Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti Elamipretidu u pacientů s Barthovým syndromem (TAZPOWER)

14. dubna 2024 aktualizováno: Stealth BioTherapeutics Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná zkřížená studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti subkutánních injekcí Elamipretidu (MTP-131) u subjektů s geneticky potvrzeným Barthovým syndromem s následným otevřeným prodloužením léčby

Randomizovaná dvojitě zaslepená zkřížená studie k vyhodnocení bezpečnosti, účinnosti a snášenlivosti elamipretidu u subjektů s Barthovým syndromem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná zkřížená studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti subkutánních injekcí elamipretidu u subjektů s geneticky potvrzeným Barthovým syndromem s následným otevřeným prodloužením léčby. Část 1 byla randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, zkřížená studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti jednotlivých denních subkutánních (SC) dávek 40 mg elamipretidu podávaných po dobu 12 týdnů u subjektů s Barthovým syndromem. Část 2: Jednalo se o otevřenou prodlouženou studii k posouzení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a dlouhodobých trendů účinnosti jednotlivých denních subkutánních dávek 40 mg elamipretidu po dobu až 192 týdnů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine, Johns Hopkins University School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Geneticky potvrzený Barthův syndrom
  • Muž ve věku 12 a více let

  • Při screeningové návštěvě musí eGFR splňovat následující požadavky:

    1. Tělesná hmotnost > 30 kg A eGFR > 90 ml/min při screeningu
    2. Tělesná hmotnost > 40 kg A eGFR > 60, ale < 90 ml/min při screeningu
  • Chodící a postižený během 6MWT
  • Na stabilní medikaci po dobu 30 dnů před základní návštěvou

Kritéria vyloučení:

  • Účastnil se jiného intervenčního klinického hodnocení do 30 dnů od neintervenčního klinického hodnocení nebo je v současné době zařazen do neintervenční klinické studie při základní návštěvě, což může být zaměňování s touto studií
  • Předchozí nebo současný zdravotní stav, který by subjektu bránil v bezpečné účasti ve studii
  • Absolvoval jakoukoli hospitalizaci v nemocnici do 30 dnů od základní návštěvy
  • Prochází zjevným pubertálním růstovým spurtem
  • Má nekontrolovanou hypertenzi
  • Anamnéza užívání návykových látek během jednoho roku před základní návštěvou nebo pravděpodobně nevyhovující
  • Historie transplantace srdce nebo současné umístění na čekací listině na transplantaci srdce
  • Pro subjekty s ICD: známý výskyt výboje ICD během 3 měsíců před základní návštěvou
  • Pro subjekty bez ICD: očekává se, že během provádění studie podstoupí implantaci ICD
  • V současné době podstupuje léčbu chemoterapeutickými činidly nebo imunosupresivními činidly nebo prodělal předchozí radiační terapii hrudníku
  • Příjemce kmenových buněk nebo genové terapie nebo je v současné době léčen terapeutickým výzkumným zařízením

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Elamipretide, pak placebo

Experimentální část 1: 12 týdnů jednotlivých denních subkutánních dávek 40 mg elamipretidu v léčebném období 1 následovaných 12 týdny léčby placebem v léčebném období 2 (oddělených 4týdenním vymývacím obdobím).

Experimentální otevřené rozšíření, část 2: Všichni jedinci budou dostávat Elamipretide 40 mg SC denně injekce po dobu až 168 týdnů
Lék: Elamipretide
40 mg denně subkutánní injekce po dobu 12 týdnů
Ostatní jména:
  • MTP-131
Lék: Placebo
denní subkutánní injekce po dobu 12 týdnů
Ostatní jména:
  • Komparátor placeba
Komparátor placeba: Placebo, pak Elamipretide

Placebo Comparator Part 1: 12 týdnů jednorázových denních SC dávek placeba v léčebném období 1 následovaných 12 týdny léčby 40 mg elamipretidu v léčebném období 2 (oddělených 4týdenním vymývacím obdobím).

Placebo Comparator Open Label Extension, část 2: Všichni jedinci budou dostávat Elamipretide 40 mg SC denně injekce po dobu až 168 týdnů
Lék: Elamipretide
40 mg denně subkutánní injekce po dobu 12 týdnů
Ostatní jména:
  • MTP-131
Lék: Placebo
denní subkutánní injekce po dobu 12 týdnů
Ostatní jména:
  • Komparátor placeba

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část 1: Vzdálenost ušlá během testu 6minutové chůze (6MWT) návštěvou
Časové okno: Před podáním dávky do 12. týdne (konec léčby)
Průměrná vzdálenost v metrech během 6minutového testu chůze (6MWT) na konci léčby, kde konec léčby znamená konec návštěvy 5 (12. týden) pro období 1 a konec návštěvy 10 (týden 12) pro období 2. Výsledky byly sloučeny pro každé období 12 týdnů.
Před podáním dávky do 12. týdne (konec léčby)
Část 1: Celkové skóre únavy na základě BTHS-SA při návštěvě.
Časové okno: Před dávkou, 1., 4., 8. a 12. týden (konec léčby)
Celkové skóre únavy (Q1, Q2 a Q4) Na základě hodnocení symptomů BarTH syndromu (BTHS-SA) návštěvou před podáním dávky, 1., 4., 8. a 12. týden (konec léčby). BTHS-SA je hodnocení únavy se 3 otázkami pomocí 0 až 4 bodové škály pro každou otázku, kde žádná únava = 0 a velmi silná únava = 4, se skóre ze všech 3 otázek zkombinovaným a zprůměrovaným pro všechny subjekty; nižší skóre znamená lepší výsledek, vyšší skóre znamená horší výsledek. Kombinované Min skóre = 0, maximální skóre = 12. Týdenní hodnoty jsou založeny na týdenním průměru za posledních 7 dní před návštěvou místa nebo návštěvy sestry za obě období. Výsledky z každého 12týdenního období byly zkombinovány, přičemž konec léčby pro období 1 = návštěva 5 (týden 12) a konec období 2 = návštěva 10 (týden 12)
Před dávkou, 1., 4., 8. a 12. týden (konec léčby)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část 2: Ušená vzdálenost během 6MWT
Časové okno: Výchozí stav do týdnů 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Změna od výchozí hodnoty pro ušlou vzdálenost v metrech během 6minutového testu chůze (6MWT) návštěvou, kde výchozí hodnota= Část 1 Období 1 Před dávkou
Výchozí stav do týdnů 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Část 2: Změna od výchozího stavu: Celkové skóre únavy (Q1, Q2 a Q4) na základě BTHS-SA návštěvou
Časové okno: Výchozí stav do týdnů 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Změna od základní hodnoty (průměr) v celkovém skóre únavy (Q1, Q2 a Q4) na základě hodnocení symptomů BarTH syndromu (BTHS-SA) při návštěvě. BTHS-SA je hodnocení únavy se 3 otázkami pomocí 0-4 bodové škály pro každou otázku, kde žádná únava = 0 a velmi silná únava = 4, se skóre ze všech 3 otázek zkombinovaným a zprůměrovaným pro všechny subjekty podle návštěvy; nižší skóre znamená lepší výsledek, vyšší skóre znamená horší výsledek. Změna od výchozí hodnoty: zvýšení skóre by znamenalo horší výsledek, snížení skóre znamená lepší výsledek. Kombinované minimální skóre=-12, maximální skóre=12. Týdenní hodnoty jsou založeny na týdenním průměru za posledních 7 dní před návštěvou místa nebo návštěvy sestry za obě období. Výchozí stav = období 1 před podáním.
Výchozí stav do týdnů 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Část 1: Svalová síla měřená pomocí HHD návštěvou
Časové okno: Před podáním dávky do 12. týdne (konec léčby)
Svalová síla měřená ruční dynamometrií (HHD) v Newtonech, kde konec léčby znamená konec návštěvy 5 (týden 12) pro období 1 a konec návštěvy 10 (týden 12) pro období 2. Výsledky byly shromážděny pro každé období 12 týdnů . Ruční dynamometrie hodnotí průměrnou sílu extenzorů kolen obou nohou.
Před podáním dávky do 12. týdne (konec léčby)
Část 2: Změna od základní linie: Svalová síla pomocí HHD (Newtony) návštěvou
Časové okno: Výchozí stav do týdnů 12, 24, 36, 48, 72, 96,168, 192
Svalová síla měřená ruční dynamometrií (HHD) v Newtonech. Ruční dynamometrie hodnotí průměrnou sílu extenzorů kolen obou nohou. Změna od výchozího stavu, kde Výchozí stav = Část 1 Období 1 Před dávkou: čím větší pozitivní změna, tím lepší výsledek, čím menší pozitivní změna (nebo negativní změna) číslo, tím horší výsledek.
Výchozí stav do týdnů 12, 24, 36, 48, 72, 96,168, 192
Část 1: 5XSST návštěvou
Časové okno: Před podáním dávky do 12. týdne (konec léčby)
Čas (v sekundách) pro dokončení pětinásobného sednutí do stoje, kde konec léčby znamená konec návštěvy 5 (týden 12) pro období 1 a konec návštěvy 10 (týden 12) pro období 2. Výsledky byly sloučeny pro každý období 12 týdnů.
Před podáním dávky do 12. týdne (konec léčby)
Část 2: Změna ze základní linie: 5x sednout do pohotovostní návštěvy
Časové okno: Výchozí stav do týdnů 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Změna základní linie v čase (v sekundách), kde základní linie= Část 1 Období 1 Předdávkování k dokončení pětinásobného sednutí-stoje při návštěvě. Více času znamená horší výsledek, méně času znamená lepší výsledek.
Výchozí stav do týdnů 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Část 1: Posouzení rovnováhy aplikací SWAY návštěvou
Časové okno: Před podáním dávky do 12. týdne (konec léčby)
Hodnocení rovnováhy aplikace SWAY se skládá z pěti postojů, z nichž každý se provádí po dobu 10 sekund a hodnotí posturální stabilitu na stupnici od 0 do 100, přičemž vyšší skóre ukazuje na lepší posturální stabilitu od před podáním dávky do 12. týdne (konec léčby), kde konec léčby znamená konec návštěvy 5 (týden 12) pro období 1 a konec návštěvy 10 (týden 12) pro období 2. Výsledky byly shromážděny pro každé období 12 týdnů.
Před podáním dávky do 12. týdne (konec léčby)
Část 2: Změna od základního stavu: Posouzení rovnováhy aplikací SWAY
Časové okno: Výchozí stav do týdnů 12, 24, 36, 48, 72, 96,168, 192
Změna od výchozího stavu: Hodnocení rovnováhy aplikace SWAY, kde výchozí stav = část 1 Období 1 Hodnocení rovnováhy aplikace SWAY před dávkou se skládá z pěti postojů, z nichž každý se provádí po dobu 10 sekund, a hodnotí posturální stabilitu na stupnici od 0 do 100, přičemž vyšší skóre ukazuje na lepší posturální stabilitu. Zvýšení od výchozí hodnoty je lepší výsledek a snížení skóre je horší výsledek.
Výchozí stav do týdnů 12, 24, 36, 48, 72, 96,168, 192
Část 1: Globální škály dojmů pacientů
Časové okno: Před podáním dávky, týden 1, týden 12 (konec léčby)
Zdravotní stav hlášený pacientem za poslední týden návštěvou, kde konec léčby znamená konec návštěvy 5 (12. týden) pro období 1 a konec návštěvy 10 (týden 12) pro období 2. Výsledky byly sloučeny pro každé období 12 týdnů . Skóre se pohybuje od 0-40 pro dospívající a 0-50 pro dospělé. Stupnice PGI je následující: 0=žádné, 1=mírné, 2=střední, 3=závažné a 4=velmi závažné. Vyšší skóre znamená horší zdravotní stav, znamená horší výsledek; nižší skóre znamená lepší zdravotní stav, znamená lepší výsledek.
Před podáním dávky, týden 1, týden 12 (konec léčby)
Část 2: Změna od výchozího stavu: Globální škály dojmů pacientů podle návštěvy
Časové okno: Výchozí stav do týdnů 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Část 2: Změna od výchozího stavu: Globální škály dojmů pacientů podle návštěvy Zdravotní stav hlášený pacientem za poslední týden, kdy výchozí stav = Část 1 Období 1 Předdávka, podaná v týdnu 12 pro období 1 a období 2. Skóre se pohybuje od 0 -40 pro dospívající a 0-50 pro dospělé. Stupnice PGI je následující: 1=žádná, 2=mírná, 3=střední, 4=závažná a 5=velmi závažná. Změna od výchozí hodnoty: Vyšší skóre znamená horší zdravotní stav, znamená horší výsledek; nižší skóre znamená lepší zdravotní stav, znamená lepší výsledek.
Výchozí stav do týdnů 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Část 1: Část 1: Globální dojem klinického lékaře
Časové okno: Před podáním dávky do 12. týdne (konec léčby)
Globální škála dojmů klinického lékaře podle návštěvy: Celkový zdravotní stav hlášený klinikem na konci léčby, podávaný ve 12. týdnu pro období 1 a období 2. Skóre se pohybuje od 0 do 6 pro dospívající i dospělé. Stupnice PGI je následující: 1= Velmi mnohem lepší, 2= Středně lepší, 3= Trochu lepší, 4= Žádná změna a 5= Trochu horší 6= Velmi mnohem horší. Vyšší skóre znamená horší zdravotní stav, znamená horší výsledek; nižší skóre znamená lepší zdravotní stav, znamená lepší výsledek. Konec léčby znamená konec návštěvy 5 (týden 12) pro období 1 a konec návštěvy 10 (týden 12) pro období 2. Výsledky byly shromážděny pro každé období 12 týdnů.
Před podáním dávky do 12. týdne (konec léčby)
Část 2: Změna od základního stavu: Škála příznaků CGI
Časové okno: Výchozí stav do týdnů 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Změna od výchozího stavu: Stupnice příznaků CGI podle návštěvy, kde výchozí stav= Část 1 Období 1 Před dávkou. Globální škála dojmů klinického lékaře: Celkový zdravotní stav hlášený klinikem na konci léčby, podávaný ve 12. týdnu pro období 1 a období 2. Skóre se pohybuje od 0 do 6 pro dospívající i dospělé. Stupnice PGI je následující: 1= Velmi mnohem lepší, 2= Středně lepší, 3= Trochu lepší, 4= Žádná změna a 5= Trochu horší 6= Velmi mnohem horší. Změna od výchozího stavu: vyšší skóre znamená horší zdravotní stav, znamená horší výsledek; nižší skóre znamená lepší zdravotní stav, znamená lepší výsledek.
Výchozí stav do týdnů 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Stealth BioTherapeutics Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Hilary Vernon, MD, PhD, McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine, Johns Hopkins University, Baltimore, MD, USA

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. července 2017

Primární dokončení (Aktuální)

5. října 2018

Dokončení studie (Aktuální)

11. října 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. března 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. března 2017

První zveřejněno (Aktuální)

4. dubna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SPIBA-201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Barthův syndrom

Klinické studie na Elamipretide

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Madagascar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit