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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Elamipretid bei Patienten mit Barth-Syndrom (TAZPOWER)

14. April 2024 aktualisiert von: Stealth BioTherapeutics Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Crossover-Studie der Phase 2 zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von subkutanen Injektionen von Elamipretid (MTP-131) bei Patienten mit genetisch bestätigtem Barth-Syndrom, gefolgt von einer Open-Label-Behandlungsverlängerung

Eine randomisierte doppelblinde Crossover-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Verträglichkeit von Elamipretid bei Patienten mit Barth-Syndrom.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Crossover-Studie der Phase 2 zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit subkutaner Injektionen von Elamipretid bei Patienten mit genetisch bestätigtem Barth-Syndrom, gefolgt von einer offenen Behandlungsverlängerung. Teil 1 war eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Crossover-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit einmal täglicher subkutaner (SC) Dosierung von 40 mg Elamipretid, verabreicht über 12 Wochen bei Patienten mit Barth-Syndrom. Teil 2: Dies war eine offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Längsschnitttrends der Wirksamkeit einzelner täglicher subkutaner Dosen von 40 mg Elamipretid über einen Zeitraum von bis zu 192 Wochen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine, Johns Hopkins University School of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Genetisch bestätigtes Barth-Syndrom
  • Männlich ab 12 Jahren

  • Beim Screening-Besuch muss eGFR Folgendes erfüllen:

    1. Körpergewicht > 30 kg UND eGFR > 90 ml/min beim Screening
    2. Körpergewicht > 40 kg UND eGFR > 60, aber < 90 ml/min beim Screening
  • Gehfähig und beeinträchtigt während des 6MGT
  • Auf stabiler Medikation für 30 Tage vor dem Baseline-Besuch

Ausschlusskriterien:

  • Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie innerhalb von 30 Tagen nach oder derzeit in eine nicht-interventionelle klinische Studie beim Basisbesuch eingeschrieben, die möglicherweise mit dieser Studie verwechselt wird
  • Früherer oder aktueller medizinischer Zustand, der die Person daran hindern würde, sicher an der Studie teilzunehmen
  • Unterzog sich innerhalb von 30 Tagen nach dem Basisbesuch einem stationären Krankenhausaufenthalt
  • Erleidet einen offensichtlichen pubertären Wachstumsschub
  • Hat unkontrollierten Bluthochdruck
  • Vorgeschichte des Drogenmissbrauchs innerhalb des Jahres vor dem Basisbesuch oder wahrscheinlich nicht konform
  • Vorgeschichte einer Herztransplantation oder aktuelle Platzierung auf der Warteliste für eine Herztransplantation
  • Für Probanden mit einem ICD: bekanntes Auftreten einer ICD-Entladung in den 3 Monaten vor dem Baseline-Besuch
  • Für Probanden ohne ICD: Es wird erwartet, dass während der Durchführung der Studie ein ICD implantiert wird
  • Derzeit in Behandlung mit Chemotherapeutika oder Immunsuppressiva oder vorheriger Bestrahlung des Brustkorbs
  • Empfänger einer Stammzell- oder Gentherapie oder derzeit mit einem therapeutischen Prüfprodukt behandelt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Elamipretid, dann Placebo

Experimenteller Teil 1: 12 Wochen einzelne tägliche SC-Dosen von 40 mg Elamipretid in Behandlungszeitraum 1, gefolgt von 12 Wochen Behandlung mit Placebo in Behandlungszeitraum 2 (getrennt durch eine 4-wöchige Auswaschphase).

Experimentelle Open-Label-Erweiterung Teil 2: Alle Probanden erhalten bis zu 168 Wochen lang täglich 40 mg Elamipretid subkutan Injektionen
Arzneimittel: Elamipretid
40 mg täglich subkutane Injektion für 12 Wochen
Andere Namen:
  • MTP-131
Arzneimittel: Placebo
tägliche subkutane Injektion über 12 Wochen
Andere Namen:
  • Placebo-Komparator
Placebo-Komparator: Placebo, dann Elamipretid

Placebo-Vergleichsteil 1: 12 Wochen einzelne tägliche SC-Dosen von Placebo in Behandlungszeitraum 1, gefolgt von 12 Wochen Behandlung mit 40 mg Elamipretid in Behandlungszeitraum 2 (getrennt durch eine 4-wöchige Auswaschphase).

Placebo-Vergleichs-Open-Label-Erweiterung Teil 2: Alle Probanden erhalten bis zu 168 Wochen lang täglich 40 mg Elamipretid s.c. Injektionen
Arzneimittel: Elamipretid
40 mg täglich subkutane Injektion für 12 Wochen
Andere Namen:
  • MTP-131
Arzneimittel: Placebo
tägliche subkutane Injektion über 12 Wochen
Andere Namen:
  • Placebo-Komparator

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil 1: Zurückgelegte Distanz während des 6-Minuten-Gehtests (6MWT) von Visit
Zeitfenster: Vordosis bis Woche 12 (Ende der Behandlung)
Durchschnittliche zurückgelegte Distanz in Metern während des 6-Minuten-Gehtests (6MWT) am Ende der Behandlung, wobei das Ende der Behandlung das Ende von Besuch 5 (Woche 12) für Periode 1 und das Ende von Besuch 10 (Woche 12) für Periode 2 bedeutet. Ergebnisse wurden für jeden Zeitraum von 12 Wochen gepoolt.
Vordosis bis Woche 12 (Ende der Behandlung)
Teil 1: Gesamtermüdungswert basierend auf dem BTHS-SA von Visit.
Zeitfenster: Vordosis, Woche 1, 4, 8 und 12 (Ende der Behandlung)
Gesamtermüdungswert (Q1, Q2 und Q4) Basierend auf der BarTH-Syndrom-Symptombewertung (BTHS-SA) nach Besuch vor der Einnahme, Woche 1, 4, 8 und 12 (Ende der Behandlung). Bei der BTHS-SA handelt es sich um eine 3-Fragen-Ermüdungsbewertung unter Verwendung einer 0- bis 4-Punkte-Skala für jede Frage, wobei keine Ermüdung = 0 und sehr starke Ermüdung = 4 ist, wobei die Ergebnisse aller drei Fragen kombiniert und für alle Probanden gemittelt werden. Eine niedrigere Punktzahl bedeutet ein besseres Ergebnis, eine höhere Punktzahl bedeutet ein schlechteres Ergebnis. Kombinierte Mindestpunktzahl = 0, Höchstpunktzahl = 12. Die wöchentlichen Werte basieren auf dem Wochendurchschnitt der letzten 7 Tage vor dem Besuch vor Ort oder dem Besuch einer Krankenschwester für beide Zeiträume. Die Ergebnisse jedes 12-wöchigen Zeitraums wurden kombiniert, wobei das Ende der Behandlung für Zeitraum 1 = Besuch 5 (Woche 12) und das Ende von Zeitraum 2 = Besuch 10 (Woche 12) war.
Vordosis, Woche 1, 4, 8 und 12 (Ende der Behandlung)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil 2: Während des 6MWT zurückgelegte Distanz
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Änderung der während des 6-Minuten-Gehtests (6MWT) zurückgelegten Distanz gegenüber dem Ausgangswert in Metern je Besuch, wobei Ausgangswert = Teil 1, Periode 1 vor der Dosis
Ausgangswert bis Woche 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Teil 2: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert: Gesamtermüdungswert (Q1, Q2 und Q4) basierend auf dem BTHS-SA nach Besuch
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert (Mittelwert) im Total Fatigue Score (Q1, Q2 und Q4) basierend auf der BarTH-Syndrom-Symptombewertung (BTHS-SA) pro Besuch. Bei der BTHS-SA handelt es sich um eine 3-Fragen-Ermüdungsbewertung unter Verwendung einer 0-4-Punkte-Skala für jede Frage, wobei keine Ermüdung = 0 und sehr starke Ermüdung = 4 ist, wobei die Bewertungen aller drei Fragen kombiniert und für alle Probanden pro Besuch gemittelt werden; Eine niedrigere Punktzahl bedeutet ein besseres Ergebnis, eine höhere Punktzahl bedeutet ein schlechteres Ergebnis. Veränderung gegenüber dem Ausgangswert: Ein Anstieg der Werte würde ein schlechteres Ergebnis bedeuten, ein Rückgang der Werte würde ein besseres Ergebnis bedeuten. Kombinierte Mindestpunktzahl = -12, Höchstpunktzahl = 12. Die wöchentlichen Werte basieren auf dem Wochendurchschnitt der letzten 7 Tage vor dem Besuch vor Ort oder dem Besuch einer Krankenschwester für beide Zeiträume. Ausgangswert = Periode 1 vor der Dosierung.
Ausgangswert bis Woche 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Teil 1: Muskelkraft gemessen mit HHD by Visit
Zeitfenster: Vordosis bis Woche 12 (Ende der Behandlung)
Muskelkraft gemessen durch Handdynamometrie (HHD) in Newton, wobei das Ende der Behandlung das Ende von Besuch 5 (Woche 12) für Periode 1 und das Ende von Besuch 10 (Woche 12) für Periode 2 bedeutet. Die Ergebnisse wurden für jeden Zeitraum von 12 Wochen zusammengefasst . Mit der Handdynamometrie wird die durchschnittliche Stärke der Kniestrecker beider Beine ermittelt.
Vordosis bis Woche 12 (Ende der Behandlung)
Teil 2: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert: Muskelkraft nach HHD (Newtons) nach Besuch
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 12, 24, 36, 48, 72, 96,168, 192
Muskelkraft gemessen durch Handdynamometrie (HHD) in Newton. Mit der Handdynamometrie wird die durchschnittliche Stärke der Kniestrecker beider Beine ermittelt. Änderung gegenüber dem Ausgangswert, wobei Ausgangswert = Teil 1, Periode 1 vor der Einnahme: Je größer die positive Änderung, desto besser das Ergebnis, je kleiner die positive Änderung (oder negative Änderung), desto schlechter das Ergebnis.
Ausgangswert bis Woche 12, 24, 36, 48, 72, 96,168, 192
Teil 1: 5XSST von Visit
Zeitfenster: Vordosis bis Woche 12 (Ende der Behandlung)
Zeit (in Sekunden) für die Durchführung des fünfmaligen Aufstehens, wobei das Ende der Behandlung das Ende von Besuch 5 (Woche 12) für Periode 1 und das Ende von Besuch 10 (Woche 12) für Periode 2 bedeutet. Die Ergebnisse wurden jeweils zusammengefasst Zeitraum von 12 Wochen.
Vordosis bis Woche 12 (Ende der Behandlung)
Teil 2: Änderung vom Ausgangswert: 5-faches Sitzen-zu-Stand-Besuchen
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Zeitliche Änderung des Ausgangswerts (in Sekunden), wobei Ausgangswert = Teil 1, Periode 1, Vordosis zur Vervollständigung des fünfmaligen Aufstehens bei jedem Besuch. Mehr Zeit bedeutet schlechteres Ergebnis, weniger Zeit bedeutet besseres Ergebnis.
Ausgangswert bis Woche 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Teil 1: SWAY-Anwendungsbilanzbewertungen durch Besuch
Zeitfenster: Vordosis bis Woche 12 (Ende der Behandlung)
Die Beurteilung des SWAY-Anwendungsgleichgewichts besteht aus fünf Stellungen, die jeweils 10 Sekunden lang ausgeführt werden, und bewertet die Haltungsstabilität auf einer Skala von 0 bis 100, wobei höhere Werte eine bessere Haltungsstabilität von vor der Einnahme bis Woche 12 (Ende der Behandlung) anzeigen, wobei das Ende der Behandlung das Ende bedeutet von Besuch 5 (Woche 12) für Periode 1 und Ende von Besuch 10 (Woche 12) für Periode 2. Die Ergebnisse wurden für jeden Zeitraum von 12 Wochen zusammengefasst.
Vordosis bis Woche 12 (Ende der Behandlung)
Teil 2: Änderung gegenüber dem Ausgangswert: Bewertung der SWAY-Anwendungsbilanz
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 12, 24, 36, 48, 72, 96,168, 192
Änderung gegenüber dem Ausgangswert: Bewertung des Gleichgewichts durch SWAY-Anwendung, wobei Ausgangswert = Teil 1, Periode 1 vor der Verabreichung besteht. Die Bewertung des Gleichgewichts durch SWAY-Anwendung besteht aus fünf Stellungen, die jeweils 10 Sekunden lang ausgeführt werden, und bewertet die Haltungsstabilität auf einer Skala von 0 bis 100, wobei höhere Werte eine bessere Haltungsstabilität anzeigen. Ein Anstieg gegenüber dem Ausgangswert ist ein besseres Ergebnis und eine Verringerung des Punktestands ist ein schlechteres Ergebnis.
Ausgangswert bis Woche 12, 24, 36, 48, 72, 96,168, 192
Teil 1: Globale Symptomskalen für den Patienteneindruck
Zeitfenster: Vordosis, Woche 1, Woche 12 (Ende der Behandlung)
Vom Patienten gemeldeter Gesundheitszustand in der letzten Woche, nach Besuch, wobei das Ende der Behandlung das Ende von Besuch 5 (Woche 12) für Periode 1 und das Ende von Besuch 10 (Woche 12) für Periode 2 bedeutet. Die Ergebnisse wurden für jeden Zeitraum von 12 Wochen zusammengefasst . Die Werte liegen zwischen 0 und 40 für Jugendliche und zwischen 0 und 50 für Erwachsene. Die PGI-Skala lautet wie folgt: 0 = Keine, 1 = Leicht, 2 = Mittel, 3 = Schwer und 4 = Sehr schwer. Ein höherer Wert bedeutet einen schlechteren Gesundheitszustand und ein schlechteres Ergebnis. Eine niedrigere Punktzahl bedeutet einen besseren Gesundheitszustand und ein besseres Ergebnis.
Vordosis, Woche 1, Woche 12 (Ende der Behandlung)
Teil 2: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert: Gesamteindrucksskalen der Symptome der Patienten nach Besuch
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Teil 2: Änderung gegenüber dem Ausgangswert: Globale Symptomskalen des Patienten nach Besuch. Vom Patienten gemeldeter Gesundheitszustand in der letzten Woche, wobei Ausgangswert = Teil 1 Periode 1 Vordosis, verabreicht in Woche 12 für Periode 1 und Periode 2. Die Werte reichen von 0 -40 für Jugendliche und 0-50 für Erwachsene. Die PGI-Skala lautet wie folgt: 1 = Keine, 2 = Leicht, 3 = Mittel, 4 = Schwer und 5 = Sehr schwer. Veränderung gegenüber dem Ausgangswert: Höhere Punktzahl bedeutet schlechteren Gesundheitszustand, bedeutet schlechteres Ergebnis; Eine niedrigere Punktzahl bedeutet einen besseren Gesundheitszustand und ein besseres Ergebnis.
Ausgangswert bis Woche 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Teil 1: Teil 1: Globaler Eindruck des Klinikers
Zeitfenster: Vordosis bis Woche 12 (Ende der Behandlung)
Gesamteindrucksskala des Arztes nach Besuch: Vom Arzt gemeldeter allgemeiner Gesundheitszustand am Ende der Behandlung, verabreicht in Woche 12 für Periode 1 und Periode 2. Die Werte reichen von 0 bis 6 für Jugendliche und Erwachsene. Die PGI-Skala lautet wie folgt: 1 = sehr viel besser, 2 = mäßig besser, 3 = etwas besser, 4 = keine Veränderung und 5 = etwas schlechter, 6 = sehr viel schlechter. Ein höherer Wert bedeutet einen schlechteren Gesundheitszustand und ein schlechteres Ergebnis. Eine niedrigere Punktzahl bedeutet einen besseren Gesundheitszustand und ein besseres Ergebnis. Das Ende der Behandlung bedeutet das Ende von Besuch 5 (Woche 12) für Periode 1 und das Ende von Besuch 10 (Woche 12) für Periode 2. Die Ergebnisse wurden für jeden Zeitraum von 12 Wochen zusammengefasst.
Vordosis bis Woche 12 (Ende der Behandlung)
Teil 2: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert: CGI-Symptomskala
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Änderung gegenüber dem Ausgangswert: CGI-Symptomskala nach Besuch, wobei Ausgangswert = Teil 1, Periode 1 vor der Dosis. Globale Eindrucksskala des Klinikers: Vom Arzt gemeldeter allgemeiner Gesundheitszustand am Ende der Behandlung, verabreicht in Woche 12 für Periode 1 und Periode 2. Die Werte reichen von 0 bis 6 für Jugendliche und Erwachsene. Die PGI-Skala lautet wie folgt: 1 = sehr viel besser, 2 = mäßig besser, 3 = etwas besser, 4 = keine Veränderung und 5 = etwas schlechter, 6 = sehr viel schlechter. Veränderung gegenüber dem Ausgangswert: Höhere Punktzahl bedeutet schlechteren Gesundheitszustand, bedeutet schlechteres Ergebnis; Eine niedrigere Punktzahl bedeutet einen besseren Gesundheitszustand und ein besseres Ergebnis.
Ausgangswert bis Woche 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Stealth BioTherapeutics Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Hilary Vernon, MD, PhD, McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine, Johns Hopkins University, Baltimore, MD, USA

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. Juli 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

5. Oktober 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

11. Oktober 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. März 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. März 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. April 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SPIBA-201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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