Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności elamipretydu u pacjentów z zespołem Bartha (TAZPOWER)

14 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Stealth BioTherapeutics Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie krzyżowe fazy 2 w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności podskórnych wstrzyknięć elamipretydu (MTP-131) u pacjentów z genetycznie potwierdzonym zespołem Bartha, po którym nastąpiło przedłużenie leczenia metodą otwartej próby

Randomizowana, podwójnie ślepa próba krzyżowa mająca na celu ocenę bezpieczeństwa, skuteczności i tolerancji elamipretydu u pacjentów z zespołem Bartha.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie krzyżowe II fazy mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności podskórnych wstrzyknięć elamipretydu u pacjentów z genetycznie potwierdzonym zespołem Bartha, po którym następuje przedłużenie leczenia w ramach otwartej próby. Część 1 była randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo badaniem krzyżowym mającym na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności pojedynczych codziennych podskórnych dawek 40 mg elamipretydu podawanych przez 12 tygodni pacjentom z zespołem Bartha. Część 2: Było to otwarte badanie stanowiące kontynuację badania mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i tendencji podłużnych w zakresie skuteczności pojedynczych dziennych dawek elamipretydu 40 mg podskórnie przez okres do 192 tygodni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine, Johns Hopkins University School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Genetycznie potwierdzony zespół Bartha
  • Mężczyzna w wieku od 12 lat

  • Podczas wizyty przesiewowej eGFR musi spełniać następujące warunki:

    1. Masa ciała >30 kg ORAZ eGFR > 90 ml/min podczas badania przesiewowego
    2. Masa ciała >40 kg ORAZ eGFR >60, ale <90 ml/min podczas badania przesiewowego
  • Ambulatoryjny i upośledzony podczas 6MWT
  • Przyjmowanie stabilnego leku przez 30 dni przed wizytą wyjściową

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestniczył w innym interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu 30 dni od lub jest obecnie zapisany do nieinterwencyjnego badania klinicznego podczas wizyty początkowej, potencjalnie zakłócającej to badanie
  • Wcześniejszy lub aktualny stan zdrowia, który uniemożliwia uczestnikowi bezpieczny udział w badaniu
  • Przeszedł jakąkolwiek hospitalizację szpitalną w ciągu 30 dni od wizyty wyjściowej
  • Przechodzi wyraźny skok wzrostu w okresie dojrzewania
  • Ma niekontrolowane nadciśnienie
  • Historia nadużywania substancji w ciągu roku przed wizytą wyjściową lub prawdopodobnie niezgodność
  • Historia przeszczepu serca lub aktualna pozycja na liście oczekujących na przeszczep serca
  • Dla pacjentów z ICD: znane przypadki wyładowania ICD w ciągu 3 miesięcy przed wizytą wyjściową
  • Dla osób bez ICD: oczekuje się, że zostaną poddane implantacji ICD podczas prowadzenia badania
  • Obecnie leczony środkami chemioterapeutycznymi lub lekami immunosupresyjnymi lub poddany wcześniej radioterapii klatki piersiowej
  • Odbiorca terapii komórkami macierzystymi lub terapii genowej lub jest obecnie leczony za pomocą eksperymentalnego urządzenia terapeutycznego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Elamipretyd, następnie Placebo

Część doświadczalna 1: 12 tygodni pojedynczych dziennych dawek podskórnych 40 mg elamipretydu w 1. okresie leczenia, a następnie 12 tygodni leczenia placebo w 2. okresie leczenia (oddzielonych 4-tygodniowym okresem wymywania).

Eksperymentalne przedłużenie otwartej próby, Część 2: Wszyscy uczestnicy będą codziennie otrzymywać elamipretide w dawce 40 mg podskórnie przez okres do 168 tygodni
Lek: Elamipretyd
40 mg dziennie we wstrzyknięciu podskórnym przez 12 tygodni
Inne nazwy:
  • MTP-131
Lek: Placebo
codziennie wstrzyknięcie podskórne przez 12 tygodni
Inne nazwy:
  • Komparator placebo
Komparator placebo: Placebo, następnie Elamipretide

Porównanie placebo, Część 1: 12 tygodni pojedynczych dziennych dawek podskórnych placebo w 1. okresie leczenia, a następnie 12 tygodni leczenia elamipretydem w dawce 40 mg w 2. okresie leczenia (oddzielone 4-tygodniowym okresem wymywania).

Rozszerzenie otwartej próby porównawczej placebo Część 2: Wszyscy pacjenci będą otrzymywać elamipretide w dawce 40 mg codziennie podskórnie przez okres do 168 tygodni
Lek: Elamipretyd
40 mg dziennie we wstrzyknięciu podskórnym przez 12 tygodni
Inne nazwy:
  • MTP-131
Lek: Placebo
codziennie wstrzyknięcie podskórne przez 12 tygodni
Inne nazwy:
  • Komparator placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 1: Dystans przebyty podczas 6-minutowego testu marszu (6MWT) podczas wizyty
Ramy czasowe: Dawka przed 12. tygodniem (koniec leczenia)
Średni dystans przebyty w metrach podczas 6-minutowego testu marszu (6MWT) na koniec leczenia, gdzie koniec leczenia oznacza koniec wizyty 5 (tydzień 12) w okresie 1 i koniec wizyty 10 (tydzień 12) w okresie 2. Wyniki zebrano dane dla każdego 12-tygodniowego okresu.
Dawka przed 12. tygodniem (koniec leczenia)
Część 1: Całkowita ocena zmęczenia na podstawie BTHS-SA podczas wizyty.
Ramy czasowe: Dawka przed podaniem, tygodnie 1, 4, 8 i 12 (koniec leczenia)
Całkowity wynik zmęczenia (Q1, Q2 i Q4) Na podstawie oceny objawów zespołu BarTH (BTHS-SA) podczas wizyty przed podaniem dawki, w tygodniach 1, 4, 8 i 12 (koniec leczenia). BTHS-SA to składająca się z 3 pytań ocena zmęczenia przy użyciu skali od 0 do 4 punktów dla każdego pytania, gdzie brak zmęczenia = 0 i bardzo silne zmęczenie = 4, z wynikami ze wszystkich 3 pytań połączonymi i uśrednionymi dla wszystkich przedmiotów; niższy wynik oznacza lepszy wynik, wyższy wynik oznacza gorszy wynik. Łączny wynik minimalny = 0, wynik maksymalny = 12. Wartości tygodniowe opierają się na średniej tygodniowej z ostatnich 7 dni przed wizytą w ośrodku lub wizytą pielęgniarki w obu okresach. Wyniki z każdego 12-tygodniowego okresu połączono, gdzie koniec leczenia w okresie 1 = wizyta 5 (tydzień 12), a koniec okresu 2 = wizyta 10 (tydzień 12)
Dawka przed podaniem, tygodnie 1, 4, 8 i 12 (koniec leczenia)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 2: Dystans przebyty podczas 6MWT
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 12., 24., 36., 48., 72., 96., 168., 192. tygodnia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych dystansu przebytego w metrach podczas 6-minutowego testu marszu (6MWT) podczas wizyty, podczas której wartość wyjściowa = Część 1 Okres 1 Dawka wstępna
Wartość wyjściowa do 12., 24., 36., 48., 72., 96., 168., 192. tygodnia
Część 2: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych: Całkowity wynik zmęczenia (pierwszy, drugi i czwarty kwartał) na podstawie BTHS-SA według wizyty
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodni 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową (średnia) w całkowitym wyniku zmęczenia (Q1, Q2 i Q4) Na podstawie oceny objawów zespołu BarTH (BTHS-SA) podczas wizyty. BTHS-SA to składająca się z 3 pytań ocena zmęczenia przy użyciu skali 0–4 punktów dla każdego pytania, gdzie brak zmęczenia = 0 i bardzo poważne zmęczenie = 4, z wynikami ze wszystkich 3 pytań połączonymi i uśrednionymi dla wszystkich pacjentów podczas wizyty; niższy wynik oznacza lepszy wynik, wyższy wynik oznacza gorszy wynik. Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych: wzrost wyników oznaczałby gorszy wynik, spadek wyników oznaczałby lepszy wynik. Łączny wynik minimalny = -12, wynik maksymalny = 12. Wartości tygodniowe opierają się na średniej tygodniowej z ostatnich 7 dni przed wizytą w ośrodku lub wizytą pielęgniarki w obu okresach. Wartość wyjściowa = Okres 1 Dawka wstępna.
Wartość wyjściowa do tygodni 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Część 1: Siła mięśni mierzona metodą HHD podczas wizyty
Ramy czasowe: Dawka przed 12. tygodniem (koniec leczenia)
Siłę mięśni mierzoną za pomocą dynamometrii ręcznej (HHD) w niutonach, gdzie koniec leczenia oznacza koniec wizyty 5 (tydzień 12) dla okresu 1 i koniec wizyty 10 (tydzień 12) dla okresu 2. Wyniki zebrano dla każdego 12-tygodniowego okresu . Dynamometria ręczna ocenia średnią siłę prostowników stawu kolanowego obu nóg.
Dawka przed 12. tygodniem (koniec leczenia)
Część 2: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych: siła mięśni według HHD (niutonów) podczas wizyty
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodni 12, 24, 36, 48, 72, 96,168, 192
Siła mięśni mierzona za pomocą dynamometrii ręcznej (HHD) w niutonach. Dynamometria ręczna ocenia średnią siłę prostowników stawu kolanowego obu nóg. Zmiana w stosunku do wartości początkowej, gdzie wartość bazowa = Część 1 Okres 1 Dawka wstępna: im większa pozytywna zmiana, tym lepszy wynik, im mniejsza dodatnia zmiana (lub ujemna zmiana), tym gorszy wynik.
Wartość wyjściowa do tygodni 12, 24, 36, 48, 72, 96,168, 192
Część 1: 5XSST z wizytą
Ramy czasowe: Dawka przed 12. tygodniem (koniec leczenia)
Czas (w sekundach) potrzebny do ukończenia pięciokrotnej pozycji siedzącej i stojącej, gdzie koniec leczenia oznacza koniec wizyty 5 (tydzień 12) dla okresu 1 i koniec wizyty 10 (tydzień 12) dla okresu 2. Wyniki zebrano dla każdego Okres 12 tygodni.
Dawka przed 12. tygodniem (koniec leczenia)
Część 2: Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową: 5X wizyta w pozycji siedzącej i stojącej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 12., 24., 36., 48., 72., 96., 168., 192. tygodnia
Zmień linię bazową w czasie (w sekundach), gdzie linia bazowa = Część 1 Okres 1 Dawka wstępna, aby ukończyć pięciokrotną wizytę w pozycji siedzącej i stojącej. Więcej czasu oznacza gorszy wynik, mniej czasu oznacza lepszy wynik.
Wartość wyjściowa do 12., 24., 36., 48., 72., 96., 168., 192. tygodnia
Część 1: Ocena salda aplikacji SWAY podczas wizyty
Ramy czasowe: Dawka przed 12. tygodniem (koniec leczenia)
Ocena równowagi aplikacji SWAY składa się z pięciu pozycji wykonywanych przez 10 sekund i ocenia stabilność postawy w skali od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą stabilność postawy od momentu podania dawki do 12. tygodnia (końca leczenia), gdzie koniec leczenia oznacza koniec wizyty 5 (tydzień 12) dla okresu 1 i koniec wizyty 10 (tydzień 12) dla okresu 2. Wyniki zebrano dla każdego okresu 12 tygodni.
Dawka przed 12. tygodniem (koniec leczenia)
Część 2: Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego: Ocena salda aplikacji SWAY
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodni 12, 24, 36, 48, 72, 96,168, 192
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych: Ocena równowagi aplikacji SWAY, gdzie wartość bazowa = część 1 Okres 1 przed podaniem dawki Ocena równowagi aplikacji SWAY składa się z pięciu pozycji, z których każda wykonywana jest przez 10 sekund i oceniana jest stabilność postawy w skali od 0-100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą stabilność postawy. Wzrost wyniku w stosunku do wartości wyjściowej oznacza lepszy wynik, a spadek wyniku gorszy.
Wartość wyjściowa do tygodni 12, 24, 36, 48, 72, 96,168, 192
Część 1: Globalna skala wrażeń pacjenta dotycząca objawów
Ramy czasowe: Dawka wstępna, tydzień 1, tydzień 12 (koniec leczenia)
Stan zdrowia pacjenta w ciągu ostatniego tygodnia, według wizyt, gdzie koniec leczenia oznacza koniec wizyty 5 (tydzień 12) dla Okresu 1 i koniec wizyty 10 (tydzień 12) dla Okresu 2. Wyniki zebrano dla każdego 12-tygodniowego okresu . Wyniki wahają się od 0-40 dla młodzieży i 0-50 dla dorosłych. Skala PGI jest następująca: 0 = brak, 1 = łagodne, 2 = umiarkowane, 3 = poważne i 4 = bardzo poważne. Wyższy wynik oznacza gorszy stan zdrowia, gorszy wynik; niższy wynik oznacza lepszy stan zdrowia, oznacza lepszy wynik.
Dawka wstępna, tydzień 1, tydzień 12 (koniec leczenia)
Część 2: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych: Globalna skala wrażeń pacjenta dotycząca objawów według wizyty
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodni 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Część 2: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych: Globalna skala objawów pacjenta według wizyty Stan zdrowia zgłoszony przez pacjenta w ciągu ostatniego tygodnia, gdzie wartość wyjściowa = Część 1 Okres 1 Dawka wstępna, podawana w 12. tygodniu dla Okresu 1 i Okresu 2. Wyniki wahają się od 0 -40 dla młodzieży i 0-50 dla dorosłych. Skala PGI jest następująca: 1 = brak, 2 = łagodne, 3 = umiarkowane, 4 = poważne i 5 = bardzo poważne. Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych: wyższy wynik oznacza gorszy stan zdrowia, oznacza gorszy wynik; niższy wynik oznacza lepszy stan zdrowia, oznacza lepszy wynik.
Wartość wyjściowa do tygodni 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Część 1: Część 1: Ogólne wrażenie lekarza
Ramy czasowe: Dawka przed 12. tygodniem (koniec leczenia)
Globalna skala wrażenia klinicysty według wizyty: ogólny stan zdrowia zgłaszany przez klinicystę na koniec leczenia, podawany w 12. tygodniu dla Okresu 1 i Okresu 2. Wyniki wahają się od 0–6 zarówno dla młodzieży, jak i dorosłych. Skala PGI jest następująca: 1 = bardzo dużo lepiej, 2 = umiarkowanie lepiej, 3 = trochę lepiej, 4 = bez zmian i 5 = trochę gorzej 6 = bardzo dużo gorzej. Wyższy wynik oznacza gorszy stan zdrowia, gorszy wynik; niższy wynik oznacza lepszy stan zdrowia, oznacza lepszy wynik. Koniec leczenia oznacza koniec wizyty 5 (tydzień 12) dla okresu 1 i koniec wizyty 10 (tydzień 12) dla okresu 2. Wyniki zebrano dla każdego 12-tygodniowego okresu.
Dawka przed 12. tygodniem (koniec leczenia)
Część 2: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych: Skala objawów CGI
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodni 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych: Skala objawów CGI podczas wizyty, gdzie wartość wyjściowa = Część 1 Okres 1 Dawka wstępna. Globalna skala wrażenia klinicysty: ogólny stan zdrowia zgłaszany przez klinicystę na koniec leczenia, podawany w 12. tygodniu dla Okresu 1 i Okresu 2. Wyniki wahają się od 0-6 zarówno dla młodzieży, jak i dorosłych. Skala PGI jest następująca: 1 = bardzo dużo lepiej, 2 = umiarkowanie lepiej, 3 = trochę lepiej, 4 = bez zmian i 5 = trochę gorzej 6 = bardzo dużo gorzej. Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych: wyższy wynik oznacza gorszy stan zdrowia, oznacza gorszy wynik; niższy wynik oznacza lepszy stan zdrowia, oznacza lepszy wynik.
Wartość wyjściowa do tygodni 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Stealth BioTherapeutics Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Hilary Vernon, MD, PhD, McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine, Johns Hopkins University, Baltimore, MD, USA

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 lipca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

5 października 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

11 października 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 marca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 marca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 kwietnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SPIBA-201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Bartha

Badania kliniczne na Elamipretyd

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj