Efficacia e sicurezza dello scambio plasmatico con albumina in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica
12 giugno 2020 aggiornato da: Instituto Grifols, S.A.
Studio pilota sugli effetti dello scambio plasmatico sulla disfunzione motoria e sulla funzione cognitiva nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica
Studio pilota, di fase II, prospettico, in aperto, non controllato sullo scambio plasmatico con il 5% di albumina in 10 soggetti con diagnosi certa, possibile o probabile di sclerosi laterale amiotrofica (SLA).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
13
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Barcelona
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Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spagna, 08907
- Hospital Universitari Bellvitge
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 70 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Consenso informato scritto firmato.
- Soggetti di età superiore a 18 anni e inferiore a 70 anni.
- Soggetti con diagnosi certa, possibile o probabile di SLA, secondo i criteri rivisti di El Escorial.
- - Soggetti che hanno manifestato i primi sintomi di SLA entro 18 mesi prima del reclutamento/consenso.
- CVF > 70%
- I soggetti devono essere idonei dal punto di vista medico per la partecipazione allo studio e devono rispettare tutti gli aspetti pianificati del protocollo, incluso il prelievo di sangue al momento dell'inclusione nello studio.
Criteri di esclusione:
- Soggetti con malattia polmonare preesistente clinicamente significativa non attribuibile alla SLA.
- Soggetti con diagnosi di altre malattie neurodegenerative o malattie associate a disfunzione dei motoneuroni che possono confondere la diagnosi di SLA.
- Partecipazione ad altri studi clinici o assunzione di qualsiasi altro farmaco sperimentale nei sei mesi precedenti l'inizio dello studio.
- Soggetti di sesso femminile in gravidanza, attualmente in allattamento o che stanno tentando di concepire durante lo studio.
- Difficoltà di accesso venoso periferico che preclude lo scambio di plasma e incapacità di implementare un catetere alternativo praticabile per continuare a eseguire visite di scambio di plasma secondo il protocollo
- Qualsiasi controindicazione per scambio plasmatico o parametri di coagulazione anormali secondo i criteri clinici del team di aferesi
- Una storia di frequenti reazioni avverse (gravi o meno) ai prodotti sanguigni.
- Ipersensibilità all'albumina o allergie a uno qualsiasi dei componenti di Albutein.
- Soggetti che non possono interrompere il trattamento con acido acetilsalicilico o anticoagulanti orali
- Creatinina plasmatica > 2 mg/dl.
- Presentare una storia di malattie cardiache inclusa la cardiopatia ischemica o l'insufficienza cardiaca congestizia.
- Presenza di precedenti disturbi della condotta che richiedono un intervento farmacologico, con meno di 3 mesi di trattamento stabile
- Qualsiasi condizione che complica l'aderenza al protocollo di studio (malattia con meno di un anno di sopravvivenza attesa, abuso di droghe o alcol, ecc.)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: Albumina
Scambio plasmatico con albumina
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27 procedure di plasmaferesi utilizzando albumina 5% (stimata 3000 mL per plasmaferesi) come soluzione sostitutiva:
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambiamenti rispetto al basale nella scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica rivista (ALSFRS-R)
Lasso di tempo: Basale, settimane 4, 12, 25, 36 e 48
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Sclerosi laterale amiotrofica Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) include 12 domande classificate in 3 sottodomini: funzione bulbare (3 domande), abilità motorie fini e grossolane (6 domande) e funzione respiratoria (3 domande) per valutare il livello di auto sufficienza.
Ogni attività è stata valutata secondo una scala a 5 punti da 0 (incapace) a 4 (capacità normale) con un punteggio totale da 0 (peggiore) a 48 (migliore).
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Basale, settimane 4, 12, 25, 36 e 48
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Variazioni rispetto al basale nella percentuale prevista di capacità vitale forzata (FVC)
Lasso di tempo: Basale, settimane 4, 12, 25, 36 e 48
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Basale, settimane 4, 12, 25, 36 e 48
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambiamenti rispetto al basale nella funzione cognitiva della SLA determinati dal test ALS-Cognitive Behavioral Screen (ALS-CBS)
Lasso di tempo: Basale, settimane 25 e 48
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Il test ALS-CBS è composto da 2 sezioni.
La prima sezione del test ALS-CBS include un questionario compilato dal caregiver riguardante il comportamento e lo stato dei sintomi.
È composto da 15 domande che indagano sui possibili cambiamenti nel tempo nel comportamento del partecipante che il caregiver ha notato dall'insorgenza dei sintomi della SLA.
Ogni elemento viene valutato su una scala che va da 0 (peggiore) a 3 (migliore), ottenendo un totale da 0= grandi cambiamenti a 45=nessun cambiamento.
C'erano 4 ulteriori domande relative agli attuali sintomi comportamentali (depressione, ansia, affaticamento e responsabilità emotiva).
Ad ogni domanda è stato attribuito un punteggio pari a 0= presenza di sintomi e 1= assenza di sintomi attuali, dando un punteggio totale compreso tra 0 e 4. La seconda sezione del test ALB-CBS è per lo screening cognitivo e si compone di quattro elementi: attenzione, concentrazione, follow-up e monitoraggio, avvio e recupero.
Questi elementi sono stati valutati da 0 a 5 con un punteggio massimo di 20 (0= deterioramento cognitivo, 20= nessun deterioramento cognitivo apparente).
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Basale, settimane 25 e 48
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Potenziale evocato motorio nell'eminenza tenar e ipotenar e nel muscolo tibiale anteriore
Lasso di tempo: Basale, settimane 4, 12, 25, 36 e 48
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L'elettromiografia di superficie è stata eseguita per registrare il potenziale evocato motorio nei muscoli distali degli arti superiori (eminenza tenar e ipotenar) e nei muscoli dorsiflessori degli arti inferiori (tibiale anteriore) dopo stimolazione elettrica.
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Basale, settimane 4, 12, 25, 36 e 48
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Cambiamenti rispetto al basale nel questionario di valutazione della sclerosi laterale amiotrofica 40 (ALSA-Q40).
Lasso di tempo: Basale, settimane 25 e 48
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Il questionario di valutazione della sclerosi laterale amiotrofica 40 (ALSA-40) è composto da 40 elementi raggruppati in 5 dimensioni rappresentative associate alla qualità della vita.
Le prime 4 scale (mobilità fisica, attività della vita quotidiana, cibo e bevande, comunicazione) si riferiscono a deficit e conseguenti disabilità conseguenti alla malattia.
La quinta scala (funzionamento emotivo) riflette come il soggetto sta affrontando emotivamente il suo deterioramento fisico.
Ad ogni item viene assegnato un punteggio da 0 a 4 in base a una gradazione di frequenza di insorgenza dei sintomi (mai, raramente, a volte, spesso e sempre).
Dai punteggi grezzi si ottiene per ogni dimensione un indice da 0 a 100 che consente il confronto con le altre dimensioni e una semplice interpretazione dei risultati (0 = migliore stato di salute rilevato dal questionario; 100 = peggiore Stato di salute).
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Basale, settimane 25 e 48
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Percentuale di sessioni di plasmaferesi associate a un evento avverso o una reazione avversa, comprese le variazioni clinicamente significative dei segni vitali o dei parametri di laboratorio
Lasso di tempo: Durante la fase di trattamento (24 settimane)
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Durante la fase di trattamento (24 settimane)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 novembre 2014
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 giugno 2016
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
1 giugno 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
10 giugno 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
19 giugno 2015
Primo Inserito (STIMA)
24 giugno 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
16 giugno 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
12 giugno 2020
Ultimo verificato
1 giugno 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- IG1309
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Prove cliniche su Albumina
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