Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um ensaio para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia da elamipretida em indivíduos com síndrome de Barth (TAZPOWER)

14 de abril de 2024 atualizado por: Stealth BioTherapeutics Inc.

Um estudo cruzado randomizado, duplo-cego e controlado por placebo de fase 2 para avaliar a segurança, a tolerabilidade e a eficácia de injeções subcutâneas de elamipretida (MTP-131) em indivíduos com síndrome de Barth geneticamente confirmada seguida por uma extensão de tratamento aberto

Um estudo randomizado duplo-cego cruzado para avaliar a segurança, eficácia e tolerabilidade da elamipretida em indivíduos com Síndrome de Barth.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Um ensaio cruzado de fase 2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de injeções subcutâneas de elamipretida em indivíduos com síndrome de Barth geneticamente confirmada, seguida de extensão de tratamento aberto. A Parte 1 foi um ensaio cruzado randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de doses únicas subcutâneas diárias (SC) de 40 mg de elamipretida administradas por 12 semanas em indivíduos com síndrome de Barth. Parte 2: Este foi um estudo de extensão aberto para avaliar a segurança a longo prazo, tolerabilidade e tendências longitudinais na eficácia de doses SC diárias únicas de 40 mg de elamipretida por até 192 semanas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

12

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine, Johns Hopkins University School of Medicine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Síndrome de Barth geneticamente confirmada
  • Masculino a partir de 12 anos

  • Na visita de triagem, a eGFR deve atender ao seguinte:

    1. Peso corporal >30 kg E eGFR > 90mL/min na triagem
    2. Peso corporal >40kg E eGFR >60 mas <90mL/min na triagem
  • Ambulatório e prejudicado durante o TC6
  • Em medicação estável por 30 dias antes da visita inicial

Critério de exclusão:

  • Participou de outro ensaio clínico intervencionista dentro de 30 dias ou está atualmente inscrito em um ensaio clínico não intervencionista na visita inicial que pode confundir com este ensaio
  • Condição médica anterior ou atual que impediria o sujeito de participar com segurança do estudo
  • Sofreu qualquer internação hospitalar dentro de 30 dias da visita inicial
  • Está passando por um aparente surto de crescimento puberal
  • Tem hipertensão descontrolada
  • Histórico de abuso de substâncias no ano anterior à visita inicial ou com probabilidade de não conformidade
  • História de transplante de coração ou colocação atual na lista de espera para um transplante de coração
  • Para indivíduos com um CDI: ocorrência conhecida de descarga do CDI nos 3 meses anteriores à visita inicial
  • Para indivíduos sem CDI: espera-se que sejam submetidos a implantação de CDI durante a realização do estudo
  • Atualmente recebendo tratamento com agentes quimioterápicos ou agentes imunossupressores ou recebeu radioterapia anterior no tórax
  • Receptor de células-tronco ou terapia genética ou está sendo tratado por um dispositivo terapêutico em investigação

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Elamipretida, depois Placebo

Parte Experimental 1: 12 semanas de doses SC únicas diárias de 40 mg de elamipretida no Período de Tratamento 1 seguidas de 12 semanas de tratamento com placebo no Período de Tratamento 2 (separadas por um período de eliminação de 4 semanas).

Extensão experimental de rótulo aberto, parte 2: todos os indivíduos receberão injeções diárias de Elamipretide 40 mg SC por até 168 semanas
Medicamento: Elamipretida
Injeção subcutânea diária de 40 mg por 12 semanas
Outros nomes:
  • MTP-131
Medicamento: Placebo
injeção subcutânea diária por 12 semanas
Outros nomes:
  • Comparador de Placebo
Comparador de Placebo: Placebo, depois Elamipretida

Comparador de placebo Parte 1: 12 semanas de doses SC únicas diárias de placebo no Período de Tratamento 1 seguidas de 12 semanas de tratamento com 40 mg de elamipretida no Período de Tratamento 2 (separadas por um período de eliminação de 4 semanas).

Extensão de rótulo aberto do comparador de placebo, parte 2: todos os indivíduos receberão injeções diárias de Elamipretide 40 mg SC por até 168 semanas
Medicamento: Elamipretida
Injeção subcutânea diária de 40 mg por 12 semanas
Outros nomes:
  • MTP-131
Medicamento: Placebo
injeção subcutânea diária por 12 semanas
Outros nomes:
  • Comparador de Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte 1: Distância percorrida durante o teste de caminhada de 6 minutos (TC6M) por visita
Prazo: Pré-dose até a Semana 12 (fim do tratamento)
Distância média percorrida em metros durante o teste de caminhada de 6 minutos (TC6M) no final do tratamento, onde o final do tratamento significa o final da Visita 5 (Semana 12) para o Período 1 e o final da Visita 10 (Semana 12) para o Período 2. Resultados foram agrupados para cada período de 12 semanas.
Pré-dose até a Semana 12 (fim do tratamento)
Parte 1: Pontuação total de fadiga com base no BTHS-SA por visita.
Prazo: Pré-dose, semanas 1, 4, 8 e 12 (fim do tratamento)
Pontuação total de fadiga (Q1, Q2 e Q4) com base na avaliação dos sintomas da síndrome BarTH (BTHS-SA) por visita na pré-dose, semanas 1, 4, 8 e 12 (final do tratamento). O BTHS-SA é uma avaliação de fadiga de 3 perguntas usando uma escala de 0 a 4 pontos para cada pergunta, onde nenhuma fadiga =0 e fadiga muito grave =4, com pontuações de todas as 3 perguntas combinadas e calculadas a média para todos os indivíduos; uma pontuação mais baixa significa melhor resultado, uma pontuação mais alta significa um resultado pior. Pontuação mínima combinada = 0, pontuação máxima = 12. Os valores semanais baseiam-se na média semanal dos últimos 7 dias antes da consulta do local ou da enfermeira visitante para ambos os períodos. Os resultados de cada período de 12 semanas foram combinados, onde final do tratamento para o Período 1 = Consulta 5 (semana 12) e Fim do Período 2 = Visita 10 (semana 12)
Pré-dose, semanas 1, 4, 8 e 12 (fim do tratamento)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte 2: Distância percorrida durante o TC6
Prazo: Linha de base para as semanas 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Alteração da linha de base para a distância percorrida em metros durante o teste de caminhada de 6 minutos (TC6M) por visita onde Linha de base = Parte 1 Período 1 Pré-dose
Linha de base para as semanas 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Parte 2: Mudança da linha de base: pontuação total de fadiga (1º, 2º e 4º trimestre) com base no BTHS-SA por visita
Prazo: Linha de base para as semanas 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Alteração da linha de base (média) na pontuação total de fadiga (Q1, Q2 e Q4) com base na avaliação dos sintomas da síndrome BarTH (BTHS-SA) por visita. O BTHS-SA é uma avaliação de fadiga de 3 perguntas usando uma escala de 0 a 4 pontos para cada pergunta, onde nenhuma fadiga =0 e fadiga muito grave =4, com pontuações de todas as 3 perguntas combinadas e calculadas a média para todos os sujeitos por visita; uma pontuação mais baixa significa melhor resultado, uma pontuação mais alta significa um resultado pior. Mudança em relação à linha de base: um aumento nas pontuações significaria um pior resultado, uma diminuição nas pontuações significaria um melhor resultado. Pontuação mínima combinada = -12, pontuação máxima = 12. Os valores semanais baseiam-se na média semanal dos últimos 7 dias antes da consulta do local ou da enfermeira visitante para ambos os períodos. Linha de base= Período 1 Pré-dose.
Linha de base para as semanas 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Parte 1: Força Muscular Medida por HHD por Visita
Prazo: Pré-dose até a Semana 12 (fim do tratamento)
Força muscular medida por dinamometria portátil (HHD) em Newtons, onde o final do tratamento significa o final da Visita 5 (Semana 12) para o Período 1 e o final da Visita 10 (Semana 12) para o Período 2. Os resultados foram agrupados para cada período de 12 semanas . A dinamometria portátil avalia a força média dos extensores do joelho de ambas as pernas.
Pré-dose até a Semana 12 (fim do tratamento)
Parte 2: Mudança da linha de base: Força muscular por HHD (Newtons) por visita
Prazo: Linha de base para as semanas 12, 24, 36, 48, 72, 96.168, 192
Força muscular medida por dinamometria portátil (HHD) em Newtons. A dinamometria portátil avalia a força média dos extensores do joelho de ambas as pernas. Alteração da linha de base onde Linha de Base = Parte 1 Período 1 Pré-dose: quanto maior a mudança positiva, melhor o resultado, quanto menor a mudança positiva (ou mudança negativa) o número, pior o resultado.
Linha de base para as semanas 12, 24, 36, 48, 72, 96.168, 192
Parte 1: 5XSST por visita
Prazo: Pré-dose até a Semana 12 (fim do tratamento)
Tempo (em segundos) para completar o Five Times Sit-To-Stand, onde o final do tratamento significa o final da Visita 5 (Semana 12) para o Período 1 e o final da Visita 10 (Semana 12) para o Período 2. Os resultados foram agrupados para cada Período de 12 semanas.
Pré-dose até a Semana 12 (fim do tratamento)
Parte 2: Mudança da linha de base: 5X visitas sentadas para em espera
Prazo: Linha de base para as semanas 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Mudança na linha de base no tempo (em segundos), onde Linha de base = Parte 1 Período 1 Pré-dose para completar cinco vezes sentar e levantar por visita. Mais tempo significa pior resultado, menos tempo significa melhor resultado.
Linha de base para as semanas 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Parte 1: Avaliações de saldo de aplicativos SWAY por visita
Prazo: Pré-dose até a Semana 12 (fim do tratamento)
A avaliação do equilíbrio do aplicativo SWAY consiste em cinco posturas realizadas por 10 segundos cada e pontua a estabilidade postural em uma escala de 0 a 100, com pontuações mais altas indicando melhor estabilidade postural desde a pré-dose até a semana 12 (final do tratamento), onde final do tratamento significa fim da Visita 5 (Semana 12) para o Período 1 e final da Visita 10 (Semana 12) para o Período 2. Os resultados foram agrupados para cada período de 12 semanas.
Pré-dose até a Semana 12 (fim do tratamento)
Parte 2: Mudança da linha de base: avaliação do saldo do aplicativo SWAY
Prazo: Linha de base para as semanas 12, 24, 36, 48, 72, 96.168, 192
Mudança da linha de base: avaliação de equilíbrio do aplicativo SWAY, onde linha de base = Parte 1 Período 1 A avaliação do equilíbrio do aplicativo pré-dose SWAY consiste em cinco posturas cada uma realizada por 10 segundos e pontua a estabilidade postural em uma escala de 0-100 com pontuações mais altas indicando melhor estabilidade postural. Um aumento em relação à linha de base é um resultado melhor e uma diminuição na pontuação é um resultado pior.
Linha de base para as semanas 12, 24, 36, 48, 72, 96.168, 192
Parte 1: Escalas de sintomas de impressão global do paciente
Prazo: Pré-dose, Semana 1, Semana 12 (fim do tratamento)
Estado de saúde relatado pelo paciente durante a última semana, por consulta, onde o final do tratamento significa o final da Visita 5 (Semana 12) para o Período 1 e o final da Visita 10 (Semana 12) para o Período 2. Os resultados foram agrupados para cada período de 12 semanas . As pontuações variam de 0 a 40 para adolescentes e de 0 a 50 para adultos. A escala PGI é a seguinte: 0=Nenhum, 1=Leve, 2=Moderado, 3=Grave e 4=Muito Grave. Pontuação mais alta significa pior estado de saúde, significa pior desfecho; pontuação mais baixa significa melhor estado de saúde, significa melhor resultado.
Pré-dose, Semana 1, Semana 12 (fim do tratamento)
Parte 2: Mudança da linha de base: escalas de sintomas de impressão global do paciente por visita
Prazo: Linha de base para as semanas 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Parte 2: Mudança da linha de base: Escalas de sintomas de impressão global do paciente por consulta Estado de saúde relatado pelo paciente durante a última semana, onde linha de base = Parte 1 Período 1 Pré-dose, administrada na semana 12 para o período 1 e período 2. As pontuações variam de 0 -40 para adolescentes e 0-50 para adultos. A escala PGI é a seguinte: 1=Nenhum, 2=Leve, 3=Moderado, 4=Grave e 5=Muito Grave. Mudança em relação à linha de base: pontuação mais alta significa pior estado de saúde, significa pior resultado; pontuação mais baixa significa melhor estado de saúde, significa melhor resultado.
Linha de base para as semanas 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Parte 1: Parte 1: Impressão Global do Médico
Prazo: Pré-dose até a Semana 12 (fim do tratamento)
Escala de Impressão Global do Médico por visita: Estado de saúde geral relatado pelo médico no final do tratamento, administrado na Semana 12 para o Período 1 e Período 2. As pontuações variam de 0 a 6 para adolescentes e adultos. A escala IGP é a seguinte: 1= Muito melhor, 2= Moderadamente melhor, 3= Um pouco melhor, 4= Sem alteração e 5= Um pouco pior 6= Muito pior. Pontuação mais alta significa pior estado de saúde, significa pior desfecho; pontuação mais baixa significa melhor estado de saúde, significa melhor resultado. Fim do tratamento significa fim da Visita 5 (Semana 12) para o Período 1 e fim da Visita 10 (Semana 12) para o Período 2. Os resultados foram agrupados para cada período de 12 semanas.
Pré-dose até a Semana 12 (fim do tratamento)
Parte 2: Mudança da linha de base: escala de sintomas CGI
Prazo: Linha de base para as semanas 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Mudança da linha de base: Escala de sintomas CGI por visita onde Linha de base = Parte 1 Período 1 Pré-dose. Escala de Impressão Global do Médico: Estado de saúde geral relatado pelo médico no final do tratamento, administrado na Semana 12 para o Período 1 e Período 2. As pontuações variam de 0 a 6 para adolescentes e adultos. A escala IGP é a seguinte: 1= Muito melhor, 2= Moderadamente melhor, 3= Um pouco melhor, 4= Sem alteração e 5= Um pouco pior 6= Muito pior. Mudança em relação à linha de base: pontuação mais alta significa pior estado de saúde, significa pior resultado; pontuação mais baixa significa melhor estado de saúde, significa melhor resultado.
Linha de base para as semanas 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Stealth BioTherapeutics Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Hilary Vernon, MD, PhD, McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine, Johns Hopkins University, Baltimore, MD, USA

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

5 de julho de 2017

Conclusão Primária (Real)

5 de outubro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

11 de outubro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de março de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de março de 2017

Primeira postagem (Real)

4 de abril de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

16 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de abril de 2024

Última verificação

1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SPIBA-201

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Síndrome de Barth

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Angola

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever