局部注射 B 型肉毒杆菌毒素对系统性硬化症手指溃疡的疗效和安全性
2020年5月12日 更新者：Sei-ichiro Motegi、Gunma University
确认局部注射 B 型肉毒杆菌毒素治疗系统性硬化症手指溃疡的效果和安全性的试验
一项随机、双盲研究评估了局部输注 B 型肉毒杆菌毒素治疗伴有指端溃疡的系统性硬化症 (SSc) 患者的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
评估局部注射 B 型肉毒杆菌毒素 (BTX-B) 治疗系统性硬化症 (SSc) 患者指端溃疡 (DU) 和雷诺现象 (RP) 的疗效和安全性。
在一项随机、双盲、安慰剂对照、研究者发起的临床试验（II 期）中，10 名患有 SSc 和 RP 相关 DU 的患者被随机均匀地分配到安慰剂对照组或接受 BTX-B 注射的治疗组。 记录 DU 的改善程度、大小的变化、新 DU 的数量、RP 症状的改善和不良事件。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
10
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Gunma
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Showa、Gunma、日本、371-8511
- Gunma University Graduate School of Medicine
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 根据美国-欧洲风湿病协会的诊断标准（附录 1）诊断为 SSc 的患者
- 临床负责（分担）医生就诊、问诊等判断为雷诺现象的患者
获得同意时患有指端溃疡的患者 指端溃疡的标准如下。
- 是近端指间关节和拇指指间关节（包括指间关节）的周围性溃疡。
- 上皮涂层的连续性已经丧失，并且存在肉眼可见的深度。 顺便说一句，当暴露时，覆盖有焦痂或坏死组织的病例也包括在内。
- 如果暴露不明确（结痂或覆盖有坏死组织），调查责任（共同）医生可以判断表皮和真皮缺失。
- 应该不是甲沟炎、龟裂、指端凹陷疤痕。
- 它不应附着在钙化的投影上。
- 尺寸：最大直径（长轴）为 0.5 厘米或更大。
- 骨骼、肌腱和关节没有暴露。
- 它不伴有明显的感染发现。
- 获得同意时 18 岁以上的患者
- 已就参与本试验获得书面同意的患者
排除标准：
- 因 SSc 以外的疾病引起雷诺现象的患者
- 全身性神经肌肉接头疾病患者（重症肌无力、Lambert-Eaton综合征、肌萎缩侧索硬化症等）
- 晚期呼吸功能障碍患者
- 对B型肉毒杆菌毒素（B型肉毒杆菌毒素、人血清白蛋白、琥珀酸盐缓冲液）或其他肉毒杆菌毒素成分有过敏史的患者
- 在研究药物给药前 4 个月内接受过肉毒杆菌毒素制剂的患者，或在研究药物给药时肉毒杆菌毒素持续有效的患者，即使给药时间超过 4 个月
- 在研究药物给药前 60 天内接受过内皮素受体拮抗剂治疗的患者
在研究药物给药前 14 天内接受过以下药物治疗的患者
- 阿加曲班水合物注射液
- 前列腺素E1注射液（如前列地尔注射液）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：肉毒素组
一个注射部位400单位（0.2mL）
共2000支（1.0mL）
（双手合计4000个； 2.0毫升）
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BTX-B（E2014，Eisai，NerBloc®）从手掌侧皮下注射到指间掌指关节周围的七个位置，靶向 A1 滑轮近端的神经血管束（食指的桡侧和尺侧，桡侧第二指的尺侧，第五指的尺侧和第二至第五指之间）。
无名指和无名指、无名指和无名指、无名指之间的三个位置注射了400 U（0.2 ml）的BTX-B。
此外，第一指的桡侧和尺侧、第二指的桡侧和第五指的尺侧注射半剂量的BTX-B（200单位；0.1ml）。
一只手总共注射了 2000 U (1.0 ml) BTX-B。
使用 30 号针进行注射。
其他名称：
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假比较器：生理盐水（对照药）组
一个注射部位0.2mL 总量 1.0mL（双手总量 2.0mL） |
生理盐水从手掌侧皮下注射到指间掌指关节周围的七个位置，目标是刚好靠近 A1 滑轮的神经血管束（第一指的桡侧和尺侧，第二指的桡侧，第五根手指和第二至第五根手指之间）。
在第二和无名指之间、第三和第四指以及第四和第五指之间的三个位置注射生理盐水（0.2 ml）。
此外，在第一指的桡侧和尺侧、第二指的桡侧和第五指的尺侧注射半量生理盐水（0.1毫升）。
一只手总共注射了 1.0 毫升的生理盐水。
使用 30 号针进行注射。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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给药后 8 周完全消失指数溃疡的受试者百分比
大体时间：给药后8周
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主要终点是给药后 8 周指标溃疡完全消失的受试者百分比。
指数溃疡定义为手中最大的 DU。
DU 的大小被测量为溃疡的最长直径和垂直于溃疡直径中心的直径。
完全消失定义为已经上皮化并被表皮覆盖的溃疡区域从溃疡周边消失，并继续覆盖已恢复的溃疡表面区域。
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给药后8周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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给药后 4、12 和 16 周指标溃疡完全消失的受试者百分比
大体时间：给药后第 4、12 和 16 周
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给药后 4、12 和 16 周指标溃疡完全消失的受试者百分比
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给药后第 4、12 和 16 周
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每手 DU 数量的变化率
大体时间：给药后第 4、8、12 和 16 周
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每手 DU 数量的变化率
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给药后第 4、8、12 和 16 周
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新成立的 DU 的数量
大体时间：给药后第 4、8、12 和 16 周
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新成立的 DU 的数量
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给药后第 4、8、12 和 16 周
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每手新形成的 DU 的数量
大体时间：给药后第 4、8、12 和 16 周
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每手新形成的 DU 的数量
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给药后第 4、8、12 和 16 周
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使用雷诺条件评分 [RCS] 评估 RP 严重程度的变化
大体时间：给药后第 4、8、12 和 16 周
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使用雷诺条件评分 [RCS] 评估 RP 严重程度的变化。
RCS 是使用 0-10 顺序量表对 RP 活动进行的每日自我评估。
RCS 结合了 RP 攻击的每日累积频率、持续时间、严重性和影响。
RCS 取基线前 7 天和每次后续访视的平均值。
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给药后第 4、8、12 和 16 周
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调查员评分雷诺状态评分的变化[RCS]
大体时间：给药后第 4、8、12 和 16 周
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研究者对雷诺氏病情评分 [RCS] 评分的变化。
研究者评级 RCS 也由研究者 (SM) 评估。
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给药后第 4、8、12 和 16 周
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使用 100-mm 视觉模拟量表 (VAS) 评估的疼痛/麻木严重程度评分的变化
大体时间：给药后第 4、8、12 和 16 周
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使用 100-mm 视觉模拟量表 (VAS) 评估疼痛/麻木的严重程度。
使用 100-mm 视觉模拟量表 (VAS) 评估疼痛/麻木的严重程度（范围 0-100；0 表示没有疼痛/麻木，100 表示最严重的疼痛/麻木）
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给药后第 4、8、12 和 16 周
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指数溃疡手指皮温恢复的变化
大体时间：给药后第 4、8、12 和 16 周
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在冰浴浸泡后即刻和 10 分钟后测量手指的皮肤温度
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给药后第 4、8、12 和 16 周
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雷诺现象发作持续时间的变化
大体时间：给药后第 4、8、12 和 16 周
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雷诺现象发作持续时间的变化
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给药后第 4、8、12 和 16 周
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每天雷诺现象发作次数的变化
大体时间：给药后第 4、8、12 和 16 周
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每天雷诺现象的发作次数被评估为7天
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给药后第 4、8、12 和 16 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Sei-ichiro Motegi、Gunma University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年12月12日
初级完成 (实际的)
2019年5月14日
研究完成 (实际的)
2019年5月14日
研究注册日期
首次提交
2016年12月28日
首先提交符合 QC 标准的
2016年12月28日
首次发布 (估计)
2016年12月30日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年5月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年5月12日
最后验证
2020年5月1日
更多信息
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