Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En prøve for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og effekt av Elamipretid hos personer med Barth syndrom (TAZPOWER)

14. april 2024 oppdatert av: Stealth BioTherapeutics Inc.

En fase 2 randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert crossover-forsøk for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av subkutane injeksjoner av Elamipretide (MTP-131) hos pasienter med genetisk bekreftet Barth-syndrom etterfulgt av en åpen behandlingsforlengelse

En randomisert dobbeltblind cross-over-studie for å evaluere sikkerheten, effekten og toleransen til elamipretid hos personer med Barths syndrom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

En fase 2 randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert crossover studie for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av subkutane injeksjoner av elamipretid hos personer med genetisk bekreftet Barth syndrom etterfulgt av åpen behandlingsforlengelse. Del 1 var en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, crossover-studie for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet og effekt enkelt daglige subkutane (SC) doser på 40 mg elamipretid administrert i 12 uker hos personer med Barth syndrom. Del 2: Dette var en åpen utvidelsesstudie for å vurdere langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og longitudinelle trender i effekt enkelt daglige SC doser på 40 mg elamipretid i opptil 192 uker.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine, Johns Hopkins University School of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Genetisk bekreftet Barth syndrom
  • Mann på 12 år og oppover

  • Ved screeningbesøket må eGFR oppfylle følgende:

    1. Kroppsvekt >30 kg OG eGFR > 90mL/min ved screening
    2. Kroppsvekt >40 kg OG eGFR >60 men <90 ml/min ved screening
  • Ambulerende og svekket under 6MWT
  • På stabil medisin i 30 dager før baseline-besøket

Ekskluderingskriterier:

  • Deltok i en annen intervensjonell klinisk studie innen 30 dager etter eller er for tiden registrert i en ikke-intervensjonell klinisk studie ved baseline-besøket, som potensielt kan forveksle med denne studien
  • Tidligere eller nåværende medisinsk tilstand som ville hindre forsøkspersonen i å delta trygt i forsøket
  • Gjennomgått eventuelle innleggelser innen 30 dager etter baseline-besøket
  • Gjennomgår en tilsynelatende vekstspurt i puberteten
  • Har ukontrollert hypertensjon
  • Historie om rusmisbruk i løpet av året før baseline-besøket, eller som sannsynligvis ikke samsvarer
  • Anamnese med hjertetransplantasjon eller nåværende plassering på venteliste for hjertetransplantasjon
  • For personer med en ICD: kjent forekomst av ICD-utflod i de 3 månedene før baseline-besøket
  • For forsøkspersoner uten en ICD: forventes å gjennomgå en implantasjon av en ICD under gjennomføringen av studien
  • Får for tiden behandling med kjemoterapeutiske midler eller immunsuppressive midler eller har mottatt tidligere strålebehandling mot brystet
  • Mottaker av stamcelle- eller genterapi eller behandles for tiden med et terapeutisk undersøkelsesapparat

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Elamipretide, deretter Placebo

Eksperimentell del 1: 12 uker med enkelt daglige SC-doser på 40 mg elamipretid i behandlingsperiode 1 etterfulgt av 12 ukers behandling med placebo i behandlingsperiode 2 (atskilt av en 4 ukers utvaskingsperiode).

Eksperimentell Open Label Extension Del 2: Alle forsøkspersoner vil motta Elamipretide 40 mg SC daglige injeksjoner i opptil 168 uker
Legemiddel: Elamipretid
40 mg daglig subkutan injeksjon i 12 uker
Andre navn:
  • MTP-131
Legemiddel: Placebo
daglig subkutan injeksjon i 12 uker
Andre navn:
  • Placebo komparator
Placebo komparator: Placebo, deretter Elamipretide

Placebo komparator del 1: 12 uker med enkelt daglige SC doser av placebo i behandlingsperiode 1 etterfulgt av 12 ukers behandling med 40 mg elamipretid i behandlingsperiode 2 (atskilt av en 4 ukers utvaskingsperiode).

Placebo Comparator Open Label Extension Del 2: Alle forsøkspersoner vil få Elamipretide 40 mg SC daglige injeksjoner i opptil 168 uker
Legemiddel: Elamipretid
40 mg daglig subkutan injeksjon i 12 uker
Andre navn:
  • MTP-131
Legemiddel: Placebo
daglig subkutan injeksjon i 12 uker
Andre navn:
  • Placebo komparator

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Avstand gått under 6-minutters gangtest (6MWT) ved besøk
Tidsramme: Førdose til uke 12 (slutt av behandlingen)
Gjennomsnittlig avstand som er gått i meter under 6-minutters gangtesten (6MWT) ved slutten av behandlingen, der slutt på behandlingen betyr slutten av besøk 5 (uke 12) for periode 1 og slutten av besøk 10 (uke 12) for periode 2. Resultater ble samlet for hver 12 ukers periode.
Førdose til uke 12 (slutt av behandlingen)
Del 1: Total utmattelsesscore basert på BTHS-SA ved besøk.
Tidsramme: Fordose, uke 1, 4, 8 og 12 (slutt på behandlingen)
Total utmattelsesscore (Q1, Q2 og Q4) Basert på BarTH Syndrome Symptom Assessment (BTHS-SA) ved besøk ved førdose, uke 1, 4, 8 og 12 (slutt av behandlingen). BTHS-SA er 3-spørsmåls tretthetsvurdering ved å bruke en 0 til 4-punkts skala for hvert spørsmål der ingen tretthet =0 og svært alvorlig tretthet =4, med poengsum fra alle 3 spørsmålene kombinert og gjennomsnittlig for alle fag; en lavere poengsum betyr bedre resultat, høyere poengsum betyr et dårligere resultat. Kombinert Min poengsum=0, maks poengsum =12. Ukentlige verdier er basert på det ukentlige gjennomsnittet av de siste 7 dagene før besøket til stedet eller sykepleierbesøk for begge periodene. Resultater fra hver 12-ukers periode ble kombinert, der behandlingsslutt for periode 1 = besøk 5 (uke 12), og slutten av periode 2 = besøk 10 (uke 12)
Fordose, uke 1, 4, 8 og 12 (slutt på behandlingen)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del 2: Avstand gått under 6MWT
Tidsramme: Grunnlinje til uke 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Endre fra baseline for gått distanse i meter i løpet av 6-minutters gangtesten (6MWT) ved besøk hvor Baseline= Del 1 Periode 1 Pre-dose
Grunnlinje til uke 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Del 2: Endring fra baseline: Total tretthetspoeng (Q1, Q2 og Q4) Basert på BTHS-SA ved besøk
Tidsramme: Grunnlinje til uke 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Endring fra Baseline (gjennomsnitt) i Total Fatigue Score (Q1, Q2 og Q4) Basert på BarTH Syndrome Symptom Assessment (BTHS-SA) ved besøk. BTHS-SA er 3-spørsmåls tretthetsvurdering ved å bruke en 0-4 poengskala for hvert spørsmål der ingen tretthet =0 og svært alvorlig tretthet =4, med skårer fra alle 3 spørsmålene kombinert og gjennomsnittlig for alle fagene ved besøk; en lavere poengsum betyr bedre resultat, høyere poengsum betyr et dårligere resultat. Endring fra baseline: en økning i skårer vil bety dårligere resultat, en reduksjon i skår betyr bedre resultat. Kombinert Min poengsum=-12, maks poengsum =12. Ukentlige verdier er basert på det ukentlige gjennomsnittet av de siste 7 dagene før besøket til stedet eller sykepleierbesøk for begge periodene. Baseline= Periode 1 Predose.
Grunnlinje til uke 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Del 1: Muskelstyrke målt ved HHD ved besøk
Tidsramme: Førdose til uke 12 (slutt av behandlingen)
Muskelstyrke målt ved håndholdt dynamometri (HHD) i Newton, der behandlingsslutt betyr slutten av besøk 5 (uke 12) for periode 1 og slutten av besøk 10 (uke 12) for periode 2. Resultatene ble samlet for hver 12-ukers periode. . Håndholdt dynamometri vurderer den gjennomsnittlige styrken til kneekstensorene på begge bena.
Førdose til uke 12 (slutt av behandlingen)
Del 2: Endring fra baseline: Muskelstyrke ved HHD (Newtons) ved besøk
Tidsramme: Grunnlinje til uke 12, 24, 36, 48, 72, 96 168, 192
Muskelstyrke målt ved håndholdt dynamometri (HHD) i Newton. Håndholdt dynamometri vurderer den gjennomsnittlige styrken til kneekstensorene på begge bena. Endring fra baseline hvor Baseline= Del 1 Periode 1 Pre-dose: jo større positiv endring, jo bedre utfall, jo mindre positiv endring (eller negativ endring) jo verre er utfallet.
Grunnlinje til uke 12, 24, 36, 48, 72, 96 168, 192
Del 1: 5XSST ved besøk
Tidsramme: Førdose til uke 12 (slutt av behandlingen)
Tid (i sekunder) for å fullføre fem ganger sitt-å-stå, der avslutning av behandlingen betyr slutten av besøk 5 (uke 12) for periode 1 og slutten av besøk 10 (uke 12) for periode 2. Resultatene ble samlet for hver 12 ukers periode.
Førdose til uke 12 (slutt av behandlingen)
Del 2: Bytt fra baseline: 5X Sitt til Stand by Visit
Tidsramme: Grunnlinje til uke 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Endring i baseline i tid (i sekunder), der Baseline= Del 1 Periode 1 Fordose for å fullføre fem ganger sitt-til-stå-besøk. Mer tid betyr dårligere resultat, mindre tid betyr bedre resultat.
Grunnlinje til uke 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Del 1: SWAY Application Balance Assessments by Visit
Tidsramme: Førdose til uke 12 (slutt av behandlingen)
SWAY applikasjonsbalansevurdering består av fem posisjoner hver utført i 10 sekunder og skårer postural stabilitet på en skala fra 0-100 med høyere skårer som indikerer bedre postural stabilitet fra førdose til uke 12 (slutt av behandling), der behandlingsslutt betyr slutt av besøk 5 (uke 12) for periode 1 og slutten av besøk 10 (uke 12) for periode 2. Resultatene ble samlet for hver 12 ukers periode.
Førdose til uke 12 (slutt av behandlingen)
Del 2: Endring fra baseline: SWAY Application Balance Assessment
Tidsramme: Grunnlinje til uke 12, 24, 36, 48, 72, 96 168, 192
Endring fra Baseline: SWAY Application Balance Assessment, der Baseline= Del 1 Periode 1 Pre-doseSWAY applikasjonsbalansevurdering består av fem stillinger hver utført i 10 sekunder og skårer postural stabilitet på en skala fra 0-100 med høyere skårer som indikerer bedre postural stabilitet. En økning fra baseline er et bedre resultat og en reduksjon i poengsum er et dårligere resultat.
Grunnlinje til uke 12, 24, 36, 48, 72, 96 168, 192
Del 1: Patient Global Impression Scales of Symptoms
Tidsramme: Fordose, uke 1, uke 12 (slutt på behandlingen)
Pasientrapportert helsestatus i løpet av den siste uken, ved besøk, der behandlingsslutt betyr slutten av besøk 5 (uke 12) for periode 1 og slutten av besøk 10 (uke 12) for periode 2. Resultatene ble samlet for hver 12 ukers periode . Poeng varierer fra 0-40 for ungdom og 0-50 for voksne. PGI-skalaen er som følger: 0 = Ingen, 1 = Mild, 2 = Moderat, 3 = Alvorlig og 4 = Svært alvorlig. Høyere score betyr dårligere helsestatus, betyr dårligere resultat; lavere skår betyr bedre helsestatus, betyr bedre resultat.
Fordose, uke 1, uke 12 (slutt på behandlingen)
Del 2: Endring fra baseline: Patient Global Impression Scales of Symptoms by Visit
Tidsramme: Grunnlinje til uke 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Del 2: Endring fra baseline: Patient Global Impression Scales of Symptoms by Visit Pasientrapportert helsestatus i løpet av den siste uken der Baseline= Del 1 Periode 1 Fordose, administrert i uke 12 for periode 1 og periode 2. Poeng varierer fra 0 -40 for ungdom og 0-50 for voksne. PGI-skalaen er som følger: 1 = Ingen, 2 = Mild, 3 = Moderat, 4 = Alvorlig og 5 = Svært alvorlig. Endring fra baseline: Høyere skår betyr dårligere helsestatus, betyr dårligere resultat; lavere skår betyr bedre helsestatus, betyr bedre resultat.
Grunnlinje til uke 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Del 1: Del 1: Clinician Global Impression
Tidsramme: Førdose til uke 12 (slutt av behandlingen)
Clinician Global Impression Scale by visit: Klinikerrapportert generell helsestatus ved slutten av behandlingen, administrert ved uke 12 for periode 1 og periode 2. Poeng varierer fra 0-6 for både ungdom og voksne. PGI-skalaen er som følger: 1= Svært mye bedre, 2= Moderat bedre, 3= Litt bedre, 4= Ingen endring og 5= Litt dårligere 6= Svært mye dårligere. Høyere score betyr dårligere helsestatus, betyr dårligere resultat; lavere skår betyr bedre helsestatus, betyr bedre resultat. Slutt på behandling betyr slutten av besøk 5 (uke 12) for periode 1 og slutten av besøk 10 (uke 12) for periode 2. Resultatene ble samlet for hver 12 ukers periode.
Førdose til uke 12 (slutt av behandlingen)
Del 2: Endre fra grunnlinje: CGI-symptomskala
Tidsramme: Grunnlinje til uke 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Endring fra Baseline: CGI Symptom Skala etter besøk hvor Baseline= Del 1 Periode 1 Pre-dose. Clinician Global Impression Scale: Klinikerrapportert generell helsestatus ved slutten av behandlingen, administrert i uke 12 for periode 1 og periode 2. Poeng varierer fra 0-6 for både ungdom og voksne. PGI-skalaen er som følger: 1= Svært mye bedre, 2= Moderat bedre, 3= Litt bedre, 4= Ingen endring og 5= Litt dårligere 6= Svært mye dårligere. Endring fra baseline: høyere score betyr dårligere helsestatus, betyr dårligere resultat; lavere skår betyr bedre helsestatus, betyr bedre resultat.
Grunnlinje til uke 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Stealth BioTherapeutics Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Hilary Vernon, MD, PhD, McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine, Johns Hopkins University, Baltimore, MD, USA

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. juli 2017

Primær fullføring (Faktiske)

5. oktober 2018

Studiet fullført (Faktiske)

11. oktober 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. mars 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. mars 2017

Først lagt ut (Faktiske)

4. april 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. april 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SPIBA-201

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Barth syndrom

Kliniske studier på Elamipretid

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere