Mudança média no domínio "Saúde geral" do formato abreviado 36 entre a triagem e a semana 24
Prazo: 24 semanas
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O formato abreviado 36 (SF-36) é um perfil do estado de saúde projetado para medir o estado de saúde e os resultados dos pacientes.
De acordo com o artigo de Burholt e Nash (2011), a pontuação e os domínios são os seguintes: "O SF-36 é uma escala de 36 itens, que mede oito domínios do estado de saúde: funcionalidade física (10 itens); limitações da função física (quatro itens) ;dor corporal (dois itens); percepção geral de saúde (cinco itens); funcionamento social (dois itens);
Um algoritmo de pontuação é usado para converter as pontuações brutas nas oito dimensões listadas acima.
As pontuações são transformadas para variar de zero, onde o entrevistado tem a pior saúde possível, até 100, onde o entrevistado está com a melhor saúde possível”.
Para esta medida de resultados específica, apenas o domínio relativo à “saúde geral” é mostrado, listado como a variação média entre o rastreio e as 24 semanas.
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24 semanas
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Alteração média no teste de força motora dos membros (LMST) ao longo de 24 semanas
Prazo: 24 semanas
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O LMST é uma variável discreta que testa a força muscular de membros superiores e inferiores.
É uma soma da força de 16 grupos musculares testados em um determinado momento.
LMST é medido e relatado em libras (lbs).
Para esta medida de resultado, é relatada a variação média, em libras, entre a triagem e a semana 24 do LMST.
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24 semanas
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Mudança média na caminhada cronometrada de 25 pés (T25-FW) entre a triagem e a semana 24
Prazo: 24 semanas
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O T25-FW é um teste quantitativo de mobilidade e desempenho da função das pernas baseado em uma caminhada cronometrada de 25 pés.
Um tempo menor indica maior mobilidade e desempenho das pernas, sugerindo melhores resultados.
O tempo é medido em segundos.
Este resultado é a mudança média entre os tempos cronometrados de caminhada de 25 pés entre a triagem e a semana 24.
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24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Tuan Vu, MD, University of South Florida
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de setembro de 2014
Conclusão Primária (Real)
1 de março de 2018
Conclusão do estudo (Real)
1 de maio de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de dezembro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de junho de 2015
Primeira postagem (Estimado)
8 de junho de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de outubro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de setembro de 2024
Última verificação
1 de setembro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças Desmielinizantes
- Doenças autoimunes
- Atributos da doença
- Doenças Neuromusculares
- Doenças do Sistema Nervoso Periférico
- Polirradiculoneuropatia
- Doença crônica
- Polineuropatias
- Polirradiculoneuropatia Inflamatória Crônica Desmielinizante
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Fatores imunológicos
- Anticorpos
- Imunoglobulinas
- Imunoglobulinas Intravenosas
- gama-globulinas
- Rho(D) Imunoglobulina
Outros números de identificação do estudo
- Pro00016957
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .