Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een proef om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van elamipretide bij proefpersonen met het syndroom van Barth te evalueren (TAZPOWER)

14 april 2024 bijgewerkt door: Stealth BioTherapeutics Inc.

Een fase 2 gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde cross-over-studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van subcutane injecties van Elamipretide (MTP-131) te evalueren bij proefpersonen met genetisch bevestigd Barth-syndroom, gevolgd door een open-label behandelingsverlenging

Een gerandomiseerde, dubbelblinde cross-over-studie om de veiligheid, werkzaamheid en verdraagbaarheid van elamipretide bij proefpersonen met het syndroom van Barth te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van subcutane injecties van elamipretide te evalueren bij proefpersonen met genetisch bevestigd Barth-syndroom, gevolgd door een open-label behandelingsverlenging. Deel 1 was een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, cross-over studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid te beoordelen van enkelvoudige subcutane (SC) doses van 40 mg elamipretide, toegediend gedurende 12 weken bij proefpersonen met het Barth-syndroom. Deel 2: Dit was een open-label vervolgonderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en longitudinale trends op de lange termijn in de werkzaamheid te beoordelen van enkelvoudige dagelijkse SC-doses van 40 mg elamipretide gedurende maximaal 192 weken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine, Johns Hopkins University School of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Genetisch bevestigd Barth-syndroom
  • Man van 12 jaar en ouder

  • Bij het screeningsbezoek moet eGFR aan het volgende voldoen:

    1. Lichaamsgewicht >30 kg EN eGFR > 90 ml/min bij screening
    2. Lichaamsgewicht >40 kg EN eGFR >60 maar <90 ml/min bij screening
  • Ambulant en gehandicapt tijdens de 6MWT
  • Op stabiele medicatie gedurende 30 dagen voorafgaand aan het basisbezoek

Uitsluitingscriteria:

  • Deelgenomen aan een ander interventioneel klinisch onderzoek binnen 30 dagen na of is momenteel ingeschreven in een niet-interventioneel klinisch onderzoek bij het basisbezoek dat mogelijk verwarrend is met dit onderzoek
  • Eerdere of huidige medische aandoening waardoor de proefpersoon niet veilig aan het onderzoek kan deelnemen
  • Binnen 30 dagen na het basisbezoek ziekenhuisopnames hebben ondergaan
  • Ondergaat een schijnbare puberale groeispurt
  • Heeft ongecontroleerde hypertensie
  • Geschiedenis van middelenmisbruik binnen het jaar voorafgaand aan het basisbezoek of waarschijnlijk niet-conform
  • Geschiedenis van harttransplantatie of huidige plaatsing op de wachtlijst voor een harttransplantatie
  • Voor proefpersonen met een ICD: bekend voorkomen van ICD-ontlading in de 3 maanden voorafgaand aan het basisbezoek
  • Voor proefpersonen zonder ICD: verwacht wordt dat ze tijdens de uitvoering van het onderzoek een ICD zullen implanteren
  • Wordt momenteel behandeld met chemotherapeutische middelen of immunosuppressieve middelen of heeft eerder radiotherapie op de borst gekregen
  • Ontvanger van stamcel- of gentherapie of wordt momenteel behandeld met een therapeutisch onderzoeksapparaat

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Elamipretide en vervolgens Placebo

Experimenteel deel 1: 12 weken enkelvoudige dagelijkse SC-doses van 40 mg elamipretide in behandelingsperiode 1, gevolgd door 12 weken behandeling met placebo in behandelingsperiode 2 (gescheiden door een wash-outperiode van 4 weken).

Experimentele Open Label-extensie Deel 2: Alle proefpersonen krijgen dagelijks Elamipretide 40 mg SC-injecties gedurende maximaal 168 weken
Geneesmiddel: Elamipretide
40 mg dagelijkse subcutane injectie gedurende 12 weken
Andere namen:
  • MTP-131
Geneesmiddel: Placebo
dagelijkse subcutane injectie gedurende 12 weken
Andere namen:
  • Placebo-vergelijker
Placebo-vergelijker: Placebo en vervolgens Elamipretide

Placebovergelijker Deel 1: 12 weken enkelvoudige dagelijkse SC-doses placebo in behandelingsperiode 1, gevolgd door 12 weken behandeling met 40 mg elamipretide in behandelingsperiode 2 (gescheiden door een wash-outperiode van 4 weken).

Placebo Comparator Open Label Extensie Deel 2: Alle proefpersonen krijgen Elamipretide 40 mg SC dagelijkse injecties gedurende maximaal 168 weken
Geneesmiddel: Elamipretide
40 mg dagelijkse subcutane injectie gedurende 12 weken
Andere namen:
  • MTP-131
Geneesmiddel: Placebo
dagelijkse subcutane injectie gedurende 12 weken
Andere namen:
  • Placebo-vergelijker

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel 1: Gewandelde afstand tijdens de 6 Minuten Looptest (6MWT) door Visit
Tijdsspanne: Pre-dosis tot week 12 (einde van de behandeling)
Gemiddelde afgelegde afstand in meters tijdens de 6 minuten looptest (6MWT) aan het einde van de behandeling, waarbij einde van de behandeling het einde van bezoek 5 (week 12) voor periode 1 en einde van bezoek 10 (week 12) voor periode 2 betekent. Resultaten werden voor elke periode van twaalf weken samengevoegd.
Pre-dosis tot week 12 (einde van de behandeling)
Deel 1: Totale vermoeidheidsscore gebaseerd op de BTHS-SA per bezoek.
Tijdsspanne: Vóór dosis, week 1, 4, 8 en 12 (einde van de behandeling)
Totale vermoeidheidsscore (Q1, Q2 en Q4) Gebaseerd op de BarTH Syndrome Symptom Assessment (BTHS-SA) bij bezoek vóór de dosis, week 1, 4, 8 en 12 (einde van de behandeling). De BTHS-SA is een vermoeidheidsbeoordeling met 3 vragen, waarbij voor elke vraag een schaal van 0 tot 4 punten wordt gebruikt, waarbij geen vermoeidheid =0 en zeer ernstige vermoeidheid =4, waarbij de scores van alle drie de vragen worden gecombineerd en gemiddeld voor alle onderwerpen; een lagere score betekent een beter resultaat, een hogere score betekent een slechter resultaat. Gecombineerde min. score=0, max. score =12. Wekelijkse waarden zijn gebaseerd op het wekelijkse gemiddelde van de laatste 7 dagen vóór het bezoek aan de locatie of de bezoekende verpleegkundige voor beide perioden. De resultaten van elke periode van 12 weken werden gecombineerd, waarbij einde van de behandeling voor periode 1 = bezoek 5 (week 12) en einde van periode 2 = bezoek 10 (week 12)
Vóór dosis, week 1, 4, 8 en 12 (einde van de behandeling)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel 2: Afgelegde afstand tijdens de 6MWT
Tijdsspanne: Basislijn tot weken 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Verandering ten opzichte van de basislijn voor de gelopen afstand in meters tijdens de 6-minuten looptest (6MWT) per bezoek waarbij Basislijn= Deel 1 Periode 1 Pre-dosis
Basislijn tot weken 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Deel 2: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde: totale vermoeidheidsscore (Q1, Q2 en Q4) gebaseerd op de BTHS-SA per bezoek
Tijdsspanne: Basislijn tot weken 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (gemiddelde) in de totale vermoeidheidsscore (Q1, Q2 en Q4) Gebaseerd op de BarTH Syndrome Symptom Assessment (BTHS-SA) per bezoek. De BTHS-SA is een vermoeidheidsbeoordeling met 3 vragen, waarbij gebruik wordt gemaakt van een 0-4-puntsschaal voor elke vraag, waarbij geen vermoeidheid =0 en zeer ernstige vermoeidheid =4, waarbij de scores van alle drie de vragen worden gecombineerd en gemiddeld voor alle proefpersonen per bezoek; een lagere score betekent een beter resultaat, een hogere score betekent een slechter resultaat. Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie: een stijging van de scores zou een slechter resultaat betekenen, een daling van de scores betekent een beter resultaat. Gecombineerde min. score=-12, max. score =12. Wekelijkse waarden zijn gebaseerd op het wekelijkse gemiddelde van de laatste 7 dagen vóór het bezoek aan de locatie of de bezoekende verpleegkundige voor beide perioden. Basislijn= Periode 1 Predosis.
Basislijn tot weken 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Deel 1: Spierkracht zoals gemeten door HHD per bezoek
Tijdsspanne: Pre-dosis tot week 12 (einde van de behandeling)
