Ett försök för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och effektivitet av Elamipretid hos personer med Barths syndrom (TAZPOWER)
14 april 2024 uppdaterad av: Stealth BioTherapeutics Inc.
En fas 2 randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad crossover-studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av subkutana injektioner av Elamipretide (MTP-131) hos patienter med genetiskt bekräftat Barths syndrom följt av en öppen behandlingsförlängning
En randomiserad dubbelblind cross-over-studie för att utvärdera säkerhet, effekt och tolerabilitet av elamipretid hos personer med Barths syndrom.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
En fas 2 randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad crossover-studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av subkutana injektioner av elamipretid hos patienter med genetiskt bekräftat Barths syndrom följt av öppen behandlingsförlängning.
Del 1 var en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, överkorsningsstudie för att bedöma säkerhet, tolerabilitet och effekt enstaka dagliga subkutana (SC) doser på 40 mg elamipretid administrerade under 12 veckor till försökspersoner med Barths syndrom.
Del 2: Detta var en öppen förlängningsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten, tolerabiliteten och longitudinella trender i effekt enstaka dagliga SC-doser på 40 mg elamipretid i upp till 192 veckor.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
12
Fas
- Fas 2
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine, Johns Hopkins University School of Medicine
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Genetiskt bekräftat Barths syndrom
- Man 12 år och uppåt
Vid screeningbesöket måste eGFR uppfylla följande:
- Kroppsvikt >30 kg OCH eGFR > 90mL/min vid screening
- Kroppsvikt >40 kg OCH eGFR >60 men <90 ml/min vid screening
- Ambulant och nedsatt under 6MWT
- På stabil medicinering i 30 dagar före baslinjebesöket
Exklusions kriterier:
- Deltog i en annan interventionell klinisk prövning inom 30 dagar efter eller är för närvarande inskriven i en icke-interventionell klinisk prövning vid baslinjebesöket, vilket kan förväxlas med denna prövning
- Tidigare eller aktuellt medicinskt tillstånd som skulle hindra försökspersonen från att säkert delta i prövningen
- Genomgått eventuella sjukhusinläggningar inom 30 dagar efter baslinjebesöket
- Genomgår en uppenbar tillväxtspurt i puberteten
- Har okontrollerad hypertoni
- Historik om missbruk av droger under året före baslinjebesöket eller kommer sannolikt inte att uppfylla kraven
- Historik av hjärttransplantation eller aktuell placering på väntelistan för en hjärttransplantation
- För patienter med en ICD: känd förekomst av ICD-urladdning under de 3 månaderna före baslinjebesöket
- För försökspersoner utan ICD: förväntas genomgå en implantation av en ICD under genomförandet av studien
- Får för närvarande behandling med kemoterapeutiska medel eller immunsuppressiva medel eller har tidigare fått strålbehandling mot bröstet
- Mottagare av stamcells- eller genterapi eller behandlas för närvarande av en terapeutisk undersökningsapparat
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Elamipretide, sedan Placebo
Experimentell del 1: 12 veckors enstaka dagliga SC-doser om 40 mg elamipretid i behandlingsperiod 1 följt av 12 veckors behandling med placebo i behandlingsperiod 2 (separerade av en 4 veckors tvättperiod). Experimentell Open Label Extension Del 2: Alla försökspersoner kommer att få Elamipretide 40 mg SC dagliga injektioner i upp till 168 veckor |
40 mg daglig subkutan injektion i 12 veckor
Andra namn:
daglig subkutan injektion i 12 veckor
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo, sedan Elamipretide
Placebo Comparator Del 1: 12 veckors enstaka dagliga SC-doser av placebo i behandlingsperiod 1 följt av 12 veckors behandling med 40 mg elamipretid i behandlingsperiod 2 (separerade av en 4 veckors tvättperiod). Placebo Comparator Open Label Extension Del 2: Alla försökspersoner kommer att få Elamipretide 40 mg SC dagliga injektioner i upp till 168 veckor |
40 mg daglig subkutan injektion i 12 veckor
Andra namn:
daglig subkutan injektion i 12 veckor
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Del 1: Gått avstånd under 6-minuters gångtestet (6MWT) med besök
Tidsram: Fördos till vecka 12 (slutet av behandlingen)
|
Genomsnittlig promenerad distans i meter under 6-minuters gångtestet (6MWT) i slutet av behandlingen, där slutet av behandlingen betyder slutet av besök 5 (vecka 12) för period 1 och slutet av besök 10 (vecka 12) för period 2. Resultat slogs samman för varje 12-veckorsperiod.
|
Fördos till vecka 12 (slutet av behandlingen)
|
|
Del 1: Total trötthetspoäng Baserat på BTHS-SA vid besök.
Tidsram: Fördos, vecka 1, 4, 8 och 12 (slut på behandlingen)
|
Total trötthetspoäng (Q1, Q2 och Q4) Baserat på BarTH Syndrome Symptom Assessment (BTHS-SA) vid besök vid fördos, vecka 1, 4, 8 och 12 (slutet av behandlingen).
