Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et forsøg til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af Elamipretid hos forsøgspersoner med Barths syndrom (TAZPOWER)

14. april 2024 opdateret af: Stealth BioTherapeutics Inc.

Et fase 2 randomiseret, dobbeltblindt, placebo-kontrolleret crossover-forsøg til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​subkutane injektioner af Elamipretide (MTP-131) hos forsøgspersoner med genetisk bekræftet Barth-syndrom efterfulgt af en åben-label behandlingsudvidelse

Et randomiseret dobbeltblindt krydsningsstudie for at evaluere sikkerheden, effektiviteten og tolerabiliteten af ​​elamipretid hos forsøgspersoner med Barths syndrom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Et fase 2 randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret crossover-forsøg for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​subkutane injektioner af elamipretid hos forsøgspersoner med genetisk bekræftet Barth-syndrom efterfulgt af åben behandlingsforlængelse. Del 1 var et randomiseret, dobbelt-blindt, placebokontrolleret, crossover-forsøg til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet og effekt af enkelt daglige subkutane (SC) doser på 40 mg elamipretid administreret i 12 uger til forsøgspersoner med Barths syndrom. Del 2: Dette var et åbent forlængelsesforsøg for at vurdere den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og longitudinelle tendenser i effekt af enkelt daglige SC-doser på 40 mg elamipretid i op til 192 uger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine, Johns Hopkins University School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftet Barth syndrom
  • Mand på 12 år og derover

  • Ved screeningsbesøget skal eGFR opfylde følgende:

    1. Kropsvægt >30 kg OG eGFR > 90mL/min ved screening
    2. Kropsvægt >40 kg OG eGFR >60 men <90 ml/min ved screening
  • Ambulant og svækket under 6MWT
  • På stabil medicin i 30 dage før baseline besøget

Ekskluderingskriterier:

  • Deltog i et andet interventionelt klinisk forsøg inden for 30 dage efter eller er i øjeblikket tilmeldt et ikke-interventionelt klinisk forsøg ved baseline-besøget, hvilket potentielt kan forveksle med dette forsøg
  • Tidligere eller aktuel medicinsk tilstand, der ville forhindre forsøgspersonen i at deltage sikkert i forsøget
  • Gennemgået alle indlæggelser inden for 30 dage efter baselinebesøget
  • Gennemgår en tilsyneladende pubertetsvækstspurt
  • Har ukontrolleret hypertension
  • Anamnese med stofmisbrug inden for året før baseline-besøget eller er sandsynligvis ikke-kompatibel
  • Anamnese med hjertetransplantation eller aktuel placering på venteliste til en hjertetransplantation
  • For forsøgspersoner med en ICD: kendt forekomst af ICD-udledning i de 3 måneder forud for baseline-besøget
  • For forsøgspersoner uden en ICD: forventes at gennemgå en implantation af en ICD under udførelsen af ​​undersøgelsen
  • Modtager i øjeblikket behandling med kemoterapeutiske midler eller immunsuppressive midler eller har modtaget tidligere strålebehandling til brystet
  • Modtager af stamcelle- eller genterapi eller er i øjeblikket i behandling med en terapeutisk undersøgelsesanordning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Elamipretide, derefter placebo

Eksperimentel del 1: 12 ugers enkelt daglige SC-doser på 40 mg elamipretid i behandlingsperiode 1 efterfulgt af 12 ugers behandling med placebo i behandlingsperiode 2 (adskilt af en 4 ugers udvaskningsperiode).

Eksperimentel Open Label Extension Del 2: Alle forsøgspersoner vil modtage Elamipretide 40 mg SC daglige injektioner i op til 168 uger
Medicin: Elamipretid
40 mg daglig subkutan injektion i 12 uger
Andre navne:
  • MTP-131
Medicin: Placebo
daglig subkutan injektion i 12 uger
Andre navne:
  • Placebo komparator
Placebo komparator: Placebo, derefter Elamipretide

Placebo Comparator Del 1: 12 ugers enkelt daglige SC doser af placebo i behandlingsperiode 1 efterfulgt af 12 ugers behandling med 40 mg elamipretid i behandlingsperiode 2 (adskilt af en 4 ugers udvaskningsperiode).

Placebo Comparator Open Label Extension Del 2: Alle forsøgspersoner vil modtage Elamipretide 40 mg SC daglige injektioner i op til 168 uger
Medicin: Elamipretid
40 mg daglig subkutan injektion i 12 uger
Andre navne:
  • MTP-131
Medicin: Placebo
daglig subkutan injektion i 12 uger
Andre navne:
  • Placebo komparator

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Afstand gået under 6-minutters gangtesten (6MWT) ved besøg
Tidsramme: Præ-dosis til uge 12 (slut på behandlingen)
Gennemsnitlig gået distance i meter under 6-minutters gangtesten (6MWT) ved behandlingens afslutning, hvor afslutningen af ​​behandlingen betyder slutningen af ​​besøg 5 (uge 12) for periode 1 og slutningen af ​​besøg 10 (uge 12) for periode 2. Resultater blev samlet for hver 12 ugers periode.
Præ-dosis til uge 12 (slut på behandlingen)
Del 1: Total træthedsscore baseret på BTHS-SA ved besøg.
Tidsramme: Før dosis, uge ​​1, 4, 8 og 12 (slut på behandlingen)
Total træthedsscore (Q1, Q2 og Q4) Baseret på BarTH Syndrome Symptom Assessment (BTHS-SA) ved besøg ved foruddosis, uge ​​1, 4, 8 og 12 (slut på behandlingen). BTHS-SA er 3-spørgsmåls træthedsvurdering ved hjælp af en 0 til 4-punkts skala for hvert spørgsmål, hvor ingen træthed =0 og meget alvorlig træthed =4, med score fra alle 3 spørgsmål kombineret og gennemsnittet for alle emner; en lavere score betyder bedre resultat, højere score betyder et dårligere resultat. Kombineret min score=0, max score =12. Ugentlige værdier er baseret på det ugentlige gennemsnit af de sidste 7 dage før besøget på stedet eller sygeplejerske for begge perioder. Resultater fra hver 12-ugers periode blev kombineret, hvor slutningen af ​​behandlingen for periode 1 =besøg 5 (uge 12) og slutningen af ​​periode 2 = besøg 10 (uge 12)
Før dosis, uge ​​1, 4, 8 og 12 (slut på behandlingen)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del 2: Distance walked under 6MWT
Tidsramme: Baseline til uge 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Skift fra baseline for gået afstand i meter under 6-minutters gangtesten (6MWT) ved besøg, hvor baseline= Del 1 Periode 1 Præ-dosis
Baseline til uge 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Del 2: Ændring fra baseline: Total træthedsscore (Q1, Q2 og Q4) Baseret på BTHS-SA ved besøg
Tidsramme: Baseline til uge 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Ændring fra Baseline (middelværdi) i Total Fatigue Score (Q1, Q2 og Q4) Baseret på BarTH Syndrome Symptom Assessment (BTHS-SA) ved besøg. BTHS-SA er 3-spørgsmål træthedsvurdering ved hjælp af en 0-4 skala for hvert spørgsmål, hvor ingen træthed =0 og meget alvorlig træthed =4, med score fra alle 3 spørgsmål kombineret og gennemsnittet for alle emner ved besøg; en lavere score betyder bedre resultat, højere score betyder et dårligere resultat. Ændring fra baseline: en stigning i score ville betyde dårligere resultat, et fald i score betyder bedre resultat. Kombineret min score=-12, max score =12. Ugentlige værdier er baseret på det ugentlige gennemsnit af de sidste 7 dage før besøget på stedet eller sygeplejerske for begge perioder. Baseline= Periode 1 Prædosis.
Baseline til uge 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Del 1: Muskelstyrke målt ved HHD ved besøg
Tidsramme: Præ-dosis til uge 12 (slut på behandlingen)
Muskelstyrke målt ved håndholdt dynamometri (HHD) i Newton, hvor afslutningen af ​​behandlingen betyder slutningen af ​​besøg 5 (uge 12) for periode 1 og slutningen af ​​besøg 10 (uge 12) for periode 2. Resultaterne blev samlet for hver 12-ugers periode. . Håndholdt dynamometri vurderer den gennemsnitlige styrke af begge bens knæekstensorer.
Præ-dosis til uge 12 (slut på behandlingen)
Del 2: Ændring fra baseline: Muskelstyrke ved HHD (Newtons) ved besøg
Tidsramme: Baseline til uge 12, 24, 36, 48, 72, 96.168, 192
Muskelstyrke målt ved håndholdt dynamometri (HHD) i Newton. Håndholdt dynamometri vurderer den gennemsnitlige styrke af begge bens knæekstensorer. Ændring fra baseline, hvor Baseline= Del 1 Periode 1 Præ-dosis: jo større positiv ændring, jo bedre resultat, jo mindre positiv ændring (eller negativ ændring) tallet jo værre er resultatet.
Baseline til uge 12, 24, 36, 48, 72, 96.168, 192
Del 1: 5XSST ved besøg
Tidsramme: Præ-dosis til uge 12 (slut på behandlingen)
Tid (i sekunder) til at fuldføre de fem gange siddende-til-stående, hvor afslutningen af ​​behandlingen betyder slutningen af ​​besøg 5 (uge 12) for periode 1 og slutningen af ​​besøg 10 (uge 12) for periode 2. Resultaterne blev samlet for hver 12 ugers periode.
Præ-dosis til uge 12 (slut på behandlingen)
Del 2: Skift fra baseline: 5X sidde til stå ved besøg
Tidsramme: Baseline til uge 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Ændring i baseline i tid (i sekunder), hvor Baseline= Del 1 Periode 1 Foruddosis for at fuldføre de fem gange sidde-til-stående besøg. Mere tid betyder dårligere resultat, mindre tid betyder bedre resultat.
Baseline til uge 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Del 1: SWAY applikationsbalancevurderinger ved besøg
Tidsramme: Præ-dosis til uge 12 (slut på behandlingen)
SWAY applikationsbalancevurdering består af fem stillinger, der hver udføres i 10 sekunder og scorer postural stabilitet på en skala fra 0-100 med højere score, der indikerer bedre postural stabilitet fra før-dosis til uge 12 (slut på behandling), hvor afslutning på behandling betyder afslutning af besøg 5 (uge 12) for periode 1 og slutningen af ​​besøg 10 (uge 12) for periode 2. Resultaterne blev samlet for hver 12-ugers periode.
Præ-dosis til uge 12 (slut på behandlingen)
Del 2: Ændring fra baseline: SWAY Application Balance Assessment
Tidsramme: Baseline til uge 12, 24, 36, 48, 72, 96.168, 192
Ændring fra Baseline: SWAY Application Balance Assessment, hvor Baseline= Del 1 Periode 1 Pre-doseSWAY applikationsbalancevurdering består af fem stillinger udført i hver 10 sekunder og scorer postural stabilitet på en skala fra 0-100 med højere score, der indikerer bedre postural stabilitet. En stigning fra baseline er et bedre resultat, og et fald i score er et dårligere resultat.
Baseline til uge 12, 24, 36, 48, 72, 96.168, 192
Del 1: Patient Global Impression Scales of Symptoms
Tidsramme: Før dosis, uge ​​1, uge ​​12 (slut på behandlingen)
Patientrapporteret helbredsstatus i løbet af den seneste uge, efter besøg, hvor afslutningen af ​​behandlingen betyder slutningen af ​​besøg 5 (uge 12) for periode 1 og slutningen af ​​besøg 10 (uge 12) for periode 2. Resultaterne blev samlet for hver 12-ugers periode . Score varierer fra 0-40 for unge og 0-50 for voksne. PGI-skalaen er som følger: 0=Ingen, 1=Mild, 2=Moderat, 3=Svær og 4=Meget svær. Højere score betyder dårligere helbredstilstand, betyder dårligere resultat; lavere score betyder bedre sundhedsstatus, betyder bedre resultat.
Før dosis, uge ​​1, uge ​​12 (slut på behandlingen)
Del 2: Ændring fra baseline: Patient Global Impression Scales of Symptoms by Visit
Tidsramme: Baseline til uge 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Del 2: Ændring fra Baseline: Patient Global Impression Scales of Symptoms by Visit Patient-rapporteret helbredsstatus i løbet af den seneste uge, hvor Baseline= Del 1 Periode 1 Præ-dosis, administreret i uge 12 for Periode 1 og Periode 2. Scores varierer fra 0 -40 for unge og 0-50 for voksne. PGI-skalaen er som følger: 1=Ingen, 2=Mild, 3=Moderat, 4=Svær og 5=Meget svær. Ændring fra baseline: Højere score betyder dårligere helbredstilstand, betyder dårligere resultat; lavere score betyder bedre sundhedsstatus, betyder bedre resultat.
Baseline til uge 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Del 1: Del 1: Klinikerens globale indtryk
Tidsramme: Præ-dosis til uge 12 (slut på behandlingen)
Clinician Global Impression Scale efter besøg: Klinikerrapporteret overordnet helbredsstatus ved behandlingens afslutning, administreret i uge 12 for periode 1 og periode 2. Scoringer varierer fra 0-6 for både unge og voksne. PGI-skalaen er som følger: 1= Meget bedre, 2= Moderat bedre, 3= Lidt bedre, 4= Ingen ændring og 5= Lidt værre 6= Meget værre. Højere score betyder dårligere helbredstilstand, betyder dårligere resultat; lavere score betyder bedre sundhedsstatus, betyder bedre resultat. Behandlingens afslutning betyder slutningen af ​​besøg 5 (uge 12) for periode 1 og slutningen af ​​besøg 10 (uge 12) for periode 2. Resultaterne blev samlet for hver 12-ugers periode.
Præ-dosis til uge 12 (slut på behandlingen)
Del 2: Skift fra baseline: CGI Symptom Scale
Tidsramme: Baseline til uge 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Ændring fra Baseline: CGI Symptom Skaler efter besøg, hvor Baseline= Del 1 Periode 1 Præ-dosis. Clinician Global Impression Scale: Klinikerrapporteret overordnet helbredsstatus ved behandlingens afslutning, administreret i uge 12 for periode 1 og periode 2. Scoren varierer fra 0-6 for både unge og voksne. PGI-skalaen er som følger: 1= Meget bedre, 2= Moderat bedre, 3= Lidt bedre, 4= Ingen ændring og 5= Lidt værre 6= Meget værre. Ændring fra baseline: højere score betyder dårligere helbredstilstand, betyder dårligere resultat; lavere score betyder bedre sundhedsstatus, betyder bedre resultat.
Baseline til uge 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Stealth BioTherapeutics Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Hilary Vernon, MD, PhD, McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine, Johns Hopkins University, Baltimore, MD, USA

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. juli 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. oktober 2018

Studieafslutning (Faktiske)

11. oktober 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. marts 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. marts 2017

Først opslået (Faktiske)

4. april 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. april 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SPIBA-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Barth syndrom

Kliniske forsøg med Elamipretid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burundi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner