Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egy kísérlet az elamipretid biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére Barth-szindrómás betegeknél (TAZPOWER)

2024. április 14. frissítette: Stealth BioTherapeutics Inc.

2. fázisú randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos keresztezett vizsgálat az elamipretid (MTP-131) szubkután injekciók biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére genetikailag igazolt Barth-szindrómás alanyoknál, amelyet nyílt kezelési meghosszabbítás követ.

Randomizált kettős-vak keresztezett vizsgálat az elamipretid biztonságosságának, hatásosságának és tolerálhatóságának értékelésére Barth-szindrómás betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

2. fázisú randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos keresztezett vizsgálat az elamipretid szubkután injekciók biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére genetikailag igazolt Barth-szindrómában szenvedő betegeknél, majd nyílt kezelési kiterjesztéssel. Az 1. rész egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, keresztezett vizsgálat volt, melynek során értékelték a biztonságosságot, a tolerálhatóságot és a hatékonyságot, napi egyszeri 40 mg elamipretid szubkután (SC) dózisban 12 héten keresztül Barth-szindrómás betegeknél. 2. rész: Ez egy nyílt elrendezésű kiterjesztett vizsgálat volt a hosszú távú biztonságosság, tolerálhatóság és longitudinális trendek felmérésére a napi egyszeri 40 mg elamipretid szubkután dózisok hatékonyságának 192 hétig tartó időszakában.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

12

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine, Johns Hopkins University School of Medicine

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Genetikailag igazolt Barth-szindróma
  • Férfi 12 éves és idősebb

  • A szűrővizsgálaton az eGFR-nek meg kell felelnie a következőknek:

    1. Testtömeg >30 kg ÉS eGFR > 90mL/perc a szűréskor
    2. Testtömeg >40 kg ÉS eGFR >60, de <90mL/perc a szűréskor
  • Ambuláns és sérült a 6MWT alatt
  • Stabil gyógyszeres kezelésben 30 nappal a kiindulási vizit előtt

Kizárási kritériumok:

  • Részt vett egy másik intervenciós klinikai vizsgálatban az azt követő 30 napon belül, vagy jelenleg be van írva egy nem intervenciós klinikai vizsgálatba a kiindulási vizit alkalmával, ami potenciálisan megzavarhatja ezt a vizsgálatot
  • Korábbi vagy jelenlegi egészségügyi állapot, amely megakadályozná az alany biztonságos részvételét a vizsgálatban
  • Az alaplátogatástól számított 30 napon belül fekvőbeteg-kórházi kezelésen esett át
  • Látható pubertáskori növekedési ugráson megy keresztül
  • Kontrollálatlan magas vérnyomása van
  • A kábítószerrel való visszaélés előzményei az alaplátogatás előtti egy évben, vagy valószínűleg nem megfelelőek
  • Szívátültetés története vagy jelenlegi szívátültetési várólistán való elhelyezés
  • ICD-ben szenvedő alanyok esetében: ICD-kisülés ismert előfordulása a kiindulási vizit előtti 3 hónapban
  • ICD-vel nem rendelkező alanyok esetében: várhatóan ICD-beültetésen esnek át a vizsgálat során
  • Jelenleg kemoterápiás vagy immunszuppresszáns kezelésben részesül, vagy korábban mellkasi sugárkezelésben részesült
  • Őssejt- vagy génterápiában részesülő, vagy jelenleg terápiás vizsgálóeszközzel kezelik

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Elamipretide, majd Placebo

1. kísérleti rész: 12 hét 40 mg elamipretid napi egyszeri szubkután adagolása az 1. kezelési időszakban, majd 12 hetes placebóval végzett kezelés a 2. kezelési időszakban (amit 4 hetes kiürülési periódus választ el).

Kísérleti nyílt kiterjesztés 2. rész: Minden alany 40 mg szubkután elamipretidet kap naponta legfeljebb 168 héten keresztül
Drog: Elamipretide
Napi 40 mg szubkután injekció 12 hétig
Más nevek:
  • MTP-131
Drog: Placebo
napi szubkután injekció 12 hétig
Más nevek:
  • Placebo Comparator
Placebo Comparator: Placebo, majd Elamipretide

Placebo-összehasonlító 1. rész: 12 hetes napi egyszeri SC adag placebo az 1. kezelési időszakban, majd 12 hetes kezelés 40 mg elamipretiddel a 2. kezelési időszakban (amit 4 hetes kiürülési periódus választ el).