Spierkracht zoals gemeten met handdynamometrie (HHD) in Newtons, waarbij het einde van de behandeling het einde van bezoek 5 (week 12) voor periode 1 en het einde van bezoek 10 (week 12) voor periode 2 betekent. De resultaten werden voor elke periode van 12 weken samengevoegd . Handdynamometrie beoordeelt de gemiddelde sterkte van de knie-extensoren van beide benen.
Pre-dosis tot week 12 (einde van de behandeling)
Deel 2: Verandering ten opzichte van de basislijn: spierkracht volgens HHD (Newtons) per bezoek
Tijdsspanne: Basislijn tot weken 12, 24, 36, 48, 72, 96.168, 192
Spierkracht zoals gemeten met handdynamometrie (HHD) in Newtons. Handdynamometrie beoordeelt de gemiddelde sterkte van de knie-extensoren van beide benen. Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde waarbij Basislijn = Deel 1 Periode 1 Vóór dosis: hoe groter de positieve verandering, hoe beter de uitkomst, hoe kleiner de positieve verandering (of negatieve verandering), hoe slechter de uitkomst.
Basislijn tot weken 12, 24, 36, 48, 72, 96.168, 192
Deel 1: 5XSST door bezoek
Tijdsspanne: Pre-dosis tot week 12 (einde van de behandeling)
Tijd (in seconden) voor het voltooien van de vijf keer zitten-tot-staan, waarbij het einde van de behandeling het einde van bezoek 5 (week 12) voor periode 1 en het einde van bezoek 10 (week 12) voor periode 2 betekent. De resultaten werden voor elke periode samengevoegd. Periode van 12 weken.
Pre-dosis tot week 12 (einde van de behandeling)
Deel 2: Verandering vanaf de basislijn: 5x zit-naar-stand-by-bezoek
Tijdsspanne: Basislijn tot weken 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Verandering in de basislijn in de tijd (in seconden), waarbij Basislijn= Deel 1 Periode 1 Pre-dosis om het vijfvoudige zit-tot-stand-bezoek te voltooien. Meer tijd betekent een slechter resultaat, minder tijd betekent een beter resultaat.
Basislijn tot weken 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Deel 1: SWAY-aanvraagbalansbeoordelingen per bezoek
Tijdsspanne: Pre-dosis tot week 12 (einde van de behandeling)
SWAY-toepassingsbalansbeoordeling bestaat uit vijf houdingen die elk gedurende 10 seconden worden uitgevoerd en scoort houdingsstabiliteit op een schaal van 0-100, waarbij hogere scores een betere houdingsstabiliteit aangeven vanaf vóór de dosis tot week 12 (einde van de behandeling), waarbij einde van de behandeling einde betekent. van bezoek 5 (week 12) voor periode 1 en einde van bezoek 10 (week 12) voor periode 2. De resultaten werden voor elke periode van 12 weken samengevoegd.
Pre-dosis tot week 12 (einde van de behandeling)
Deel 2: Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie: SWAY-toepassingsbalansbeoordeling
Tijdsspanne: Basislijn tot weken 12, 24, 36, 48, 72, 96.168, 192
Verandering ten opzichte van de basislijn: SWAY-toepassingsbalansbeoordeling, waarbij basislijn = deel 1 Periode 1 Pre-dosisSWAY-toepassingsbalansbeoordeling bestaat uit vijf houdingen die elk gedurende 10 seconden worden uitgevoerd en de houdingsstabiliteit wordt gescoord op een schaal van 0-100, waarbij hogere scores een betere houdingsstabiliteit aangeven. Een stijging ten opzichte van de uitgangswaarde is een beter resultaat en een verlaging van de score is een slechter resultaat.
Basislijn tot weken 12, 24, 36, 48, 72, 96.168, 192
Deel 1: Patiënt-globale indruk van symptomen
Tijdsspanne: Vóór dosis, week 1, week 12 (einde van de behandeling)
Door de patiënt gerapporteerde gezondheidsstatus gedurende de afgelopen week, per bezoek, waarbij einde van de behandeling het einde van bezoek 5 (week 12) voor periode 1 en einde van bezoek 10 (week 12) voor periode 2 betekent. De resultaten werden samengevoegd voor elke periode van 12 weken . Scores variëren van 0-40 voor adolescenten en 0-50 voor volwassenen. De BGA-schaal is als volgt: 0=geen, 1=mild, 2=matig, 3=ernstig en 4=zeer ernstig. Een hogere score betekent een slechtere gezondheidsstatus en een slechtere uitkomst; een lagere score betekent een betere gezondheidsstatus en een beter resultaat.
Vóór dosis, week 1, week 12 (einde van de behandeling)
Deel 2: Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie: de globale indruk van de symptomen van de patiënt per bezoek
Tijdsspanne: Basislijn tot weken 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Deel 2: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde: de globale indruk van de patiëntsymptomenschalen per bezoek Door de patiënt gerapporteerde gezondheidsstatus gedurende de afgelopen week, waarbij uitgangswaarde = Deel 1 Periode 1 Pre-dosis, toegediend in week 12 voor periode 1 en periode 2. Scores variëren van 0 -40 voor adolescenten en 0-50 voor volwassenen. De BGA-schaal is als volgt: 1=geen, 2=mild, 3=matig, 4=ernstig en 5=zeer ernstig. Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie: een hogere score betekent een slechtere gezondheidsstatus en een slechtere uitkomst; een lagere score betekent een betere gezondheidsstatus en een beter resultaat.
Basislijn tot weken 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Deel 1: Deel 1: Globale indruk van de arts
Tijdsspanne: Pre-dosis tot week 12 (einde van de behandeling)
Clinician Global Impression Scale per bezoek: Door de arts gerapporteerde algehele gezondheidsstatus aan het einde van de behandeling, toegediend in week 12 voor periode 1 en periode 2. Scores variëren van 0-6 voor zowel adolescenten als volwassenen. De BGA-schaal is als volgt: 1= Heel veel beter, 2= Redelijk beter, 3= Een beetje beter, 4= Geen verandering en 5= Een beetje slechter 6= Heel veel slechter. Een hogere score betekent een slechtere gezondheidsstatus en een slechtere uitkomst; een lagere score betekent een betere gezondheidsstatus en een beter resultaat. Einde van de behandeling betekent het einde van bezoek 5 (week 12) voor periode 1 en het einde van bezoek 10 (week 12) voor periode 2. De resultaten werden voor elke periode van 12 weken samengevoegd.
Pre-dosis tot week 12 (einde van de behandeling)
Deel 2: Verandering ten opzichte van de basislijn: CGI-symptoomschaal
Tijdsspanne: Basislijn tot weken 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde: CGI-symptoomschaal per bezoek, waarbij basislijn = Deel 1 Periode 1 Pre-dosis. Clinician Global Impression Scale: Door de arts gerapporteerde algehele gezondheidsstatus aan het einde van de behandeling, toegediend in week 12 voor periode 1 en periode 2. Scores variëren van 0-6 voor zowel adolescenten als volwassenen. De BGA-schaal is als volgt: 1= Heel veel beter, 2= Redelijk beter, 3= Een beetje beter, 4= Geen verandering en 5= Een beetje slechter 6= Heel veel slechter. Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde: een hogere score betekent een slechtere gezondheidsstatus, betekent een slechter resultaat; een lagere score betekent een betere gezondheidsstatus en een beter resultaat.
Basislijn tot weken 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Stealth BioTherapeutics Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Hilary Vernon, MD, PhD, McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine, Johns Hopkins University, Baltimore, MD, USA

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 juli 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

5 oktober 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

11 oktober 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 maart 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 maart 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 april 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 april 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SPIBA-201

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Barth-syndroom

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in El Salvador

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren