评估 Elamipretide 在 Barth 综合征患者中的安全性、耐受性和疗效的试验 (TAZPOWER)
2024年4月14日 更新者：Stealth BioTherapeutics Inc.
一项 2 期随机、双盲、安慰剂对照交叉试验，以评估皮下注射 Elamipretide (MTP-131) 对经基因证实的 Barth 综合征患者的安全性、耐受性和有效性，然后进行开放标签治疗扩展
一项随机双盲交叉试验，以评估 elamipretide 在 Barth 综合征患者中的安全性、有效性和耐受性。
研究概览
详细说明
一项 2 期随机、双盲、安慰剂对照交叉试验，旨在评估皮下注射埃拉普肽对基因确诊的巴斯综合征受试者的安全性、耐受性和有效性，然后进行开放标签治疗扩展。
第 1 部分是一项随机、双盲、安慰剂对照、交叉试验，旨在评估 Barth 综合征受试者每日皮下 (SC) 单次皮下 (SC) 剂量 40 mg 依拉普肽 12 周的安全性、耐受性和疗效。
第 2 部分：这是一项开放标签延伸试验，旨在评估每日单次皮下注射 40 mg 依拉普肽长达 192 周的疗效的长期安全性、耐受性和纵向趋势。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
12
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21287
- McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine, Johns Hopkins University School of Medicine
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 基因证实的巴特综合症
- 12岁及以上男性
在筛查访视时，eGFR 必须满足以下条件：
- 筛选时体重 >30 kg 且 eGFR > 90mL/min
- 筛选时体重 >40kg 且 eGFR >60 但 <90mL/min
- 在 6MWT 期间可以走动和受损
- 基线访视前 30 天服用稳定药物
排除标准：
- 在 30 天内参加过另一项介入性临床试验，或目前正在基线访视时参加一项非介入性临床试验，可能与该试验混淆
- 会妨碍受试者安全参与试验的既往或当前医疗状况
- 在基线就诊后 30 天内接受过任何住院治疗
- 正在经历明显的青春期生长突增
- 有不受控制的高血压
- 基线访问前一年内药物滥用史或可能不合规
- 心脏移植史或目前在心脏移植等候名单上的位置
- 对于有 ICD 的受试者：基线访视前 3 个月内已知发生 ICD 放电
- 对于没有 ICD 的受试者：预计在研究进行期间植入 ICD
- 目前正在接受化疗药物或免疫抑制剂治疗，或之前接受过胸部放射治疗
- 接受干细胞或基因治疗或目前正在接受治疗研究设备治疗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：埃拉普肽，然后是安慰剂
实验部分 1：在治疗期 1 中每日单次皮下注射 40 mg 依拉普肽 12 周，随后在治疗期 2 中使用安慰剂治疗 12 周（中间间隔 4 周的清除期）。 实验性开放标签扩展第 2 部分：所有受试者将每天皮下注射 Elamipretide 40 毫克，持续长达 168 周 |
每天皮下注射 40 毫克，持续 12 周
其他名称：
每日皮下注射，持续 12 周
其他名称：
|
|
安慰剂比较：安慰剂，然后埃拉米普肽
安慰剂对照第 1 部分：在治疗期 1 中每日单次皮下注射安慰剂 12 周，然后在治疗期 2 中用 40 mg 埃拉普肽治疗 12 周（中间间隔 4 周的清除期）。 安慰剂对照开放标签扩展第 2 部分：所有受试者将每天接受 Elamipretide 40mg SC 注射，持续长达 168 周 |
每天皮下注射 40 毫克，持续 12 周
其他名称：
每日皮下注射，持续 12 周
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
第 1 部分：按访问进行 6 分钟步行测试 (6MWT) 期间步行的距离
大体时间：给药前至第 12 周（治疗结束）
|
治疗结束时 6 分钟步行测试 (6MWT) 期间的平均步行距离（以米为单位），其中治疗结束意味着第 1 阶段的第 5 次访视（第 12 周）结束和第 2 阶段的第 10 次访视（第 12 周）结束。 结果每 12 周进行一次汇总。
|
给药前至第 12 周（治疗结束）
|
|
第 1 部分：基于 BTHS-SA 访问的总疲劳评分。
