Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kokeilu elamipretidin turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on Barthin oireyhtymä (TAZPOWER)

sunnuntai 14. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Stealth BioTherapeutics Inc.

Vaiheen 2 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu crossover-tutkimus, jolla arvioitiin elamipretidin (MTP-131) ihonalaisten injektioiden turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta potilailla, joilla on geneettisesti vahvistettu Barth-oireyhtymä, jota seuraa avoin hoitojakso

Satunnaistettu kaksoissokkoutettu ristiintutkimus elamipretidin turvallisuuden, tehon ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on Barth-oireyhtymä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Vaiheen 2 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu crossover-tutkimus, jossa arvioitiin elamipretidin ihonalaisten injektioiden turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta potilailla, joilla on geneettisesti vahvistettu Barth-oireyhtymä, jota seurasi avoin hoidon jatkaminen. Osa 1 oli satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, risteävä tutkimus, jossa arvioitiin turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa 40 mg:n elamipretidin kerta-annoksilla ihonalaisesti vuorokaudessa annettuna 12 viikon ajan Barthin oireyhtymää sairastaville henkilöille. Osa 2: Tämä oli avoin jatkotutkimus, jossa arvioitiin pitkän aikavälin turvallisuutta, siedettävyyttä ja pitkittäissuuntauksia 40 mg:n elamipretidin kerta-annosten tehokkuudessa vuorokaudessa enintään 192 viikon ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine, Johns Hopkins University School of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Geneettisesti vahvistettu Barthin oireyhtymä
  • Mies vähintään 12-vuotias

  • Seulontakäynnillä eGFR:n on täytettävä seuraavat:

    1. Ruumiinpaino > 30 kg JA eGFR > 90 ml/min seulonnassa
    2. Ruumiinpaino > 40 kg JA eGFR > 60 mutta < 90 ml/min seulonnassa
  • Avohoito ja vammainen 6MWT:n aikana
  • Vakaa lääkitys 30 päivää ennen peruskäyntiä

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistui toiseen kliiniseen interventiotutkimukseen 30 päivän sisällä tai on tällä hetkellä mukana ei-interventiotutkimuksessa lähtötilanteen käynnillä, mikä saattaa häiritä tätä tutkimusta
  • Aikaisempi tai nykyinen sairaus, joka estäisi tutkittavaa osallistumasta turvallisesti tutkimukseen
  • Hän on ollut sairaalahoidossa 30 päivän sisällä peruskäynnistä
  • On käymässä läpi ilmeistä murrosiän kasvupyrähdystä
  • Hänellä on hallitsematon verenpaine
  • Aiempi päihteiden väärinkäyttö peruskäyntiä edeltävän vuoden aikana tai ei todennäköisesti ole vaatimusten mukainen
  • Sydämensiirtohistoria tai nykyinen sijainti sydämensiirron jonotuslistalla
  • ICD-potilailla: tunnettu ICD-vuoto 3 kuukauden aikana ennen lähtökohtaista käyntiä
  • Koehenkilöt, joilla ei ole ICD:tä: heille odotetaan ICD:n implantaatiota tutkimuksen aikana
  • Saat tällä hetkellä hoitoa kemoterapeuttisilla aineilla tai immunosuppressiivisilla aineilla tai on saanut aikaisempaa rintakehän sädehoitoa
  • Kantasolu- tai geeniterapian saaja tai häntä hoidetaan parhaillaan terapeuttisella tutkimuslaitteella

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Elamipretidi, sitten placebo

Kokeellinen osa 1: 12 viikkoa kertaluonteisia päivittäisiä 40 mg elamipretidiannoksia SC-annoksilla hoitojaksolla 1, jota seurasi 12 viikkoa lumelääkehoitoa hoitojaksolla 2 (eroteltuna 4 viikon pesujaksolla).

Kokeellinen avoimen etiketin laajennus, osa 2: Kaikki koehenkilöt saavat Elamipretide 40 mg SC päivittäiset injektiot jopa 168 viikon ajan
Lääke: Elamipretidi
40 mg vuorokaudessa ihon alle 12 viikon ajan
Muut nimet:
  • MTP-131
Lääke: Plasebo
päivittäinen ihonalainen injektio 12 viikon ajan
Muut nimet:
  • Placebo Comparator
Placebo Comparator: Placebo, sitten Elamipretide

Plasebovertailu, osa 1: 12 viikkoa kerta-annosta päivittäisiä plaseboannoksia hoitojaksolla 1, jota seurasi 12 viikon hoito 40 mg:lla elamipretidiä hoitojaksolla 2 (eroteltuna 4 viikon huuhtoutumisjaksolla).

Placebo Comparator Open Label Extension osa 2: Kaikki koehenkilöt saavat Elamipretide 40mg SC päivittäiset injektiot jopa 168 viikon ajan
Lääke: Elamipretidi
40 mg vuorokaudessa ihon alle 12 viikon ajan
Muut nimet:
  • MTP-131
Lääke: Plasebo
päivittäinen ihonalainen injektio 12 viikon ajan
Muut nimet:
  • Placebo Comparator

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa 1: Visitin 6 minuutin kävelytestin aikana kävelty matka (6MWT).
Aikaikkuna: Ennakkoannos viikkoon 12 (hoidon lopussa)
Keskimääräinen kävelty matka metreinä 6 minuutin kävelytestin aikana (6MWT) hoidon lopussa, jossa hoidon loppu tarkoittaa käynnin 5 (viikko 12) loppua jaksolle 1 ja käynnin 10 loppua (viikko 12) jaksolle 2. Tulokset yhdistettiin kullekin 12 viikon jaksolle.
Ennakkoannos viikkoon 12 (hoidon lopussa)
Osa 1: Kokonaisväsymyspisteet BTHS-SA:n perusteella vierailulla.
Aikaikkuna: Ennen annosta, viikot 1, 4, 8 ja 12 (hoidon loppu)
Kokonaisväsymyspisteet (Q1, Q2 ja Q4) Perustuu BarTH-oireyhtymän oirearviointiin (BTHS-SA) käynnillä ennen annosta, viikoilla 1, 4, 8 ja 12 (hoidon lopussa). BTHS-SA on 3-kysymyksen väsymysarviointi, jossa käytetään 0-4 pistettä jokaisessa kysymyksessä, jossa ei väsymystä = 0 ja erittäin vaikea väsymys = 4, pisteet kaikista 3 kysymyksestä yhdistettyinä ja keskiarvoina kaikille aiheille; pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa tulosta, korkeampi pistemäärä huonompaa tulosta. Yhdistetty minimipistemäärä = 0, maksimipistemäärä = 12. Viikkoarvot perustuvat viimeisten 7 päivän viikoittaiseen keskiarvoon ennen paikan päällä tai vierailevan sairaanhoitajan käyntiä molemmilla ajanjaksoilla. Tulokset kustakin 12 viikon jaksosta yhdistettiin, jolloin jakson 1 hoidon loppu = käynti 5 (viikko 12) ja jakson 2 loppu = käynti 10 (viikko 12)
Ennen annosta, viikot 1, 4, 8 ja 12 (hoidon loppu)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa 2: Kävelty matka 6MWT:n aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Muutos lähtötasosta kävelletyn matkan metreinä 6 minuutin kävelytestin aikana (6MWT) käynnillä, jossa lähtötaso = osan 1 jakso 1 ennen annosta
Lähtötilanne viikoille 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Osa 2: Muutos lähtötilanteesta: Kokonaisväsymyspisteet (Q1, Q2 ja Q4) BTHS-SA:n perusteella käynnin perusteella
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Kokonaisväsymyspisteiden (Q1, Q2 ja Q4) muutos lähtötasosta (keskiarvo) BarTH-oireyhtymän oirearvioinnin (BTHS-SA) perusteella. BTHS-SA on 3-kysymyksen väsymysarviointi, jossa käytetään 0-4 pisteen asteikkoa jokaisessa kysymyksessä, jossa ei väsymystä = 0 ja erittäin vaikea väsymys = 4, pisteet kaikista 3 kysymyksestä yhdistettyinä ja keskiarvoina kaikille koehenkilöille käyntikohtaisesti; pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa tulosta, korkeampi pistemäärä huonompaa tulosta. Muutos lähtötasosta: pisteiden nousu merkitsisi huonompaa tulosta, pisteiden lasku parempaa tulosta. Yhdistetty minimipistemäärä = -12, maksimipistemäärä = 12. Viikkoarvot perustuvat viimeisten 7 päivän viikoittaiseen keskiarvoon ennen paikan päällä tai vierailevan sairaanhoitajan käyntiä molemmilla ajanjaksoilla. Lähtötilanne = jakso 1 Esiannos.
Lähtötilanne viikoille 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Osa 1: Lihasvoima mitattuna HHD:llä Visitillä
Aikaikkuna: Ennakkoannos viikkoon 12 (hoidon lopussa)
Lihasvoima mitattuna handheld dynamometryllä (HHD) newtoneina, jossa hoidon loppu tarkoittaa käynnin 5 loppua (viikko 12) jakson 1 osalta ja käynnin 10 loppua (viikko 12) jakson 2 osalta. Tulokset yhdistettiin jokaiselta 12 viikon jaksolta. . Kädessä pidettävä dynamometria arvioi molempien jalkojen polven ojentajien keskimääräisen voiman.
Ennakkoannos viikkoon 12 (hoidon lopussa)
Osa 2: Muutos lähtötilanteesta: Lihasvoima HHD:llä (newtonit) Visitillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 12, 24, 36, 48, 72, 96 168, 192
Lihasvoima mitattuna handheld dynamometryllä (HHD) newtoneina. Kädessä pidettävä dynamometria arvioi molempien jalkojen polven ojentajien keskimääräisen voiman. Muutos lähtötilanteesta, jossa Perustaso = Osa 1 Jakso 1 Ennen annosta: mitä suurempi positiivinen muutos, sitä parempi tulos, mitä pienempi positiivinen muutos (tai negatiivinen muutos) luku, sitä huonompi tulos.
Lähtötilanne viikoille 12, 24, 36, 48, 72, 96 168, 192
Osa 1: 5XSST by Visit
Aikaikkuna: Ennakkoannos viikkoon 12 (hoidon lopussa)
Aika (sekunteina) viisi kertaa istumasta seisomaan, jossa hoidon lopetus tarkoittaa käynnin 5 (viikko 12) päättymistä jaksolle 1 ja käynnin 10 loppua (viikko 12) jaksolle 2. Tulokset yhdistettiin jokaiselle 12 viikon jakso.
Ennakkoannos viikkoon 12 (hoidon lopussa)
Osa 2: Muutos perustilanteesta: 5X Sit to Stand by Visit
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Muutos lähtötasossa ajassa (sekunteina), jossa Perustaso = Osa 1 Period 1 Esiannos suorittaaksesi viisi kertaa istumalla seisomaan seisomaan. Enemmän aikaa tarkoittaa huonompaa tulosta, vähemmän aikaa tarkoittaa parempaa tulosta.
Lähtötilanne viikoille 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Osa 1: SWAY-sovelluksen saldoarvioinnit vierailun mukaan
Aikaikkuna: Ennakkoannos viikkoon 12 (hoidon lopussa)
SWAY-sovelluksen tasapainoarviointi koostuu viidestä asennosta, joista kukin suoritetaan 10 sekuntia ja pisteytetään asennon vakautta asteikolla 0-100 ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa asennon vakautta ennen annostusta viikkoon 12 (hoidon lopetus), jossa hoidon loppu tarkoittaa loppua. Käynnissä 5 (viikko 12) jaksolle 1 ja käynnin 10 lopussa (viikko 12) jaksolle 2. Tulokset yhdistettiin kullekin 12 viikon jaksolle.
Ennakkoannos viikkoon 12 (hoidon lopussa)
Osa 2: Muutos lähtötilanteesta: SWAY-sovelluksen tasapainon arviointi
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 12, 24, 36, 48, 72, 96 168, 192
Muutos lähtötasosta: SWAY-sovelluksen tasapainon arviointi, jossa lähtötaso = osa 1 jakso 1. Annostusta edeltävä SWAY-asennon tasapainoarviointi koostuu viidestä asennosta, joista kukin suoritetaan 10 sekuntia ja pisteyttää asennon vakautta asteikolla 0-100, korkeammat pisteet osoittavat parempaa asennon vakautta. Nousu lähtötasosta on parempi tulos ja pistemäärän lasku on huonompi tulos.
Lähtötilanne viikoille 12, 24, 36, 48, 72, 96 168, 192
Osa 1: Potilaiden yleiset oireet
Aikaikkuna: Ennen annosta, viikko 1, viikko 12 (hoidon loppu)
Potilaan ilmoittama terveydentila kuluneen viikon aikana käynnin mukaan, jossa hoidon päättyminen tarkoittaa käynnin 5 (viikko 12) päättymistä jaksolle 1 ja käynnin 10 loppua (viikko 12) jaksolle 2. Tulokset yhdistettiin jokaiselta 12 viikon jaksolta . Nuorten pisteet vaihtelevat 0-40 ja aikuisten 0-50. PGI-asteikko on seuraava: 0 = ei mitään, 1 = lievä, 2 = kohtalainen, 3 = vakava ja 4 = erittäin vakava. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa terveydentilaa, tarkoittaa huonompaa tulosta; pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa terveydentilaa, tarkoittaa parempaa tulosta.
Ennen annosta, viikko 1, viikko 12 (hoidon loppu)
Osa 2: Muutos lähtötilanteesta: Potilaan yleisvaikutelma oireista käynnin mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Osa 2: Muutos lähtötilanteesta: Potilaan yleiset oireiden asteikot käynnin mukaan Potilaan ilmoittama terveydentila kuluneen viikon aikana, jossa lähtötilanne = osan 1 jakso 1 ennen annosta, annettu viikolla 12 jaksolle 1 ja jaksolle 2. Pisteet vaihtelevat 0:sta -40 nuorille ja 0-50 aikuisille. PGI-asteikko on seuraava: 1 = ei mitään, 2 = lievä, 3 = kohtalainen, 4 = vakava ja 5 = erittäin vakava. Muutos lähtötasosta: Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa terveydentilaa, tarkoittaa huonompaa tulosta; pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa terveydentilaa, tarkoittaa parempaa tulosta.
Lähtötilanne viikoille 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Osa 1: Osa 1: Kliinisen maailmanlaajuinen vaikutelma
Aikaikkuna: Ennakkoannos viikkoon 12 (hoidon lopussa)
Kliinisen yleisvaikutelma-asteikko käynnin mukaan: Kliinikon raportoima yleinen terveydentila hoidon lopussa, annettu viikolla 12 jakson 1 ja jakson 2 aikana. Pisteet vaihtelevat 0-6 sekä nuorille että aikuisille. SMM-asteikko on seuraava: 1 = Erittäin paljon parempi, 2 = Kohtalaisen parempi, 3 = Hieman parempi, 4 = Ei muutosta ja 5 = Vähän huonompi 6 = Erittäin paljon huonompi. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa terveydentilaa, tarkoittaa huonompaa tulosta; pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa terveydentilaa, tarkoittaa parempaa tulosta. Hoidon lopetus tarkoittaa käynnin 5 (viikko 12) päättymistä jaksolle 1 ja käynnin 10 loppua (viikko 12) jakson 2 osalta. Tulokset yhdistettiin kullekin 12 viikon jaksolle.
Ennakkoannos viikkoon 12 (hoidon lopussa)
Osa 2: Muutos lähtötasosta: CGI-oireiden asteikko
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Muutos lähtötilanteesta: CGI-oireiden asteikko käynnin mukaan, jossa lähtötaso = Osa 1: Jakso 1 Ennen annosta. Kliinisen yleisvaikutelmaasteikko: Kliinikon raportoima yleinen terveydentila hoidon lopussa, annettu viikolla 12 jaksolla 1 ja 2. Pisteet vaihtelevat 0-6 sekä nuorille että aikuisille. SMM-asteikko on seuraava: 1 = Erittäin paljon parempi, 2 = Kohtalaisen parempi, 3 = Hieman parempi, 4 = Ei muutosta ja 5 = Vähän huonompi 6 = Erittäin paljon huonompi. Muutos lähtötasosta: korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa terveydentilaa, tarkoittaa huonompaa tulosta; pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa terveydentilaa, tarkoittaa parempaa tulosta.
Lähtötilanne viikoille 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Stealth BioTherapeutics Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Hilary Vernon, MD, PhD, McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine, Johns Hopkins University, Baltimore, MD, USA

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 5. heinäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 5. lokakuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 11. lokakuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 21. maaliskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 27. maaliskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 4. huhtikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 16. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 14. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SPIBA-201

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Cambodia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa