肌萎缩侧索硬化症患者用白蛋白进行血浆置换的疗效和安全性
2020年6月12日 更新者：Instituto Grifols, S.A.
血浆交换对肌萎缩侧索硬化症患者运动功能障碍和认知功能影响的初步研究
在 10 名明确、可能或可能诊断为肌萎缩性侧索硬化症 (ALS) 的受试者中，用 5% 白蛋白进行血浆置换的试验、II 期、前瞻性、开放标签、非对照研究。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
13
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Barcelona
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Hospitalet de Llobregat、Barcelona、西班牙、08907
- Hospital Universitari Bellvitge
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 70年 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 签署书面知情同意书。
- 年龄超过 18 岁且小于 70 岁的受试者。
- 根据修订的埃斯科里亚尔标准，明确、可能或可能诊断为 ALS 的受试者。
- 在招募/同意之前的 18 个月内首次出现 ALS 症状的受试者。
- 肺活量 > 70%
- 受试者必须在医学上适合参与研究并遵守方案的所有计划方面，包括在纳入研究时的血液采样。
排除标准：
- 具有不能归因于 ALS 的具有临床意义的预先存在的肺部疾病的受试者。
- 被诊断患有其他神经退行性疾病或与运动神经元功能障碍相关的疾病的受试者，这些疾病可能会混淆 ALS 的诊断。
- 参与其他临床试验，或在研究开始前六个月内接受过任何其他研究药物。
- 怀孕、目前正在哺乳或在研究期间试图怀孕的女性受试者。
- 外周静脉通路困难，无法进行血浆置换，并且无法实施可行的替代导管以根据方案继续进行血浆置换就诊
- 根据单采术团队的临床标准，是否存在血浆置换禁忌症或凝血参数异常
- 对血液制品有频繁不良反应（严重或其他）的病史。
- 对白蛋白过敏或对白蛋白的任何成分过敏。
- 不能中断乙酰水杨酸或口服抗凝剂治疗的受试者
- 血浆肌酐 > 2mg/dl。
- 有心脏病史，包括缺血性心脏病或充血性心力衰竭。
- 既往存在需要药物干预的品行障碍，稳定治疗少于 3 个月
- 任何使遵守研究方案变得复杂的情况（预期生存期不到一年的疾病、吸毒或酗酒等）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：白蛋白
与白蛋白的血浆交换
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使用 5% 白蛋白（估计每次血浆置换 3000 mL）作为替代溶液的 27 次血浆置换程序：
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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肌萎缩侧索硬化功能评定量表修订版 (ALSFRS-R) 基线的变化
大体时间：基线，第 4、12、25、36 和 48 周
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肌萎缩侧索硬化功能评定量表修订版 (ALSFRS-R) 包括 12 个问题，分为 3 个子域：延髓功能（3 个问题）、精细和粗大运动技能（6 个问题）和呼吸功能（3 个问题）以评估自我水平充足。
每项任务根据从 0（无能力）到 4（正常能力）的 5 分制评分，总分从 0（最差）到 48（最好）。
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基线，第 4、12、25、36 和 48 周
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预测用力肺活量 (FVC) 百分比相对于基线的变化
大体时间：基线，第 4、12、25、36 和 48 周
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基线，第 4、12、25、36 和 48 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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由 ALS 认知行为屏幕 (ALS-CBS) 测试确定的 ALS 认知功能相对于基线的变化
大体时间：基线，第 25 周和第 48 周
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ALS-CBS 测试由 2 个部分组成。
ALS-CBS 测试的第一部分包括由护理人员完成的关于行为和症状状态的问卷。
它由 15 个问题组成，询问自 ALS 症状出现以来护理人员注意到的参与者行为随时间可能发生的变化。
每个项目的评分范围从 0（最差）到 3（最好），总计 0 = 大变化到 45 = 无变化。
还有 4 个与当前行为症状（抑郁、焦虑、疲劳和情绪责任）相关的附加问题。
每个问题的评分为 0 = 存在症状，1 = 当前没有症状，总分在 0 到 4 之间。ALB-CBS 测试的第二部分用于认知筛查，包括四个项目：注意力、专注力、跟进和监测，以及启动和恢复。
这些项目得分为 0-5，最高得分为 20（0 = 认知障碍，20 = 无明显认知障碍）。
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基线，第 25 周和第 48 周
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大鱼际和小鱼际隆起以及胫骨前肌的运动诱发电位
大体时间：基线，第 4、12、25、36 和 48 周
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进行表面肌电图记录电刺激后上肢远端肌肉（大鱼际和小鱼际隆起）和下肢背屈肌（胫骨前肌）的运动诱发电位。
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基线，第 4、12、25、36 和 48 周
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肌萎缩侧索硬化评估问卷 40 (ALSA-Q40) 中基线的变化。
大体时间：基线，第 25 周和第 48 周
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肌萎缩侧索硬化症评估问卷 40 (ALSA-40) 由 40 个项目组成，分为 5 个与生活质量相关的代表性维度。
前 4 个量表（身体活动能力、日常生活活动、饮食、交流）指的是疾病导致的缺陷和随后的残疾。
第五个量表（情绪功能）反映了受试者如何在情绪上面对他/她的身体恶化。
根据症状发作频率的等级（从不、很少、有时、经常和总是），每个项目从 0 到 4 打分。
从原始分数中，每个维度获得 0 到 100 的指数，这允许与其他维度进行比较以及对结果的直接解释（0 = 问卷测量的健康状况更好；100 = 更差健康状况）。
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基线，第 25 周和第 48 周
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与一种不良事件或不良反应相关的血浆交换会话百分比，包括生命体征或实验室参数的临床显着变化
大体时间：在治疗阶段（24 周）
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在治疗阶段（24 周）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年11月1日
初级完成 (实际的)
2016年6月1日
研究完成 (实际的)
2016年6月1日
研究注册日期
首次提交
2015年6月10日
首先提交符合 QC 标准的
2015年6月19日
首次发布 (估计)
2015年6月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年6月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年6月12日
最后验证
2020年6月1日
更多信息
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