大体时间：给药前、第 1、4、8 和 12 周（治疗结束）
|
总疲劳评分（Q1、Q2 和 Q4）基于给药前、第 1、4、8 和 12 周（治疗结束）时进行的 BarTH 综合征症状评估 (BTHS-SA)。
BTHS-SA 是 3 个问题疲劳评估，每个问题使用 0 到 4 分制，其中无疲劳 =0，非常严重疲劳 =4，所有 3 个问题的分数相加并平均为所有科目；较低的分数意味着更好的结果，较高的分数意味着更差的结果。
组合最小分数=0，最大分数=12。
每周值基于两个时期的现场或拜访护士访问之前最后 7 天的每周平均值。
将每个 12 周周期的结果合并起来，其中第 1 周期的治疗结束 = 第 5 次就诊（第 12 周），第 2 周期结束 = 第 10 次就诊（第 12 周）
|
给药前、第 1、4、8 和 12 周（治疗结束）
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
第 2 部分：6MWT 期间行走的距离
大体时间：基线至第 12、24、36、48、72、96、168、192 周
|
6 分钟步行测试 (6MWT) 期间步行距离（以米为单位）的基线变化
|
基线至第 12、24、36、48、72、96、168、192 周
|
|
第 2 部分：相对于基线的变化：基于访问 BTHS-SA 的总疲劳评分（Q1、Q2 和 Q4）
大体时间：基线至第 12、24、36、48、72、96、120、144、168、192 周
|
总疲劳评分（Q1、Q2 和 Q4）相对于基线（平均值）的变化基于访视的 BarTH 综合征症状评估 (BTHS-SA)。
BTHS-SA 是由 3 个问题组成的疲劳评估，每个问题使用 0-4 分制，其中无疲劳 =0，非常严重疲劳 =4，所有 3 个问题的分数相加，并按访问的所有受试者的平均值计算；较低的分数意味着更好的结果，较高的分数意味着更差的结果。
与基线相比的变化：分数增加意味着结果更差，分数降低意味着结果更好。
综合最低分数=-12，最高分数=12。
每周值基于两个时期的现场或拜访护士访问之前最后 7 天的每周平均值。
基线=第1期给药前。
|
基线至第 12、24、36、48、72、96、120、144、168、192 周
|
|
第 1 部分：HHD 通过访问测量的肌肉力量
大体时间：给药前至第 12 周（治疗结束）
|
通过手持式测力计 (HHD) 测量的肌肉力量，单位为牛顿，其中治疗结束意味着第 1 阶段的第 5 次访视（第 12 周）结束和第 2 阶段的第 10 次访视（第 12 周）结束。每 12 周的结果进行汇总。
手持测力仪评估双腿膝伸肌的平均力量。
|
给药前至第 12 周（治疗结束）
|
|
第 2 部分：与基线相比的变化：按访问的 HHD（牛顿）肌肉力量
大体时间：基线至第 12、24、36、48、72、96,168、192 周
|
通过手持式测力计 (HHD) 测量的肌肉力量，单位为牛顿。
手持测力仪评估双腿膝伸肌的平均力量。
相对于基线的变化，其中基线 = 第 1 部分第 1 阶段 给药前：积极变化越大，结果越好，积极变化（或消极变化）数字越小，结果越差。
|
基线至第 12、24、36、48、72、96,168、192 周
|
|
第 1 部分：5XSST（按访问）
大体时间：给药前至第 12 周（治疗结束）
|
完成五次坐站起来的时间（以秒为单位），其中治疗结束意味着第 1 阶段的第 5 次访视（第 12 周）结束和第 2 阶段的第 10 次访视（第 12 周）结束。 12周期间。
|
给药前至第 12 周（治疗结束）
|
|
第 2 部分：与基线相比的变化：5 次坐诊改为站立访视
大体时间：基线至第 12、24、36、48、72、96、168、192 周
|
基线随时间的变化（以秒为单位），其中基线 = 第 1 部分第 1 阶段按访视完成五次坐站的预剂量。
更多的时间意味着更差的结果，更少的时间意味着更好的结果。
|
基线至第 12、24、36、48、72、96、168、192 周
|
|
第 1 部分：按访问进行 SWAY 应用程序平衡评估
大体时间：给药前至第 12 周（治疗结束）
|
SWAY 应用平衡评估包括五个姿势，每个姿势持续 10 秒，并对姿势稳定性进行评分，评分范围为 0-100，分数越高表明从给药前到第 12 周（治疗结束）的姿势稳定性越好，其中治疗结束意味着结束第 1 阶段的访视 5（第 12 周）的时间和第 2 阶段的第 10 次访视（第 12 周）的结束时间。汇总每 12 周期间的结果。
|
给药前至第 12 周（治疗结束）
|
|
第 2 部分：相对于基线的变化：SWAY 应用程序平衡评估
大体时间：基线至第 12、24、36、48、72、96,168、192 周
|
相对于基线的变化：SWAY 应用平衡评估，其中基线 = 第 1 部分第 1 阶段 剂量前 SWAY 应用平衡评估由五个姿势组成，每个姿势持续 10 秒，并对姿势稳定性进行评分，评分范围为 0-100，分数越高表示姿势稳定性越好。
相对于基线的增加是更好的结果，分数的降低是更差的结果。
|
基线至第 12、24、36、48、72、96,168、192 周
|
|
第 1 部分：患者症状总体印象量表
大体时间：给药前、第 1 周、第 12 周（治疗结束）
|
患者过去一周按访视报告的健康状况，其中治疗结束意味着第 1 阶段的第 5 次访视（第 12 周）结束和第 2 阶段的第 10 次访视（第 12 周）结束。每 12 周的结果汇总一次。
青少年的分数范围为 0-40，成人的分数范围为 0-50。
PGI 等级如下：0=无、1=轻度、2=中度、3=严重、4=非常严重。
分数越高意味着健康状况越差，意味着结果越差；较低的分数意味着更好的健康状况，意味着更好的结果。
|
给药前、第 1 周、第 12 周（治疗结束）
|
|
第 2 部分：与基线相比的变化：按就诊划分的患者症状总体印象量表
大体时间：基线至第 12、24、36、48、72、96、120、144、168、192 周
|
第 2 部分：相对于基线的变化：患者对症状的总体印象量表（按访视）过去一周患者报告的健康状况，其中基线 = 第 1 部分第 1 阶段预服药，第 1 阶段和第 2 阶段在第 12 周给药。分数范围为 0青少年为 -40，成人为 0-50。
PGI 等级如下：1=无、2=轻度、3=中度、4=严重、5=非常严重。
与基线相比的变化：分数越高意味着健康状况越差，意味着结果越差；较低的分数意味着更好的健康状况，意味着更好的结果。
|
基线至第 12、24、36、48、72、96、120、144、168、192 周
|
|
第 1 部分： 第 1 部分：临床医生的总体印象
大体时间：给药前至第 12 周（治疗结束）
|
按访视进行的临床医生总体印象量表：治疗结束时临床医生报告的总体健康状况，在第 12 周进行第 1 阶段和第 2 阶段。青少年和成人的分数范围为 0-6。
PGI 等级如下：1= 非常好，2= 一般好，3= 好一点，4= 没有变化，5= 稍差一些，6= 非常差。
分数越高意味着健康状况越差，意味着结果越差；较低的分数意味着更好的健康状况，意味着更好的结果。
治疗结束是指第 1 阶段的第 5 次访视（第 12 周）结束和第 2 阶段的第 10 次访视（第 12 周）结束。汇总每 12 周期间的结果。
|
给药前至第 12 周（治疗结束）
|
|
第 2 部分：相对于基线的变化：CGI 症状量表
大体时间：基线至第 12、24、36、48、72、96、120、144、168、192 周
|
相对于基线的变化：按就诊的 CGI 症状量表，其中基线 = 第 1 部分第 1 阶段给药前。
临床医生总体印象量表：治疗结束时临床医生报告的总体健康状况，在第 12 周进行，针对第 1 阶段和第 2 阶段。青少年和成人的分数范围为 0-6。
PGI 等级如下：1= 非常好，2= 一般好，3= 好一点，4= 没有变化，5= 稍差一些，6= 非常差。
与基线相比的变化：分数越高意味着健康状况越差，意味着结果越差；较低的分数意味着更好的健康状况，意味着更好的结果。
|
基线至第 12、24、36、48、72、96、120、144、168、192 周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Hilary Vernon, MD, PhD、McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine, Johns Hopkins University, Baltimore, MD, USA
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年7月5日
初级完成 (实际的)
2018年10月5日
研究完成 (实际的)
2021年10月11日
研究注册日期
首次提交
2017年3月21日
首先提交符合 QC 标准的
2017年3月27日
首次发布 (实际的)
2017年4月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月14日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.