Placebo Comparator Open Label Extension 2. rész: Minden alany napi 40 mg szubkután elamipretidet kap 168 hétig
Drog: Elamipretide
Napi 40 mg szubkután injekció 12 hétig
Más nevek:
  • MTP-131
Drog: Placebo
napi szubkután injekció 12 hétig
Más nevek:
  • Placebo Comparator

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
1. rész: A 6 perces sétáteszt során megtett távolság (6MWT) a Visit által
Időkeret: Előadagolás a 12. hétig (a kezelés vége)
Az átlagos megtett távolság méterben a 6 perces séta teszt során (6MWT) a kezelés végén, ahol a kezelés vége az 5. vizit (12. hét) végét jelenti az 1. periódusban és a 10. vizit (12. hét) végét a 2. periódusban. Eredmények 12 hetes periódusonként egyesítettük.
Előadagolás a 12. hétig (a kezelés vége)
1. rész: Teljes fáradtsági pontszám a BTHS-SA alapján a Visit alapján.
Időkeret: Adagolás előtt, 1., 4., 8. és 12. hét (a kezelés vége)
Teljes fáradtsági pontszám (Q1, Q2 és Q4) a BarTH-szindróma tünetértékelése (BTHS-SA) alapján, az adagolás előtti látogatáson, az 1., 4., 8. és 12. héten (a kezelés vége). A BTHS-SA 3 kérdésből álló fáradtságértékelés, 0-tól 4-ig terjedő skálán minden kérdésre, ahol a fáradtság hiánya = 0 és a nagyon súlyos fáradtság = 4, mind a 3 kérdés pontszámait összesítve és az összes alanyra átlagolva; az alacsonyabb pontszám jobb, a magasabb pontszám rosszabb eredményt jelent. Kombinált Min. pontszám = 0, maximális pontszám = 12. A heti értékek a helyszíni vagy a védőnői látogatás előtti utolsó 7 nap heti átlagán alapulnak mindkét időszakban. Az egyes 12 hetes periódusok eredményeit összevontuk, ahol az 1. periódus kezelésének vége = 5. vizit (12. hét), és 2. periódus vége = 10. vizit (12. hét)
Adagolás előtt, 1., 4., 8. és 12. hét (a kezelés vége)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
2. rész: A 6MWT alatt megtett távolság
Időkeret: Alapvonal a 12., 24., 36., 48., 72., 96., 168., 192. hétre
Változás az alapvonalhoz képest a méterben megtett távolság tekintetében a 6 perces séta teszt (6MWT) során látogatással, ahol az alapérték = 1. rész, 1. időszak, adagolás előtti
Alapvonal a 12., 24., 36., 48., 72., 96., 168., 192. hétre
2. rész: Változás az alapvonalhoz képest: Teljes fáradtsági pontszám (Q1, Q2 és Q4) a BTHS-SA alapján a látogatás során
Időkeret: Alapvonal a 12., 24., 36., 48., 72., 96., 120., 144., 168., 192. hétre
Változás az alapvonalhoz (átlag) a teljes fáradtsági pontszámban (Q1, Q2 és Q4) a BarTH-szindróma tünetértékelése (BTHS-SA) alapján látogatásonként. A BTHS-SA egy 3 kérdésből álló fáradtságértékelés 0-4 pontos skálán minden kérdésre, ahol nincs fáradtság = 0 és nagyon súlyos fáradtság = 4, mind a 3 kérdés pontszámait kombinálva, és az összes alanyra látogatásonként átlagolják; az alacsonyabb pontszám jobb, a magasabb pontszám rosszabb eredményt jelent. Változás az alapvonalhoz képest: a pontszámok növekedése rosszabb, a pontszámok csökkenése jobb eredményt jelent. Kombinált Min. pontszám =-12, max. pontszám =12. A heti értékek a helyszíni vagy a védőnői látogatás előtti utolsó 7 nap heti átlagán alapulnak mindkét időszakban. Alapállapot = 1. periódus Előadagolás.
Alapvonal a 12., 24., 36., 48., 72., 96., 120., 144., 168., 192. hétre
1. rész: Izomerő a HHD-vel a Visit alapján
Időkeret: Előadagolás a 12. hétig (a kezelés vége)
A kézi dinamometriával (HHD) mért izomerő newtonokban, ahol a kezelés vége az 5. vizit (12. hét) végét jelenti az 1. periódusban és a 10. vizit (12. hét) végét a 2. periódusban. Az eredményeket minden 12 hetes időszakra összevontuk. . A kézi dinamometria mindkét láb térdfeszítőinek átlagos erejét méri.
Előadagolás a 12. hétig (a kezelés vége)
2. rész: Változás az alapvonalhoz képest: Izomerő HHD-vel (Newton) a Visit által
Időkeret: Alapvonal a 12., 24., 36., 48., 72., 96.168., 192. hétre
Az izomerő kézi dinamometriával (HHD) mérve Newtonban. A kézi dinamometria mindkét láb térdfeszítőinek átlagos erejét méri. Változás a kiindulási értékhez képest, ahol Kiindulási érték = 1. rész 1. periódus Adagolás előtt: minél nagyobb pozitív változás, annál jobb az eredmény, minél kisebb a pozitív változás (vagy negatív változás), annál rosszabb az eredmény.
Alapvonal a 12., 24., 36., 48., 72., 96.168., 192. hétre
1. rész: 5XSST by Visit
Időkeret: Előadagolás a 12. hétig (a kezelés vége)
Az ötszöri üléstől állásig eltelt idő (másodpercben), ahol a kezelés vége az 5. vizit (12. hét) végét jelenti az 1. periódusnál és a 10. vizit (12. hét) végét a 2. periódusnál. Az eredményeket mindegyikre összevontuk. 12 hetes időszak.
Előadagolás a 12. hétig (a kezelés vége)
2. rész: Változás az alaphelyzetről: 5X Sit to Stand by Visit
Időkeret: Alapvonal a 12., 24., 36., 48., 72., 96., 168., 192. hétre
Időbeli változás az alapvonalban (másodpercben), ahol Kiindulási érték = 1. rész 1. periódus Előadagolás az ötszöri üléstől-állásig látogatás befejezéséhez. Több idő rosszabb, kevesebb idő jobb eredményt jelent.
Alapvonal a 12., 24., 36., 48., 72., 96., 168., 192. hétre
1. rész: SWAY-alkalmazásegyenleg-értékelések látogatásonként
Időkeret: Előadagolás a 12. hétig (a kezelés vége)
A SWAY alkalmazási egyensúly értékelése öt, egyenként 10 másodpercig végrehajtott testhelyzetből áll, és a testtartási stabilitást 0-tól 100-ig terjedő skálán értékeli, magasabb pontszámokkal, amelyek a jobb testtartási stabilitást jelzik az adagolás előttitől a 12. hétig (a kezelés vége), ahol a kezelés vége a végét jelenti. Az 5. vizit (12. hét) az 1. periódusra és a 10. látogatás vége (12. hét) a 2. időszakra vonatkozóan. Az eredményeket minden 12 hetes periódusra összevontuk.
Előadagolás a 12. hétig (a kezelés vége)
2. rész: Változás az alaphelyzethez képest: SWAY-alkalmazási mérleg értékelése
Időkeret: Alapvonal a 12., 24., 36., 48., 72., 96.168., 192. hétre
Változás az alapvonalhoz képest: SWAY alkalmazási egyensúly felmérés, ahol kiindulási érték = 1. rész 1. periódus Az adagolás előtti SWAY alkalmazási egyensúly értékelése öt, egyenként 10 másodpercig végrehajtott testhelyzetből áll, és a testtartás stabilitását egy 0-tól 100-ig terjedő skálán értékeli, magasabb pontszámokkal, amelyek jobb testtartási stabilitást jeleznek. Az alapvonalhoz képesti növekedés jobb, a pontszám csökkenése pedig rosszabb eredmény.
Alapvonal a 12., 24., 36., 48., 72., 96.168., 192. hétre
1. rész: A betegek globális benyomási skálái a tünetekről
Időkeret: Beadás előtti, 1. hét, 12. hét (a kezelés vége)
A beteg által jelentett egészségi állapot az elmúlt héten, vizitenként, ahol a kezelés vége az 5. vizit (12. hét) végét jelenti az 1. periódusban és a 10. vizit (12. hét) végét a 2. periódusban. Az eredményeket minden 12 hetes időszakra összevonták . A pontszámok 0-40 között mozognak serdülőknél és 0-50-ig a felnőtteknél. A PGI skála a következő: 0=nincs, 1=enyhe, 2=közepes, 3=súlyos és 4=nagyon súlyos. A magasabb pontszám rosszabb egészségi állapotot, rosszabb eredményt jelent; alacsonyabb pontszám jobb egészségi állapotot, jobb eredményt jelent.
Beadás előtti, 1. hét, 12. hét (a kezelés vége)
2. rész: Változás az alaphelyzethez képest: A betegek globális benyomási skálái a tünetekről látogatásonként
Időkeret: Alapvonal a 12., 24., 36., 48., 72., 96., 120., 144., 168., 192. hétre
2. rész: Változás a kiindulási állapothoz képest: A betegek globális benyomási skálái a tünetekre a látogatás alapján A beteg által jelentett egészségi állapot az elmúlt héten, ahol kiindulási érték = 1. rész 1. periódus Adagolás előtt, a 12. héten adták be az 1. és 2. periódusra. A pontszámok 0-tól változnak. -40 serdülőknek és 0-50 felnőtteknek. A PGI skála a következő: 1=nincs, 2=enyhe, 3=közepes, 4=súlyos és 5=nagyon súlyos. Változás az alapvonalhoz képest: A magasabb pontszám rosszabb egészségi állapotot, rosszabb eredményt jelent; alacsonyabb pontszám jobb egészségi állapotot, jobb eredményt jelent.
Alapvonal a 12., 24., 36., 48., 72., 96., 120., 144., 168., 192. hétre
1. rész: 1. rész: Klinikai globális benyomás
Időkeret: Előadagolás a 12. hétig (a kezelés vége)
Klinikus globális benyomási skála látogatásonként: A klinikus által jelentett általános egészségi állapot a kezelés végén, a 12. héten az 1. és a 2. periódusban. A pontszámok 0-6 között mozognak serdülők és felnőttek esetében egyaránt. Az OFJ skála a következő: 1 = sokkal jobb, 2 = közepesen jobb, 3 = egy kicsit jobb, 4 = nincs változás és 5 = egy kicsit rosszabb 6 = nagyon rosszabb. A magasabb pontszám rosszabb egészségi állapotot, rosszabb eredményt jelent; alacsonyabb pontszám jobb egészségi állapotot, jobb eredményt jelent. A kezelés vége az 5. vizit (12. hét) végét jelenti az 1. periódusra és a 10. vizit (12. hét) végét a 2. periódusra. Az eredményeket minden 12 hetes periódusra összevontuk.
Előadagolás a 12. hétig (a kezelés vége)
2. rész: Változás az alapvonalról: CGI tünetskála
Időkeret: Alapvonal a 12., 24., 36., 48., 72., 96., 120., 144., 168., 192. hétre
Változás a kiindulási állapothoz képest: CGI-tünet skála látogatásonként, ahol alapérték = 1. rész, 1. időszak, adagolás előtti. Klinikus globális benyomási skála: A klinikus által jelentett általános egészségi állapot a kezelés végén, a 12. héten az 1. és a 2. periódusban. A pontszámok 0-6 között mozognak serdülőknél és felnőtteknél egyaránt. Az OFJ skála a következő: 1 = sokkal jobb, 2 = közepesen jobb, 3 = egy kicsit jobb, 4 = nincs változás és 5 = egy kicsit rosszabb 6 = nagyon rosszabb. Változás az alapvonalhoz képest: a magasabb pontszám rosszabb egészségi állapotot, rosszabb eredményt jelent; alacsonyabb pontszám jobb egészségi állapotot, jobb eredményt jelent.
Alapvonal a 12., 24., 36., 48., 72., 96., 120., 144., 168., 192. hétre

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Stealth BioTherapeutics Inc.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Hilary Vernon, MD, PhD, McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine, Johns Hopkins University, Baltimore, MD, USA

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. július 5.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. október 5.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. október 11.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. március 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. március 27.

Első közzététel (Tényleges)

2017. április 4.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 14.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SPIBA-201

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Barth szindróma

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in South Korea

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel