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Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Elamipretide nei soggetti con sindrome di Barth (TAZPOWER)

14 aprile 2024 aggiornato da: Stealth BioTherapeutics Inc.

Uno studio crossover di fase 2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia delle iniezioni sottocutanee di elamipretide (MTP-131) in soggetti con sindrome di Barth geneticamente confermata, seguita da un'estensione del trattamento in aperto

Uno studio randomizzato in doppio cieco incrociato per valutare la sicurezza, l'efficacia e la tollerabilità di elamipretide in soggetti con sindrome di Barth.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Uno studio crossover di fase 2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia delle iniezioni sottocutanee di elamipretide in soggetti con sindrome di Barth geneticamente confermata seguite da estensione del trattamento in aperto. La parte 1 era uno studio crossover, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, volto a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia con dosi sottocutanee giornaliere singole (SC) di 40 mg di elamipretide somministrate per 12 settimane in soggetti con sindrome di Barth. Parte 2: Si trattava di uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza a lungo termine, la tollerabilità e le tendenze longitudinali dell'efficacia con dosi SC giornaliere singole di 40 mg di elamipretide per un massimo di 192 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine, Johns Hopkins University School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Sindrome di Barth geneticamente confermata
  • Maschio dai 12 anni in su

  • Alla visita di screening, l'eGFR deve soddisfare quanto segue:

    1. Peso corporeo > 30 kg E eGFR > 90 ml/min allo screening
    2. Peso corporeo >40 kg E eGFR >60 ma <90 ml/min allo screening
  • Ambulatorio e disabile durante il 6MWT
  • In terapia stabile per 30 giorni prima della visita di riferimento

Criteri di esclusione:

  • Ha partecipato a un altro studio clinico interventistico entro 30 giorni o è attualmente arruolato in uno studio clinico non interventistico alla visita basale potenzialmente confondente con questo studio
  • Condizione medica precedente o attuale che impedirebbe al soggetto di partecipare in sicurezza alla sperimentazione
  • - Ha subito ricoveri ospedalieri entro 30 giorni dalla visita di riferimento
  • Sta subendo un apparente scatto di crescita puberale
  • Ha ipertensione incontrollata
  • Storia di abuso di sostanze nell'anno precedente la visita di base o che potrebbe essere non conforme
  • Storia di trapianto di cuore o attuale collocamento in lista d'attesa per un trapianto di cuore
  • Per i soggetti con un ICD: occorrenza nota di scarica dell'ICD nei 3 mesi precedenti la visita di riferimento
  • Per soggetti senza ICD: si prevede che subiranno un impianto di ICD durante lo svolgimento dello studio
  • Attualmente in trattamento con agenti chemioterapici o agenti immunosoppressori o ha ricevuto una precedente radioterapia al torace
  • Destinatario di terapia con cellule staminali o geniche o attualmente in trattamento con un dispositivo sperimentale terapeutico

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Elamipretide, poi Placebo

Parte sperimentale 1: 12 settimane di dosi singole giornaliere SC di 40 mg di elamipretide nel Periodo di trattamento 1 seguite da 12 settimane di trattamento con placebo nel Periodo di trattamento 2 (separati da un periodo di washout di 4 settimane).

Estensione sperimentale in aperto Parte 2: tutti i soggetti riceveranno iniezioni giornaliere di Elamipretide 40 mg SC per un massimo di 168 settimane
Droga: Elamipretide
Iniezione sottocutanea di 40 mg al giorno per 12 settimane
Altri nomi:
  • MTP-131
Droga: Placebo
iniezione sottocutanea giornaliera per 12 settimane
Altri nomi:
  • Comparatore placebo
Comparatore placebo: Placebo, poi Elamipretide

Comparatore Placebo Parte 1: 12 settimane di singole dosi SC giornaliere di placebo nel Periodo di trattamento 1 seguite da 12 settimane di trattamento con 40 mg di elamipretide nel Periodo di trattamento 2 (separati da un periodo di washout di 4 settimane).