BTHS-SA är 3-frågors trötthetsbedömning med hjälp av en 0 till 4-gradig skala för varje fråga där ingen trötthet =0 och mycket svår trötthet =4, med poäng från alla 3 frågorna kombinerade och genomsnittliga för alla ämnen; ett lägre resultat betyder bättre resultat, högre poäng betyder ett sämre resultat.
Kombinerad min poäng = 0, max poäng = 12.
Veckovärden är baserade på veckogenomsnittet av de senaste 7 dagarna före besöket på plats eller besökande sjuksköterska för båda perioderna.
Resultat från varje 12-veckorsperiod kombinerades, där behandlingsslut för period 1 = besök 5 (vecka 12) och slutet av period 2 = besök 10 (vecka 12)
|
Fördos, vecka 1, 4, 8 och 12 (slut på behandlingen)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Del 2: Avstånd gick under 6MWT
Tidsram: Baslinje till veckorna 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
|
Ändra från baslinjen för promenerad distans i meter under 6-minuters gångtestet (6MWT) genom besök där Baseline= Del 1 Period 1 Fördos
|
Baslinje till veckorna 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
|
|
Del 2: Ändring från baslinjen: Total trötthetspoäng (Q1, Q2 och Q4) Baserat på BTHS-SA vid besök
Tidsram: Baslinje till veckorna 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
|
Ändring från Baseline (medelvärde) i Total Fatigue Score (Q1, Q2 och Q4) Baserat på BarTH Syndrome Symptom Assessment (BTHS-SA) genom besök.
BTHS-SA är 3-frågors trötthetsbedömning med hjälp av en 0-4 poängs skala för varje fråga där ingen trötthet =0 och mycket svår trötthet =4, med poäng från alla 3 frågorna kombinerade och genomsnittliga för alla ämnen vid besök; ett lägre resultat betyder bättre resultat, högre poäng betyder ett sämre resultat.
Förändring från baslinjen: en ökning av poäng skulle innebära sämre resultat, en minskning av poäng innebär bättre resultat.
Kombinerad min poäng =-12, max poäng =12.
Veckovärden är baserade på veckogenomsnittet av de senaste 7 dagarna före besöket på plats eller besökande sjuksköterska för båda perioderna.
Baslinje= Period 1 Fördos.
|
Baslinje till veckorna 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
|
|
Del 1: Muskelstyrka mätt med HHD vid besök
Tidsram: Fördos till vecka 12 (slutet av behandlingen)
|
Muskelstyrka mätt med handhållen dynamometri (HHD) i Newton, där behandlingens slut betyder slutet av besök 5 (vecka 12) för period 1 och slutet av besök 10 (vecka 12) för period 2. Resultaten slogs samman för varje 12-veckorsperiod .
Handdynamometri bedömer den genomsnittliga styrkan hos knästräckarna på båda benen.
|
Fördos till vecka 12 (slutet av behandlingen)
|
|
Del 2: Förändring från baslinjen: Muskelstyrka av HHD (Newtons) genom besök
Tidsram: Baslinje till veckorna 12, 24, 36, 48, 72, 96 168, 192
|
Muskelstyrka mätt med handdynamometri (HHD) i Newton.
Handdynamometri bedömer den genomsnittliga styrkan hos knästräckarna på båda benen.
Förändring från baslinje där Baseline= Del 1 Period 1 Fördos: ju större positiv förändring, desto bättre resultat, desto mindre positiv förändring (eller negativ förändring) desto sämre är resultatet.
|
Baslinje till veckorna 12, 24, 36, 48, 72, 96 168, 192
|
|
Del 1: 5XSST vid besök
Tidsram: Fördos till vecka 12 (slutet av behandlingen)
|
Tid (i sekunder) för att slutföra Fem gånger sitt-till-stående, där slutet av behandlingen betyder slutet av besök 5 (vecka 12) för period 1 och slutet av besök 10 (vecka 12) för period 2. Resultaten slogs samman för varje 12 veckors period.
|
Fördos till vecka 12 (slutet av behandlingen)
|
|
Del 2: Ändra från baslinjen: 5X sitta till stand by besök
Tidsram: Baslinje till veckorna 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
|
Ändring av baslinje i tid (i sekunder), där Baseline= Del 1 Period 1 Fördos för att slutföra fem gånger sitt-till-stå-besök.
Mer tid betyder sämre resultat, mindre tid betyder bättre resultat.
|
Baslinje till veckorna 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
|
|
Del 1: SWAY Application Balance Assessments by Visit
Tidsram: Fördos till vecka 12 (slutet av behandlingen)
|
SWAY appliceringsbalansbedömning består av fem ställningar som vardera utförs under 10 sekunder och ger postural stabilitet på en skala från 0-100 med högre poäng som indikerar bättre postural stabilitet från fördos till vecka 12 (slut på behandlingen), där behandlingsslut betyder slut av besök 5 (vecka 12) för period 1 och slutet av besök 10 (vecka 12) för period 2. Resultaten slogs samman för varje 12-veckorsperiod.
|
Fördos till vecka 12 (slutet av behandlingen)
|
|
Del 2: Ändra från Baseline: SWAY Application Balance Assessment
Tidsram: Baslinje till veckorna 12, 24, 36, 48, 72, 96 168, 192
|
Ändring från Baseline: SWAY Application Balance Assessment, där Baseline= Del 1 Period 1 Pre-doseSWAY appliceringsbalansbedömning består av fem ställningar som vardera utförs under 10 sekunder och ger postural stabilitet på en skala från 0-100 med högre poäng som indikerar bättre postural stabilitet.
En ökning från baslinjen är ett bättre resultat och en minskning av poängen är ett sämre resultat.
|
Baslinje till veckorna 12, 24, 36, 48, 72, 96 168, 192
|
|
Del 1: Patient Global Impression Scales of Symptoms
Tidsram: Fördos, vecka 1, vecka 12 (slut på behandlingen)
|
Patientrapporterat hälsotillstånd under den senaste veckan, per besök, där behandlingens slut betyder slutet av besök 5 (vecka 12) för period 1 och slutet av besök 10 (vecka 12) för period 2. Resultaten slogs samman för varje 12-veckorsperiod .
Poäng varierar från 0-40 för ungdomar och 0-50 för vuxna.
PGI-skalan är som följer: 0=Ingen, 1=Lätt, 2=Måttlig, 3=Svår och 4=Mycket svår.
Högre poäng betyder sämre hälsostatus, betyder sämre resultat; lägre poäng betyder bättre hälsostatus, betyder bättre resultat.
|
Fördos, vecka 1, vecka 12 (slut på behandlingen)
|
|
Del 2: Ändring från baslinjen: Patient Global Impression Scales of Symptoms by Visit
Tidsram: Baslinje till veckorna 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
|
Del 2: Ändring från Baseline: Patient Global Impression Scales of Symptoms by Visit Patientrapporterat hälsostatus under den senaste veckan där Baseline= Del 1 Period 1 Fördos, administrerad vecka 12 för period 1 och period 2. Poäng varierar från 0 -40 för ungdomar och 0-50 för vuxna.
PGI-skalan är som följer: 1=Ingen, 2=Lätt, 3=Måttlig, 4=Svår och 5=Mycket svår.
Förändring från baslinjen: Högre poäng betyder sämre hälsostatus, betyder sämre resultat; lägre poäng betyder bättre hälsostatus, betyder bättre resultat.
|
Baslinje till veckorna 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
|
|
Del 1: Del 1: Clinician Global Impression
Tidsram: Fördos till vecka 12 (slutet av behandlingen)
|
Clinician Global Impression Scale per besök: Klinikerrapporterat övergripande hälsotillstånd vid slutet av behandlingen, administrerat vecka 12 för period 1 och period 2. Poäng varierar från 0-6 för både ungdomar och vuxna.
PGI-skalan är som följer: 1= mycket bättre, 2= måttligt bättre, 3= lite bättre, 4= ingen förändring och 5= lite sämre 6= mycket sämre.
Högre poäng betyder sämre hälsostatus, betyder sämre resultat; lägre poäng betyder bättre hälsostatus, betyder bättre resultat.
Behandlingsslut betyder slutet av besök 5 (vecka 12) för period 1 och slutet av besök 10 (vecka 12) för period 2. Resultaten slogs samman för varje 12-veckorsperiod.
|
Fördos till vecka 12 (slutet av behandlingen)
|
|
Del 2: Ändra från Baseline: CGI Symptom Scale
Tidsram: Baslinje till veckorna 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
|
Ändring från Baseline: CGI Symptom Skala efter besök där Baseline= Del 1 Period 1 Fördos.
Clinician Global Impression Scale: Klinikerrapporterat övergripande hälsotillstånd vid slutet av behandlingen, administrerat vecka 12 för period 1 och period 2. Poäng varierar från 0-6 för både ungdomar och vuxna.
PGI-skalan är som följer: 1= mycket bättre, 2= måttligt bättre, 3= lite bättre, 4= ingen förändring och 5= lite sämre 6= mycket sämre.
Förändring från baslinjen: högre poäng betyder sämre hälsostatus, betyder sämre resultat; lägre poäng betyder bättre hälsostatus, betyder bättre resultat.
|
Baslinje till veckorna 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Hilary Vernon, MD, PhD, McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine, Johns Hopkins University, Baltimore, MD, USA
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
5 juli 2017
Primärt slutförande (Faktisk)
5 oktober 2018
Avslutad studie (Faktisk)
11 oktober 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
21 mars 2017
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
27 mars 2017
Första postat (Faktisk)
4 april 2017
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
16 april 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
14 april 2024
Senast verifierad
1 mars 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Hjärtsjukdom
- Hjärt-kärlsjukdomar
- Metaboliska sjukdomar
- Sjukdom
- Medfödda abnormiteter
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Genetiska sjukdomar, X-länkade
- Metabolism, medfödda fel
- Lipidmetabolismstörningar
- Hjärtfel, medfödda
- Kardiovaskulära avvikelser
- Avvikelser, flera
- Lipidmetabolism, medfödda fel
- Syndrom
- Barths syndrom
Andra studie-ID-nummer
- SPIBA-201
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .