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Un essai pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de l'élamiprétide chez les sujets atteints du syndrome de Barth (TAZPOWER)

14 avril 2024 mis à jour par: Stealth BioTherapeutics Inc.

Un essai croisé de phase 2 randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité des injections sous-cutanées d'élamiprétide (MTP-131) chez des sujets atteints du syndrome de Barth génétiquement confirmé, suivi d'une extension de traitement en ouvert

Un essai croisé randomisé en double aveugle pour évaluer l'innocuité, l'efficacité et la tolérabilité de l'élamiprétide chez les sujets atteints du syndrome de Barth.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Un essai croisé de phase 2 randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité des injections sous-cutanées d'élamiprétide chez les sujets atteints du syndrome de Barth génétiquement confirmé, suivi d'une extension de traitement en ouvert. La première partie était un essai croisé randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de doses sous-cutanées (SC) quotidiennes uniques de 40 mg d'élamiprétide administrées pendant 12 semaines chez des sujets atteints du syndrome de Barth. Partie 2 : Il s'agissait d'un essai d'extension ouvert visant à évaluer l'innocuité à long terme, la tolérabilité et les tendances longitudinales de l'efficacité de doses SC quotidiennes uniques de 40 mg d'élamiprétide pendant jusqu'à 192 semaines.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

12

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine, Johns Hopkins University School of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Syndrome de Barth génétiquement confirmé
  • Homme âgé de 12 ans et plus

  • Lors de la visite de dépistage, l'eGFR doit répondre aux critères suivants :

    1. Poids corporel > 30 kg ET DFGe > 90 ml/min au dépistage
    2. Poids corporel > 40 kg ET DFGe > 60 mais < 90 ml/min au dépistage
  • Ambulatoire et handicapé pendant le 6MWT
  • Sous médication stable pendant 30 jours avant la visite de référence

Critère d'exclusion:

  • A participé à un autre essai clinique interventionnel dans les 30 jours suivant ou est actuellement inscrit à un essai clinique non interventionnel lors de la visite de référence, ce qui pourrait être source de confusion avec cet essai
  • Condition médicale antérieure ou actuelle qui empêcherait le sujet de participer en toute sécurité à l'essai
  • Avoir subi des hospitalisations dans les 30 jours suivant la visite de référence
  • subit une poussée de croissance pubertaire apparente
  • A une hypertension non contrôlée
  • Antécédents de toxicomanie au cours de l'année précédant la visite de référence ou est susceptible d'être non conforme
  • Antécédents de transplantation cardiaque ou placement actuel sur la liste d'attente pour une transplantation cardiaque
  • Pour les sujets porteurs d'un DAI : occurrence connue de la sortie du DAI au cours des 3 mois précédant la visite de référence
  • Pour les sujets sans DAI : devant subir une implantation d'un DAI pendant la conduite de l'étude
  • Reçoit actuellement un traitement avec des agents chimiothérapeutiques ou des agents immunosuppresseurs ou a déjà reçu une radiothérapie au thorax
  • Bénéficiaire d'une thérapie par cellules souches ou génique ou actuellement traité par un dispositif thérapeutique expérimental

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Elamiprétide, puis Placebo

Partie expérimentale 1 : 12 semaines de doses SC quotidiennes uniques de 40 mg d'élamiprétide pendant la période de traitement 1, suivies de 12 semaines de traitement avec un placebo pendant la période de traitement 2 (séparées par une période de sevrage de 4 semaines).

Extension expérimentale en ouvert, partie 2 : tous les sujets recevront des injections quotidiennes d'Elamipretide 40 mg SC pendant 168 semaines maximum.
Médicament: Elamiprétide
Injection sous-cutanée quotidienne de 40 mg pendant 12 semaines
Autres noms:
  • MTP-131
Médicament: Placebo
injection sous-cutanée quotidienne pendant 12 semaines
Autres noms:
  • Comparateur placebo
Comparateur placebo: Placebo, puis Elamiprétide

Comparateur placebo, partie 1 : 12 semaines de doses SC quotidiennes uniques de placebo pendant la période de traitement 1, suivies de 12 semaines de traitement avec 40 mg d'élamiprétide pendant la période de traitement 2 (séparées par une période de sevrage de 4 semaines).

Extension en ouvert du comparateur placebo, partie 2 : tous les sujets recevront des injections quotidiennes d'Elamipretide 40 mg SC pendant 168 semaines maximum.
Médicament: Elamiprétide
Injection sous-cutanée quotidienne de 40 mg pendant 12 semaines
Autres noms:
  • MTP-131
Médicament: Placebo
injection sous-cutanée quotidienne pendant 12 semaines
Autres noms:
  • Comparateur placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Partie 1 : Distance parcourue pendant le test de marche de 6 minutes (6MWT) par visite
Délai: Pré-dose jusqu'à la semaine 12 (fin du traitement)
Distance moyenne parcourue en mètres pendant le test de marche de 6 minutes (6MWT) à la fin du traitement, où la fin du traitement signifie la fin de la visite 5 (semaine 12) pour la période 1 et la fin de la visite 10 (semaine 12) pour la période 2. Résultats ont été regroupés pour chaque période de 12 semaines.
Pré-dose jusqu'à la semaine 12 (fin du traitement)
Partie 1 : Score de fatigue total basé sur le BTHS-SA par visite.
Délai: Pré-dose, semaines 1, 4, 8 et 12 (fin du traitement)
Score de fatigue total (Q1, Q2 et Q4) basé sur l'évaluation des symptômes du syndrome de BarTH (BTHS-SA) par visite avant la dose, semaines 1, 4, 8 et 12 (fin du traitement). Le BTHS-SA est une évaluation de la fatigue en 3 questions utilisant une échelle de 0 à 4 points pour chaque question où aucune fatigue = 0 et fatigue très sévère = 4, avec des scores pour les 3 questions combinés et moyennés pour tous les sujets ; un score inférieur signifie un meilleur résultat, un score plus élevé signifie un pire résultat. Score minimum combiné = 0, score maximum = 12. Les valeurs hebdomadaires sont basées sur la moyenne hebdomadaire des 7 derniers jours précédant la visite du site ou de l'infirmière visiteuse pour les deux périodes. Les résultats de chaque période de 12 semaines ont été combinés, où fin du traitement pour la période 1 = visite 5 (semaine 12) et fin de la période 2 = visite 10 (semaine 12).
Pré-dose, semaines 1, 4, 8 et 12 (fin du traitement)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Partie 2 : Distance parcourue pendant le 6MWT
Délai: Base de référence jusqu'aux semaines 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Changement par rapport à la ligne de base pour la distance parcourue en mètres pendant le test de marche de 6 minutes (6MWT) par visite où ligne de base = partie 1, période 1, pré-dose
Base de référence jusqu'aux semaines 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Partie 2 : Changement par rapport à la ligne de base : score de fatigue total (Q1, Q2 et Q4) basé sur le BTHS-SA par visite
Délai: Base de référence jusqu'aux semaines 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Changement par rapport à la ligne de base (moyenne) du score de fatigue total (Q1, Q2 et Q4) sur la base de l'évaluation des symptômes du syndrome de BarTH (BTHS-SA) par visite. Le BTHS-SA est une évaluation de la fatigue en 3 questions utilisant une échelle de 0 à 4 points pour chaque question où aucune fatigue = 0 et fatigue très sévère = 4, avec des scores des 3 questions combinés et moyennés pour tous les sujets par visite ; un score inférieur signifie un meilleur résultat, un score plus élevé signifie un pire résultat. Changement par rapport à la ligne de base : une augmentation des scores signifierait un pire résultat, une diminution des scores signifierait un meilleur résultat. Score minimum combiné = -12, score maximum = 12. Les valeurs hebdomadaires sont basées sur la moyenne hebdomadaire des 7 derniers jours précédant la visite du site ou de l'infirmière visiteuse pour les deux périodes. Référence = Période 1 Prédose.
Base de référence jusqu'aux semaines 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Partie 1 : Force musculaire mesurée par HHD par visite
Délai: Pré-dose jusqu'à la semaine 12 (fin du traitement)
Force musculaire mesurée par dynamométrie portative (HHD) à Newtons, où la fin du traitement signifie la fin de la visite 5 (semaine 12) pour la période 1 et la fin de la visite 10 (semaine 12) pour la période 2. Les résultats ont été regroupés pour chaque période de 12 semaines. . La dynamométrie portative évalue la force moyenne des extenseurs du genou des deux jambes.
Pré-dose jusqu'à la semaine 12 (fin du traitement)
Partie 2 : Changement par rapport à la ligne de base : force musculaire par HHD (Newtons) par visite
Délai: Base de référence jusqu'aux semaines 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Force musculaire mesurée par dynamométrie portative (HHD) en Newtons. La dynamométrie portative évalue la force moyenne des extenseurs du genou des deux jambes. Changement par rapport à la ligne de base où ligne de base = partie 1, période 1 Pré-dose : plus le changement positif est important, meilleur est le résultat, plus le changement positif (ou le changement négatif) est faible, plus le nombre est mauvais, plus le résultat est mauvais.
Base de référence jusqu'aux semaines 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Partie 1 : 5XSST par visite
Délai: Pré-dose jusqu'à la semaine 12 (fin du traitement)
Temps (en secondes) pour terminer l'examen cinq fois assis-debout, où la fin du traitement signifie la fin de la visite 5 (semaine 12) pour la période 1 et la fin de la visite 10 (semaine 12) pour la période 2. Les résultats ont été regroupés pour chaque Période de 12 semaines.
Pré-dose jusqu'à la semaine 12 (fin du traitement)
Partie 2 : Changement par rapport à la ligne de base : 5 visites assis à debout
Délai: Base de référence jusqu'aux semaines 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Changement de la ligne de base dans le temps (en secondes), où ligne de base = partie 1, période 1, pré-dose pour terminer les cinq fois assis-debout par visite. Plus de temps signifie un pire résultat, moins de temps signifie un meilleur résultat.
Base de référence jusqu'aux semaines 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Partie 1 : Évaluations de l'équilibre des applications SWAY par visite
Délai: Pré-dose jusqu'à la semaine 12 (fin du traitement)
L'évaluation de l'équilibre de l'application SWAY comprend cinq positions effectuées chacune pendant 10 secondes et évalue la stabilité posturale sur une échelle de 0 à 100, des scores plus élevés indiquant une meilleure stabilité posturale de la pré-dose à la semaine 12 (fin du traitement), où la fin du traitement signifie la fin. de la visite 5 (semaine 12) pour la période 1 et fin de la visite 10 (semaine 12) pour la période 2. Les résultats ont été regroupés pour chaque période de 12 semaines.
Pré-dose jusqu'à la semaine 12 (fin du traitement)
Partie 2 : Changement par rapport à la ligne de base : évaluation de l'équilibre de l'application SWAY
Délai: Base de référence jusqu'aux semaines 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Changement par rapport à la ligne de base : évaluation de l'équilibre de l'application SWAY, où référence = partie 1, période 1, pré-dose. L'évaluation de l'équilibre de l'application SWAY comprend cinq positions effectuées chacune pendant 10 secondes et note la stabilité posturale sur une échelle de 0 à 100, des scores plus élevés indiquant une meilleure stabilité posturale. Une augmentation par rapport à la ligne de base est un meilleur résultat et une diminution du score est un pire résultat.
Base de référence jusqu'aux semaines 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Partie 1 : Échelles d'impression globale des symptômes par les patients
Délai: Pré-dose, semaine 1, semaine 12 (fin du traitement)
État de santé déclaré par le patient au cours de la semaine écoulée, par visite, où la fin du traitement signifie la fin de la visite 5 (semaine 12) pour la période 1 et la fin de la visite 10 (semaine 12) pour la période 2. Les résultats ont été regroupés pour chaque période de 12 semaines. . Les scores vont de 0 à 40 pour les adolescents et de 0 à 50 pour les adultes. L'échelle PGI est la suivante : 0 = Aucun, 1 = léger, 2 = modéré, 3 = sévère et 4 = très grave. Un score plus élevé signifie un moins bon état de santé, ce qui signifie un pire résultat ; un score inférieur signifie un meilleur état de santé et de meilleurs résultats.
Pré-dose, semaine 1, semaine 12 (fin du traitement)
Partie 2 : Changement par rapport à la ligne de base : échelles d'impression globale des symptômes par les patients par visite
Délai: Base de référence jusqu'aux semaines 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Partie 2 : Changement par rapport à la ligne de base : Échelles d'impression globale des symptômes par le patient par visite État de santé déclaré par le patient au cours de la semaine dernière où ligne de base = Partie 1 Période 1 Pré-dose, administrée à la semaine 12 pour la période 1 et la période 2. Les scores varient de 0 -40 pour les adolescents et 0-50 pour les adultes. L'échelle PGI est la suivante : 1 = Aucun, 2 = léger, 3 = modéré, 4 = sévère et 5 = très grave. Changement par rapport à la ligne de base : un score plus élevé signifie un moins bon état de santé, ce qui signifie de moins bons résultats ; un score inférieur signifie un meilleur état de santé et de meilleurs résultats.
Base de référence jusqu'aux semaines 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Partie 1 : Partie 1 : Impression globale du clinicien
Délai: Pré-dose jusqu'à la semaine 12 (fin du traitement)
Échelle d'impression globale du clinicien par visite : état de santé général déclaré par le clinicien à la fin du traitement, administré à la semaine 12 pour la période 1 et la période 2. Les scores varient de 0 à 6 pour les adolescents et les adultes. L'échelle PGI est la suivante : 1 = Très mieux, 2 = Modérément mieux, 3 = Un peu mieux, 4 = Aucun changement et 5 = Un peu moins bien, 6 = Très bien pire. Un score plus élevé signifie un moins bon état de santé, ce qui signifie un pire résultat ; un score inférieur signifie un meilleur état de santé et de meilleurs résultats. La fin du traitement signifie la fin de la visite 5 (semaine 12) pour la période 1 et la fin de la visite 10 (semaine 12) pour la période 2. Les résultats ont été regroupés pour chaque période de 12 semaines.
Pré-dose jusqu'à la semaine 12 (fin du traitement)
Partie 2 : Changement par rapport à la ligne de base : échelle des symptômes CGI
Délai: Base de référence jusqu'aux semaines 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Changement par rapport à la ligne de base : échelle des symptômes CGI par visite où ligne de base = partie 1, période 1, pré-dose. Échelle d'impression globale du clinicien : état de santé général déclaré par le clinicien à la fin du traitement, administré à la semaine 12 pour la période 1 et la période 2. Les scores varient de 0 à 6 pour les adolescents et les adultes. L'échelle PGI est la suivante : 1 = Très mieux, 2 = Modérément mieux, 3 = Un peu mieux, 4 = Aucun changement et 5 = Un peu moins bien, 6 = Très bien pire. Changement par rapport à la ligne de base : un score plus élevé signifie un moins bon état de santé, ce qui signifie un pire résultat ; un score inférieur signifie un meilleur état de santé et de meilleurs résultats.
Base de référence jusqu'aux semaines 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Stealth BioTherapeutics Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Hilary Vernon, MD, PhD, McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine, Johns Hopkins University, Baltimore, MD, USA

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 juillet 2017

Achèvement primaire (Réel)

5 octobre 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

11 octobre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 mars 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 mars 2017

Première publication (Réel)

4 avril 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 avril 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SPIBA-201

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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