Estensione in aperto Placebo Comparator Parte 2: tutti i soggetti riceveranno iniezioni giornaliere di Elamipretide 40 mg SC per un massimo di 168 settimane
Droga: Elamipretide
Iniezione sottocutanea di 40 mg al giorno per 12 settimane
Altri nomi:
  • MTP-131
Droga: Placebo
iniezione sottocutanea giornaliera per 12 settimane
Altri nomi:
  • Comparatore placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 1: Distanza percorsa durante il test del cammino di 6 minuti (6MWT) per visita
Lasso di tempo: Pre-dose alla settimana 12 (fine del trattamento)
Distanza media percorsa in metri durante il test del cammino di 6 minuti (6MWT) alla fine del trattamento, dove fine del trattamento significa fine della Visita 5 (Settimana 12) per il Periodo 1 e fine della Visita 10 (Settimana 12) per il Periodo 2. Risultati sono stati raggruppati per ciascun periodo di 12 settimane.
Pre-dose alla settimana 12 (fine del trattamento)
Parte 1: punteggio di fatica totale basato sul BTHS-SA per visita.
Lasso di tempo: Pre-dose, settimane 1, 4, 8 e 12 (fine del trattamento)
Punteggio totale dell'affaticamento (Q1, Q2 e Q4) Basato sulla valutazione dei sintomi della sindrome di BarTH (BTHS-SA) mediante visita alla pre-dose, settimane 1, 4, 8 e 12 (fine del trattamento). Il BTHS-SA è una valutazione della fatica composta da 3 domande utilizzando una scala da 0 a 4 punti per ciascuna domanda dove nessuna fatica = 0 e fatica molto grave = 4, con punteggi di tutte e 3 le domande combinati e media per tutti i soggetti; un punteggio più basso significa un risultato migliore, un punteggio più alto significa un risultato peggiore. Punteggio minimo combinato = 0, punteggio massimo = 12. I valori settimanali si basano sulla media settimanale degli ultimi 7 giorni prima della visita in loco o dell'infermiere in visita per entrambi i periodi. Sono stati combinati i risultati di ciascun periodo di 12 settimane, dove fine del trattamento per il Periodo 1 = Visita 5 (settimana 12) e Fine del Periodo 2 = Visita 10 (settimana 12)
Pre-dose, settimane 1, 4, 8 e 12 (fine del trattamento)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 2: Distanza percorsa durante il 6MWT
Lasso di tempo: Riferimento alle settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Variazione rispetto al basale della distanza percorsa in metri durante il test del cammino di 6 minuti (6MWT) per visita dove Basale = Parte 1 Periodo 1 Pre-dose
Riferimento alle settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Parte 2: Variazione rispetto al basale: punteggio totale della fatica (Q1, Q2 e Q4) basato sul BTHS-SA per visita
Lasso di tempo: Riferimento alle settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Variazione rispetto al basale (media) del punteggio di fatica totale (Q1, Q2 e Q4) In base alla valutazione dei sintomi della sindrome BarTH (BTHS-SA) per visita. Il BTHS-SA è una valutazione della fatica composta da 3 domande utilizzando una scala da 0 a 4 punti per ciascuna domanda dove nessuna fatica = 0 e fatica molto grave = 4, con punteggi di tutte e 3 le domande combinati e media per tutti i soggetti per visita; un punteggio più basso significa un risultato migliore, un punteggio più alto significa un risultato peggiore. Variazione rispetto al basale: un aumento dei punteggi significherebbe un risultato peggiore, una diminuzione dei punteggi significa un risultato migliore. Punteggio minimo combinato = -12, punteggio massimo = 12. I valori settimanali si basano sulla media settimanale degli ultimi 7 giorni prima della visita in loco o dell'infermiere in visita per entrambi i periodi. Baseline= Predose del periodo 1.
Riferimento alle settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Parte 1: Forza muscolare misurata dall'HHD mediante visita
Lasso di tempo: Pre-dose alla settimana 12 (fine del trattamento)
Forza muscolare misurata mediante dinamometria portatile (HHD) in Newton, dove fine del trattamento significa fine della Visita 5 (Settimana 12) per il Periodo 1 e fine della Visita 10 (Settimana 12) per il Periodo 2. I risultati sono stati raggruppati per ciascun periodo di 12 settimane . La dinamometria portatile valuta la forza media degli estensori del ginocchio di entrambe le gambe.
Pre-dose alla settimana 12 (fine del trattamento)
Parte 2: Variazione rispetto al basale: forza muscolare mediante HHD (Newton) mediante visita
Lasso di tempo: Riferimento alle settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96,168, 192
Forza muscolare misurata mediante dinamometria portatile (HHD) in Newton. La dinamometria portatile valuta la forza media degli estensori del ginocchio di entrambe le gambe. Variazione rispetto al basale dove Basale = Parte 1 Periodo 1 Pre-dose: maggiore è il cambiamento positivo, migliore è il risultato, minore è il numero del cambiamento positivo (o cambiamento negativo), peggiore è il risultato.
Riferimento alle settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96,168, 192
Parte 1: 5XSST per visita
Lasso di tempo: Pre-dose alla settimana 12 (fine del trattamento)
Tempo (in secondi) per completare le cinque volte Sit-To-Stand, dove fine del trattamento significa fine della Visita 5 (Settimana 12) per il Periodo 1 e fine della Visita 10 (Settimana 12) per il Periodo 2. I risultati sono stati raggruppati per ciascuno Periodo di 12 settimane.
Pre-dose alla settimana 12 (fine del trattamento)
Parte 2: Cambiamento rispetto al basale: 5 volte da seduto a in piedi durante la visita
Lasso di tempo: Riferimento alle settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Variazione del valore basale nel tempo (in secondi), dove Valore basale = Parte 1 Periodo 1 Pre-dose per completare la visita Sit-To-Stand per cinque volte. Più tempo significa risultato peggiore, meno tempo significa risultato migliore.
Riferimento alle settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Parte 1: Valutazioni del saldo dell'applicazione SWAY per visita
Lasso di tempo: Pre-dose alla settimana 12 (fine del trattamento)
La valutazione dell'equilibrio dell'applicazione SWAY consiste in cinque posizioni ciascuna eseguita per 10 secondi e assegna un punteggio alla stabilità posturale su una scala da 0 a 100 con punteggi più alti che indicano una migliore stabilità posturale dalla pre-dose alla settimana 12 (fine del trattamento), dove fine del trattamento significa fine della Visita 5 (Settimana 12) per il Periodo 1 e la fine della Visita 10 (Settimana 12) per il Periodo 2. I risultati sono stati raggruppati per ciascun periodo di 12 settimane.
Pre-dose alla settimana 12 (fine del trattamento)
Parte 2: Modifica rispetto al valore di riferimento: valutazione del bilanciamento dell'applicazione SWAY
Lasso di tempo: Riferimento alle settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96,168, 192
Variazione rispetto al basale: Valutazione dell'equilibrio dell'applicazione SWAY, dove Baseline = Parte 1 Periodo 1 La valutazione dell'equilibrio dell'applicazione pre-dose SWAY consiste di cinque posizioni ciascuna eseguita per 10 secondi e valuta la stabilità posturale su una scala da 0 a 100 con punteggi più alti che indicano una migliore stabilità posturale. Un aumento rispetto al basale è un risultato migliore mentre una diminuzione del punteggio è un risultato peggiore.
Riferimento alle settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96,168, 192
Parte 1: Scale di impressione globale dei sintomi del paziente
Lasso di tempo: Pre-dose, Settimana 1, Settimana 12 (fine del trattamento)
Stato di salute riferito dal paziente nell'ultima settimana, per visita, dove fine del trattamento significa fine della Visita 5 (Settimana 12) per il Periodo 1 e fine della Visita 10 (Settimana 12) per il Periodo 2. I risultati sono stati raggruppati per ciascun periodo di 12 settimane . I punteggi vanno da 0 a 40 per gli adolescenti e da 0 a 50 per gli adulti. La scala PGI è la seguente: 0=Nessuno, 1=Lieve, 2=Moderato, 3=Severo e 4=Molto grave. Un punteggio più alto significa uno stato di salute peggiore, significa un risultato peggiore; un punteggio più basso significa uno stato di salute migliore e un risultato migliore.
Pre-dose, Settimana 1, Settimana 12 (fine del trattamento)
Parte 2: Variazione rispetto al basale: scale di impressione globale dei sintomi del paziente per visita
Lasso di tempo: Riferimento alle settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Parte 2: Variazione rispetto al basale: scale di impressione globale dei sintomi del paziente per visita Stato di salute riferito dal paziente nell'ultima settimana, dove basale = Parte 1 Pre-dose del Periodo 1, somministrata alla Settimana 12 per il Periodo 1 e il Periodo 2. I punteggi vanno da 0 -40 per gli adolescenti e 0-50 per gli adulti. La scala PGI è la seguente: 1=Nessuno, 2=Lieve, 3=Moderato, 4=Severo e 5=Molto grave. Variazione rispetto al basale: un punteggio più alto significa uno stato di salute peggiore, significa un risultato peggiore; un punteggio più basso significa uno stato di salute migliore e un risultato migliore.
Riferimento alle settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Parte 1: Parte 1: Impressione globale del medico
Lasso di tempo: Pre-dose alla settimana 12 (fine del trattamento)
Clinician Global Impression Scale per visita: stato di salute generale riferito dal medico alla fine del trattamento, somministrato alla Settimana 12 per il Periodo 1 e il Periodo 2. I punteggi vanno da 0 a 6 sia per gli adolescenti che per gli adulti. La scala PGI è la seguente: 1= Molto migliore, 2= Moderatamente migliore, 3= Un po' migliore, 4= Nessun cambiamento e 5= Un po' peggio 6= Molto peggio. Un punteggio più alto significa uno stato di salute peggiore, significa un risultato peggiore; un punteggio più basso significa uno stato di salute migliore e un risultato migliore. Fine del trattamento significa fine della Visita 5 (Settimana 12) per il Periodo 1 e fine della Visita 10 (Settimana 12) per il Periodo 2. I risultati sono stati raggruppati per ciascun periodo di 12 settimane.
Pre-dose alla settimana 12 (fine del trattamento)
Parte 2: Cambiamento rispetto al basale: scala dei sintomi CGI
Lasso di tempo: Riferimento alle settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Variazione rispetto al basale: scala dei sintomi CGI in base alla visita dove basale = Parte 1 Periodo 1 Pre-dose. Clinician Global Impression Scale: stato di salute generale riferito dal medico alla fine del trattamento, somministrato alla settimana 12 per il periodo 1 e il periodo 2. I punteggi vanno da 0 a 6 sia per gli adolescenti che per gli adulti. La scala PGI è la seguente: 1= Molto migliore, 2= Moderatamente migliore, 3= Un po' migliore, 4= Nessun cambiamento e 5= Un po' peggio 6= Molto peggio. Variazione rispetto al basale: un punteggio più alto significa uno stato di salute peggiore, significa un risultato peggiore; un punteggio più basso significa uno stato di salute migliore e un risultato migliore.
Riferimento alle settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Stealth BioTherapeutics Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Hilary Vernon, MD, PhD, McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine, Johns Hopkins University, Baltimore, MD, USA

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 luglio 2017

Completamento primario (Effettivo)

5 ottobre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

11 ottobre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 marzo 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 marzo 2017

Primo Inserito (Effettivo)

4 aprile 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 aprile 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SPIBA-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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