Effekt og sikkerhet av lokal injeksjon av botulinumtoksin type B mot digitalt sår ved systemisk sklerose
12. mai 2020 oppdatert av: Sei-ichiro Motegi, Gunma University
Forsøk for å bekrefte effekten og sikkerheten ved lokal injeksjon av botulinumtoksin type B mot digitalt sår ved systemisk sklerose
Effekt og sikkerhet av lokal infusjon av botulinumtoksin type B hos pasienter med systemisk sklerose (SSc) med digitalt sår er evaluert av en randomisert, dobbeltblind studie.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
For å vurdere effektiviteten og sikkerheten ved lokal injeksjon av botulinumtoksin type B (BTX-B) mot digitale sår (DU) og Raynauds fenomen (RP) hos pasienter med systemisk sklerose (SSc).
I en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, etterforsker-initiert klinisk studie (fase II), ble 10 pasienter med SSc og RP-relaterte DUer tilfeldig og jevnt fordelt til en placebokontrollgruppe eller behandlingsgruppe som tok BTX-B-injeksjoner. Graden av forbedring i DU, endring i størrelse, antall nye DUer, bedring i symptomer på RP og uønskede hendelser ble registrert.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
10
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Gunma
-
Showa, Gunma, Japan, 371-8511
- Gunma University Graduate School of Medicine
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter diagnostisert med SSc i diagnostiske kriterier (vedlegg 1) av American-European Rheumatology Association
- Pasienter som har Raynauds fenomen fra konsultasjon, henvendelser etc. bedømt av Klinisk ansvar (deling) lege
Pasienter med digitalt sår ved innhenting av samtykke Kriteriene for digitale sår er som følger.
- Det er et perifert sår fra det proksimale interfalangeale leddet og tommelens interfalangeale ledd (inkludert det interfalangeale leddet).
- Kontinuiteten i belegget av epitelet har gått tapt og det er en dybde som er synlig for øyet. Forresten, når de er eksponert, er også tilfeller dekket med skorper eller nekrotisk vev inkludert.
- Hvis eksponeringen ikke er tydelig gjenkjent (skorper eller dekket med nekrotisk vev), kan undersøkelsesansvaret (delt) legen vurdere at epidermis og dermis mangler.
- Det bør ikke være paronychia, crack, digitale pitting arr.
- Den skal ikke festes til projeksjonen av forkalkningen.
- Størrelse: Maksimal diameter (hovedakse) er 0,5 cm eller mer.
- Bein, sener og ledd er ikke eksponert.
- Det er ikke ledsaget av åpenbare infeksjonsfunn.
- På tidspunktet for innhenting av samtykke Pasienter over 18 år
- Pasienter som det er innhentet skriftlig samtykke for ved deltagelse i denne studien
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter med Raynauds fenomen på grunn av andre sykdommer enn SSc
- Pasienter med systemisk nevromuskulær junction lidelse (myasthenia gravis, Lambert-Eaton syndrom, amyotrofisk lateral sklerose osv.)
- Pasienter med avansert respirasjonsdysfunksjon
- Pasienter med en historie med overfølsomhet overfor komponenter av botulinumtoksin type B (botulinumtoksin type B, humant serumalbumin, succinatbuffer) eller annet botulinumtoksin
- Pasienter som mottok botulinumtoksinformulering innen 4 måneder før studielegemiddeladministrering eller som har fortsatt effekt av botulinumtoksin på tidspunktet for administrering av forsøkslegemiddel selv når de ble administrert for mer enn 4 måneder siden
- Pasienter som mottok endotelinreseptorantagonist innen 60 dager før studiemedikamentadministrasjon
Pasienter som mottok følgende medisiner innen 14 dager før studielegemiddeladministrasjon
- Argatroban-hydratinjeksjon
- Prostaglandin E1-injeksjon (f.eks. alprostadil-injeksjon)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Botulinumtoksingruppe
400 enheter på ett injeksjonssted（0,2mL）
Totalt 2000 enheter（1,0mL）
（For begge hender totalt 4000 enheter; 2,0 mL)
|
BTX-B (E2014, Eisai, NerBloc®) ble injisert subkutant fra håndflaten på syv steder rundt interfalangeale metakarpofalangeale ledd, rettet mot de nevrovaskulære buntene like proksimalt til A1-remskiven (den radiale og ulnare siden av den første fingeren, den radielle siden av andre finger, ulnarsiden av femte finger og mellom andre til femte finger).
Tre steder mellom andre og tredje finger, tredje og fjerde finger og fjerde og femte finger ble injisert med 400 U (0,2 ml) BTX-B.
I tillegg ble den radiale og ulnare siden av den første fingeren, den radielle siden av den andre fingeren og ulnarsiden av den femte fingeren injisert med en halv dose BTX-B (200 enheter; 0,1 ml).
Totalt 2000 U (1,0 ml) BTX-B ble injisert i en hånd.
Injeksjoner ble utført ved bruk av en 30-gauge nål.
Andre navn:
|
|
Sham-komparator: Fysiologisk saltvann (kontrollmedisin) gruppe
0,2 ml på ett injeksjonssted Totalt 1,0 ml (for begge hender totalt 2,0 ml) |
Saltvannsoppløsning ble injisert subkutant fra håndflaten på syv steder rundt interfalangeale metakarpofalangeale ledd, rettet mot de nevrovaskulære buntene like proksimalt til A1-remskiven (den radielle og ulnare siden av den første fingeren, den radiale siden av andrefingeren, den ulnare siden av femte finger og mellom andre til femte finger).
Tre steder mellom andre og tredje finger, tredje og fjerde finger og fjerde og femte finger ble injisert med saltvann (0,2 ml).
I tillegg ble den radiale og ulnare siden av den første fingeren, den radielle siden av den andre fingeren og ulnarsiden av den femte fingeren injisert med en halv dose saltvann (0,1 ml).
Totalt 1,0 ml saltvann ble injisert i den ene hånden.
Injeksjoner ble utført ved bruk av en 30-gauge nål.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av forsøkspersoner som fullstendig mistet indekssår 8 uker etter administrering
Tidsramme: 8 uker etter administrering
|
Det primære endepunktet var prosentandelen av personer med fullstendig forsvinning av indekssår 8 uker etter administrering.
Indekssåret ble definert som den største DU i hånden.
Størrelsen på DU ble målt som både den lengste diameteren til såret og diameteren vinkelrett på midten av sårets diameter.
Fullstendig forsvinning er definert som forsvinningen av området av såret som har blitt epitelisert og dekket av epidermis fra periferien av såret og fortsatt dekning av sårets overflate som er gjenopprettet.
|
8 uker etter administrering
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
prosentandelen av personer med fullstendig forsvinning av indekssår 4, 12 og 16 uker etter administrering
Tidsramme: 4, 12 og 16 uker etter administrering
|
prosentandelen av personer med fullstendig forsvinning av indekssår 4, 12 og 16 uker etter administrering
|
4, 12 og 16 uker etter administrering
|
|
endringshastigheten i antall DUer per hånd
Tidsramme: 4, 8, 12 og 16 uker etter administrering
|
endringshastigheten i antall DUer per hånd
|
4, 8, 12 og 16 uker etter administrering
|
|
antall nyopprettede DUer
Tidsramme: 4, 8, 12 og 16 uker etter administrering
|
antall nyopprettede DUer
|
4, 8, 12 og 16 uker etter administrering
|
|
antall nyopprettede DUer per hånd
Tidsramme: 4, 8, 12 og 16 uker etter administrering
|
antall nyopprettede DUer per hånd
|
4, 8, 12 og 16 uker etter administrering
|
|
endringene i alvorlighetsgraden av RP ble vurdert ved hjelp av Raynauds tilstandsscore [RCS]
Tidsramme: 4, 8, 12 og 16 uker etter administrering
|
endringene i alvorlighetsgraden av RP ble vurdert ved hjelp av Raynauds tilstandsscore [RCS].
RCS er en daglig selvevaluering av RP-aktivitet ved hjelp av en 0-10 ordinær skala.
RCS inkorporerer den kumulative daglige frekvensen, varigheten, alvorlighetsgraden og effekten av RP-angrep.
RCS ble beregnet i gjennomsnitt over en 7-dagers periode før baseline og hvert påfølgende besøk.
|
4, 8, 12 og 16 uker etter administrering
|
|
endringene i etterforskervurderingen Raynauds tilstandsscore [RCS]
Tidsramme: 4, 8, 12 og 16 uker etter administrering
|
endringene i etterforskervurderingen Raynauds tilstandsscore [RCS].
Etterforskervurdering RCS ble også vurdert av etterforskeren (SM).
|
4, 8, 12 og 16 uker etter administrering
|
|
endringene i poengsummen for alvorlighetsgrad av smerte/nummenhet vurdert ved hjelp av 100 mm Visual Analog Scale (VAS)
Tidsramme: 4, 8, 12 og 16 uker etter administrering
|
Alvorlighetsgraden av smerte/nummenhet ble vurdert ved bruk av 100 mm Visual Analog Scale (VAS).
Alvorlighetsgraden av smerte/nummenhet ble vurdert ved bruk av 100 mm Visual Analog Scale (VAS) (område 0-100; 0 refererer til ingen smerte/nummenhet, og 100 refererer til verst tenkelig smerte/nummenhet)
|
4, 8, 12 og 16 uker etter administrering
|
|
endringene i utvinningen av hudtemperatur i fingeren med indekssåret
Tidsramme: 4, 8, 12 og 16 uker etter administrering
|
hudtemperaturen på fingeren ble målt like etter og 10 minutter etter nedsenking i isbad
|
4, 8, 12 og 16 uker etter administrering
|
|
endringene i angrepsvarigheten til Raynauds fenomen
Tidsramme: 4, 8, 12 og 16 uker etter administrering
|
endringene i angrepsvarigheten til Raynauds fenomen
|
4, 8, 12 og 16 uker etter administrering
|
|
endringene i antall angrep av Raynauds fenomen per dag
Tidsramme: 4, 8, 12 og 16 uker etter administrering
|
antall angrep av Raynauds fenomen per dag ble vurdert i 7 dager
|
4, 8, 12 og 16 uker etter administrering
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Sei-ichiro Motegi, Gunma University
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
12. desember 2016
Primær fullføring (Faktiske)
14. mai 2019
Studiet fullført (Faktiske)
14. mai 2019
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
28. desember 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
28. desember 2016
Først lagt ut (Anslag)
30. desember 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
14. mai 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. mai 2020
Sist bekreftet
1. mai 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Hudsykdommer
- Bindevevssykdommer
- Sklerose
- Magesår
- Sklerodermi, systemisk
- Sklerodermi, diffus
- Hudsår
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Nevrotransmittere agenter
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Agenter fra det perifere nervesystemet
- Kolinerge midler
- Membrantransportmodulatorer
- Acetylkolinfrigjøringshemmere
- Nevromuskulære midler
- Midler mot dyskinesi
- Botulinum toksiner
- Botulinumtoksiner, type A
- abobotulinumtoksinA
- rimabotulinumtoksinB
Andre studie-ID-numre
- D2016017
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .